Um estudo de Setanaxib em pacientes com colangite biliar primária (PBC) e rigidez hepática (TRANSFORM)
7 de abril de 2025 atualizado por: Calliditas Therapeutics Suisse SA
TRANSFORM: Um estudo de 52 semanas, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, fase adaptativa 2b/3 de Setanaxib com uma fase de extensão de 52 semanas em pacientes com colangite biliar primária (PBC) e rigidez hepática elevada
O objetivo principal deste estudo é avaliar o efeito do setanaxib na resposta bioquímica na semana 52 em participantes com colangite biliar primária (PBC) e com rigidez hepática elevada e intolerância ou resposta inadequada ao ácido ursodesoxicólico (UDCA).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
76
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Homburg, Alemanha, 66421
- Universitätsklinikum des Saarlandes
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Bayern
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Munich, Bayern, Alemanha, 81675
- Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
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Hessen
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Frankfurt, Hessen, Alemanha, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
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Wiesbaden, Hessen, Alemanha, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
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Niedersachsen
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Hannover, Niedersachsen, Alemanha, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Sachsen
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Leipzig, Sachsen, Alemanha, 04103
- EUGASTRO
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Kingswood, Austrália, 2747
- Nepean Hospital
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Liverpool, Austrália, 2170
- Liverpool Hospital
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Melbourne, Austrália, 3004
- The Alfred Hospital
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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New Lambton Heights, New South Wales, Austrália, 2305
- John Hunter Hospital
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
- Mater Misericordiae - Hospital Brisbane
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South Australia
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Bedford Park, South Australia, Austrália, 5042
- Flinders Medical Centre
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Victoria
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Box Hill, Victoria, Austrália, 3128
- Eastern Health - Australia
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Clayton, Victoria, Austrália, 3168
- Monash Medical Centre
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Western Australia
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Murdoch, Western Australia, Austrália, 6150
- Fiona Stanley Hospital
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Brussels
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Bruxelles, Brussels, Bélgica, 1070
- Hôpital Erasme
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Laeken, Brussels, Bélgica, 1020
- Centre Hospitalier Universitaire Brugmann - Site Victor Horta
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Flemish Brabant
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Leuven, Flemish Brabant, Bélgica, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
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Oost-Vlaanderen
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Gent, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Brampton, Canadá, L6R 3J7
- William Osler Health System - Brampton Civic Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
- University of Calgary
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 3A7
- Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Victoria General
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 4A6
- St. Joseph's Healthcare Hamilton - Charlton Campus
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London, Ontario, Canadá, N6A 2C2
- Centricity Research (LMC Manna Research) - London
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North Bay, Ontario, Canadá, P1B 2H3
- Office Of Stephane M. Gauthier
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Toronto, Ontario, Canadá, M6H 3M1
- Toronto Liver Center
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H2X 3J4
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
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Alicante, Espanha, 03010
- Hospital General Universitari d'Alicante
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Almería, Espanha, 04009
- Complejo Hospitalario Torrecardenas
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Barcelona, Espanha, 08036
- Hospital Clinic De Barcelona
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Barcelona, Espanha, 08003
- Hospital del Mar - Parc de Salut Mar
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Córdoba, Espanha, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Madrid, Espanha, 28006
- Hospital Universitario de la Princesa
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Madrid, Espanha, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
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Málaga, Espanha, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Santiago, Espanha, 15706
- Hospital Clinico Universitario de Santiago
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Sevilla, Espanha, 41011
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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València, Espanha, 46014
- Consorci Hospital General Universitari de València
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Zaragoza, Espanha, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
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Barcelona
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Badalona, Barcelona, Espanha, 08916
- Hospital Germans Trias i Pujol
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Sabadell, Barcelona, Espanha, 08208
- Hospital de Sabadell
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Santa Cruz De Tenerife
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La Laguna, Santa Cruz De Tenerife, Espanha, 38320
- Hospital Universitario de Canarias
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- UA Thomas D. Boyer Liver Institute
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
- California Liver Research Institute
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Florida
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Inverness, Florida, Estados Unidos, 34452
- Gastroenterology Associates - Crystal River
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32804
- AdventHealth Transplant Institute
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32825
- Advanced Research Institute, Inc.
