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原発性胆汁性胆管炎（PBC）および肝硬直を有する患者におけるセタナキシブの試験 (TRANSFORM)

2025年4月7日 更新者：Calliditas Therapeutics Suisse SA

TRANSFORM: 原発性胆汁性胆管炎 (PBC) および肝硬直の上昇を有する患者における 52 週間の延長フェーズを伴うセタナキシブの 52 週間、無作為化、プラセボ対照、二重盲検、適応第 2b/3 相試験

この研究の主な目的は、原発性胆汁性胆管炎（PBC）の参加者と、ウルソデオキシコール酸（UDCA）に対する不耐性または不耐性または不十分な反応を伴う、原発性胆汁性胆管炎（PBC）の参加者の生化学的反応に対するセタナキシブの効果を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

76

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85724
        • UA Thomas D. Boyer Liver Institute
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Pasadena、California、アメリカ、91105
        • California Liver Research Institute
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Florida
      • Inverness、Florida、アメリカ、34452
        • Gastroenterology Associates - Crystal River
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
      • Orlando、Florida、アメリカ、32804
        • AdventHealth Transplant Institute
      • Orlando、Florida、アメリカ、32825
        • Advanced Research Institute, Inc.
      • Tampa、Florida、アメリカ、33606
        • Tampa General Hospital
    • Illinois
      • Evanston、Illinois、アメリカ、60611
        • Northwestern University
      • Springfield、Illinois、アメリカ、62794-9248
        • Springfield Clinic
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Topeka、Kansas、アメリカ、66606
        • Kansas Medical Clinic - Gastroenterology
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • Tulane Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • A. Alfred Taubman Health Care Center
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202
        • Henry Ford Hospital
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
        • Summit - Southern Therapy and Advanced Research
    • New York
      • Manhasset、New York、アメリカ、11030
        • Northwell Health
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • New York University Hepatology Associates
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267-0595
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19141
        • Einstein Medical Center
    • South Dakota
      • Rapid City、South Dakota、アメリカ、57701
        • Rapid City Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt Digestive Disease Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77099
        • Pioneer Research Solutions
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Liver Specialists of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Froedtert and Medical College of Wisconsin
  • イギリス
    • England
      • Gloucester、England、イギリス、GL1 3NN
        • Gloucestershire Hospitals NHS Foundation Trust
      • London、England、イギリス、SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne、England、イギリス、NE7 7DN
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham、England、イギリス、NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals Nhs Trust
      • Sheffield、England、イギリス、S10 2JF
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Southampton、England、イギリス、SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Glasgow、Scotland、イギリス、G4 0SF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル、3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem、イスラエル、9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
      • Tel Aviv、イスラエル、64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa、Haifa District、イスラエル、3436212
        • Carmel Medical Center
    • Northern District
      • Nahariya、Northern District、イスラエル、22100
        • Western Galilee Hospital-Nahariya
    • Southern District
      • Be'er Sheva、Southern District、イスラエル、84101
        • Soroka Medical Center
    • Tel Aviv
      • Petah Tikva、Tel Aviv、イスラエル、4941492
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
  • イタリア
      • Ancona、イタリア、60020
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
      • Messina、イタリア、98124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Gaetano Martino
      • Milano、イタリア、20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli、イタリア、80131
        • Universita degli Studi di Napoli Federico II
      • Novara、イタリア、28100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore della Carità di Novara
    • Milan
      • Rozzano、Milan、イタリア、20089
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Istituto Clinico Humanitas
    • Milano
      • Milan、Milano、イタリア、20123
        • Ospedale San Giuseppe
    • Monza And Brianza
      • Monza、Monza And Brianza、イタリア、20900
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Monza - Ospedale San Gerardo
  • オーストラリア
      • Kingswood、オーストラリア、2747
        • Nepean Hospital
      • Liverpool、オーストラリア、2170
        • Liverpool Hospital
      • Melbourne、オーストラリア、3004
        • The Alfred Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • New Lambton Heights、New South Wales、オーストラリア、2305
        • John Hunter Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • Mater Misericordiae - Hospital Brisbane
    • South Australia
      • Bedford Park、South Australia、オーストラリア、5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Box Hill、Victoria、オーストラリア、3128
        • Eastern Health - Australia
      • Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Murdoch、Western Australia、オーストラリア、6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • オーストリア
    • Oberösterreich
      • Linz、Oberösterreich、オーストリア、4010
        • Ordensklinikum Linz GmbH Barmherzige Schwestern
      • Wels、Oberösterreich、オーストリア、4600
        • Klinikum Wels-Grieskirchen
    • Styria
      • Graz、Styria、オーストリア、8036
        • Universitaetsklinikum Graz - Universitätsklinik für Innere Medizin
    • Tyrol
