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Eine Studie mit Setanaxib bei Patienten mit primärer biliärer Cholangitis (PBC) und Lebersteifheit (TRANSFORM)

7. April 2025 aktualisiert von: Calliditas Therapeutics Suisse SA

TRANSFORM: Eine 52-wöchige, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, adaptive Phase-2b/3-Studie mit Setanaxib mit einer 52-wöchigen Verlängerungsphase bei Patienten mit primärer biliärer Cholangitis (PBC) und erhöhter Lebersteifigkeit

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirkung von Setanaxib auf das biochemische Ansprechen in Woche 52 bei Teilnehmern mit primär biliärer Cholangitis (PBC) und mit erhöhter Lebersteifheit und Intoleranz oder unzureichendem Ansprechen auf Ursodeoxycholsäure (UDCA).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

76

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Kingswood, Australien, 2747
        • Nepean Hospital
      • Liverpool, Australien, 2170
        • Liverpool Hospital
      • Melbourne, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australien, 2305
        • John Hunter Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Mater Misericordiae - Hospital Brisbane
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australien, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australien, 3128
        • Eastern Health - Australia
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgien
    • Brussels
      • Bruxelles, Brussels, Belgien, 1070
        • Hôpital Erasme
      • Laeken, Brussels, Belgien, 1020
        • Centre Hospitalier Universitaire Brugmann - Site Victor Horta
    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, Belgien, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Deutschland
      • Homburg, Deutschland, 66421
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
    • Bayern
      • Munich, Bayern, Deutschland, 81675
        • Klinikum Rechts Der Isar Der Technischen Universität München
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Deutschland, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Wiesbaden, Hessen, Deutschland, 65189
        • St. Josefs-Hospital Wiesbaden
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Deutschland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Deutschland, 04103
        • EUGASTRO
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Hopital Claude Huriez
      • Marseille, Frankreich, 13008
        • Hôpital Saint Joseph Marseille
      • Nice, Frankreich, 06202
        • Hôpital l'Archet
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
    • Hauts-de-France
      • Lille, Hauts-de-France, Frankreich, 59037
        • Hopital Claude Huriez
    • Ile-de-France
      • Créteil, Ile-de-France, Frankreich, 94000
        • Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
    • Isère
      • Grenoble, Isère, Frankreich, 38043
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
    • Limousin
      • Limoges, Limousin, Frankreich, 87042
        • Hôpital Dupuytren
    • Lorraine
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Lorraine, Frankreich, 54511
        • Hopitaux de Brabois
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Frankreich, 31059
        • Hôpital Rangueil
      • Toulouse, Occitanie, Frankreich, 31076
        • Clinique Pasteur - Toulouse
    • Pays De La Loire
      • Angers, Pays De La Loire, Frankreich, 49 933
        • Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
    • Picardie
      • Amiens, Picardie, Frankreich, 80054
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie - Site Sud
    • Rhone-alpes
      • Lyon, Rhone-alpes, Frankreich, 69317
        • Hôpital de La Croix Rousse
  • Griechenland
      • Heraklion, Griechenland, 71110
        • University General Hospital of Heraklion (PAGNI)
      • Larissa, Griechenland, 41110
        • University General Hospital of Larissa
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israel, 3436212
        • Carmel Medical Center
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Israel, 22100
        • Western Galilee Hospital-Nahariya
    • Southern District
      • Be'er Sheva, Southern District, Israel, 84101
        • Soroka Medical Center
    • Tel Aviv
      • Petah Tikva, Tel Aviv, Israel, 4941492
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
  • Italien
      • Ancona, Italien, 60020
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
      • Messina, Italien, 98124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Gaetano Martino
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italien, 80131
        • Università degli Studi di Napoli Federico II
      • Novara, Italien, 28100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore della Carità di Novara
    • Milan
      • Rozzano, Milan, Italien, 20089
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Istituto Clinico Humanitas
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20123
        • Ospedale San Giuseppe
    • Monza And Brianza
      • Monza, Monza And Brianza, Italien, 20900
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Monza - Ospedale San Gerardo
  • Kanada
      • Brampton, Kanada, L6R 3J7
        • William Osler Health System - Brampton Civic Hospital
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Victoria General
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4A6
        • St. Joseph's Healthcare Hamilton - Charlton Campus
      • London, Ontario, Kanada, N6A 2C2
        • Centricity Research (LMC Manna Research) - London
      • North Bay, Ontario, Kanada, P1B 2H3
        • Office Of Stephane M. Gauthier