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- Tampa General Hospital
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Illinois
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Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62794-9248
- Springfield Clinic
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Topeka, Kansas, Estados Unidos, 66606
- Kansas Medical Clinic - Gastroenterology
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- A. Alfred Taubman Health Care Center
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Hospital
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- Summit - Southern Therapy and Advanced Research
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New York
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Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
- Northwell Health
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University Hepatology Associates
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267-0595
- University of Cincinnati
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19141
- Einstein Medical Center
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South Dakota
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Rapid City, South Dakota, Estados Unidos, 57701
- Rapid City Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Digestive Disease Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77099
- Pioneer Research Solutions
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Liver Specialists of Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Froedtert and Medical College of Wisconsin
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Lille, França, 59037
- Hopital Claude Huriez
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Marseille, França, 13008
- Hôpital Saint Joseph Marseille
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Nice, França, 06202
- Hôpital l'Archet
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Paris, França, 75012
- Hôpital Saint-Antoine
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Hauts-de-France
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Lille, Hauts-de-France, França, 59037
- Hopital Claude Huriez
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Ile-de-France
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Créteil, Ile-de-France, França, 94000
- Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
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Isère
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Grenoble, Isère, França, 38043
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
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Limousin
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Limoges, Limousin, França, 87042
- Hopital Dupuytren
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Lorraine
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Vandœuvre-lès-Nancy, Lorraine, França, 54511
- Hopitaux de Brabois
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Occitanie
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Toulouse, Occitanie, França, 31059
- Hôpital Rangueil
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Toulouse, Occitanie, França, 31076
- Clinique Pasteur - Toulouse
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Pays De La Loire
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Angers, Pays De La Loire, França, 49 933
- Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
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Picardie
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Amiens, Picardie, França, 80054
- Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie - Site Sud
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Rhone-alpes
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Lyon, Rhone-alpes, França, 69317
- Hôpital de La Croix Rousse
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Heraklion, Grécia, 71110
- University General Hospital of Heraklion (PAGNI)
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Larissa, Grécia, 41110
- University General Hospital of Larissa
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Budapest, Hungria, 1082
- Semmelweis Egyetem - I. Sz. Sebészeti és Intervenciós Gasztroenterológiai Klinika
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Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Health Care Campus
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Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
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Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Haifa District
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Haifa, Haifa District, Israel, 3436212
- Carmel Medical Center
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Northern District
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Nahariya, Northern District, Israel, 22100
- Western Galilee Hospital-Nahariya
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Southern District
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Be'er Sheva, Southern District, Israel, 84101
- Soroka Medical Center
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Tel Aviv
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Petah Tikva, Tel Aviv, Israel, 4941492
- Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
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Ancona, Itália, 60020
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
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Messina, Itália, 98124
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Gaetano Martino
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Milano, Itália, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Napoli, Itália, 80131
- Universita degli Studi di Napoli Federico II
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Novara, Itália, 28100
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore della Carità di Novara
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Milan
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Rozzano, Milan, Itália, 20089
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Istituto Clinico Humanitas
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Milano
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Milan, Milano, Itália, 20123
- Ospedale San Giuseppe
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Monza And Brianza
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Monza, Monza And Brianza, Itália, 20900
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Monza - Ospedale San Gerardo
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Dunedin, Nova Zelândia, 9016
- Dunedin Hospital
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Hamilton, Nova Zelândia, 3240
- Waikato Hospital
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Auckland
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Grafton, Auckland, Nova Zelândia, 1023
- Auckland City Hospital
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Wellington
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Crofton Downs, Wellington, Nova Zelândia, 6021
- Wellington Regional Hospital
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Bytom, Polônia, 41-902
- Szpital Specjalistyczny nr 1 w Bytomiu
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Myslowice, Polônia, 41-400
- ID Clinic
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Wrocław, Polônia, 51-162
- Centrum Badań Klinicznych Piotr Napora Lekarze Sp. p.
