En prövning av Setanaxib hos patienter med primär biliär kolangit (PBC) och leverstelhet (TRANSFORM)
7 april 2025 uppdaterad av: Calliditas Therapeutics Suisse SA
TRANSFORM: En 52-veckors, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, adaptiv fas 2b/3-studie av Setanaxib med en 52-veckors förlängningsfas hos patienter med primär biliär kolangit (PBC) och förhöjd leverstelhet
Det primära syftet med denna studie är att utvärdera effekten av setanaxib på biokemisk respons vid vecka 52 hos deltagare med primär biliär kolangit (PBC) och med förhöjd leverstelhet och intolerans eller otillräckligt svar på ursodeoxicholsyra (UDCA).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
76
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Kingswood, Australien, 2747
- Nepean Hospital
-
Liverpool, Australien, 2170
- Liverpool Hospital
-
Melbourne, Australien, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
New Lambton Heights, New South Wales, Australien, 2305
- John Hunter Hospital
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Mater Misericordiae - Hospital Brisbane
-
-
South Australia
-
Bedford Park, South Australia, Australien, 5042
- Flinders Medical Centre
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Australien, 3128
- Eastern Health - Australia
-
Clayton, Victoria, Australien, 3168
- Monash Medical Centre
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
Brussels
-
Bruxelles, Brussels, Belgien, 1070
- Hopital Erasme
-
Laeken, Brussels, Belgien, 1020
- Centre Hospitalier Universitaire Brugmann - Site Victor Horta
-
-
Flemish Brabant
-
Leuven, Flemish Brabant, Belgien, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Gent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Lille, Frankrike, 59037
- Hôpital Claude Huriez
-
Marseille, Frankrike, 13008
- Hôpital Saint Joseph Marseille
-
Nice, Frankrike, 06202
- Hôpital l'Archet
-
Paris, Frankrike, 75012
- Hôpital Saint-Antoine
-
-
Hauts-de-France
-
Lille, Hauts-de-France, Frankrike, 59037
- Hôpital Claude Huriez
-
-
Ile-de-France
-
Créteil, Ile-de-France, Frankrike, 94000
- Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
-
-
Isère
-
Grenoble, Isère, Frankrike, 38043
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
-
-
Limousin
-
Limoges, Limousin, Frankrike, 87042
- Hopital Dupuytren
-
-
Lorraine
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Lorraine, Frankrike, 54511
- Hopitaux de Brabois
-
-
Occitanie
-
Toulouse, Occitanie, Frankrike, 31059
- Hopital Rangueil
-
Toulouse, Occitanie, Frankrike, 31076
- Clinique Pasteur - Toulouse
-
-
Pays De La Loire
-
Angers, Pays De La Loire, Frankrike, 49 933
- Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
-
-
Picardie
-
Amiens, Picardie, Frankrike, 80054
- Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie - Site Sud
-
-
Rhone-alpes
-
Lyon, Rhone-alpes, Frankrike, 69317
- Hôpital de La Croix Rousse
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
- UA Thomas D. Boyer Liver Institute
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Pasadena, California, Förenta staterna, 91105
- California Liver Research Institute
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Florida
-
Inverness, Florida, Förenta staterna, 34452
- Gastroenterology Associates - Crystal River
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32804
- AdventHealth Transplant Institute
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32825
- Advanced Research Institute, Inc.