      • Innsbruck、Tyrol、オーストリア、6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • カナダ
      • Brampton、カナダ、L6R 3J7
        • William Osler Health System - Brampton Civic Hospital
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4Z6
        • University of Calgary
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Victoria General
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 4A6
        • St. Joseph's Healthcare Hamilton - Charlton Campus
      • London、Ontario、カナダ、N6A 2C2
        • Centricity Research (LMC Manna Research) - London
      • North Bay、Ontario、カナダ、P1B 2H3
        • Office Of Stephane M. Gauthier
      • Toronto、Ontario、カナダ、M6H 3M1
        • Toronto Liver Center
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、H2X 3J4
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
  • ギリシャ
      • Heraklion、ギリシャ、71110
        • University General Hospital of Heraklion (PAGNI)
      • Larissa、ギリシャ、41110
        • University General Hospital of Larissa
  • スイス
      • Sankt Gallen、スイス、9007
        • Kantonsspital Sankt Gallen
    • Ticino
      • Lugano、Ticino、スイス、6900
        • Fondazione Epatocentro Ticino
  • スウェーデン
      • Uppsala、スウェーデン、751 85
        • Akademiska Sjukhuset - Uppsala
  • スペイン
      • Alicante、スペイン、03010
        • Hospital General Universitari d'Alicante
      • Almería、スペイン、04009
        • Complejo Hospitalario Torrecardenas
      • Barcelona、スペイン、08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Barcelona、スペイン、08003
        • Hospital del Mar - Parc de Salut Mar
      • Córdoba、スペイン、14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid、スペイン、28006
        • Hospital Universitario de la Princesa
      • Madrid、スペイン、28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Málaga、スペイン、29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Santiago、スペイン、15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
      • Sevilla、スペイン、41011
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • València、スペイン、46014
        • Consorci Hospital General Universitari de València
      • Zaragoza、スペイン、50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Barcelona
      • Badalona、Barcelona、スペイン、08916
        • Hospital Germans Trias i Pujol
      • Sabadell、Barcelona、スペイン、08208
        • Hospital de Sabadell
    • Santa Cruz De Tenerife
      • La Laguna、Santa Cruz De Tenerife、スペイン、38320
        • Hospital Universitario de Canarias
  • チェコ
      • Hradec Králové、チェコ、500 12
        • Hepato-Gastroenterologie HK
    • Prague
      • Praha、Prague、チェコ、169 02
        • Ustredni vojenska nemocnice Praha
  • ドイツ
      • Homburg、ドイツ、66421
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
    • Bayern
      • Munich、Bayern、ドイツ、81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
    • Hessen
      • Frankfurt、Hessen、ドイツ、60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
      • Wiesbaden、Hessen、ドイツ、65189
        • St. Josefs-Hospital Wiesbaden
    • Niedersachsen
      • Hannover、Niedersachsen、ドイツ、30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Sachsen
      • Leipzig、Sachsen、ドイツ、04103
        • EUGASTRO
  • ニュージーランド
      • Dunedin、ニュージーランド、9016
        • Dunedin Hospital
      • Hamilton、ニュージーランド、3240
        • Waikato Hospital
    • Auckland
      • Grafton、Auckland、ニュージーランド、1023
        • Auckland City Hospital
    • Wellington
      • Crofton Downs、Wellington、ニュージーランド、6021
        • Wellington Regional Hospital
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1082
        • Semmelweis Egyetem - I. Sz. Sebészeti és Intervenciós Gasztroenterológiai Klinika
  • フランス
      • Lille、フランス、59037
        • Hopital Claude Huriez
      • Marseille、フランス、13008
        • Hôpital Saint Joseph Marseille
      • Nice、フランス、06202
        • Hôpital l'Archet
      • Paris、フランス、75012
        • Hôpital Saint-Antoine
    • Hauts-de-France
      • Lille、Hauts-de-France、フランス、59037
        • Hopital Claude Huriez
    • Ile-de-France
      • Créteil、Ile-de-France、フランス、94000
        • Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
    • Isère
      • Grenoble、Isère、フランス、38043
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
    • Limousin
      • Limoges、Limousin、フランス、87042
        • Hopital Dupuytren
    • Lorraine
      • Vandœuvre-lès-Nancy、Lorraine、フランス、54511
        • Hopitaux de Brabois
    • Occitanie
      • Toulouse、Occitanie、フランス、31059
        • Hôpital Rangueil
      • Toulouse、Occitanie、フランス、31076
        • Clinique Pasteur - Toulouse
    • Pays De La Loire
      • Angers、Pays De La Loire、フランス、49 933
        • Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
    • Picardie
      • Amiens、Picardie、フランス、80054
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie - Site Sud
    • Rhone-alpes
      • Lyon、Rhone-alpes、フランス、69317
        • Hôpital de La Croix Rousse
  • ベルギー
    • Brussels
      • Bruxelles、Brussels、ベルギー、1070
        • Hôpital Erasme
      • Laeken、Brussels、ベルギー、1020
        • Centre Hospitalier Universitaire Brugmann - Site Victor Horta
    • Flemish Brabant
      • Leuven、Flemish Brabant、ベルギー、3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent、Oost-Vlaanderen、ベルギー、9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • ポーランド
      • Bytom、ポーランド、41-902
        • Szpital Specjalistyczny nr 1 w Bytomiu
      • Myslowice、ポーランド、41-400
        • ID Clinic
      • Wrocław、ポーランド、51-162
        • Centrum Badań Klinicznych Piotr Napora Lekarze Sp. p.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -インフォームドコンセントの時点で18歳以上の男性または女性の参加者。
  • -書面によるインフォームドコンセントを提供し、調査の要件を順守する意思と能力があります。