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England
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Gloucester, England, Reino Unido, GL1 3NN
- Gloucestershire Hospitals NHS Foundation Trust
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London, England, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne, England, Reino Unido, NE7 7DN
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Nottingham, England, Reino Unido, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals Nhs Trust
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Sheffield, England, Reino Unido, S10 2JF
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Southampton, England, Reino Unido, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Scotland
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Glasgow, Scotland, Reino Unido, G4 0SF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
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Uppsala, Suécia, 751 85
- Akademiska Sjukhuset - Uppsala
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Sankt Gallen, Suíça, 9007
- Kantonsspital Sankt Gallen
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Ticino
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Lugano, Ticino, Suíça, 6900
- Fondazione Epatocentro Ticino
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Hradec Králové, Tcheca, 500 12
- Hepato-Gastroenterologie HK
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Prague
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Praha, Prague, Tcheca, 169 02
- Ustredni vojenska nemocnice Praha
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Oberösterreich
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Linz, Oberösterreich, Áustria, 4010
- Ordensklinikum Linz GmbH Barmherzige Schwestern
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Wels, Oberösterreich, Áustria, 4600
- Klinikum Wels-Grieskirchen
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Styria
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Graz, Styria, Áustria, 8036
- Universitaetsklinikum Graz - Universitätsklinik für Innere Medizin
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Tyrol
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Innsbruck, Tyrol, Áustria, 6020
- Medizinische Universitat Innsbruck
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participante do sexo masculino ou feminino com idade ≥18 anos, inclusive no momento do consentimento informado.
- Disposto e capaz de dar consentimento informado por escrito e de cumprir os requisitos do estudo.
Diagnóstico definitivo ou provável de colangite biliar primária (PBC), conforme demonstrado pela presença de ≥2 dos 3 fatores diagnósticos a seguir:
- História documentada de níveis elevados de fospatase alcalina (ALP) ≥1,67×limite superior do normal (LSN) do intervalo de referência local.
- Histórico documentado de título positivo de anticorpos antimitocondriais (AMA) ou anticorpos específicos de PBC positivos (anti-GP210 ou anti-SP100 ou anticorpos contra os principais componentes M2 [PDC-E2, complexo de ácido 2-oxo-glutárico desidrogenase]).
- Biópsia hepática histórica consistente com PBC.
- ALP sérica ≥1,67 × LSN na triagem.
- Rigidez hepática medida por elastografia transiente (FibroScan®) de ≥8,8 kilopascals (kPa) e uma faixa interquartil sobre a razão mediana (IQR/med) de ≤30% na Triagem, são obtidos com os resultados expressos em kilopascals).
- Uso de dose prescrita de ácido ursodesoxicólico (UDCA) nos últimos 6 meses (em uma dose estável por > 3 meses antes da triagem) OU intolerante ao UDCA (última dose de UDCA > 3 meses antes da triagem). A intolerância ao UDCA é definida como participantes incapazes de tolerar a dose completa de UDCA em PBC (13-15 mg/kg) devido a sintomas gastrointestinais frequentemente relatados, como diarreia e dor abdominal.
- Para participantes recebendo tratamento com ácido obeticólico (OCA), fenofibrato ou bezafibrato por pelo menos 6 meses e dose estável por > 3 meses antes da triagem.
- Para participantes intolerantes ao OCA, o OCA deve ter sido descontinuado >3 meses antes da triagem.
- Para participantes previamente tratados com bezafibrato ou fenofibrato, e esses agentes foram descontinuados antes da triagem, eles devem ter sido descontinuados >3 meses antes da triagem.
As participantes do sexo feminino em idade fértil devem usar um método contraceptivo altamente eficaz para prevenir a gravidez por ≥4 semanas antes da randomização e devem concordar em continuar a contracepção estrita até 90 dias após a última dose do medicamento experimental (PIM).
- Para os fins deste estudo, as mulheres com potencial para engravidar são definidas como "Férteis, após a menarca e até a pós-menopausa, a menos que sejam permanentemente estéreis. Os métodos de esterilização permanente incluem histerectomia, salpingectomia bilateral e ooforectomia bilateral."
- O estado pós-menopausa é definido como ausência de menstruação por 12 meses sem uma causa médica alternativa. Em participantes do sexo feminino que não estão usando contracepção hormonal ou terapia de reposição hormonal, mas com suspeita de menopausa e menos de 12 meses de amenorreia, um nível alto de hormônio folículo estimulante (FSH) na faixa pós-menopausa será necessário na triagem para confirmar um estado pós-menopausa. É necessária a confirmação com mais de uma medição de FSH.