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
- Tampa General Hospital
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Northwestern University
-
Springfield, Illinois, Förenta staterna, 62794-9248
- Springfield Clinic
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Topeka, Kansas, Förenta staterna, 66606
- Kansas Medical Clinic - Gastroenterology
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
- Tulane Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- A. Alfred Taubman Health Care Center
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
- Henry Ford Hospital
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
- Summit - Southern Therapy and Advanced Research
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Förenta staterna, 11030
- Northwell Health
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- New York University Hepatology Associates
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267-0595
- University of Cincinnati
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19141
- Einstein Medical Center
-
-
South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Förenta staterna, 57701
- Rapid City Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt Digestive Disease Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77099
- Pioneer Research Solutions
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Liver Specialists of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Froedtert and Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Heraklion, Grekland, 71110
- University General Hospital of Heraklion (PAGNI)
-
Larissa, Grekland, 41110
- University General Hospital of Larissa
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
Haifa District
-
Haifa, Haifa District, Israel, 3436212
- Carmel Medical Center
-
-
Northern District
-
Nahariya, Northern District, Israel, 22100
- Western Galilee Hospital-Nahariya
-
-
Southern District
-
Be'er Sheva, Southern District, Israel, 84101
- Soroka Medical Center
-
-
Tel Aviv
-
Petah Tikva, Tel Aviv, Israel, 4941492
- Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
-
-
-
-
-
Ancona, Italien, 60020
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
-
Messina, Italien, 98124
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Gaetano Martino
-
Milano, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Napoli, Italien, 80131
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
-
Novara, Italien, 28100
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore della Carità di Novara
-
-
Milan
-
Rozzano, Milan, Italien, 20089
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Istituto Clinico Humanitas
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italien, 20123
- Ospedale San Giuseppe
-
-
Monza And Brianza
-
Monza, Monza And Brianza, Italien, 20900
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Monza - Ospedale San Gerardo
-
-
-
-
-
Brampton, Kanada, L6R 3J7
- William Osler Health System - Brampton Civic Hospital
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- University Of Calgary
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
- Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Victoria General
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4A6
- St. Joseph's Healthcare Hamilton - Charlton Campus
-
London, Ontario, Kanada, N6A 2C2
- Centricity Research (LMC Manna Research) - London
-
North Bay, Ontario, Kanada, P1B 2H3
- Office Of Stephane M. Gauthier
-
Toronto, Ontario, Kanada, M6H 3M1
- Toronto Liver Center
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2X 3J4
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
-
-
-
Dunedin, Nya Zeeland, 9016
- Dunedin Hospital
-
Hamilton, Nya Zeeland, 3240
- Waikato Hospital
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nya Zeeland, 1023
- Auckland City Hospital
-
-
Wellington
-
Crofton Downs, Wellington, Nya Zeeland, 6021
- Wellington Regional Hospital
-
-
-
-
-
Bytom, Polen, 41-902
- Szpital Specjalistyczny nr 1 w Bytomiu
-
Myslowice, Polen, 41-400
- ID Clinic
-
Wrocław, Polen, 51-162
- Centrum Badań Klinicznych Piotr Napora Lekarze Sp. p.
-
-
-
-
-
Sankt Gallen, Schweiz, 9007
- Kantonsspital Sankt Gallen
-
-
Ticino
-
Lugano, Ticino, Schweiz, 6900
- Fondazione Epatocentro Ticino
-
-
-
-
-
Alicante, Spanien, 03010
- Hospital General Universitari d'Alicante
-
Almería, Spanien, 04009
- Complejo Hospitalario Torrecárdenas
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Spanien, 08003
- Hospital del Mar - Parc de Salut Mar
-
Córdoba, Spanien, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Madrid, Spanien, 28006
- Hospital Universitario de La Princesa
-
Madrid, Spanien, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Málaga, Spanien, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Santiago, Spanien, 15706
- Hospital Clínico Universitario de Santiago
-
Sevilla, Spanien, 41011
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
València, Spanien, 46014
- Consorci Hospital General Universitari de València
-
Zaragoza, Spanien, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
- Hospital Germans Trías i Pujol
-
Sabadell, Barcelona, Spanien, 08208
- Hospital de Sabadell
-
-
Santa Cruz De Tenerife
-
La Laguna, Santa Cruz De Tenerife, Spanien, 38320
- Hospital Universitario de Canarias
-
-
-
-
England
-
Gloucester, England, Storbritannien, GL1 3NN
- Gloucestershire Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, England, Storbritannien, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, England, Storbritannien, NE7 7DN
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
Nottingham, England, Storbritannien, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
Sheffield, England, Storbritannien, S10 2JF
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
Southampton, England, Storbritannien, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Storbritannien, G4 0SF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
-
-
-
-
Uppsala, Sverige, 751 85
- Akademiska Sjukhuset - Uppsala
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Tjeckien, 500 12
- Hepato-Gastroenterologie HK
-
-
Prague
-
Praha, Prague, Tjeckien, 169 02
- Ustredni vojenska nemocnice Praha
-
-
-
-
-
Homburg, Tyskland, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
-
-
Bayern
-
Munich, Bayern, Tyskland, 81675
- Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, Tyskland, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
-
Wiesbaden, Hessen, Tyskland, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
Sachsen
-
Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
- Eugastro
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1082
- Semmelweis Egyetem - I. Sz. Sebészeti és Intervenciós Gasztroenterológiai Klinika
-
-
-
-
Oberösterreich
-
Linz, Oberösterreich, Österrike, 4010
- Ordensklinikum Linz GmbH Barmherzige Schwestern
-
Wels, Oberösterreich, Österrike, 4600
- Klinikum Wels-Grieskirchen
-
-
Styria
-
Graz, Styria, Österrike, 8036
- Universitaetsklinikum Graz - Universitätsklinik für Innere Medizin
-
-
Tyrol
-
Innsbruck, Tyrol, Österrike, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manlig eller kvinnlig deltagare i åldern ≥18 år, inklusive vid tidpunkten för informerat samtycke.