  • -次の3つの診断因子のうち2つ以上の存在によって示される、確定的または可能性のある原発性胆汁性胆管炎（PBC）の診断：

    • -アルカリホスパターゼ（ALP）レベルが1.67×局所参照範囲の正常上限（ULN）の上昇の記録された履歴。
    • -陽性の抗ミトコンドリア抗体（AMA）力価または陽性のPBC特異的抗体（抗GP210または抗SP100または主要M2成分に対する抗体[PDC-E2、2-オキソ-グルタル酸デヒドロゲナーゼ複合体]）の記録された履歴。
    • PBCと一致する過去の肝生検。
  • -スクリーニング時の血清ALP≧1.67×ULN。
  • トランジェント エラストグラフィー (FibroScan®) によって測定された≧8.8 キロパスカル (kPa) の肝臓剛性、およびスクリーニング時の中央値比 (IQR/med) が≦30% である四分位範囲を取得し、結果をキロパスカルで表す)。
  • -過去6か月間のウルソデオキシコール酸（UDCA）処方用量の使用（スクリーニング前の3か月以上の安定した用量で）またはUDCAに不耐性（UDCAの最後の投与>スクリーニング前の3か月）。 UDCA に対する不耐症は、下痢や腹痛などの胃腸症状が頻繁に報告されているため、PBC 中の UDCA の完全表示用量 (13 ～ 15 mg/kg) に耐えられない参加者として定義されます。
  • -オベチコール酸（OCA）、フェノフィブラート、またはベザフィブラート治療を少なくとも6か月受け、安定した用量を3か月以上受けている参加者 スクリーニング前。
  • -OCAに不耐性の参加者の場合、OCAはスクリーニングの3か月以上前に中止されている必要があります。
  • 以前にベザフィブラートまたはフェノフィブラートで治療され、これらの薬剤がスクリーニング前に中止された参加者は、スクリーニングの3か月以上前に中止されている必要があります。

  • 出産の可能性のある女性参加者は、ランダム化の4週間以上前から妊娠を防ぐために非常に効果的な避妊方法を使用しなければならず、治験薬（IMP）の最終投与後90日まで厳格な避妊を継続することに同意しなければなりません。