A contracepção altamente eficaz é definida como métodos que podem atingir uma taxa de falha inferior a 1% ao ano quando usados de forma consistente e correta. Esses métodos são:
- Contracepção hormonal combinada (contendo estrogênio e progestagênio) associada à inibição da ovulação (oral, intravaginal ou transdérmica)
- Contracepção hormonal apenas com progestagênio associada à inibição da ovulação (oral, injetável ou implantável)
- Dispositivo intrauterino
- Sistema intra-uterino de liberação de hormônios
- Oclusão tubária bilateral
- parceiro vasectomizado
- Abstinência sexual (abster-se de relações heterossexuais durante todo o período de risco associado aos tratamentos do estudo). A confiabilidade da abstinência sexual precisa ser avaliada em relação à duração do ensaio clínico e ao estilo de vida preferido e usual do participante. Abstinência periódica (métodos de calendário, sintotérmicos, pós-ovulação), abstinência (coito interrompido), apenas espermicidas e método de amenorreia lactacional não são métodos contraceptivos aceitáveis. O preservativo feminino e o preservativo masculino não devem ser usados juntos.
- Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo na triagem e um teste de gravidez negativo na urina na linha de base/randomização antes da dosagem.
- Participantes do sexo masculino com parceiras com potencial para engravidar devem estar dispostos a usar preservativo e exigir que suas parceiras usem um método contraceptivo altamente eficaz. Essa exigência começa no momento do consentimento informado e termina 90 dias após o recebimento da última dose de IMP.
- Os participantes do sexo masculino devem estar dispostos a não doar esperma, e as participantes do estudo do sexo feminino devem estar dispostas a não doar óvulos, desde a linha de base até 90 dias após a última dose de IMP.
Critério de exclusão:
- Um teste de gravidez ou amamentação positivo para participantes do sexo feminino.
- Qualquer evento histórico ou atual de descompensação hepática definido como sangramento varicoso/hipertensão portal e/ou encefalopatia hepática, peritonite bacteriana espontânea, ascite que requer tratamento ou inclusão na lista de transplante de fígado.
- Histórico de transplante de fígado, colocação atual em uma lista de transplante de fígado ou modelo atual para doença hepática em estágio final (MELD) pontuação ≥12, a menos que o participante esteja em terapia anticoagulante, ou uma pontuação de Child-Pugh de ≥6.
- Cirrose com complicações, incluindo história ou presença de carcinoma hepatocelular.
- Bilirrubina total >2×LSN. No caso de elevação da bilirrubina total > LSN, a triagem de albumina sérica deve estar dentro do intervalo de referência.
- Alanina aminotransferase plasmática (ALT) >3×ULN e/ou aspartato aminotransferase (AST) >3×ULN.
- Razão normalizada internacional (INR) > 1,2, a menos que o participante esteja em terapia anticoagulante. Uma amostra de sangue repetida (com análise pelo laboratório central) pode ser realizada a critério do Investigador na Visita de Triagem 2 para participantes que atendem a este critério de exclusão na Visita de Triagem 1. Se este critério de exclusão não for atendido na Visita de Triagem 2, o participante pode ser elegível para o estudo.
- Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
- Hormônio estimulante da tireoide > LSN na triagem. Uma amostra de sangue repetida (com análise pelo laboratório central) pode ser realizada a critério do Investigador na Visita de Triagem 2 para participantes que atendem a este critério de exclusão na Visita de Triagem 1. Se este critério de exclusão não for atendido na Visita de Triagem 2, o participante pode ser elegível para o estudo.
- Etiologia competitiva para doença hepática (p. , hepatite autoimune, síndrome de sobreposição hepatite autoimune-PBC, colangite esclerosante primária, síndrome de Gilbert).
- Condições médicas que podem causar aumentos não hepáticos da ALP (por exemplo, doença de Paget).
- História conhecida de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
- Cirurgia (por exemplo, bypass gástrico) ou condição médica que possa afetar significativamente a absorção de medicamentos (conforme julgado pelo Investigador).
- Triagem de drogas na urina positiva (se não devido ao uso prescrito de um medicamento concomitante, conforme confirmado pelo investigador) na triagem. Os participantes em tratamento de manutenção estável com metadona ou buprenorfina por pelo menos 6 meses antes da Visita de triagem 1 podem ser incluídos no estudo. Os produtos medicinais de cannabis e canabidiol não são excludentes e podem ser permitidos se a prescrição e o diagnóstico forem revisados e aprovados pelo Investigador.