- Villig och kan ge skriftligt informerat samtycke och att följa studiens krav.
Definitiv eller sannolik primär biliär kolangit (PBC) diagnos som visas genom närvaron av ≥2 av följande 3 diagnostiska faktorer:
- Dokumenterad historia av förhöjda nivåer av alkaliskt fosopatas (ALP) ≥1,67×övre normalgräns (ULN) för det lokala referensintervallet.
- Dokumenterad historia av positiva antimitokondriella antikroppar (AMA) titer eller positiva PBC-specifika antikroppar (anti-GP210 eller anti-SP100 eller antikroppar mot de viktigaste M2-komponenterna [PDC-E2, 2-oxo-glutarsyradehydrogenaskomplex]).
- Historisk leverbiopsi överensstämmer med PBC.
- Serum ALP ≥1,67×ULN vid screening.
- Leverstelhet mätt med transient elastografi (FibroScan®) på ≥8,8 kilopascal (kPa) och ett interkvartilintervall över mediankvot (IQR/med) på ≤30 % vid screening, tas med resultaten uttryckta i kilopascals.
- Ursodeoxicholsyra (UDCA) receptbelagd dos under de senaste 6 månaderna (vid en stabil dos i >3 månader före screening) ELLER intolerant mot UDCA (sista dos av UDCA >3 månader före screening). Intolerans mot UDCA definieras som deltagare som inte kan tolerera den fullmärkta dosen av UDCA i PBC (13-15 mg/kg) på grund av ofta rapporterade gastrointestinala symtom som diarré och buksmärtor.
- För deltagare som får obetikolsyra (OCA), fenofibrat eller bezafibratbehandling i minst 6 månader och stabil dos i >3 månader före screening.
- För deltagare som är intoleranta mot OCA måste OCA ha avbrutits >3 månader före screening.
- För deltagare som tidigare behandlats med bezafibrat eller fenofibrat, och dessa medel avbröts före screening, måste de ha avbrutits >3 månader före screening.
Kvinnliga deltagare i fertil ålder måste använda en mycket effektiv preventivmetod för att förhindra graviditet i ≥4 veckor före randomisering och måste gå med på att fortsätta strikt preventivmedel upp till 90 dagar efter den sista dosen av prövningsläkemedlet (IMP).
- I denna studie definieras kvinnor i fertil ålder som "fertila, efter menarche och tills de blir postmenopausala om de inte är permanent sterila. Permanenta steriliseringsmetoder inkluderar hysterektomi, bilateral salpingektomi och bilateral ooforektomi."
- Postmenopausalt tillstånd definieras som ingen mens på 12 månader utan en alternativ medicinsk orsak. Hos kvinnliga deltagare som inte använder hormonell preventivmedel eller hormonell ersättningsterapi men med misstänkt klimakteriet och mindre än 12 månaders amenorré, kommer en hög follikelstimulerande hormon (FSH) nivå i postmenopausal intervall att krävas vid screening för att bekräfta ett postmenopausalt tillstånd. Bekräftelse med mer än en FSH-mätning krävs.
Högeffektiva preventivmedel definieras som metoder som kan uppnå en misslyckandefrekvens på mindre än 1 % per år när de används konsekvent och korrekt. Dessa metoder är:
- Kombinerad (innehållande östrogen och gestagen) hormonell preventivmetod associerad med hämning av ägglossning (oralt, intravaginalt eller transdermalt)
- Hormonellt preventivmedel som endast innehåller gestagen i samband med hämning av ägglossning (oralt, injicerbart eller implanterbart)
- Spiral
- Intrauterint hormonfrisättande system
- Bilateral tubal ocklusion
- Vasektomerad partner
- Sexuell avhållsamhet (avstå från heterosexuellt samlag under hela riskperioden i samband med studiebehandlingarna). Tillförlitligheten av sexuell avhållsamhet måste utvärderas i förhållande till varaktigheten av den kliniska prövningen och den föredragna och vanliga livsstilen för deltagaren. Periodisk abstinens (kalender, symtotermisk, post-ägglossningsmetoder), abstinens (samlagsinterruptus), endast spermiedödande medel och amenorrémetoden är inte acceptabla preventivmetoder. Kondom för kvinnor och kondom för män ska inte användas tillsammans.
- Kvinnliga deltagare i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screening och ett negativt uringraviditetstest vid baslinje/randomisering före dosering.
- Manliga deltagare med kvinnliga partner i fertil ålder måste vara villiga att använda kondom och kräva att deras partner använder en mycket effektiv preventivmetod. Detta krav börjar vid tidpunkten för informerat samtycke och slutar 90 dagar efter att ha mottagit den sista dosen av IMP.
- Manliga deltagare måste vara villiga att inte donera spermier, och kvinnliga deltagare i studien måste vara villiga att inte donera ägg, från Baseline till 90 dagar efter den sista dosen av IMP.
Exklusions kriterier:
- Ett positivt graviditetstest eller amning för kvinnliga deltagare.
- Varje historisk eller aktuell leverdekompensationshändelse definierad som variceal/portal hypertensionsblödning och/eller leverencefalopati, spontan bakteriell peritonit, ascites som kräver behandling eller inkludering av levertransplantationslistan.
- Historik av levertransplantation, aktuell placering på en levertransplantationslista eller aktuell modell för slutstadiet av leversjukdom (MELD)-poäng på ≥12 om inte deltagaren är på antikoagulantia, eller en Child-Pugh-score på ≥6.
- Cirros med komplikationer, inklusive historia eller förekomst av hepatocellulärt karcinom.
- Totalt bilirubin >2×ULN. Vid total bilirubinhöjning >ULN måste screening serumalbumin vara inom referensintervallet.
- Plasmaalaninaminotransferas (ALT) >3×ULN och/eller aspartataminotransferas (ASAT) >3×ULN.
- Internationellt normaliserat förhållande (INR) >1,2 om inte deltagaren är på antikoagulantbehandling. Ett upprepat blodprov (med analys av det centrala laboratoriet) kan utföras efter utredarens gottfinnande vid screeningbesök 2 för deltagare som uppfyller detta uteslutningskriterium vid screeningbesök 1. Om detta uteslutningskriterium inte uppfylls vid screeningbesök 2 kan deltagaren vara berättigad till studien.
- Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR)
- Sköldkörtelstimulerande hormon >ULN vid screening. Ett upprepat blodprov (med analys av det centrala laboratoriet) kan utföras efter utredarens gottfinnande vid screeningbesök 2 för deltagare som uppfyller detta uteslutningskriterium vid screeningbesök 1. Om detta uteslutningskriterium inte uppfylls vid screeningbesök 2 kan deltagaren vara berättigad till studien.
- Konkurrerande etiologi för leversjukdom (t.ex. hepatit C [om inte effektivt botad från hepatit C, med ett ihållande virologiskt svar i minst 6 månader före screening], aktiv hepatit B [HBsAg positiv], icke-alkoholisk steatohepatit [NASH], alkoholisk leversjukdom autoimmun hepatit, autoimmun hepatit-PBC-överlappssyndrom, primär skleroserande kolangit, Gilberts syndrom).
- Medicinska tillstånd som kan orsaka icke-hepatisk ökning av ALP (t.ex. Pagets sjukdom).
- Känd historia av infektion med humant immunbristvirus (HIV).
- Kirurgi (t.ex. magbypass) eller medicinskt tillstånd som avsevärt kan påverka absorptionen av läkemedel (enligt utredarens bedömning).
- Positiv urinläkemedelsscreening (om inte på grund av receptbelagd användning av en samtidig medicinering, som bekräftats av utredaren) vid screening. Deltagare på stabil underhållsbehandling med metadon eller buprenorfin i minst 6 månader före screeningbesök 1 kan inkluderas i studien. Medicinsk cannabis och cannabidiolprodukter är inte uteslutande och kan tillåtas om receptet och diagnosen granskas och godkänns av utredaren.
- Deltagare som får förbjudna mediciner inom 3 månader efter screeningbesök 1.
- Behandling med valfritt prövningsmedel inom 12 veckor efter screeningbesök 1 eller 5 halveringstider av IMP (om känt) (beroende på vilket som är längst) eller aktuell inskrivning i en interventionell klinisk prövning.
- Bevis på någon av följande hjärtledningsavvikelser: Ett QTc Fridericia-intervall >450 millisekunder för män eller >470 millisekunder för kvinnor, beräknat av den centrala läsaren. Deltagare med andra eller tredje gradens atrioventrikulära blockering ska uteslutas.
- För deltagare i USA, hos deltagare som behandlas med eller för planerad behandling med en pacemaker, implanterad cardioverter-difibrillator eller annan implanterad elektronisk enhet, kommer FibroScan®-bedömningar att vara förbjudna.
Historik av en malignitet inom 5 år efter screening med följande undantag:
- Tillräckligt behandlat karcinom in situ i livmoderhalsen
- Tillräckligt behandlad basal eller skivepitelcancer eller annan lokaliserad icke-melanom hudcancer.
- Förekomsten av en akut infektion som kräver systemisk antibiotikabehandling inom 2 veckor före screeningbesök 1.
- En historia av benmärgsstörning inklusive aplastisk anemi, eller någon aktuell markerad anemi definierad som hemoglobin
- Tidigare behandling med setanaxib eller deltagande i en tidigare klinisk prövning med setanaxib.
- Instabil hjärt-kärlsjukdom.
- Förekomst av laboratorieavvikelser eller tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle kunna störa eller äventyra en deltagares behandling, bedömning eller efterlevnad av protokollet och/eller studieprocedurerna.
- Alla andra tillstånd som, enligt utredarens åsikt, utgör en risk eller kontraindikation för deltagarens deltagande i studien, eller som kan störa studiens mål, uppförande eller utvärdering.
- Överkänslighet eller intolerans mot setanaxib eller mot något av dess hjälpämnen eller placeboföreningar.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Setanaxib 1200 mg/dag
Deltagarna kommer att ges setanaxib i en dos av 1200 mg/dag under den 24-veckors dubbelblinda behandlingsperioden.
|
Orala tabletter, 400mg per tablett
|
|
Experimentell: Setanaxib 1600 mg/dag
Deltagarna kommer att ges setanaxib i en dos på 1600 mg/dag under den 24-veckors dubbelblinda behandlingsperioden.
|
Orala tabletter, 400mg per tablett
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att ges placebo under den 24-veckors dubbelblinda behandlingsperioden.
|
Orala tabletter
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i ALP vid vecka 24 jämfört med baslinjen
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
Förändring i ALP vid vecka 24 jämfört med baslinjen, förhållandet mellan vecka 24 -värde till basvärde.
|
Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i trötthet vid vecka 24 jämfört med baslinjen, bedömd av Promis Short Form-Fatigue 7B dagligen
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
Det patientrapporterade resultaten Mätinformationssystem (PROMIS) Trötthet Kort formulär 7B mäter svårighetsgraden av trötthet sedan vaken.
Det finns sju frågor, var och en poäng mellan 1 och 5, med en total poäng mellan 7 och 35.
En högre poäng indikerar sämre trötthet.
Denna RAW -poäng konverteras till en T -poäng (en standardiserad poäng med ett medelvärde på 50 och en SD på 10).
|
Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
|
Förändring i trötthet vid vecka 24 jämfört med baslinjen, bedömd av patientens globala intryck av svårighetsgrad (PGIS) trötthet
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
Patientens globala intryck av svårighetsgrad (PGIS) -fatigue är ett globalt index där försökspersoner uppmanas att betygsätta svårighetsgraden av trötthet på en 5-punktsskala under de senaste sju dagarna, med val av 1 = ingen, 2 = mild, 3 = måttlig, 4 = allvarlig och 5 = mycket allvarlig.