    • この試験の目的のために、出産の可能性のある女性は、「永久に無菌でない限り、初経後から閉経後まで妊娠可能である. 永久不妊手術には、子宮摘出術、両側卵管摘出術、両側卵巣摘出術が含まれます。」
    • 閉経後の状態は、別の医学的原因がなければ 12 か月間月経がない状態と定義されます。 ホルモン避妊薬またはホルモン補充療法を使用していないが、閉経が疑われ、無月経が 12 か月未満の女性参加者では、閉経後の状態を確認するためのスクリーニングで、閉経後の範囲の卵胞刺激ホルモン（FSH）レベルが高いことが必要になります。 複数の FSH 測定による確認が必要です。

    • 非常に効果的な避妊法は、一貫して正しく使用された場合に年間 1% 未満の失敗率を達成できる方法として定義されます。 これらの方法は次のとおりです。

      • 排卵の抑制（経口、膣内、または経皮）に関連する組み合わせ（エストロゲンおよびプロゲストーゲンを含む）ホルモン避妊
      • 排卵の抑制に関連するプロゲストーゲンのみのホルモン避妊（経口、注射、または埋め込み）
      • 子宮内避妊器具
      • 子宮内ホルモン放出システム
      • 両側卵管閉塞
      • 精管切除されたパートナー
      • 性的禁欲（研究治療に関連するリスクの全期間中、異性愛者の性交を控える）。 性的禁欲の信頼性は、臨床試験の期間と参加者の好みの通常のライフスタイルに関連して評価する必要があります。 定期的な禁欲（カレンダー、徴候熱、排卵後の方法）、離脱（性交中断）、殺精子剤のみ、および授乳性無月経法は、避妊の許容される方法ではありません. 女性用コンドームと男性用コンドームを併用してはいけません。
  • -出産の可能性のある女性参加者は、スクリーニングで血清妊娠検査が陰性であり、投薬前のベースライン/ランダム化で尿妊娠検査が陰性である必要があります。
  • 出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性参加者は、コンドームを使用する意思があり、パートナーに非常に効果的な避妊方法を使用するよう要求する必要があります。 この要件は、インフォームド コンセントの時点で開始され、IMP の最後の投与を受けてから 90 日後に終了します。
  • 男性の参加者は精子を提供しないことをいとわない必要があり、女性の研究参加者は卵子を提供しないことをいとわない必要があります。ベースラインからIMPの最終投与後90日まで。

除外基準:

  • -女性参加者の陽性妊娠検査または授乳。
  • -静脈瘤/門脈高血圧出血および/または肝性脳症として定義された過去または現在の肝代償不全イベント、自然発生的な細菌性腹膜炎、治療を必要とする腹水、または肝移植リストの包含。
  • -肝移植の履歴、肝移植リストへの現在の配置、または末期肝疾患（MELD）の現在のモデル 参加者が抗凝固療法を受けていない限り、12以上のスコア、またはチャイルドピュースコアが6以上。
  • 肝細胞癌の病歴または存在を含む合併症を伴う肝硬変。
  • 総ビリルビン＞2×ULN。 総ビリルビン上昇が ULN を超える場合、スクリーニング血清アルブミンは基準範囲内でなければなりません。
  • -血漿アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）> 3×ULNおよび/またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> 3×ULN。
  • -国際正規化比（INR）が1.2を超える場合、参加者は抗凝固療法を受けています。 スクリーニング来院1でこの除外基準を満たす参加者については、スクリーニング来院2で治験責任医師の裁量で1回の採血（中央検査室による分析を伴う）を行うことができる。 この除外基準がスクリーニング訪問2で満たされない場合、参加者は研究に適格である可能性があります。
  • 推定糸球体濾過率 (eGFR)
  • -甲状腺刺激ホルモン>スクリーニング時のULN。 スクリーニング来院1でこの除外基準を満たす参加者については、スクリーニング来院2で治験責任医師の裁量で1回の採血（中央検査室による分析を伴う）を行うことができる。 この除外基準がスクリーニング訪問2で満たされない場合、参加者は研究に適格である可能性があります。
  • -肝疾患の競合する病因（例、C型肝炎[C型肝炎が効果的に治癒し、スクリーニング前の少なくとも6か月間ウイルス学的反応が持続している場合を除く]、活動性B型肝炎[HBsAg陽性]、非アルコール性脂肪性肝炎[NASH]、アルコール性肝疾患、自己免疫性肝炎、自己免疫性肝炎-PBCオーバーラップ症候群、原発性硬化性胆管炎、ギルバート症候群)。
  • -ALPの非肝性増加を引き起こす可能性のある病状（たとえば、パジェット病）。
  • -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の既知の病歴。
  • -手術（胃バイパスなど）または薬の吸収に重大な影響を与える可能性のある病状（治験責任医師の判断による）。
  • -陽性の尿中薬物スクリーニング（治験責任医師が確認した併用薬の処方使用によるものではない場合）。 スクリーニング訪問1の少なくとも6か月前に安定したメタドンまたはブプレノルフィン維持治療を受けている参加者は、研究に含まれる場合があります。 薬用大麻およびカンナビジオール製品は排他的ではなく、治験責任医師が処方箋と診断を見直して承認した場合に許可される場合があります。
  • -スクリーニング来院1から3か月以内に禁止されている薬を服用している参加者。
  • -スクリーニング訪問から12週間以内の治験薬による治療 IMPの1回または5回の半減期（既知の場合）（どちらか長い方）または介入臨床試験への現在の登録。
  • -次の心臓伝導異常のいずれかの証拠：中央リーダーによって計算された、男性の場合は> 450ミリ秒または女性の場合は> 470ミリ秒のQTc Fridericia間隔。 -第2度または第3度の房室ブロックを持つ参加者は除外されます。
  • 米国の参加者、ペースメーカー、植え込み型除細動器、またはその他の植え込み型電子機器で治療を受けている、または治療を計画している参加者の場合、FibroScan® 評価は禁止されます。