- Participantes recebendo medicamentos proibidos dentro de 3 meses da Visita de Triagem 1.
- Tratamento com qualquer agente experimental dentro de 12 semanas da visita de triagem 1 ou 5 meias-vidas do IMP (se conhecido) (o que for mais longo) ou inscrição atual em um ensaio clínico intervencionista.
- Evidência de qualquer uma das seguintes anormalidades de condução cardíaca: Um intervalo QTc Fridericia >450 milissegundos para homens ou >470 milissegundos para mulheres, conforme calculado pelo leitor central. Participantes com bloqueio atrioventricular de segundo ou terceiro grau devem ser excluídos.
- Para participantes nos EUA, em participantes tratados com ou para tratamento planejado com marca-passo, cardioversor-desfibrilador implantado ou outro dispositivo eletrônico implantado, as avaliações FibroScan® serão proibidas.
História de malignidade dentro de 5 anos de triagem com as seguintes exceções:
- Carcinoma in situ do colo do útero adequadamente tratado
- Câncer de células basais ou escamosas adequadamente tratado ou outro câncer de pele não melanoma localizado.
- A ocorrência de qualquer infecção aguda que requeira antibioticoterapia sistêmica nas 2 semanas anteriores à visita de triagem 1.
- Uma história de distúrbio da medula óssea, incluindo anemia aplástica, ou qualquer anemia marcada atual definida como hemoglobina
- Tratamento prévio com setanaxib ou participação num ensaio clínico anterior com setanaxib.
- Doença cardiovascular instável.
- Presença de qualquer anormalidade ou condição laboratorial que, na opinião do Investigador, possa interferir ou comprometer o tratamento, avaliação ou cumprimento do protocolo e/ou procedimentos do estudo de um participante.
- Qualquer outra condição que, na opinião do Investigador, constitua um risco ou contraindicação para a participação do participante no estudo, ou que possa interferir nos objetivos, condução ou avaliação do estudo.
- Hipersensibilidade ou intolerância ao setanaxibe ou a qualquer um de seus excipientes ou compostos placebo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Setanaxibe 1200 mg/dia
Os participantes receberão setanaxibe na dose de 1.200 mg/dia durante o período de tratamento duplo-cego de 24 semanas.
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Comprimidos orais, 400 mg por comprimido
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Experimental: Setanaxibe 1600 mg/dia
Os participantes receberão setanaxibe na dose de 1.600 mg/dia durante o período de tratamento duplo-cego de 24 semanas.
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Comprimidos orais, 400 mg por comprimido
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão um placebo durante o período de tratamento duplo-cego de 24 semanas.
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Comprimidos orais
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança no ALP na semana 24 em comparação com a linha de base
Prazo: Linha de base (dia 1) e semana 24
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Mudança no ALP na semana 24 em comparação com a linha de base, proporção do valor da semana 24 e valor da linha de base.
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Linha de base (dia 1) e semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança de fadiga na semana 24 em comparação com a linha de base, conforme avaliado pelo PROMIS FORM FORMATIGUE 7B DILAR
Prazo: Linha de base (dia 1) e semana 24
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O Sistema de Informações de Medição de Resultados relatado pelo paciente (PROMIS) FATIGE FORMA 7B MEDIRA A GRAVIDADE DA FATIGA SIMPA PARA APÓ.
Existem 7 perguntas, cada uma pontuada entre 1 e 5, com uma pontuação total entre 7 e 35.
Uma pontuação mais alta indica pior fadiga.
Essa pontuação bruta é convertida em uma pontuação T (uma pontuação padronizada com uma média de 50 e um DP de 10).
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Linha de base (dia 1) e semana 24
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Mudança de fadiga na semana 24 em comparação com a linha de base, conforme avaliado pela fadiga da impressão global de gravidade (PGIS) do paciente
Prazo: Linha de base (dia 1) e semana 24
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A impressão global de gravidade (PGIS) do paciente é um índice global em que os sujeitos são solicitados a classificar a gravidade da fadiga em uma escala de 5 pontos nos últimos 7 dias, com opções de 1 = nenhuma, 2 = leve, 3 = moderado, 4 = grave e 5 = muito grave.
Pontuações mais altas indicam uma avaliação pior da fadiga.
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Linha de base (dia 1) e semana 24
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Mudança de fadiga na semana 24 em comparação à linha de base, conforme avaliado pela fadiga da impressão global de mudança (PGIC) do paciente
Prazo: Semana 24
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A impressão global de mudança do paciente (PGIC)-Fatiga é uma escala de 7 pontos que reflete a classificação de um sujeito da melhoria geral, onde os sujeitos são solicitados a avaliar sua melhoria geral com a fadiga com 1 = muito melhorado, 2 = muito melhorado, 3 = minimamente melhorado, 4 = sem alteração, 5 = pior, 6 = muito pior, 7 = muito pior.
Pontuações mais altas indicam um resultado pior da mudança de fadiga.
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Semana 24
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Mudança de fadiga na semana 24 em comparação à linha de base, conforme avaliado pelo Domínio de Fadiga PBC-40 (PBC 40)
Prazo: Linha de base (dia 1) e semana 24
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O domínio da fadiga do PBC-40 inclui 11 perguntas de itens, as pontuações dos itens variam de 1 a 5. As pontuações individuais dos itens são somadas para obter uma pontuação total do domínio (intervalo para o domínio da fadiga: 11 a 55), pontuações altas representam alto impacto e pontuações baixas indicam baixo impacto do PBC na qualidade de vida.
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Linha de base (dia 1) e semana 24
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Mudança na rigidez do fígado na semana 24 em comparação com a triagem
Prazo: Triagem (dia -28) e semana 24
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Mudança na rigidez do fígado na semana 24 em comparação com a triagem, avaliada por elastografia transitória (Fibroscan®)
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Triagem (dia -28) e semana 24
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Mudança no prurido na semana 24 em comparação com a linha de base, avaliada pela pior escala de classificação numérica (Wi-NRS) da coceira (Wi-NRS)
Prazo: Linha de base (dia 1) e semana 24
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O Wi-NRS é uma medida diária relatada pelo paciente da intensidade da coceira usando uma escala de 11 pontos em que 0 = não coceira e 10 = pior coceira imaginável.
A pontuação do Wi-NRS é calculada calculando a média das pontuações diárias do Wi-NRS antes da data da visita (inclusive).
Pontuações mais altas indicam pior funcionamento para prurido no Wi-NRS.
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Linha de base (dia 1) e semana 24
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Mudança no prurido na semana 24 em comparação com a linha de base, conforme avaliado pelo domínio PBC-40 Itch
Prazo: Linha de base (dia 1) e semana 24
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O prurido foi avaliado respondendo a três perguntas sobre o domínio PBC-40 Itch de 1 a 5, que também foi resumido para obter uma pontuação total do domínio (intervalo de 3 a 15).
Uma pontuação alta representa um alto impacto e uma pontuação baixa indica baixo impacto do prurido na qualidade de vida.
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Linha de base (dia 1) e semana 24
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Mudança no prurido na semana 24 em comparação com a linha de base, conforme avaliado pelo PGIS Prurito
Prazo: Linha de base (dia 1) e semana 24
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O PGIS-Prurido é um índice global em que os sujeitos são solicitados a classificar a gravidade do prurido em uma escala de 5 pontos nos últimos 7 dias, com opções de 1 = nenhuma, 2 = leve, 3 = moderado, 4 = grave e 5 = muito grave.
Pontuações mais altas indicam uma avaliação pior do prurido.
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Linha de base (dia 1) e semana 24
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Mudança no prurido na semana 24 em comparação com a linha de base, conforme avaliado pelo prurido PGIC
Prazo: Semana 24
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O prurido pgic é uma escala de 7 pontos que reflete a classificação de um sujeito da melhoria geral, onde os sujeitos são solicitados a avaliar sua melhoria geral com fadiga com 1 = muito melhorado, 2 = muito melhorado, 3 = minimamente melhorado, 4 = sem alteração, 5 = pior, 6 = muito pior, 7 = muito pior.
Pontuações mais altas indicam um resultado pior da mudança no prurido.
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Semana 24
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Mudanças nos marcadores de colestase na semana 24
Prazo: Linha de base (dia 1) e semana 24
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Alterações nos marcadores de colestase, avaliados pela proporção de pacientes na semana 24 com:
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Linha de base (dia 1) e semana 24
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Mudança no ALP na semana 24 em comparação com a linha de base, onde as doses de setanaxibe são combinadas
Prazo: Linha de base (dia 1) e semana 24
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Mudança no ALP na semana 24 em comparação com a linha de base, proporção do valor da semana 24 e valor da linha de base.
As doses de setanaxibe são combinadas e a alteração da linha de base é estimada usando uma abordagem de medidas repetidas por modelo misto com fatores fixos para tratamento, visita, log (linha de base), tratamento*visita e log (linha de base)*Visita, o sujeito é incluído como efeito aleatório.
A matriz de variância-covariância, portanto, não é a mesma da análise de três braços, o que causa os efeitos do tratamento estimados no placebo para o grupo diferem daqueles estimados na análise com três braços de tratamento.
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Linha de base (dia 1) e semana 24
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Mudança de fadiga na semana 24 em comparação com a linha de base, conforme avaliado pela fadiga de formato curta 7B por dia, onde as doses de setanaxibe são combinadas
Prazo: Linha de base (dia 1) e semana 24
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O Sistema de Informações de Medição de Resultados relatado pelo paciente (PROMIS) FATIGE FORMA 7B MEDIRA A GRAVIDADE DA FATIGA SIMPA PARA APÓ. Existem 7 perguntas, cada uma pontuada entre 1 e 5, com uma pontuação total entre 7 e 35. Uma pontuação mais alta indica pior fadiga. Essa pontuação bruta é convertida em uma pontuação T (uma pontuação padronizada com uma média de 50 e um DP de 10). As doses de setanaxibe são combinadas e a alteração da linha de base é estimada usando uma abordagem de medidas repetidas por modelo misto com fatores fixos para tratamento, visita, log (linha de base), tratamento*visita e log (linha de base)*Visita, o sujeito é incluído como efeito aleatório. A matriz de variância-covariância, portanto, não é a mesma da análise de três braços, o que causa os efeitos do tratamento estimados no placebo para o grupo diferem daqueles estimados na análise com três braços de tratamento. |
Linha de base (dia 1) e semana 24
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Mudança de fadiga na semana 24 em comparação à linha de base, conforme avaliado pelo Domínio de Fadiga PBC-40 (PBC 40), onde as doses de setanaxibe são combinadas
Prazo: Linha de base (dia 1) e semana 24
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O domínio da fadiga do PBC-40 inclui 11 perguntas de itens, as pontuações dos itens variam de 1 a 5. As pontuações individuais dos itens são somadas para obter uma pontuação total do domínio (intervalo para o domínio da fadiga: 11 a 55), pontuações altas representam alto impacto e pontuações baixas indicam baixo impacto do PBC na qualidade de vida. As doses de setanaxibe são combinadas e a alteração da linha de base é estimada usando uma abordagem de medidas repetidas por modelo misto com fatores fixos para tratamento, visita, log (linha de base), tratamento*visita e log (linha de base)*Visita, o sujeito é incluído como efeito aleatório. A matriz de variância-covariância, portanto, não é a mesma da análise de três braços, o que causa os efeitos do tratamento estimados no placebo para o grupo diferem daqueles estimados na análise com três braços de tratamento. |
Linha de base (dia 1) e semana 24
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Mudança na rigidez do fígado na semana 24 em comparação com a triagem, onde as doses de setanaxibe são combinadas
Prazo: Triagem (dia -28) e semana 24
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Mudança na rigidez do fígado na semana 24 em comparação com a triagem, avaliada pela elastografia transitória (Fibroscan®).
As doses de setanaxibe são combinadas e a alteração da linha de base é estimada usando uma abordagem de medidas repetidas por modelo misto com fatores fixos para tratamento, visita, log (linha de base), tratamento*visita e log (linha de base)*Visita, o sujeito é incluído como efeito aleatório.
A matriz de variância-covariância, portanto, não é a mesma da análise de três braços, o que causa os efeitos do tratamento estimados no placebo para o grupo diferem daqueles estimados na análise com três braços de tratamento.
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Triagem (dia -28) e semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de fevereiro de 2022
Conclusão Primária (Real)
31 de maio de 2024
Conclusão do estudo (Real)
2 de julho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de agosto de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de agosto de 2021
Primeira postagem (Real)
20 de agosto de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de abril de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de abril de 2025
Última verificação
1 de abril de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GSN000350
- 2021-001810-13 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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