Högre poäng indikerar en sämre bedömning av trötthet.
|
Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
|
Förändring i trötthet vid vecka 24 jämfört med baslinjen, bedömd av patientens globala intryck av förändring (PGIC) trötthet
Tidsram: Vecka 24
|
Patientens globala intryck av förändring (PGIC) -fatigue är en 7-punkts skala som återspeglar ett ämne: s övergripande förbättring där försökspersoner uppmanas att betygsätta sin totala förbättring med trötthet med 1 = mycket förbättrad, 2 = mycket förbättrad, 3 = minimalt förbättrad, 4 = ingen förändring, 5 = sämre, 6 = mycket sämre, 7 = mycket sämre.
Högre poäng indikerar ett sämre resultat för förändring i trötthet.
|
Vecka 24
|
|
Förändring i trötthet vid vecka 24 jämfört med baslinjen, bedömd av PBC-40-frågeformuläret (PBC 40) trötthetsdomän
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
PBC-40 trötthetsdomän innehåller 11 artiklarfrågor, objektsresultat sträcker sig från 1 till 5. De enskilda poängpoängen summeras för att få en total domänpoäng (intervall för trötthetsdomän: 11 till 55), höga poäng representerar hög effekt och låga poäng indikerar låg effekt av PBC på livskvaliteten.
|
Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
|
Förändring i leverstyvhet vid vecka 24 jämfört med screening
Tidsram: Screening (dag -28) och vecka 24
|
Förändring i leverstyvhet vid vecka 24 jämfört med screening, bedömd av övergående elastografi (Fibroscan®)
|
Screening (dag -28) och vecka 24
|
|
Förändring i pruritus vid vecka 24 jämfört med baslinjen, bedömd av den värsta klåda numeriska betygsskalan (WI-NR)
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
Wi-NRS är ett dagligt patientrapporterat mått på klåda med en 11-punktsskala där 0 = ingen klåda och 10 = värsta klåda kan tänkas.
Wi-NRS-poängen beräknas genom att i genomsnitt i genomsnitt WI-NRS-poäng före besöksdatumet (inklusive).
Högre poäng indikerar sämre funktion för pruritus på Wi-NRS.
|
Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
|
Förändring i pruritus vid vecka 24 jämfört med baslinjen, bedömd av PBC-40 Itch Domain
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
Pruritus bedömdes genom att svara på 3 frågor på PBC-40 Itch-domänen från 1 till 5, vilket också summerades för att få en total domänpoäng (intervall 3 till 15).
En hög poäng representerar en hög effekt, och en låg poäng indikerar låg påverkan av klitus på livskvaliteten.
|
Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
|
Förändring i pruritus vid vecka 24 jämfört med baslinjen, bedömd av PGIS pruritus
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
PGIS-PRUITUS är ett globalt index där försökspersoner uppmanas att betygsätta svårighetsgraden av pruritus på en 5-punktsskala under de senaste sju dagarna, med val av 1 = ingen, 2 = mild, 3 = måttlig, 4 = allvarlig och 5 = mycket allvarlig.
Högre poäng indikerar en sämre bedömning av klådor.
|
Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
|
Förändring i pruritus vid vecka 24 jämfört med baslinjen, bedömd av PGIC pruritus
Tidsram: Vecka 24
|
PGIC-PRUITUS är en 7-punkts skala som återspeglar ett ämnes betyg av den totala förbättringen där försökspersoner uppmanas att betygsätta sin totala förbättring med trötthet med 1 = mycket förbättrad, 2 = mycket förbättrad, 3 = minimalt förbättrad, 4 = ingen förändring, 5 = värre, 6 = mycket sämre, 7 = mycket sämre.