  • -スクリーニングから5年以内の悪性腫瘍の病歴 次の例外：

    • 適切に治療された子宮頸部上皮内がん
    • -適切に治療された基底細胞がんまたは扁平上皮がん、または他の限局性非黒色腫皮膚がん。
  • -スクリーニング訪問1の前の2週間以内に全身抗生物質療法を必要とする急性感染症の発生。
  • -再生不良性貧血を含む骨髄障害の病歴、またはヘモグロビンとして定義される現在の顕著な貧血
  • -セタナキシブによる以前の治療または以前のセタナキシブ臨床試験への参加。
  • 不安定な心血管疾患。
  • -研究者の意見では、参加者の治療、評価、またはプロトコルおよび/または研究手順の遵守を妨げたり、妥協したりする可能性のある実験室の異常または状態の存在。
  • -治験責任医師の意見では、研究への参加者の参加のリスクまたは禁忌を構成する、または研究の目的、実施、または評価を妨げる可能性のあるその他の状態。
  • セタナキシブまたはその賦形剤またはプラセボ化合物に対する過敏症または不耐性。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：セタナキシブ 1200 mg/日
参加者には、24週間の二重盲検治療期間中、1200 mg/日の用量でセタナキシブが投与されます。
薬：セタナキシブ
経口錠、1錠あたり400mg
実験的：セタナキシブ 1600 mg/日
参加者には、24週間の二重盲検治療期間中、1日あたり1600 mgの用量でセタナキシブが投与されます。
薬：セタナキシブ
経口錠、1錠あたり400mg
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者には、24週間の二重盲検治療期間にわたってプラセボが投与されます。
薬：プラセボ
経口錠剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインと比較して24週目のALPの変化
時間枠：ベースライン（1日目）と24週目
ベースラインと比較して24週目のALPの変化、24週目の値とベースライン値の比率。
ベースライン（1日目）と24週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
約束の短いフォーム疲労7Bによって評価されるように、ベースラインと比較して24週目の疲労の変化
時間枠：ベースライン（1日目）と24週目
患者が報告された結果測定情報システム（PROMIS）疲労短期7bは、目覚めてから疲労の重症度を測定します。 7つの質問があり、それぞれ1〜5のスコアがあり、合計スコアは7〜35です。 スコアが高いほど疲労が悪くなることを示します。 この生のスコアは、Tスコア（平均50の標準化されたスコアと10のSD）に変換されます。
ベースライン（1日目）と24週目
患者の重症度（PGI）疲労の世界的な印象によって評価されるように、ベースラインと比較して24週目の疲労の変化
時間枠：ベースライン（1日目）と24週目
患者の重症度（PGIS）患者の世界的な印象は、過去7日以内に被験者が5点スケールで疲労の重症度を評価するように求められるグローバルなインデックスであり、1 =なし、2 =軽度、3 =中程度、4 =重度、5 =非常に重度の選択肢があります。 スコアが高いほど、疲労の評価が悪いことを示しています。
ベースライン（1日目）と24週目
患者の全体的な変化の印象（PGIC）疲労によって評価されるように、ベースラインと比較して24週目の疲労の変化
