Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Setanaksibin kokeilu potilailla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti (PBC) ja maksan jäykkyys (TRANSFORM)

maanantai 7. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Calliditas Therapeutics Suisse SA

MUUTOS: 52-viikkoinen, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, adaptiivinen vaihe 2b/3 setanaksibikoe 52 viikon jatkovaiheella potilailla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti (PBC) ja kohonnut maksan jäykkyys

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida senaksibin vaikutusta biokemialliseen vasteeseen viikolla 52 osallistujilla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti (PBC) ja kohonnut maksan jäykkyys ja intoleranssi tai riittämätön vaste ursodeoksikoolihapolle (UDCA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

76

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Kingswood, Australia, 2747
        • Nepean Hospital
      • Liverpool, Australia, 2170
        • Liverpool Hospital
      • Melbourne, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Mater Misericordiae - Hospital Brisbane
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Eastern Health - Australia
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgia
    • Brussels
      • Bruxelles, Brussels, Belgia, 1070
        • Hôpital Erasme
      • Laeken, Brussels, Belgia, 1020
        • Centre Hospitalier Universitaire Brugmann - Site Victor Horta
    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, Belgia, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Espanja
      • Alicante, Espanja, 03010
        • Hospital General Universitari d'Alicante
      • Almería, Espanja, 04009
        • Complejo Hospitalario Torrecardenas
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Barcelona, Espanja, 08003
        • Hospital del Mar - Parc de Salut Mar
      • Córdoba, Espanja, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Espanja, 28006
        • Hospital Universitario de la Princesa
      • Madrid, Espanja, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Málaga, Espanja, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Santiago, Espanja, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
      • Sevilla, Espanja, 41011
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • València, Espanja, 46014
        • Consorci Hospital General Universitari de València
      • Zaragoza, Espanja, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Espanja, 08916
        • Hospital Germans Trias i Pujol
      • Sabadell, Barcelona, Espanja, 08208
        • Hospital de Sabadell
    • Santa Cruz De Tenerife
      • La Laguna, Santa Cruz De Tenerife, Espanja, 38320
        • Hospital Universitario de Canarias
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Israel, 3436212
        • Carmel Medical Center
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Israel, 22100
        • Western Galilee Hospital-Nahariya
    • Southern District
      • Be'er Sheva, Southern District, Israel, 84101
        • Soroka Medical Center
    • Tel Aviv
      • Petah Tikva, Tel Aviv, Israel, 4941492
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
  • Italia
      • Ancona, Italia, 60020
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
      • Messina, Italia, 98124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Gaetano Martino
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italia, 80131
        • Universita degli Studi di Napoli Federico II
      • Novara, Italia, 28100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore della Carità di Novara
    • Milan
      • Rozzano, Milan, Italia, 20089
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Istituto Clinico Humanitas
    • Milano
      • Milan, Milano, Italia, 20123
        • Ospedale San Giuseppe
    • Monza And Brianza
      • Monza, Monza And Brianza, Italia, 20900
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Monza - Ospedale San Gerardo
  • Itävalta
    • Oberösterreich
      • Linz, Oberösterreich, Itävalta, 4010
        • Ordensklinikum Linz GmbH Barmherzige Schwestern
      • Wels, Oberösterreich, Itävalta, 4600
        • Klinikum Wels-Grieskirchen
    • Styria
      • Graz, Styria, Itävalta, 8036
        • Universitaetsklinikum Graz - Universitätsklinik für Innere Medizin
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Itävalta, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Kanada
      • Brampton, Kanada, L6R 3J7
        • William Osler Health System - Brampton Civic Hospital
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Victoria General
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4A6
        • St. Joseph's Healthcare Hamilton - Charlton Campus
      • London, Ontario, Kanada, N6A 2C2
        • Centricity Research (LMC Manna Research) - London
      • North Bay, Ontario, Kanada, P1B 2H3
        • Office Of Stephane M. Gauthier
      • Toronto, Ontario, Kanada, M6H 3M1
        • Toronto Liver Center
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X 3J4
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
  • Kreikka
      • Heraklion, Kreikka, 71110
        • University General Hospital of Heraklion (PAGNI)
      • Larissa, Kreikka, 41110
        • University General Hospital of Larissa
  • Puola
      • Bytom, Puola, 41-902
        • Szpital Specjalistyczny nr 1 w Bytomiu
      • Myslowice, Puola, 41-400