      • Toronto, Ontario, Kanada, M6H 3M1
        • Toronto Liver Center
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X 3J4
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Neuseeland
      • Dunedin, Neuseeland, 9016
        • Dunedin Hospital
      • Hamilton, Neuseeland, 3240
        • Waikato Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Neuseeland, 1023
        • Auckland City Hospital
    • Wellington
      • Crofton Downs, Wellington, Neuseeland, 6021
        • Wellington Regional Hospital
  • Polen
      • Bytom, Polen, 41-902
        • Szpital Specjalistyczny nr 1 w Bytomiu
      • Myslowice, Polen, 41-400
        • ID Clinic
      • Wrocław, Polen, 51-162
        • Centrum Badań Klinicznych Piotr Napora Lekarze Sp. p.
  • Schweden
      • Uppsala, Schweden, 751 85
        • Akademiska Sjukhuset - Uppsala
  • Schweiz
      • Sankt Gallen, Schweiz, 9007
        • Kantonsspital Sankt Gallen
    • Ticino
      • Lugano, Ticino, Schweiz, 6900
        • Fondazione Epatocentro Ticino
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03010
        • Hospital General Universitari d'Alicante
      • Almería, Spanien, 04009
        • Complejo Hospitalario Torrecárdenas
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • Hospital del Mar - Parc de Salut Mar
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Hospital Universitario de la Princesa
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Santiago, Spanien, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
      • Sevilla, Spanien, 41011
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • València, Spanien, 46014
        • Consorci Hospital General Universitari de València
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
        • Hospital Germans Trias i Pujol
      • Sabadell, Barcelona, Spanien, 08208
        • Hospital de Sabadell
    • Santa Cruz De Tenerife
      • La Laguna, Santa Cruz De Tenerife, Spanien, 38320
        • Hospital Universitario de Canarias
  • Tschechien
      • Hradec Králové, Tschechien, 500 12
        • Hepato-Gastroenterologie HK
    • Prague
      • Praha, Prague, Tschechien, 169 02
        • Ustredni vojenska nemocnice Praha
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1082
        • Semmelweis Egyetem - I. Sz. Sebészeti és Intervenciós Gasztroenterológiai Klinika
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • UA Thomas D. Boyer Liver Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Pasadena, California, Vereinigte Staaten, 91105
        • California Liver Research Institute
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Florida
      • Inverness, Florida, Vereinigte Staaten, 34452
        • Gastroenterology Associates - Crystal River
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32804
        • AdventHealth Transplant Institute
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32825
        • Advanced Research Institute, Inc.
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
      • Springfield, Illinois, Vereinigte Staaten, 62794-9248
        • Springfield Clinic
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Topeka, Kansas, Vereinigte Staaten, 66606
        • Kansas Medical Clinic - Gastroenterology
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • A. Alfred Taubman Health Care Center
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • Summit - Southern Therapy and Advanced Research
    • New York
      • Manhasset, New York, Vereinigte Staaten, 11030
        • Northwell Health
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • New York University Hepatology Associates
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267-0595
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19141
        • Einstein Medical Center
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57701
        • Rapid City Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt Digestive Disease Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77099
        • Pioneer Research Solutions
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Liver Specialists of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Froedtert and Medical College of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • Gloucester, England, Vereinigtes Königreich, GL1 3NN
        • Gloucestershire Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, England, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, England, Vereinigtes Königreich, NE7 7DN
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, England, Vereinigtes Königreich, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals Nhs Trust
      • Sheffield, England, Vereinigtes Königreich, S10 2JF
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Southampton, England, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Vereinigtes Königreich, G4 0SF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
  • Österreich
    • Oberösterreich
      • Linz, Oberösterreich, Österreich, 4010
        • Ordensklinikum Linz GmbH Barmherzige Schwestern
      • Wels, Oberösterreich, Österreich, 4600
        • Klinikum Wels-Grieskirchen
    • Styria
      • Graz, Styria, Österreich, 8036
        • Universitaetsklinikum Graz - Universitätsklinik für Innere Medizin
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Österreich, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlicher oder weiblicher Teilnehmer im Alter von ≥ 18 Jahren, einschließlich zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung.
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und die Anforderungen der Studie zu erfüllen.

  • Eindeutige oder wahrscheinliche Diagnose einer primären biliären Cholangitis (PBC), nachgewiesen durch das Vorhandensein von ≥ 2 der folgenden 3 diagnostischen Faktoren:

    • Dokumentierte Vorgeschichte erhöhter Werte der alkalischen Phosphatase (ALP) ≥ 1,67 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) des lokalen Referenzbereichs.
    • Dokumentierte Vorgeschichte von positiven antimitochondrialen Antikörpertitern (AMA) oder positiven PBC-spezifischen Antikörpern (Anti-GP210 oder Anti-SP100 oder Antikörper gegen die Hauptkomponenten von M2 [PDC-E2, 2-Oxo-Glutarsäure-Dehydrogenase-Komplex]).
    • Historische Leberbiopsie im Einklang mit PBC.
  • Serum-ALP ≥ 1,67 × ULN beim Screening.
  • Lebersteifigkeit, gemessen durch transiente Elastographie (FibroScan®) von ≥8,8 Kilopascal (kPa) und ein Verhältnis zwischen Quartilsabstand über Median (IQR/med) von ≤30 % beim Screening, wobei die Ergebnisse in Kilopascal ausgedrückt werden).
  • Verwendung von Ursodeoxycholsäure (UDCA) in verschreibungspflichtiger Dosis in den letzten 6 Monaten (in einer stabilen Dosis für > 3 Monate vor dem Screening) ODER Unverträglichkeit gegenüber UDCA (letzte Dosis von UDCA > 3 Monate vor dem Screening). Eine Unverträglichkeit gegenüber UDCA ist definiert als Teilnehmer, die aufgrund von häufig berichteten Magen-Darm-Symptomen wie Durchfall und Bauchschmerzen nicht in der Lage sind, die auf dem Etikett angegebene Dosis von UDCA in PBC (13-15 mg/kg) zu vertragen.
  • Für Teilnehmer, die eine Behandlung mit Obeticholsäure (OCA), Fenofibrat oder Bezafibrat für mindestens 6 Monate und eine stabile Dosis für > 3 Monate vor dem Screening erhalten.
  • Bei Teilnehmern, die OCA nicht vertragen, muss OCA > 3 Monate vor dem Screening abgesetzt worden sein.
  • Bei Teilnehmern, die zuvor mit Bezafibrat oder Fenofibrat behandelt wurden und diese Wirkstoffe vor dem Screening abgesetzt wurden, müssen sie > 3 Monate vor dem Screening abgesetzt worden sein.

  • Weibliche Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter müssen vor der Randomisierung eine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden, um eine Schwangerschaft für ≥ 4 Wochen zu verhindern, und sich bereit erklären, bis zu 90 Tage nach der letzten Dosis des Prüfpräparats (IMP) eine strenge Empfängnisverhütung fortzusetzen.

    • Für die Zwecke dieser Studie werden Frauen im gebärfähigen Alter definiert als „fruchtbar, nach der Menarche und bis zur Postmenopause, es sei denn, sie sind dauerhaft unfruchtbar. Permanente Sterilisationsmethoden umfassen Hysterektomie, bilaterale Salpingektomie und bilaterale Oophorektomie."
    • Postmenopausaler Zustand ist definiert als keine Menstruation für 12 Monate ohne alternative medizinische Ursache. Bei weiblichen Teilnehmern, die keine hormonelle Empfängnisverhütung oder Hormonersatztherapie anwenden, aber mit Verdacht auf Menopause und weniger als 12 Monaten Amenorrhö, ist beim Screening ein hoher Spiegel des follikelstimulierenden Hormons (FSH) im postmenopausalen Bereich erforderlich, um einen postmenopausalen Zustand zu bestätigen. Eine Bestätigung mit mehr als einer FSH-Messung ist erforderlich.

    • Hochwirksame Verhütungsmethoden sind definiert als Methoden, die bei konsequenter und korrekter Anwendung eine Versagensrate von weniger als 1 % pro Jahr erreichen können. Diese Methoden sind:

      • Kombinierte (östrogen- und gestagenhaltige) hormonelle Kontrazeption in Verbindung mit einer Ovulationshemmung (oral, intravaginal oder transdermal)
      • Nur Gestagen-hormonelle Kontrazeption in Verbindung mit Ovulationshemmung (oral, injizierbar oder implantierbar)
      • Intrauterinpessar
      • Intrauterines hormonfreisetzendes System
      • Bilateraler Tubenverschluss
      • Vasektomieter Partner
      • Sexuelle Abstinenz (Unterlassung heterosexuellen Geschlechtsverkehrs während des gesamten Risikozeitraums der Studienbehandlungen). Die Zuverlässigkeit der sexuellen Abstinenz muss in Bezug auf die Dauer der klinischen Studie und den bevorzugten und üblichen Lebensstil des Teilnehmers bewertet werden. Periodische Abstinenz (kalendarische, symptothermale, Postovulationsmethoden), Entzug (Coitus interruptus), nur Spermizide und Laktations-Amenorrhoe-Methode sind keine akzeptablen Verhütungsmethoden. Frauenkondom und Männerkondom sollten nicht zusammen verwendet werden.
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen vor der Dosierung einen negativen Serum-Schwangerschaftstest beim Screening und einen negativen Urin-Schwangerschaftstest bei Baseline/Randomisierung haben.
  • Männliche Teilnehmer mit Partnerinnen im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, ein Kondom zu benutzen, und von ihrem Partner verlangen, dass er eine hochwirksame Verhütungsmethode anwendet. Diese Anforderung beginnt zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung und endet 90 Tage nach Erhalt der letzten IMP-Dosis.
  • Männliche Teilnehmer müssen bereit sein, kein Sperma zu spenden, und weibliche Studienteilnehmer müssen bereit sein, keine Eizellen zu spenden, von Baseline bis 90 Tage nach der letzten IMP-Dosis.

Ausschlusskriterien:

  • Ein positiver Schwangerschaftstest oder Stillen für weibliche Teilnehmer.
  • Jedes frühere oder aktuelle Ereignis einer hepatischen Dekompensation, definiert als Blutung aus Varizen/portaler Hypertonie und/oder hepatische Enzephalopathie, spontane bakterielle Peritonitis, behandlungsbedürftiger Aszites oder Aufnahme in die Lebertransplantationsliste.
  • Vorgeschichte einer Lebertransplantation, aktuelle Platzierung auf einer Lebertransplantationsliste oder aktuelles Modell für eine Lebererkrankung im Endstadium (MELD) Score von ≥ 12, es sei denn, der Teilnehmer erhält eine Antikoagulanzientherapie oder einen Child-Pugh-Score von ≥ 6.
  • Zirrhose mit Komplikationen, einschließlich Vorgeschichte oder Vorliegen eines hepatozellulären Karzinoms.
  • Gesamtbilirubin > 2×ULN. Bei einer Erhöhung des Gesamtbilirubins > ULN muss das Screening-Serumalbumin im Referenzbereich liegen.
  • Plasma-Alaninaminotransferase (ALT) >3×ULN und/oder Aspartataminotransferase (AST) >3×ULN.
  • International Normalized Ratio (INR) > 1,2, es sei denn, der Teilnehmer erhält eine Antikoagulanzientherapie. Eine erneute Blutentnahme (mit Analyse durch das Zentrallabor) kann nach Ermessen des Prüfarztes bei Screening-Besuch 2 für Teilnehmer durchgeführt werden, die dieses Ausschlusskriterium bei Screening-Besuch 1 erfüllen. Wenn dieses Ausschlusskriterium beim Screening-Besuch 2 nicht erfüllt ist, kann der Teilnehmer für die Studie in Frage kommen.
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR)
  • Schilddrüsen-stimulierendes Hormon >ULN beim Screening. Eine erneute Blutentnahme (mit Analyse durch das Zentrallabor) kann nach Ermessen des Prüfarztes bei Screening-Besuch 2 für Teilnehmer durchgeführt werden, die dieses Ausschlusskriterium bei Screening-Besuch 1 erfüllen. Wenn dieses Ausschlusskriterium beim Screening-Besuch 2 nicht erfüllt ist, kann der Teilnehmer für die Studie in Frage kommen.
  • Konkurrierende Ätiologie einer Lebererkrankung (z. B. Hepatitis C [sofern nicht wirksam von Hepatitis C geheilt, mit einem anhaltenden virologischen Ansprechen für mindestens 6 Monate vor dem Screening], aktive Hepatitis B [HBsAg-positiv], nichtalkoholische Steatohepatitis [NASH], alkoholische Lebererkrankung). , Autoimmunhepatitis, Autoimmunhepatitis-PBC-Überlappungssyndrom, primär sklerosierende Cholangitis, Gilbert-Syndrom).
  • Erkrankungen, die zu einem nicht hepatischen Anstieg der ALP führen können (z. B. Paget-Krankheit).
  • Bekannte Vorgeschichte einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
  • Operation (z. B. Magenbypass) oder medizinischer Zustand, der die Resorption von Arzneimitteln erheblich beeinträchtigen könnte (nach Einschätzung des Prüfarztes).
  • Positiver Urin-Drogenscreen (wenn nicht aufgrund der verschreibungspflichtigen Einnahme eines Begleitmedikaments, wie vom Prüfarzt bestätigt) beim Screening. Teilnehmer, die mindestens 6 Monate vor Screening-Besuch 1 eine stabile Methadon- oder Buprenorphin-Erhaltungsbehandlung erhalten, können in die Studie aufgenommen werden. Medizinische Cannabis- und Cannabidiolprodukte sind nicht ausgeschlossen und können erlaubt werden, wenn die Verschreibung und Diagnose vom Prüfarzt überprüft und genehmigt werden.
  • Teilnehmer, die innerhalb von 3 Monaten nach Screening-Besuch 1 verbotene Medikamente erhalten.
  • Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening-Besuch 1 oder 5 Halbwertszeiten des IMP (falls bekannt) (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) oder der aktuellen Aufnahme in eine interventionelle klinische Studie.
  • Anzeichen einer der folgenden Herzleitungsstörungen: Ein QTc-Fridericia-Intervall > 450 Millisekunden für Männer oder > 470 Millisekunden für Frauen, wie vom zentralen Lesegerät berechnet. Teilnehmer mit einem atrioventrikulären Block zweiten oder dritten Grades sind auszuschließen.
  • Für Teilnehmer in den USA, für Teilnehmer, die mit einem Herzschrittmacher, einem implantierten Kardioverter-Difibrillator oder einem anderen implantierten elektronischen Gerät behandelt oder für eine geplante Behandlung behandelt werden, sind FibroScan®-Bewertungen verboten.

  • Anamnese einer bösartigen Erkrankung innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening mit folgenden Ausnahmen:

    • Angemessen behandeltes Karzinom in situ des Gebärmutterhalses
    • Angemessen behandelter Basal- oder Plattenepithelkarzinom oder anderer lokalisierter Nicht-Melanom-Hautkrebs.
  • Das Auftreten einer akuten Infektion, die eine systemische Antibiotikatherapie innerhalb der 2 Wochen vor dem Screening-Besuch 1 erfordert.
  • Eine Vorgeschichte von Knochenmarkerkrankungen einschließlich aplastischer Anämie oder einer aktuellen ausgeprägten Anämie, definiert als Hämoglobin
  • Vorherige Behandlung mit Setanaxib oder Teilnahme an einer früheren klinischen Studie mit Setanaxib.
  • Instabile Herz-Kreislauf-Erkrankung.
  • Vorhandensein von Laboranomalien oder -zuständen, die nach Ansicht des Ermittlers die Behandlung, Bewertung oder Einhaltung des Protokolls und/oder der Studienverfahren eines Teilnehmers beeinträchtigen oder beeinträchtigen könnten.
  • Jede andere Bedingung, die nach Ansicht des Prüfers ein Risiko oder eine Kontraindikation für die Teilnahme des Teilnehmers an der Studie darstellt oder die die Studienziele, die Durchführung oder die Auswertung beeinträchtigen könnte.
  • Überempfindlichkeit oder Unverträglichkeit gegenüber Setanaxib oder einem seiner sonstigen Bestandteile oder Placeboverbindungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Setanaxib 1200 mg/Tag
Den Teilnehmern wird während des 24-wöchigen doppelblinden Behandlungszeitraums Setanaxib in einer Dosis von 1200 mg/Tag verabreicht.
Arzneimittel: Setanaxib
Orale Tabletten, 400 mg pro Tablette
Experimental: Setanaxib 1600 mg/Tag
Den Teilnehmern wird während des 24-wöchigen doppelblinden Behandlungszeitraums Setanaxib in einer Dosis von 1600 mg/Tag verabreicht.
Arzneimittel: Setanaxib
Orale Tabletten, 400 mg pro Tablette
Placebo-Komparator: Placebo
Den Teilnehmern wird während des 24-wöchigen doppelblinden Behandlungszeitraums ein Placebo verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Orale Tabletten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der ALP in Woche 24 im Vergleich zur Grundlinie
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Änderung der ALP in Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert, des Verhältnisses des Werts von Woche 24 zum Grundlinienwert.
Grundlinie (Tag 1) und Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Müdigkeit in Woche 24 im Vergleich zu Grundlinien
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Das von der Patienten gemeldete Ermüdungs-Kurzform (Messungsinformationssystem) für die Messung des Messung von Patienten 7b misst den Schweregrad der Müdigkeit seit dem Aufwachen. Es gibt 7 Fragen, die jeweils zwischen 1 und 5 bewertet werden, mit einer Gesamtpunktzahl zwischen 7 und 35. Eine höhere Punktzahl zeigt eine schlechtere Müdigkeit. Diese Rohbewertung wird in einen T -Score umgewandelt (eine standardisierte Punktzahl mit einem Mittelwert von 50 und einem SD von 10).
Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Veränderung der Müdigkeit in Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert, wie der globale Eindruck von Schweregrad (PGIS) des Patienten bewertet wird
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Der globale Eindruck von Schweregrad (PGIS) -Fatigue des Patienten ist ein globaler Index, in dem die Probanden aufgefordert werden, den Schweregrad der Müdigkeit auf einer 5-Punkte-Skala innerhalb der letzten 7 Tage zu bewerten, mit Auswahl von 1 = keine, 2 = mild, 3 = moderat, 4 = schwer und 5 = sehr schwer. Höhere Werte deuten auf eine schlechtere Bewertung der Müdigkeit hin.
Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Veränderung der Müdigkeit in Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert, wie der globale Eindruck von Veränderungen (PGIC) des Patienten bewertet wird
Zeitfenster: Woche 24
Der globale Eindruck von Veränderungen (PGIC) -Fatigue des Patienten ist eine 7-Punkte-Skala, die die Bewertung der Gesamtverbesserung eines Subjekts widerspiegelt, bei der die Probanden gebeten werden, ihre Gesamtverbesserung mit Müdigkeit mit 1 = sehr viel verbessert zu bewerten, 2 = viel verbessert, 3 = minimal verbessert, 4 = keine Veränderung, 5 = schlimmer, 6 = viel schlimmeres. Höhere Werte deuten auf ein schlechteres Ergebnis für die Veränderung der Müdigkeit hin.
Woche 24
Veränderung der Müdigkeit in Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert, wie durch den PBC-40-Fragebogen (PBC 40) erledigt
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Die PBC-40-Ermüdungsdomäne enthält 11 Element-Fragen, die Punkte von 1 bis 5. Die einzelnen Elementbewertungen werden summiert, um einen Gesamtdomänenwert zu erhalten (Bereich für die Ermüdungsdomäne: 11 bis 55), hohe Werte zeigen eine hohe Auswirkung und niedrige Bewertungen deuten auf eine geringe Auswirkung von PBC auf die Lebensqualität hin.
Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Änderung der Lebersteifheit in Woche 24 im Vergleich zum Screening
Zeitfenster: Screening (Tag -28) und Woche 24
Änderung der Lebersteifigkeit in Woche 24 im Vergleich zum Screening, wie durch transiente Elastographie (Fibroscan®) bewertet wird
Screening (Tag -28) und Woche 24
Änderung des Pruritus in Woche 24 im Vergleich zu Grundlinien, wie die schlechteste Juckreiz-Numerik-Bewertungsskala (WI-NRS) bewertet wird
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
WI-NRS ist ein tägliches von Patienten berichteter Messwert für die Juckreizintensität unter Verwendung einer 11-Punkte-Skala, wobei 0 = No Itch und 10 = am schlimmste Juckreiz vorstellbar sind. Der Wi-NRS-Wert wird berechnet, indem die täglichen WI-NRS-Ergebnisse vor dem Besuchsdatum (inklusive) gemittelt werden. Höhere Werte weisen auf eine schlechtere Funktionsweise für Pruritus auf den WI-NRS hin.
Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Änderung des Pruritus in Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert, wie die PBC-40-Juckreizdomäne bewertet
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Pruritus wurde bewertet, indem 3 Fragen auf der PBC-40-Juckreizdomäne von 1 bis 5 beantwortet wurden, die ebenfalls summiert wurde, um einen Gesamtdomänenwert zu erhalten (Bereich 3 bis 15). Eine hohe Punktzahl stellt einen hohen Einfluss dar, und ein niedriger Score zeigt einen geringen Einfluss von Pruritus auf die Lebensqualität.
Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Veränderung des Pruritus in Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert, wie vom PGIS Pruritus bewertet
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
PGIS-Pruritus ist ein globaler Index, in dem die Probanden aufgefordert werden, die Schwere des Pruritus innerhalb der letzten 7 Tage auf einer 5-Punkte-Skala zu bewerten, mit Auswahl von 1 = keine, 2 = mild, 3 = mittel, 4 = schwer und 5 = sehr schwer. Höhere Werte deuten auf eine schlechtere Einschätzung für Pruritus hin.
Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Veränderung des Pruritus in Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert, wie der PGIC Pruritus bewertet wird
Zeitfenster: Woche 24
Der PGIC-Pruritus ist eine 7-Punkte-Skala, die die Bewertung der Gesamtverbesserung eines Subjekts widerspiegelt, bei der die Probanden gebeten werden, ihre Gesamtverbesserung mit Müdigkeit mit 1 = sehr viel verbessert zu bewerten, 2 = viel verbessert, 3 = minimal verbessert, 4 = keine Veränderung, 5 = schlechter, 6 = viel schlimmer, 7 = sehr viel schlimmer. Höhere Werte deuten auf ein schlechteres Ergebnis für die Veränderung des Pruritus hin.
Woche 24
Änderungen der Cholestase -Marker in Woche 24
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 24

Änderungen der Cholestasenveränderungen, wie durch den Anteil der Patienten in Woche 24 bewertet, mit:

  • ALP -Reduktion auf <1,67 × ULN und Gesamtbilirubin ≤ 1 × ULN und A ≥ 15% oder ≥ 30% oder ≥ 40% oder ≥ 70% ALP -Reduktion gegenüber dem Ausgangswert
  • ALP -Reduktion auf <1,5 × ULN und Gesamtbilirubin ≤ 1 × ULN und A ≥ 40% ALP -Reduktion von der Basislinie
  • ALP <1 × ULN und Gesamtbilirubin ≤ 1 × ULN
  • Gesamtbilirubin <0,6 × ULN
Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Änderung der ALP in Woche 24 im Vergleich zu Baseline, wo Setanaxib -Dosen kombiniert werden
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Änderung der ALP in Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert, des Verhältnisses des Werts von Woche 24 zum Grundlinienwert. Setanaxib-Dosen werden kombiniert und die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wird unter Verwendung eines gemischten Modells wiederholten Messansatz mit festen Faktoren für die Behandlung, Besuch, Log (Basislinie), Behandlung*Besuch und Log (Basislinie)*Besuch geschätzt. Das Subjekt wird als zufälliger Effekt aufgenommen. Die Varianz-Kovarianzmatrix ist daher nicht die gleiche wie in der drei Armanalyse, was zu Behandlungseffekten führt, die im Placebo zu Gruppen geschätzt werden, unterscheiden sich von denen, die in der Analyse mit drei Behandlungsarmen geschätzt wurden.
Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Veränderung der Müdigkeit in Woche 24 im Vergleich zu Grundlinien
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 24

Das von der Patienten gemeldete Ermüdungs-Kurzform (Messungsinformationssystem) für die Messung des Messung von Patienten 7b misst den Schweregrad der Müdigkeit seit dem Aufwachen. Es gibt 7 Fragen, die jeweils zwischen 1 und 5 bewertet werden, mit einer Gesamtpunktzahl zwischen 7 und 35. Eine höhere Punktzahl zeigt eine schlechtere Müdigkeit. Diese Rohbewertung wird in einen T -Score umgewandelt (eine standardisierte Punktzahl mit einem Mittelwert von 50 und einem SD von 10).

Setanaxib-Dosen werden kombiniert und die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wird unter Verwendung eines gemischten Modells wiederholten Messansatz mit festen Faktoren für die Behandlung, Besuch, Log (Basislinie), Behandlung*Besuch und Log (Basislinie)*Besuch geschätzt. Das Subjekt wird als zufälliger Effekt aufgenommen. Die Varianz-Kovarianzmatrix ist daher nicht die gleiche wie in der drei Armanalyse, was zu Behandlungseffekten führt, die im Placebo zu Gruppen geschätzt werden, unterscheiden sich von denen, die in der Analyse mit drei Behandlungsarmen geschätzt wurden.
Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Veränderung der Müdigkeit in Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert, wie der PBC-40-Fragebogen (PBC 40) (PBC 40) -Tomäne bewertet wird, in dem Setanaxib-Dosen kombiniert werden
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1) und Woche 24

Die PBC-40-Ermüdungsdomäne enthält 11 Element-Fragen, die Punkte von 1 bis 5. Die einzelnen Elementbewertungen werden summiert, um einen Gesamtdomänenwert zu erhalten (Bereich für die Ermüdungsdomäne: 11 bis 55), hohe Werte zeigen eine hohe Auswirkung und niedrige Bewertungen deuten auf eine geringe Auswirkung von PBC auf die Lebensqualität hin.

Setanaxib-Dosen werden kombiniert und die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wird unter Verwendung eines gemischten Modells wiederholten Messansatz mit festen Faktoren für die Behandlung, Besuch, Log (Basislinie), Behandlung*Besuch und Log (Basislinie)*Besuch geschätzt. Das Subjekt wird als zufälliger Effekt aufgenommen. Die Varianz-Kovarianzmatrix ist daher nicht die gleiche wie in der drei Armanalyse, was zu Behandlungseffekten führt, die im Placebo zu Gruppen geschätzt werden, unterscheiden sich von denen, die in der Analyse mit drei Behandlungsarmen geschätzt wurden.
Grundlinie (Tag 1) und Woche 24
Änderung der Lebersteifheit in Woche 24 im Vergleich zum Screening, bei dem Setanaxib -Dosen kombiniert werden
Zeitfenster: Screening (Tag -28) und Woche 24
Änderung der Lebersteifigkeit in Woche 24 im Vergleich zum Screening, wie durch transiente Elastographie (Fibroscan®) bewertet. Setanaxib-Dosen werden kombiniert und die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wird unter Verwendung eines gemischten Modells wiederholten Messansatz mit festen Faktoren für die Behandlung, Besuch, Log (Basislinie), Behandlung*Besuch und Log (Basislinie)*Besuch geschätzt. Das Subjekt wird als zufälliger Effekt aufgenommen. Die Varianz-Kovarianzmatrix ist daher nicht die gleiche wie in der drei Armanalyse, was zu Behandlungseffekten führt, die im Placebo zu Gruppen geschätzt werden, unterscheiden sich von denen, die in der Analyse mit drei Behandlungsarmen geschätzt wurden.
Screening (Tag -28) und Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Calliditas Therapeutics Suisse SA

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Februar 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Mai 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. Juli 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GSN000350
  • 2021-001810-13 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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