時間枠：24週目
患者のグローバルな変化の印象（PGIC）患者は、被験者が疲労で全体的な改善を評価するように求められる全体的な改善の被験者の評価を反映した7段階のスケールであり、1 =非常に改善、2 = 3 = 3 =変化なし、4 =悪い、6 = 6 = 7 =非常に悪い。 スコアが高いほど、疲労の変化の結果が悪いことを示しています。
24週目
PBC-40アンケート（PBC 40）疲労ドメインで評価されているように、ベースラインと比較して24週目の疲労の変化
時間枠：ベースライン（1日目）と24週目
PBC-40疲労ドメインには11の項目の質問が含まれ、アイテムスコアは1〜5です。個々のアイテムスコアは合計され、合計ドメインスコア（疲労ドメインの範囲：11〜55）を取得し、スコアが高いことを表し、スコアが低いことはPBCの生活の質への影響が低いことを示します。
ベースライン（1日目）と24週目
スクリーニングと比較して24週目の肝臓剛性の変化
時間枠：スクリーニング（28日目）および24週
過渡的エラストグラフィ（Fibroscan®）によって評価されるように、スクリーニングと比較して24週目の肝剛性の変化
スクリーニング（28日目）および24週
最悪のかゆみ数値評価尺度（Wi-NRS）によって評価されるように、ベースラインと比較して24週目のプリタスの変化
時間枠：ベースライン（1日目）と24週目
Wi-NRSは、0 =かゆみがなく、10 =最悪のかゆみを想像できる11ポイントスケールを使用して、毎日の患者報告のかゆみ強度の尺度です。 Wi-NRSスコアは、訪問日（包括的）前に毎日のWi-NRSスコアを平均することによって計算されます。 スコアが高いほど、Wi-NRのPruritusの機能が悪化していることを示しています。
ベースライン（1日目）と24週目
PBC-40のかゆみドメインによって評価されるように、ベースラインと比較して24週目のプリタスの変化
時間枠：ベースライン（1日目）と24週目
Pruritusは、PBC-40のかゆみドメインに関する3つの質問に1〜5に答えることで評価されました。これは、合計ドメインスコア（範囲3〜15）を取得するために合計されました。 高いスコアは高い影響を表し、スコアが低いことは、プリタスが生活の質に与える影響が低いことを示します。
ベースライン（1日目）と24週目
PGIS Pruritusによって評価されているように、24週目のベースラインと比較して24週目の変化
時間枠：ベースライン（1日目）と24週目
PGIS-Pruritusは、過去7日以内に被験者が5点スケールでプリタスの重症度を評価するように求められるグローバルなインデックスであり、1 = none、2 = MILTE、3 =中程度、4 =重度、5 =非常に重度の選択肢があります。 スコアが高いほど、プリタスの評価が悪いことを示しています。
ベースライン（1日目）と24週目
PGIC Pruritusによって評価されるように、24週目のベースラインと比較して24週目の変化
時間枠：24週目
PGIC-PRURITUSは、被験者が1 =非常に改善し、2 =大幅に改善、3 =変化なし、5 = 6 = 6 = 6 =はるかに悪い、7 = 7 = 7 = 7 = 7 = 7 =さらに悪化します。 スコアが高いほど、プリタスの変化の結果が悪いことを示しています。
24週目
24週目の胆汁うっこのマーカーの変化
時間枠：ベースライン（1日目）と24週目

24週目の患者の割合によって評価される胆汁うっこのマーカーの変化：

  • ALPの減少<1.67×ULNおよび総ビリルビン≤1×ULNおよびベースラインからそれぞれ15％以上または≥15％または≥40％または≥70％ALPの減少
  • <1.5×ULNおよび総ビリルビン≤1×ULNへのALPの減少、およびベースラインからのALPの40％以上の減少
  • alp <1×ulnおよび総ビリルビン≤1×uln
  • 総ビリルビン<0.6×uln
ベースライン（1日目）と24週目
24週目のALPの変化は、セタナキシブの用量が組み合わされているベースラインと比較して変化します
時間枠：ベースライン（1日目）と24週目
ベースラインと比較して24週目のALPの変化、24週目の値とベースライン値の比率。 セタナキシブの用量を組み合わせて、ベースラインからの変化は、治療、訪問、ログ（ベースライン）、治療*訪問、ログ（ベースライン）*訪問のための固定因子を備えた混合モデルが繰り返される測定アプローチを使用して推定されます。被験者はランダム効果として含まれます。 したがって、分散共分散マトリックスは、3つの腕分析と同じではありません。これにより、プラセボで推定された治療効果により、3つの治療群での分析で推定されたものとは異なります。
ベースライン（1日目）と24週目
24週目の疲労の変化ベースラインと比較して。
時間枠：ベースライン（1日目）と24週目

患者が報告された結果測定情報システム（PROMIS）疲労短期7bは、目覚めてから疲労の重症度を測定します。 7つの質問があり、それぞれ1〜5のスコアがあり、合計スコアは7〜35です。 スコアが高いほど疲労が悪くなることを示します。 この生のスコアは、Tスコア（平均50の標準化されたスコアと10のSD）に変換されます。

セタナキシブの用量を組み合わせて、ベースラインからの変化は、治療、訪問、ログ（ベースライン）、治療*訪問、ログ（ベースライン）*訪問のための固定因子を備えた混合モデルが繰り返される測定アプローチを使用して推定されます。被験者はランダム効果として含まれます。 したがって、分散共分散マトリックスは、3つの腕分析と同じではありません。これにより、プラセボで推定された治療効果により、3つの治療群での分析で推定されたものとは異なります。
ベースライン（1日目）と24週目
PBC-40アンケート（PBC 40）疲労ドメインで評価されているように、ベースラインと比較して24週目の疲労の変化。
時間枠：ベースライン（1日目）と24週目

PBC-40疲労ドメインには11の項目の質問が含まれ、アイテムスコアは1〜5です。個々のアイテムスコアは合計され、合計ドメインスコア（疲労ドメインの範囲：11〜55）を取得し、スコアが高いことを表し、スコアが低いことはPBCの生活の質への影響が低いことを示します。

セタナキシブの用量を組み合わせて、ベースラインからの変化は、治療、訪問、ログ（ベースライン）、治療*訪問、ログ（ベースライン）*訪問のための固定因子を備えた混合モデルが繰り返される測定アプローチを使用して推定されます。被験者はランダム効果として含まれます。 したがって、分散共分散マトリックスは、3つの腕分析と同じではありません。これにより、プラセボで推定された治療効果により、3つの治療群での分析で推定されたものとは異なります。
ベースライン（1日目）と24週目
セタナキシブの用量が組み合わされているスクリーニングと比較して、24週目の肝剛性の変化
時間枠：スクリーニング（28日目）および24週
過渡的なエラストグラフィ（Fibroscan®）で評価されるように、スクリーニングと比較して24週目の肝剛性の変化。 セタナキシブの用量を組み合わせて、ベースラインからの変化は、治療、訪問、ログ（ベースライン）、治療*訪問、ログ（ベースライン）*訪問のための固定因子を備えた混合モデルが繰り返される測定アプローチを使用して推定されます。被験者はランダム効果として含まれます。 したがって、分散共分散マトリックスは、3つの腕分析と同じではありません。これにより、プラセボで推定された治療効果により、3つの治療群での分析で推定されたものとは異なります。
スクリーニング（28日目）および24週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Calliditas Therapeutics Suisse SA

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年2月14日

一次修了 (実際)

2024年5月31日

研究の完了 (実際)

2024年7月2日

試験登録日

最初に提出

2021年8月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年8月18日

最初の投稿 (実際)

2021年8月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年4月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年4月7日

最終確認日

2025年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GSN000350
  • 2021-001810-13 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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