        • ID Clinic
      • Wrocław, Puola, 51-162
        • Centrum Badań Klinicznych Piotr Napora Lekarze Sp. p.
  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59037
        • Hopital Claude Huriez
      • Marseille, Ranska, 13008
        • Hôpital Saint Joseph Marseille
      • Nice, Ranska, 06202
        • Hôpital l'Archet
      • Paris, Ranska, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
    • Hauts-de-France
      • Lille, Hauts-de-France, Ranska, 59037
        • Hopital Claude Huriez
    • Ile-de-France
      • Créteil, Ile-de-France, Ranska, 94000
        • Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
    • Isère
      • Grenoble, Isère, Ranska, 38043
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
    • Limousin
      • Limoges, Limousin, Ranska, 87042
        • Hopital Dupuytren
    • Lorraine
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Lorraine, Ranska, 54511
        • Hopitaux de Brabois
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Ranska, 31059
        • Hôpital Rangueil
      • Toulouse, Occitanie, Ranska, 31076
        • Clinique Pasteur - Toulouse
    • Pays De La Loire
      • Angers, Pays De La Loire, Ranska, 49 933
        • Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
    • Picardie
      • Amiens, Picardie, Ranska, 80054
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie - Site Sud
    • Rhone-alpes
      • Lyon, Rhone-alpes, Ranska, 69317
        • Hôpital de La Croix Rousse
  • Ruotsi
      • Uppsala, Ruotsi, 751 85
        • Akademiska Sjukhuset - Uppsala
  • Saksa
      • Homburg, Saksa, 66421
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
    • Bayern
      • Munich, Bayern, Saksa, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Saksa, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Wiesbaden, Hessen, Saksa, 65189
        • St. Josefs-Hospital Wiesbaden
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Saksa, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Saksa, 04103
        • EUGASTRO
  • Sveitsi
      • Sankt Gallen, Sveitsi, 9007
        • Kantonsspital Sankt Gallen
    • Ticino
      • Lugano, Ticino, Sveitsi, 6900
        • Fondazione Epatocentro Ticino
  • Tšekki
      • Hradec Králové, Tšekki, 500 12
        • Hepato-Gastroenterologie HK
    • Prague
      • Praha, Prague, Tšekki, 169 02
        • Ustredni vojenska nemocnice Praha
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1082
        • Semmelweis Egyetem - I. Sz. Sebészeti és Intervenciós Gasztroenterológiai Klinika
  • Uusi Seelanti
      • Dunedin, Uusi Seelanti, 9016
        • Dunedin Hospital
      • Hamilton, Uusi Seelanti, 3240
        • Waikato Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Uusi Seelanti, 1023
        • Auckland City Hospital
    • Wellington
      • Crofton Downs, Wellington, Uusi Seelanti, 6021
        • Wellington Regional Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • Gloucester, England, Yhdistynyt kuningaskunta, GL1 3NN
        • Gloucestershire Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, England, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, England, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals Nhs Trust
      • Sheffield, England, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Southampton, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, G4 0SF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
        • UA Thomas D. Boyer Liver Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Pasadena, California, Yhdysvallat, 91105
        • California Liver Research Institute
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Florida
      • Inverness, Florida, Yhdysvallat, 34452
        • Gastroenterology Associates - Crystal River
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32804
        • AdventHealth Transplant Institute
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32825
        • Advanced Research Institute, Inc.
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
      • Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62794-9248
        • Springfield Clinic
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Topeka, Kansas, Yhdysvallat, 66606
        • Kansas Medical Clinic - Gastroenterology
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • A. Alfred Taubman Health Care Center
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • Summit - Southern Therapy and Advanced Research
    • New York
      • Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
        • Northwell Health
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • New York University Hepatology Associates
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267-0595
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19141
        • Einstein Medical Center
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Yhdysvallat, 57701
        • Rapid City Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt Digestive Disease Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77099
        • Pioneer Research Solutions
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Liver Specialists of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Froedtert and Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispuolinen osallistuja, jonka ikä on ≥18 vuotta, tietoisen suostumuksen ajankohta mukaan lukien.
  • Halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.