Högre poäng indikerar ett sämre resultat för förändring i pruritus.
|
Vecka 24
|
|
Förändringar i markörer för kolestas vid vecka 24
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
Förändringar i markörer för kolestas som bedöms av andel patienter vid vecka 24 med:
|
Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
|
Förändring i ALP vid vecka 24 jämfört med baslinjen, där setanaxib -doser kombineras
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
Förändring i ALP vid vecka 24 jämfört med baslinjen, förhållandet mellan vecka 24 -värde till basvärde.
Setanaxib-doser kombineras och övergången från baslinjen uppskattas med hjälp av en blandad modellupprepad mätningsmetod med fasta faktorer för behandling, besök, log (baslinje), behandling*Besök och log (baslinje)*Besök, ämne ingår som en slumpmässig effekt.
Varians-kovariansmatrisen är därför inte densamma som i den tre armanalysen, vilket orsakar behandlingseffekter som uppskattas i placebo att gruppera skiljer sig från de som uppskattas i analysen med tre behandlingsarmar.
|
Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
|
Förändring i trötthet vid vecka 24 jämfört med baslinjen, bedömd av Promis Short Form-Fatigue 7B dagligen, där Setanaxib-doser kombineras
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
Det patientrapporterade resultaten Mätinformationssystem (PROMIS) Trötthet Kort formulär 7B mäter svårighetsgraden av trötthet sedan vaken. Det finns sju frågor, var och en poäng mellan 1 och 5, med en total poäng mellan 7 och 35. En högre poäng indikerar sämre trötthet. Denna RAW -poäng konverteras till en T -poäng (en standardiserad poäng med ett medelvärde på 50 och en SD på 10). Setanaxib-doser kombineras och övergången från baslinjen uppskattas med hjälp av en blandad modellupprepad mätningsmetod med fasta faktorer för behandling, besök, log (baslinje), behandling*Besök och log (baslinje)*Besök, ämne ingår som en slumpmässig effekt. Varians-kovariansmatrisen är därför inte densamma som i den tre armanalysen, vilket orsakar behandlingseffekter som uppskattas i placebo att gruppera skiljer sig från de som uppskattas i analysen med tre behandlingsarmar. |
Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
|
Förändring i trötthet vid vecka 24 jämfört med baslinjen, bedömd av PBC-40-frågeformuläret (PBC 40) trötthetsdomän, där setanaxib-doser kombineras
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
PBC-40 trötthetsdomän innehåller 11 artiklarfrågor, objektsresultat sträcker sig från 1 till 5. De enskilda poängpoängen summeras för att få en total domänpoäng (intervall för trötthetsdomän: 11 till 55), höga poäng representerar hög effekt och låga poäng indikerar låg effekt av PBC på livskvaliteten. Setanaxib-doser kombineras och övergången från baslinjen uppskattas med hjälp av en blandad modellupprepad mätningsmetod med fasta faktorer för behandling, besök, log (baslinje), behandling*Besök och log (baslinje)*Besök, ämne ingår som en slumpmässig effekt. Varians-kovariansmatrisen är därför inte densamma som i den tre armanalysen, vilket orsakar behandlingseffekter som uppskattas i placebo att gruppera skiljer sig från de som uppskattas i analysen med tre behandlingsarmar. |
Baslinje (dag 1) och vecka 24
|
|
Förändring i leverstyvhet vid vecka 24 jämfört med screening, där setanaxib -doser kombineras
Tidsram: Screening (dag -28) och vecka 24
|
Förändring i leverstyvhet vid vecka 24 jämfört med screening, bedömd med övergående elastografi (Fibroscan®).
Setanaxib-doser kombineras och övergången från baslinjen uppskattas med hjälp av en blandad modellupprepad mätningsmetod med fasta faktorer för behandling, besök, log (baslinje), behandling*Besök och log (baslinje)*Besök, ämne ingår som en slumpmässig effekt.
Varians-kovariansmatrisen är därför inte densamma som i den tre armanalysen, vilket orsakar behandlingseffekter som uppskattas i placebo att gruppera skiljer sig från de som uppskattas i analysen med tre behandlingsarmar.
|
Screening (dag -28) och vecka 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 februari 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
31 maj 2024
Avslutad studie (Faktisk)
2 juli 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 augusti 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 augusti 2021
Första postat (Faktisk)
20 augusti 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 april 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 april 2025
Senast verifierad
1 april 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GSN000350
- 2021-001810-13 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .