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Studio statunitense sull'ECT-001-CB in pazienti pediatrici e giovani adulti con neoplasie mieloidi ad alto rischio

20 marzo 2026 aggiornato da: ExCellThera inc.

Uno studio di fase I/II in aperto sul trapianto di sangue cordonale espanso ECT-001 in pazienti pediatrici e giovani adulti (

I trapianti di sangue cordonale (CB) sono un'opzione per i pazienti privi di un donatore HLA identico, ma sono ostacolati dalla bassa dose di cellule, dall'aplasia prolungata e dall'elevata mortalità correlata al trapianto. UM171, un nuovo e potente agonista dell'auto-rinnovamento delle cellule staminali ematopoietiche potrebbe risolvere questa importante limitazione, consentendo il prevalere delle importanti qualità del SCO come minor rischio di GVHD cronica e recidiva. In studi precedenti (NCT02668315, NCT03913026, NCT04103879 e NCT03441958), il protocollo di espansione CB che utilizza la tecnologia ECT-001-CB (molecola UM171) si è dimostrato tecnicamente fattibile e sicuro negli adulti.

Il CB espanso UM171 è stato associato a un recupero rapido (D+17), robusto (98%) e durevole dei neutrofili. Tra i pazienti che hanno ricevuto un singolo trapianto di SCO UM171 con un follow-up mediano di 18 mesi, il rischio di TRM (10%), GVHD acuta di grado 3-4 (13%) e GVHD cronica moderata-severa (2%) era basso al 1 anno dopo il trapianto. L'incidenza di gravi infezioni virali e batteriche è stata ridotta e l'immunosoppressione ha potuto essere interrotta nel 77% dei pazienti a 1 anno. Pertanto, PFS e GRFS erano molto promettenti, rispettivamente 72% e 59% a 12 mesi, 69% e 53% a 24 mesi, rappresentando in particolare un'ampia percentuale di pazienti ad altissimo rischio. Con un aumento di 10 volte dell'accessibilità al CB, ECT-001-CB ha consentito l'accesso a CB più piccoli e con migliore corrispondenza HLA.

Questo nuovo studio cerca di testare una strategia simile in un gruppo di pazienti pediatrici e giovani adulti con neoplasie mieloidi ad alto rischio. 12 pazienti saranno arruolati nella prima fase di questo protocollo di progettazione in 2 fasi. Se l'intervento è considerato promettente (<= 3 recidive nei primi 12 pazienti), questo studio aprirà multicentrico e sarà esteso a una seconda fase (16 pazienti aggiuntivi per un totale di 28 accantonamenti).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Leucemia mieloide acuta

    1. Recidiva chemiorefrattaria (MRD+)
    2. Fallimento dell'induzione primaria (nessuna CR o CRi dopo >= 2 cicli di terapia di induzione intensiva): < 30% di blasti nel midollo valutabile.
    3. Recidiva dopo precedente trapianto allogenico (o autologo) (>4 mesi)
    4. MDS/LMA secondari o correlati alla terapia
    5. Scarsa risposta all'induzione (5-30% blasti) o MDR+ dopo l'induzione

  2. Sindrome mielodisplastica (MDS)

    1. Recidiva dopo trapianto allogenico o autologo (>4 mesi)
    2. ≥10% di blasti entro 30 giorni dall'inizio del regime di condizionamento
    3. Anomalie citogenetiche scarse e molto scarse
  3. Leucemia mieloide cronica: pazienti che sono progrediti in crisi blastica
  4. Leucemia acuta a fenotipo misto: MRD+ o recidiva dopo un precedente trapianto (>4 mesi).
  5. JMML (leucemia mielo-monocitica giovanile)

  6. Disponibilità di 2 ≥ 4/8 HLA corrispondenti CBU (livello allelico: A, B, C e DRB1)

    1. Cordone da espandere: numero di cellule CD34+ ≥ 0,5 x 10^5/kg e TNC ≥ 1,5 x 10^7/kg (pre-crio)
    2. Cavo di backup: TNC pre-congelamento ≥ 2 x 10^7/kg con celle CD34+ ≥ 1,5 x 10^5/kg. Se un cavo singolo non soddisfa questo criterio, 2 cavi di riserva costituiranno un'alternativa accettabile con un minimo per ciascuno di 1,5 x 10^7 TNC/kg con 1,0 x 10^5 CD34+/kg. Un'altra fonte di supporto HSC accettabile potrebbe essere un aploidentico con l'autorizzazione medica prima di iniziare il regime di condizionamento.
  7. Lansky / Karnofsky >60%
  8. Bilirubina < 2 x limite superiore della norma (ULN) a meno che non sia ritenuto correlato alla malattia di Gilbert o all'emolisi; AST e ALT < 3 x ULN; fosfatasi alcalina < 5 x ULN
  9. Clearance della creatinina stimata o misurata ≥ 50 ml/min/1,73 m2
  10. Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 40%
  11. FVC, FEV1 e DLCO ≥ 50% del predetto
  12. Consenso informato scritto firmato
  13. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono presentare un test di gravidanza su siero negativo entro 7 giorni dall'arruolamento e devono essere disposte a utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante l'arruolamento nello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Precedente trapianto allogenico entro 4 mesi.
  2. Infezione incontrollata.
  3. Presenza di altri tumori maligni diversi da quello per il quale viene eseguito il trapianto di SCO, con una sopravvivenza attesa inferiore al 75% a 5 anni
  4. Sieropositivo per HIV.
  5. Infezione da epatite B e C con carica virale misurabile.
  6. Cirrosi epatica.
  7. Malattia attiva del SNC.
  8. Cloroma > 2 cm.
  9. >30% di blasti nel midollo in un campione di midollo valutabile.
  10. Gravidanza, allattamento al seno o riluttanza a usare un metodo contraccettivo appropriato
  11. Partecipazione a una sperimentazione con un agente sperimentale entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio.
  12. Qualsiasi condizione anormale o risultato di laboratorio considerato dal PI capace o che altera le condizioni del paziente o l'esito dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ECT-001-CB espanso

I pazienti riceveranno un regime di condizionamento mieloablativo (preferito: Clo/Flu/Bu90, alternativa: MIDI)

Il cavo da espandere sarà sottoposto alla selezione CD34+. Il prodotto CD34- è crioconservato e verrà scongelato e infuso il giorno +1 post-trapianto. Il prodotto CD34+ verrà inserito in una coltura chiusa con UM171 per un'espansione di 7 giorni e verrà infuso il giorno 0.

I pazienti riceveranno cure di supporto standard e profilassi GVHD (come MMF e tacrolimus).
Biologico: ECT-001-CB (UM171-Trapianto di sangue cordonale espanso)
Singolo trapianto UM171-SCO espanso (CD34+: 2,5-50x10^5/kg, CD3+>1x10^6/kg)
Altri nomi:
  • Regime di condizionamento (preferito): clofarabina: 30 mg/m2/giorno EV x 4 giorni, fludarabina: 10 mg/m2/giorno EV x 4 giorni, busulfan: ogni giorno per 4 giorni con target cumm Bu = 90 mg h/L
  • Regime di condizionamento (alternativa): MIDI: fludarabina: 30 mg/m2/giorno EV x 5 giorni, ciclofosfamide: 50 mg/kg EV, thiotepa: 5 mg/kg/giorno EV x 2 giorni, TBI: 400 cGy
  • Profilassi GVHD: Tacrolimus/MMF

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi di ECT-001-CB
Lasso di tempo: 100 giorni
Incidenza e gravità degli eventi avversi secondo il CTCAE modificato (per HSCT) (v. 5.0)
100 giorni
Ricaduta
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
L'incidenza della recidiva sarà misurata dal momento del trapianto
1 anno dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da leucemia
Lasso di tempo: Post-trapianto a 1 e 2 anni
LFS sarà misurato dal momento del trapianto fino alla ricaduta della malattia, alla morte o all'ultimo follow-up
Post-trapianto a 1 e 2 anni
Mortalità senza recidiva
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
NRM è definito come qualsiasi decesso per qualsiasi causa diversa dalla recidiva maligna, che si verifica dopo l'inizio del regime di condizionamento che potrebbe essere correlato alla procedura di trapianto
1 anno dopo il trapianto
GVHD
Lasso di tempo: Post-trapianto a 1 e 2 anni
L'incidenza di GVHD acuta e cronica sarà misurata secondo i criteri NIH
Post-trapianto a 1 e 2 anni
Infezioni di grado 3
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
Incidenza e gravità delle infezioni che richiedono una terapia sistemica, ad esempio candidiasi invasiva, aspergillus, altri funghi invasivi, CMV, adenovirus, EBV, HHV-6, HSV, VZV, PCP, toxoplasmosi e micobatteri
2 anni dopo il trapianto
Attecchimento ematologico
Lasso di tempo: 42 e 100 giorni
Tempo all'attecchimento dei neutrofili (il primo giorno dal raggiungimento di una conta assoluta dei neutrofili ≥0,5 x 10E9/L per 3 giorni consecutivi. Verranno documentati anche il tempo per ANC ≥ 0,1 x 10E9/L) e il tempo per l'attecchimento piastrinico (primo giorno di una conta piastrinica sostenuta ≥ 50 x 10E9/L senza trasfusione piastrinica nei 7 giorni precedenti)
42 e 100 giorni
Sindrome da pre-attecchimento/attecchimento
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
Incidenza della sindrome da pre-attecchimento/attecchimento che richiede terapia
2 anni dopo il trapianto
Eventi di ricovero
Lasso di tempo: 100 giorni
Durata dell'ammissione al trapianto e numero di giorni di degenza nei primi 100 giorni e ultimo giorno di febbre (>38°C) prima dell'attecchimento
100 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ExCellThera inc.

Collaboratori

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

4 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ECT-001-CB.007

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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