  • Selkeä tai todennäköinen primaarinen sapen kolangiitti (PBC) -diagnoosi, jonka osoittaa vähintään 2 seuraavista kolmesta diagnostisesta tekijästä:

    • Dokumentoitu kohonnut alkalinen phsopataasi (ALP) -taso ≥1,67 × paikallisen vertailualueen normaalin yläraja (ULN).
    • Dokumentoitu positiivisten antimitokondriaalisten vasta-aineiden (AMA) tiitterin tai positiivisten PBC-spesifisten vasta-aineiden historia (anti-GP210 tai anti-SP100 tai vasta-aineet tärkeimpiä M2-komponentteja vastaan ​​[PDC-E2, 2-oksoglutaarihappodehydrogenaasikompleksi]).
    • PBC:n mukainen historiallinen maksabiopsia.
  • Seerumin ALP ≥1,67 × ULN seulonnassa.
  • Maksan jäykkyys, joka on mitattu ohimenevällä elastografialla (FibroScan®) ≥8,8 kilopascalia (kPa) ja kvartiilivälillä mediaanisuhdetta (IQR/med) ≤30 % seulonnassa, otetaan tuloksilla kilopascaleina.
  • Ursodeoksikoolihapon (UDCA) reseptimääräinen annostus viimeisten 6 kuukauden ajan (vakaalla annoksella > 3 kuukautta ennen seulontaa) TAI UDCA-intoleranssi (viimeinen UDCA-annos > 3 kuukautta ennen seulontaa). UDCA-intoleranssi määritellään osallistujiksi, jotka eivät pysty sietämään täyttä leimattua UDCA-annosta PBC:ssä (13-15 mg/kg) usein raportoitujen maha-suolikanavan oireiden, kuten ripulin ja vatsakipujen, vuoksi.
  • Osallistujille, jotka saavat obetikolihappoa (OCA), fenofibraattia tai betsafibraattia vähintään 6 kuukauden ajan ja vakaan annoksen > 3 kuukautta ennen seulontaa.
  • OCA-intoleranttien osallistujien OCA:n on oltava lopetettu yli 3 kuukautta ennen seulontaa.
  • Osallistujille, joita on aiemmin hoidettu betsafibraatilla tai fenofibraatilla ja näiden aineiden käyttö lopetettiin ennen seulontaa, niiden on täytynyt lopettaa yli 3 kuukautta ennen seulontaa.

  • Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää raskauden ehkäisemiseksi vähintään 4 viikon ajan ennen satunnaistamista ja suostuttava jatkamaan tiukkaa ehkäisyä 90 päivään tutkimuslääkevalmisteen (IMP) viimeisen annoksen jälkeen.

    • Tässä tutkimuksessa hedelmällisessä iässä olevat naiset määritellään "hedelmällisiksi kuukautisten alkamisen jälkeen ja vaihdevuosien jälkeiseen aikaan asti, elleivät he ole pysyvästi steriilejä". Pysyviin sterilointimenetelmiin kuuluvat kohdun poisto, kahdenvälinen salpingektomia ja molemminpuolinen munanpoisto."
    • Postmenopausaalinen tila määritellään kuukautisten puuttumiseen 12 kuukauteen ilman vaihtoehtoista lääketieteellistä syytä. Naispuolisille osallistujille, jotka eivät käytä hormonaalista ehkäisyä tai hormonaalista korvaushoitoa, mutta joilla epäillään vaihdevuodet ja alle 12 kuukauden kuukautiset, korkea follikkelia stimuloivan hormonin (FSH) taso postmenopausaalisella alueella vaaditaan seulonnassa postmenopausaalisen tilan vahvistamiseksi. Vaatii vahvistuksen useammalla kuin yhdellä FSH-mittauksella.

    • Erittäin tehokkaalla ehkäisyllä tarkoitetaan menetelmää, jolla voidaan saavuttaa alle 1 %:n epäonnistuminen vuodessa, kun niitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein. Nämä menetelmät ovat:

      • Yhdistelmä (estrogeenia ja progestiinia sisältävä) hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estoon (suun kautta, emättimeen tai ihon läpi)
      • Pelkästään progestiinia sisältävä hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estoon (oraalinen, ruiskeena tai implantoitava)
      • Kohdunsisäinen laite
      • Kohdunsisäinen hormoneja vapauttava järjestelmä
      • Kahdenvälinen munanjohtimien tukos
      • Vasektomoitu kumppani
      • Seksuaalinen pidättäytyminen (heteroseksuaalisesta yhdynnästä pidättäytyminen koko tutkimushoitoihin liittyvän riskijakson ajan). Seksuaalisen raittiuden luotettavuus on arvioitava suhteessa kliinisen tutkimuksen kestoon ja osallistujan suositeltuun ja tavanomaiseen elämäntapaan. Jaksottainen raittius (kalenteri, oireenmukaiset, ovulaation jälkeiset menetelmät), vieroitus (coitus interruptus), vain siittiöiden torjunta-aineet ja laktaatiomenorreamenetelmä eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä. Naisten kondomia ja miesten kondomia ei tule käyttää yhdessä.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naispuolisilla osallistujilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa/satunnaistuksessa ennen annostelua.
  • Miespuolisten osallistujien, joiden naiskumppani on hedelmällisessä iässä, tulee olla halukkaita käyttämään kondomia ja vaatia kumppaniltaan erittäin tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöä. Tämä vaatimus alkaa tietoisen suostumuksen ajankohtana ja päättyy 90 päivän kuluttua viimeisen IMP-annoksen vastaanottamisesta.
  • Miesosallistujien on oltava valmiita olemaan luovuttamatta siittiöitä ja naispuolisten tutkimusten osallistujien on oltava valmiita olemaan luovuttamatta munasoluja lähtötasosta 90 päivään viimeisen IMP-annoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Positiivinen raskaustesti tai imetys naisille.
  • Mikä tahansa historiallinen tai nykyinen maksan vajaatoimintatapahtuma, joka määritellään suonikohju/portaaliverenvuoto ja/tai hepaattinen enkefalopatia, spontaani bakteeriperäinen peritoniitti, hoitoa vaativa vesivatsa tai maksansiirtoluetteloon sisällyttäminen.
  • Aiemmat maksansiirrot, nykyinen sijoittuminen maksansiirtoluetteloon tai nykyinen loppuvaiheen maksasairauden malli (MELD) -pistemäärä ≥12, ellei osallistuja saa antikoagulanttihoitoa tai Child-Pugh-pistemäärä on ≥6.
  • Kirroosi, johon liittyy komplikaatioita, mukaan lukien anamnees tai hepatosellulaarinen karsinooma.
  • Kokonaisbilirubiini > 2 × ULN. Jos kokonaisbilirubiinin nousu > ULN, seulonnan seerumin albumiinin on oltava vertailualueen sisällä.
  • Plasman alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3 × ULN ja/tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3 × ULN.
  • Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >1,2, ellei osallistuja saa antikoagulanttihoitoa. Tutkijan harkinnan mukaan seulontakäynnillä 2 voidaan ottaa yksi toistuva verinäyte (keskuslaboratorion analyysillä) osallistujille, jotka täyttävät tämän poissulkemiskriteerin seulontakäynnillä 1. Jos tämä poissulkemiskriteeri ei täyty seulontakäynnillä 2, osallistuja voi olla kelvollinen tutkimukseen.
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR)
  • Kilpirauhasta stimuloiva hormoni > ULN seulonnassa. Tutkijan harkinnan mukaan seulontakäynnillä 2 voidaan ottaa yksi toistuva verinäyte (keskuslaboratorion analyysillä) osallistujille, jotka täyttävät tämän poissulkemiskriteerin seulontakäynnillä 1. Jos tämä poissulkemiskriteeri ei täyty seulontakäynnillä 2, osallistuja voi olla kelvollinen tutkimukseen.
  • Kilpaileva etiologia maksasairaudesta (esim. C-hepatiitti [ellei C-hepatiitti parantunut tehokkaasti, virologinen vaste on jatkunut vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa], aktiivinen hepatiitti B [HBsAg-positiivinen], alkoholiton steatohepatiitti [NASH], alkoholista johtuva maksasairaus , autoimmuunihepatiitti, autoimmuunihepatiitti-PBC-päällekkäisyysoireyhtymä, primaarinen sklerosoiva kolangiitti, Gilbertin oireyhtymä).
  • Lääketieteelliset sairaudet, jotka voivat aiheuttaa ei-hepaattista ALP:n nousua (esim. Pagetin tauti).
  • Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio.
  • Leikkaus (esim. mahalaukun ohitus) tai sairaus, joka saattaa merkittävästi vaikuttaa lääkkeiden imeytymiseen (tutkijan arvioiden mukaan).
  • Positiivinen virtsan lääkeseulonta (jos ei johdu samanaikaisen lääkkeen reseptimääräisestä käytöstä, kuten tutkija on vahvistanut) seulonnassa. Osallistujat, jotka ovat saaneet stabiilia metadoni- tai buprenorfiiniylläpitohoitoa vähintään 6 kuukauden ajan ennen seulontakäyntiä 1, voidaan ottaa mukaan tutkimukseen. Lääkekannabis ja kannabidiolituotteet eivät ole poissulkevia, ja ne voidaan sallia, jos tutkija tarkistaa ja hyväksyy reseptin ja diagnoosin.
  • Osallistujat, jotka saavat kiellettyjä lääkkeitä 3 kuukauden sisällä seulontakäynnistä 1.
  • Hoito millä tahansa tutkittavalla aineella 12 viikon sisällä seulontakäynnistä. Tutkimustutkimuksen puoliintumisaika 1 tai 5 (jos tiedossa) (sen mukaan kumpi on pidempi) tai nykyiseen interventiotutkimukseen osallistumisesta.
  • Todisteet mistä tahansa seuraavista sydämen johtumishäiriöistä: QTc Fridericia -väli > 450 millisekuntia miehillä tai > 470 millisekuntia naisilla keskuslukijan laskemana. Osallistujat, joilla on toisen tai kolmannen asteen atrioventrikulaarinen katkos, on suljettava pois.
  • FibroScan®-arvioinnit ovat kiellettyjä yhdysvaltalaisilta osallistujilta, osallistujilta, joita hoidetaan sydämentahdistimella, implantoidulla kardiovertteridifibrillaattorilla tai muulla implantoidulla elektronisella laitteella.

  • Pahanlaatuinen kasvain 5 vuoden sisällä seulonnasta seuraavin poikkeuksin:

    • Riittävästi hoidettu kohdunkaulan karsinooma in situ
    • Riittävästi hoidettu tyvi- tai levyepiteelisyöpä tai muu paikallinen ei-melanooma-ihosyöpä.
  • Minkä tahansa akuutin infektion, joka vaatii systeemistä antibioottihoitoa, ilmaantuminen 2 viikon aikana ennen seulontakäyntiä 1.
  • Aiempi luuydinhäiriö, mukaan lukien aplastinen anemia, tai mikä tahansa nykyinen merkittävä anemia, joka määritellään hemoglobiiniksi
  • Aiempi hoito senaksibilla tai osallistuminen aiempaan kliiniseen senaksibitutkimukseen.
  • Epästabiili sydän- ja verisuonisairaus.
  • Mikä tahansa laboratoriopoikkeavuus tai -tila, joka tutkijan mielestä voisi häiritä tai vaarantaa osallistujan hoitoa, arviointia tai protokollan ja/tai tutkimusmenettelyjen noudattamista.
  • Mikä tahansa muu tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan muodostaa riskin tai vasta-aiheen osallistujan tutkimukseen osallistumiselle tai joka voi häiritä tutkimuksen tavoitteita, suorittamista tai arviointia.
  • Yliherkkyys tai intoleranssi senaksibille tai jollekin sen apuaineelle tai lumelääkeyhdisteelle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Setanaksibi 1200 mg/vrk
Osallistujille annetaan senaksibia annoksella 1200 mg/vrk 24 viikon kaksoissokkohoitojakson ajan.
Lääke: Setanaksibi
Suun kautta otettavat tabletit, 400 mg per tabletti
Kokeellinen: Setanaksibi 1600 mg/vrk
Osallistujille annetaan senaksibia annoksella 1600 mg/vrk 24 viikon kaksoissokkohoitojakson ajan.
Lääke: Setanaksibi
Suun kautta otettavat tabletit, 400 mg per tabletti
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujille annetaan lumelääkettä 24 viikon kaksoissokkohoitojakson ajan.
Lääke: Plasebo
Suun kautta otettavat tabletit

