高リスク骨髄性悪性腫瘍の小児および若年成人患者におけるECT-001-CBの米国研究

包含基準:

1. 急性骨髄性白血病

   1. 化学療法不応性再発（MRD+）
   2. 一次導入不全（2 コース以上の集中導入療法後に CR または CRi がない）：評価可能な骨髄における芽細胞が 30% 未満。
   3. 前回の同種（または自家）移植後の再発（4か月以上）
   4. 続発性または治療関連の MDS/AML
   5. 誘導に対する反応不良（5～30％芽球）または誘導後のMDR+

2. 骨髄異形成症候群 (MDS)

   1. 同種移植または自家移植後の再発（4か月以上）
   2. コンディショニング療法の開始から30日以内に芽球が10％以上
   3. 不良または非常に不良な細胞遺伝学的異常
3. 慢性骨髄性白血病：急性転化に進行した患者
4. 混合表現型急性白血病：MRD+、または前回の移植後（4か月以上）再発。
5. JMML (若年性骨髄単球性白血病)

6. 2 ≥ 4/8 HLA 一致 CBU の利用可能性 (対立遺伝子レベル: A、B、C、および DRB1)

   1. 拡張するコード: CD34+ 細胞数 ≥ 0.5 x 10^5/kg および TNC ≥ 1.5 x 10^7/kg (凍結前)
   2. バックアップコード: TNC ≥ 2 x 10^7/kg、CD34+ 細胞 ≥ 1.5 x 10^5/kg を事前に凍結します。 1 本のコードがこの基準を満たさない場合は、それぞれ最小値が 1.5 x 10^7 TNC/kg と 1.0 x 10^5 CD34+/kg の 2 本のバックアップ コードが代替として許容されます。 別の許容可能な HSC バックアップ ソースは、コンディショニング療法を開始する前の医療許可とハプロ同一である可能性があります。
7. ランスキー / カルノフスキー >60%
8. ギルバート病または溶血に関連すると思われない限り、ビリルビンが正常値の上限 (ULN) の 2 倍未満。 AST および ALT < 3 x ULN;アルカリホスファターゼ < 5 x ULN
9. クレアチニンクリアランスの推定または測定値 ≥ 50ml/分/1.73m2
10. 左心室駆出率≧40%
11. FVC、FEV1、DLCO ≥ 予測値の 50%
12. 署名された書面によるインフォームドコンセント
13. 妊娠の可能性のある女性患者は、登録後 7 日以内に血清妊娠検査が陰性でなければならず、研究登録中に効果的な避妊方法を使用する意欲がなければなりません。

除外基準:

1. 4か月以内の過去の同種移植。
2. 制御不能な感染症。
3. CB移植が行われている悪性腫瘍以外の他の悪性腫瘍が存在し、5年後の生存率が75%未満と予想される
4. HIV の血清陽性。
5. 測定可能なウイルス量を伴う Hep B および C 感染。
6. 肝硬変。
7. 活動性の中枢神経系疾患。
8. クロローマ > 2cm。
9. 評価可能な骨髄サンプル中の骨髄芽球は 30% を超えます。
10. 妊娠中、授乳中、または適切な避妊法を使用したくない
11. -研究に参加する前30日以内に治験薬を用いた治験に参加している。
12. PI が患者の状態や研究結果を変化させる可能性があるとみなした異常な状態や検査結果。