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ALP: n muutos viikolla 24 verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: Baseline (päivä 1) ja viikko 24
ALP: n muutos viikolla 24 verrattuna lähtötasoon, viikon 24 arvon suhde perusarvoon.
Baseline (päivä 1) ja viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Väsymyksen muutos viikossa 24 verrattuna lähtötasoon, kuten promis-lyhyt muoto-fatigue 7b arvioi päivittäin
Aikaikkuna: Baseline (päivä 1) ja viikko 24
Potilaan ilmoittamat tulokset Mittaustietojärjestelmän (lupa) väsymys Lyhyt muoto 7B mittaa väsymyksen vakavuutta heräämisen jälkeen. On 7 kysymystä, joista kukin pisteytettiin välillä 1 - 5, kokonaispistemäärä välillä 7 - 35. Suurempi pistemäärä osoittaa pahempaa väsymystä. Tämä RAW -pistemäärä muunnetaan T -pisteeksi (standardoitu pistemäärä, jonka keskiarvo on 50 ja SD 10).
Baseline (päivä 1) ja viikko 24
Väsymyksen muutos viikolla 24 verrattuna lähtötasoon, kuten potilaan maailmanlaajuinen vaikutelma (PGIS) väsymyksestä arvioidaan
Aikaikkuna: Baseline (päivä 1) ja viikko 24
Potilaan globaali vaikutelma vakavuudesta (PGIS) -vaikutus on globaali indeksi, jossa koehenkilöitä pyydetään arvioimaan väsymyksen vakavuus 5-pisteisessä asteikolla viimeisen 7 päivän aikana, valinnat 1 = ei mitään, 2 = lievä, 3 = kohtalainen, 4 = vakava ja 5 = erittäin vakava. Korkeammat pisteet osoittavat pahemman väsymyksen arvioinnin.
Baseline (päivä 1) ja viikko 24
Väsymyksen muutos viikolla 24 verrattuna lähtötasoon, kuten potilaan globaali vaikutelma muutos (PGIC) väsymyksestä arvioidaan
Aikaikkuna: Viikko 24
Potilaan globaali vaikutelma muutoksesta (PGIC) -vaikutus on 7-pisteinen asteikko, joka heijastaa koehenkilön kokonaisparannuksen luokitusta, jossa koehenkilöitä pyydetään arvioimaan yleinen parannus väsymyksellä 1 = erittäin parantunut, 2 = paljon parannettu, 3 = minimaalisesti parantunut, 4 = ei muutosta, 5 = pahempaa, 6 = paljon pahempaa, 7 = paljon pahempaa. Korkeammat pisteet osoittavat huonomman tuloksen väsymyksen muutoksesta.
Viikko 24
Väsymyksen muutos viikolla 24 verrattuna lähtötasoon, kuten PBC-40-kyselylomake (PBC 40) väsymisalueella arvioidaan
Aikaikkuna: Baseline (päivä 1) ja viikko 24
PBC-40-väsymisalue sisältää 11 tuotekysymystä, kohteiden pisteet ovat välillä 1-5. Yksittäiset esinepisteet summataan kokonaisalueiden kokonaispistemäärän saamiseksi (väsymisalueen alue: 11–55), korkeat pisteet edustavat suurta vaikutusta ja alhaiset pisteet osoittavat PBC: n alhaiset vaikutukset elämänlaatuun.
Baseline (päivä 1) ja viikko 24
Maksan jäykkyyden muutos viikolla 24 verrattuna seulontaan
Aikaikkuna: Seulonta (päivä -28) ja viikko 24
Maksan jäykkyyden muutos viikolla 24 seulontaan verrattuna, kuten ohimenevän elastografian avulla arvioidaan (Fibroscan®)
Seulonta (päivä -28) ja viikko 24
Karituksen muutos viikolla 24 lähtötasoon verrattuna, kuten arvioidaan pahimmalla kutinan numeerisella luokitusasteikolla (WI-NRS)
Aikaikkuna: Baseline (päivä 1) ja viikko 24
Wi-NRS on päivittäinen potilaiden ilmoittama mita kutinan voimakkuudesta käyttämällä 11-pisteistä asteikkoa, jossa 0 = ei kutina ja 10 = pahin kutina kuviteltavissa. WI-NRS-pistemäärä lasketaan keskiarvottamalla päivittäiset WI-NRS-pisteet ennen vierailun päivämäärää (mukaan lukien). Korkeammat pisteet osoittavat WI-NRS: n kutinan huonomman toiminnan.
Baseline (päivä 1) ja viikko 24
Karituksen muutos viikolla 24 verrattuna lähtötasoon, kuten PBC-40-kutina-alue arvioi
Aikaikkuna: Baseline (päivä 1) ja viikko 24
Pruritus arvioitiin vastaamalla 3 kysymykseen PBC-40-kutina-domeenista 1: stä 5: een, joka myös summattiin kokonais domeenin pistemäärän (alue 3-15) saamiseksi. Korkea pistemäärä edustaa korkeaa vaikutusta, ja alhainen pistemäärä osoittaa kutinan alhaisen vaikutuksen elämänlaatuun.
Baseline (päivä 1) ja viikko 24
Karituksen muutos viikolla 24 verrattuna lähtötasoon, kuten PGIS -kutina arvioidaan
Aikaikkuna: Baseline (päivä 1) ja viikko 24
PGIS-Pruritus on globaali indeksi, jossa koehenkilöitä pyydetään arvioimaan kutinan vakavuus viiden pisteen asteikolla viimeisen 7 päivän aikana, valinnat 1 = ei mitään, 2 = lievä, 3 = kohtalainen, 4 = vakava ja 5 = erittäin vakava. Korkeammat pisteet osoittavat huonomman arvioinnin kutinasta.
Baseline (päivä 1) ja viikko 24
Karituksen muutos viikolla 24 verrattuna lähtötasoon, kuten PGIC -kutina arvioidaan
Aikaikkuna: Viikko 24
PGIC-Pruritus on 7-pisteinen asteikko, joka heijastaa koehenkilöä kokonaisparannuksen suhteen, jossa koehenkilöitä pyydetään arvioimaan niiden yleinen parannus väsymyksellä 1 = huomattavasti parannettu, 2 = paljon parannettu, 3 = minimaalisesti parannettu, 4 = ei muutosta, 5 = pahempaa, 6 = paljon pahempaa, 7 = paljon pahempaa. Korkeammat pisteet osoittavat huonomman tuloksen kutinan muutokselle.
Viikko 24
Muutokset kolestaasin markkereissa viikolla 24
Aikaikkuna: Baseline (päivä 1) ja viikko 24

Muutokset kolestaasin markkereissa, kuten potilaiden suhteet viikolla 24 arvioitiin:

  • ALP -pelkistys <1,67 × ULN: iin ja kokonaisbilirubiiniin ≤1 × ULN ja ≥15% tai ≥30% tai ≥40% tai ≥70% ALP -pelkistys lähtötasosta, vastaavasti
  • ALP -pelkistys <1,5 x ULN: ään ja kokonaisbilirubiiniin ≤1 x uln ja ≥40% ALP -vähennys lähtötasosta
  • ALP <1 x uln ja kokonaisbilirubiini ≤1 x uln
  • Kokonaisbilirubiini <0,6 × uln
Baseline (päivä 1) ja viikko 24
ALP: n muutos viikolla 24 verrattuna lähtötasoon, jossa setanaxib -annokset yhdistetään
Aikaikkuna: Baseline (päivä 1) ja viikko 24
ALP: n muutos viikolla 24 verrattuna lähtötasoon, viikon 24 arvon suhde perusarvoon. Setanaxib-annokset yhdistetään ja muutos lähtötasosta arvioidaan käyttämällä sekoitettua malli toistuvaa mittausmenetelmää, jolla on kiinteät tekijät hoidossa, käynti, log (lähtökohta), käsittely*vierailu ja loki (lähtökohta)*Vierailu, kohde sisältyy satunnaisvaikutukseen. Varianssimatriisi ei siksi ole sama kuin kolmen ARM-analyysissä, mikä aiheuttaa lumelääkkeen ryhmän arvioidut hoitovaikutukset eroavat analyysissä arvioiduista kolmesta hoitoryhmästä.
Baseline (päivä 1) ja viikko 24
Väsymyksen muutos viikolla 24 verrattuna lähtötasoon, kuten promis-lyhyen muodon vapautta 7b arvioidaan päivittäin, missä setanaxib-annokset yhdistetään
Aikaikkuna: Baseline (päivä 1) ja viikko 24

Potilaan ilmoittamat tulokset Mittaustietojärjestelmän (lupa) väsymys Lyhyt muoto 7B mittaa väsymyksen vakavuutta heräämisen jälkeen. On 7 kysymystä, joista kukin pisteytettiin välillä 1 - 5, kokonaispistemäärä välillä 7 - 35. Suurempi pistemäärä osoittaa pahempaa väsymystä. Tämä RAW -pistemäärä muunnetaan T -pisteeksi (standardoitu pistemäärä, jonka keskiarvo on 50 ja SD 10).

Setanaxib-annokset yhdistetään ja muutos lähtötasosta arvioidaan käyttämällä sekoitettua malli toistuvaa mittausmenetelmää, jolla on kiinteät tekijät hoidossa, käynti, log (lähtökohta), käsittely*vierailu ja loki (lähtökohta)*Vierailu, kohde sisältyy satunnaisvaikutukseen. Varianssimatriisi ei siksi ole sama kuin kolmen ARM-analyysissä, mikä aiheuttaa lumelääkkeen ryhmän arvioidut hoitovaikutukset eroavat analyysissä arvioiduista kolmesta hoitoryhmästä.
Baseline (päivä 1) ja viikko 24
Väsymyksen muutos viikolla 24 verrattuna lähtötasoon, kuten PBC-40-kyselylomakkeen (PBC 40) väsymisalueella arvioidaan, missä setanaksibiannokset yhdistetään
Aikaikkuna: Baseline (päivä 1) ja viikko 24

PBC-40-väsymisalue sisältää 11 tuotekysymystä, kohteiden pisteet ovat välillä 1-5. Yksittäiset esinepisteet summataan kokonaisalueiden kokonaispistemäärän saamiseksi (väsymisalueen alue: 11–55), korkeat pisteet edustavat suurta vaikutusta ja alhaiset pisteet osoittavat PBC: n alhaiset vaikutukset elämänlaatuun.

Setanaxib-annokset yhdistetään ja muutos lähtötasosta arvioidaan käyttämällä sekoitettua malli toistuvaa mittausmenetelmää, jolla on kiinteät tekijät hoidossa, käynti, log (lähtökohta), käsittely*vierailu ja loki (lähtökohta)*Vierailu, kohde sisältyy satunnaisvaikutukseen. Varianssimatriisi ei siksi ole sama kuin kolmen ARM-analyysissä, mikä aiheuttaa lumelääkkeen ryhmän arvioidut hoitovaikutukset eroavat analyysissä arvioiduista kolmesta hoitoryhmästä.
Baseline (päivä 1) ja viikko 24
Maksan jäykkyyden muutos viikolla 24 seulontaan verrattuna, joissa setanaksibiannokset yhdistetään
Aikaikkuna: Seulonta (päivä -28) ja viikko 24
Maksan jäykkyyden muutos viikolla 24 seulontaan verrattuna ohimenevällä elastografialla (Fibroscan®). Setanaxib-annokset yhdistetään ja muutos lähtötasosta arvioidaan käyttämällä sekoitettua malli toistuvaa mittausmenetelmää, jolla on kiinteät tekijät hoidossa, käynti, log (lähtökohta), käsittely*vierailu ja loki (lähtökohta)*Vierailu, kohde sisältyy satunnaisvaikutukseen. Varianssimatriisi ei siksi ole sama kuin kolmen ARM-analyysissä, mikä aiheuttaa lumelääkkeen ryhmän arvioidut hoitovaikutukset eroavat analyysissä arvioiduista kolmesta hoitoryhmästä.
Seulonta (päivä -28) ja viikko 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Calliditas Therapeutics Suisse SA

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 14. helmikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 31. toukokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 2. heinäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 20. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 24. huhtikuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GSN000350
  • 2021-001810-13 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen sapen kolangiitti

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Switzerland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa