Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie setanaksybu u pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych (PBC) i sztywnością wątroby (TRANSFORM)

18 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Calliditas Therapeutics Suisse SA

TRANSFORM: 52-tygodniowe, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie zaślepione, adaptacyjne badanie fazy 2b/3 setanaksybu z 52-tygodniową fazą przedłużenia u pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych (PBC) i zwiększoną sztywnością wątroby

Głównym celem tego badania jest ocena wpływu setanaksybu na odpowiedź biochemiczną w 52. tygodniu u uczestników z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych (PBC) oraz ze zwiększoną sztywnością wątroby i nietolerancją lub niewystarczającą odpowiedzią na kwas ursodeoksycholowy (UDCA).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

76

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Kingswood, Australia, 2747
        • Nepean Hospital
      • Liverpool, Australia, 2170
        • Liverpool Hospital
      • Melbourne, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Mater Misericordiae - Hospital Brisbane
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Eastern Health - Australia
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Austria
    • Oberösterreich
      • Linz, Oberösterreich, Austria, 4010
        • Ordensklinikum Linz GmbH Barmherzige Schwestern
      • Wels, Oberösterreich, Austria, 4600
        • Klinikum Wels-Grieskirchen
    • Styria
      • Graz, Styria, Austria, 8036
        • Universitaetsklinikum Graz - Universitätsklinik für Innere Medizin
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Austria, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Belgia
    • Brussels
      • Bruxelles, Brussels, Belgia, 1070
        • Hopital Erasme
      • Laeken, Brussels, Belgia, 1020
        • Centre Hospitalier Universitaire Brugmann - Site Victor Horta
    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, Belgia, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Czechy
      • Hradec Králové, Czechy, 500 12
        • Hepato-gastroenterologie HK
    • Prague
      • Praha, Prague, Czechy, 169 02
        • Ustredni vojenska nemocnice Praha
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Hopital Claude Huriez
      • Marseille, Francja, 13008
        • Hôpital Saint Joseph Marseille
      • Nice, Francja, 06202
        • Hôpital l'Archet
      • Paris, Francja, 75012
        • Hopital Saint-Antoine
    • Hauts-de-France
      • Lille, Hauts-de-France, Francja, 59037
        • Hopital Claude Huriez
    • Ile-de-France
      • Créteil, Ile-de-France, Francja, 94000
        • Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
    • Isère
      • Grenoble, Isère, Francja, 38043
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
    • Limousin
      • Limoges, Limousin, Francja, 87042
        • Hôpital Dupuytren
    • Lorraine
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Lorraine, Francja, 54511
        • Hôpitaux de Brabois
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Francja, 31059
        • Hopital Rangueil
      • Toulouse, Occitanie, Francja, 31076
        • Clinique Pasteur - Toulouse
    • Pays De La Loire
      • Angers, Pays De La Loire, Francja, 49 933
        • Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
    • Picardie
      • Amiens, Picardie, Francja, 80054
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie - Site Sud
    • Rhone-alpes
      • Lyon, Rhone-alpes, Francja, 69317
        • Hôpital de La Croix Rousse
  • Grecja
      • Heraklion, Grecja, 71110
        • University General Hospital of Heraklion (PAGNI)
      • Larissa, Grecja, 41110
        • University General Hospital of Larissa
  • Hiszpania
      • Alicante, Hiszpania, 03010
        • Hospital General Universitari d'Alicante
      • Almería, Hiszpania, 04009
        • Complejo Hospitalario Torrecárdenas
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Barcelona, Hiszpania, 08003
        • Hospital del Mar - Parc de Salut Mar
      • Córdoba, Hiszpania, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Hiszpania, 28006
        • Hospital Universitario de la Princesa
      • Madrid, Hiszpania, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Santiago, Hiszpania, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
      • Sevilla, Hiszpania, 41011
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • València, Hiszpania, 46014
        • Consorci Hospital General Universitari de València
      • Zaragoza, Hiszpania, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Hiszpania, 08916
        • Hospital Germans Trias i Pujol
      • Sabadell, Barcelona, Hiszpania, 08208
        • Hospital de Sabadell
    • Santa Cruz De Tenerife
      • La Laguna, Santa Cruz De Tenerife, Hiszpania, 38320
        • Hospital Universitario de Canarias
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Izrael, 3436212
        • Carmel Medical Center
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Izrael, 22100
        • Western Galilee Hospital-Nahariya
    • Southern District
      • Be'er Sheva, Southern District, Izrael, 84101
        • Soroka Medical Center
    • Tel Aviv
      • Petah Tikva, Tel Aviv, Izrael, 4941492
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
  • Kanada
      • Brampton, Kanada, L6R 3J7
        • William Osler Health System - Brampton Civic Hospital
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Victoria General
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4A6
        • St. Joseph's Healthcare Hamilton - Charlton Campus
      • London, Ontario, Kanada, N6A 2C2
        • Centricity Research (LMC Manna Research) - London
      • North Bay, Ontario, Kanada, P1B 2H3
        • Office Of Stephane M. Gauthier
      • Toronto, Ontario, Kanada, M6H 3M1
        • Toronto Liver Center
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X 3J4
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Niemcy
      • Homburg, Niemcy, 66421
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
    • Bayern
      • Munich, Bayern, Niemcy, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universitat Munchen
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Niemcy, 60590
        • Universitatsklinikum Frankfurt
      • Wiesbaden, Hessen, Niemcy, 65189
        • St. Josefs-Hospital Wiesbaden
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Niemcy, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Niemcy, 04103
        • Eugastro
  • Nowa Zelandia
      • Dunedin, Nowa Zelandia, 9016
        • Dunedin Hospital
      • Hamilton, Nowa Zelandia, 3240
        • Waikato Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • Auckland City Hospital
    • Wellington
      • Crofton Downs, Wellington, Nowa Zelandia, 6021
        • Wellington Regional Hospital
  • Polska
      • Bytom, Polska, 41-902
        • Szpital Specjalistyczny Nr 1 w Bytomiu
      • Myslowice, Polska, 41-400
        • ID Clinic
      • Wrocław, Polska, 51-162
        • Centrum Badań Klinicznych Piotr Napora Lekarze Sp. p.
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • UA Thomas D. Boyer Liver Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Pasadena, California, Stany Zjednoczone, 91105
        • California Liver Research Institute
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Florida
      • Inverness, Florida, Stany Zjednoczone, 34452
        • Gastroenterology Associates - Crystal River
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32804
        • AdventHealth Transplant Institute
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32825
        • Advanced Research Institute, Inc.
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
      • Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62794-9248
        • Springfield Clinic
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Topeka, Kansas, Stany Zjednoczone, 66606
        • Kansas Medical Clinic - Gastroenterology
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • A. Alfred Taubman Health Care Center
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • Summit - Southern Therapy and Advanced Research
    • New York
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
        • Northwell Health
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York University Hepatology Associates
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267-0595
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19141
        • Einstein Medical Center
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57701
        • Rapid City Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt Digestive Disease Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77099
        • Pioneer Research Solutions
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Liver Specialists of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Froedtert and Medical College of Wisconsin
  • Szwajcaria
      • Sankt Gallen, Szwajcaria, 9007
        • Kantonsspital Sankt Gallen
    • Ticino
      • Lugano, Ticino, Szwajcaria, 6900
        • Fondazione Epatocentro Ticino
  • Szwecja
      • Uppsala, Szwecja, 751 85
        • Akademiska Sjukhuset - Uppsala
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1082
        • Semmelweis Egyetem - I. Sz. Sebészeti és Intervenciós Gasztroenterológiai Klinika
  • Włochy
      • Ancona, Włochy, 60020
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
      • Messina, Włochy, 98124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Gaetano Martino
      • Milano, Włochy, 20122
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Novara, Włochy, 28100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore della Carità di Novara
    • Milan
      • Rozzano, Milan, Włochy, 20089
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Istituto Clinico Humanitas
    • Milano
      • Milan, Milano, Włochy, 20123
        • Ospedale San Giuseppe
    • Monza And Brianza
      • Monza, Monza And Brianza, Włochy, 20900
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Monza - Ospedale San Gerardo
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • Gloucester, England, Zjednoczone Królestwo, GL1 3NN
        • Gloucestershire Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, England, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, England, Zjednoczone Królestwo, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Sheffield, England, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Southampton, England, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Zjednoczone Królestwo, G4 0SF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥18 lat, włącznie w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  • Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i spełnienia wymagań badania.

  • Pewne lub prawdopodobne rozpoznanie pierwotnego żółciowego zapalenia dróg żółciowych (PBC) potwierdzone obecnością ≥2 z następujących 3 czynników diagnostycznych:

    • Udokumentowana historia podwyższonego poziomu fosfatazy alkalicznej (ALP) ≥1,67 × górna granica normy (GGN) lokalnego zakresu referencyjnego.
    • Udokumentowana historia dodatniego miana przeciwciał antymitochondrialnych (AMA) lub dodatnich przeciwciał swoistych dla PBC (anty-GP210 lub anty-SP100 lub przeciwciał przeciwko głównym składnikom M2 [PDC-E2, kompleks dehydrogenazy kwasu 2-okso-glutarowego]).
    • Historyczna biopsja wątroby zgodna z PBC.
  • ALP w surowicy ≥1,67 × GGN podczas badania przesiewowego.
  • Sztywność wątroby mierzona za pomocą przejściowej elastografii (FibroScan®) wynosząca ≥8,8 kilopaskali (kPa) i stosunek rozstępu międzykwartylowego do mediany (IQR/med) ≤30% podczas badania przesiewowego, a wyniki wyrażono w kilopaskalach).
  • Stosowanie dawki kwasu ursodeoksycholowego (UDCA) na receptę przez ostatnie 6 miesięcy (w stabilnej dawce przez >3 miesiące przed badaniem przesiewowym) LUB nietolerancja UDCA (ostatnia dawka UDCA >3 miesiące przed badaniem przesiewowym). Nietolerancję UDCA definiuje się jako uczestników niezdolnych do tolerowania pełnej dawki UDCA w PBC (13-15 mg/kg) z powodu często zgłaszanych objawów żołądkowo-jelitowych, takich jak biegunka i ból brzucha.
  • Dla uczestników otrzymujących kwas obetycholowy (OCA), fenofibrat lub bezafibrat przez co najmniej 6 miesięcy i stabilną dawkę przez > 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
  • W przypadku uczestników nietolerujących OCA, OCA musi zostać przerwane > 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
  • W przypadku uczestników leczonych wcześniej bezafibratem lub fenofibratem, którzy odstawili te środki przed badaniem przesiewowym, musieli oni zostać odstawieni > 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.

  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji, aby zapobiec ciąży przez ≥4 tygodnie przed randomizacją i muszą wyrazić zgodę na kontynuowanie ścisłej antykoncepcji do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu leczniczego (IMP).

    • Dla celów tego badania, kobiety zdolne do zajścia w ciążę są definiowane jako „płodne, po pierwszej miesiączce i do okresu pomenopauzalnego, chyba że trwale bezpłodne. Metody trwałej sterylizacji obejmują histerektomię, obustronną salpingektomię i obustronne wycięcie jajników”.
    • Stan pomenopauzalny definiuje się jako brak miesiączki przez 12 miesięcy bez alternatywnej przyczyny medycznej. U uczestniczek, które nie stosują hormonalnej antykoncepcji ani hormonalnej terapii zastępczej, ale z podejrzeniem menopauzy i brakiem miesiączki trwającym mniej niż 12 miesięcy, podczas badania przesiewowego wymagane będzie oznaczenie wysokiego poziomu hormonu folikulotropowego (FSH) w zakresie pomenopauzalnym w celu potwierdzenia stanu pomenopauzalnego. Wymagane jest potwierdzenie więcej niż jednym pomiarem FSH.

    • Wysoce skuteczną antykoncepcję definiuje się jako metody, które przy konsekwentnym i prawidłowym stosowaniu mogą osiągnąć wskaźnik niepowodzeń poniżej 1% rocznie. Te metody to:

      • Złożona (zawierająca estrogen i progestagen) hormonalna antykoncepcja związana z hamowaniem owulacji (doustna, dopochwowa lub przezskórna)
      • Antykoncepcja hormonalna zawierająca wyłącznie progestagen związana z hamowaniem owulacji (doustna, w postaci zastrzyków lub w postaci implantu)
      • Urządzenie wewnątrzmaciczne
      • Wewnątrzmaciczny układ uwalniający hormony
      • Obustronna niedrożność jajowodów
      • Partner po wazektomii
      • Abstynencja seksualna (powstrzymywanie się od współżycia heteroseksualnego przez cały okres ryzyka związanego z badanymi zabiegami). Wiarygodność abstynencji seksualnej należy ocenić w odniesieniu do czasu trwania badania klinicznego oraz preferowanego i zwykłego stylu życia uczestnika. Okresowa abstynencja (metody kalendarzowe, objawowo-termiczne, poowulacyjne), odstawienie (stosunek przerwany), wyłącznie środki plemnikobójcze oraz metoda laktacyjnego braku miesiączki nie są dopuszczalnymi metodami antykoncepcji. Prezerwatyw dla kobiet i prezerwatyw dla mężczyzn nie należy używać razem.
  • Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego oraz ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania początkowego/randomizacji przed podaniem dawki.
  • Uczestnicy płci męskiej, których partnerki mogą zajść w ciążę, muszą chcieć używać prezerwatywy i wymagać od partnera stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji. Wymóg ten rozpoczyna się w momencie wyrażenia świadomej zgody i kończy się 90 dni po otrzymaniu ostatniej dawki IMP.
  • Uczestnicy płci męskiej muszą być chętni do nieoddawania nasienia, a kobiety uczestniczące w badaniu muszą być chętne do nieoddawania komórek jajowych, od punktu początkowego do 90 dni po ostatniej dawce IMP.

Kryteria wyłączenia:

  • Pozytywny test ciążowy lub karmienie piersią dla uczestniczek.
  • Jakiekolwiek zdarzenie dekompensacji czynności wątroby w przeszłości lub obecnie zdefiniowane jako krwawienie z żylaków/nadciśnienia wrotnego i/lub encefalopatia wątrobowa, samoistne bakteryjne zapalenie otrzewnej, wodobrzusze wymagające leczenia lub wpisanie na listę przeszczepów wątroby.
  • Przebyty przeszczep wątroby, obecne miejsce na liście przeszczepów wątroby lub obecny model oceny schyłkowej niewydolności wątroby (MELD) ≥12, chyba że uczestnik jest w trakcie leczenia przeciwzakrzepowego, lub w skali Child-Pugh ≥6.
  • Marskość wątroby z powikłaniami, w tym wywiadem lub obecnością raka wątrobowokomórkowego.
  • Bilirubina całkowita >2×GGN. W przypadku zwiększenia stężenia bilirubiny całkowitej > GGN albumina surowicy przesiewowej musi mieścić się w zakresie referencyjnym.
  • Aminotransferaza alaninowa (ALT) w osoczu >3×GGN i/lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) >3×GGN.
  • Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,2, chyba że uczestnik jest na terapii przeciwzakrzepowej. Jedno ponowne pobranie krwi (z analizą w laboratorium centralnym) może zostać przeprowadzone według uznania badacza podczas wizyty przesiewowej 2 w przypadku uczestników, którzy spełniają to kryterium wykluczenia podczas wizyty przesiewowej 1. Jeśli to kryterium wykluczenia nie zostanie spełnione podczas wizyty przesiewowej 2, uczestnik może zostać zakwalifikowany do badania.
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
  • Hormon stymulujący tarczycę > GGN podczas badania przesiewowego. Jedno ponowne pobranie krwi (z analizą w laboratorium centralnym) może zostać przeprowadzone według uznania badacza podczas wizyty przesiewowej 2 w przypadku uczestników, którzy spełniają to kryterium wykluczenia podczas wizyty przesiewowej 1. Jeśli to kryterium wykluczenia nie zostanie spełnione podczas wizyty przesiewowej 2, uczestnik może zostać zakwalifikowany do badania.
  • Kompetentna etiologia choroby wątroby (np. wirusowe zapalenie wątroby typu C [o ile nie zostanie skutecznie wyleczone z wirusowego zapalenia wątroby typu C, z utrzymującą się odpowiedzią wirusologiczną przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym], aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B [HBsAg dodatni], niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby [NASH], alkoholowa choroba wątroby autoimmunologiczne zapalenie wątroby, zespół nakładania się autoimmunologicznego zapalenia wątroby i PBC, pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych, zespół Gilberta).
  • Stany medyczne, które mogą powodować pozawątrobowe wzrosty ALP (np. choroba Pageta).
  • Znana historia zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  • Operacja (np. pomostowanie żołądka) lub stan chorobowy, który może znacząco wpłynąć na wchłanianie leków (w ocenie Badacza).
  • Pozytywny wynik testu przesiewowego na obecność narkotyków w moczu (jeśli nie wynika z jednoczesnego stosowania przepisanego na receptę leku, co zostało potwierdzone przez Badacza) podczas badania przesiewowego. Do badania mogą zostać włączeni uczestnicy otrzymujący stabilne leczenie podtrzymujące metadonem lub buprenorfiną przez co najmniej 6 miesięcy przed pierwszą wizytą przesiewową. Lecznicze produkty z konopi indyjskich i kannabidiolu nie wykluczają i mogą być dozwolone, jeśli recepta i diagnoza zostaną zweryfikowane i zatwierdzone przez Badacza.
  • Uczestnicy otrzymujący zabronione leki w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej 1.
  • Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu 12 tygodni od wizyty przesiewowej 1 lub 5 okresu półtrwania IMP (jeśli jest znany) (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) lub aktualnego włączenia do interwencyjnego badania klinicznego.
  • Dowód na którąkolwiek z następujących nieprawidłowości przewodzenia w sercu: Odstęp QTc Fridericia >450 milisekund dla mężczyzn lub >470 milisekund dla kobiet, obliczony przez czytnik centralny. Uczestnicy z blokiem przedsionkowo-komorowym drugiego lub trzeciego stopnia są wykluczeni.
  • W przypadku uczestników w Stanach Zjednoczonych, uczestników leczonych lub planowanych do leczenia z rozrusznikiem serca, wszczepionym kardiowerterem-difibrylatorem lub innym wszczepionym urządzeniem elektronicznym, oceny FibroScan® będą zabronione.

  • Historia nowotworu złośliwego w ciągu 5 lat od badania przesiewowego z następującymi wyjątkami:

    • Odpowiednio leczony rak in situ szyjki macicy
    • Odpowiednio leczony rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy lub inny miejscowy nieczerniakowy rak skóry.
  • Wystąpienie jakiejkolwiek ostrej infekcji wymagającej ogólnoustrojowej antybiotykoterapii w ciągu 2 tygodni przed Wizytą Przesiewową 1.
  • Historia zaburzeń szpiku kostnego, w tym niedokrwistość aplastyczna lub jakakolwiek obecnie wyraźna niedokrwistość zdefiniowana jako hemoglobina
  • Wcześniejsze leczenie setanaksybem lub udział we wcześniejszym badaniu klinicznym z setanaksybem.
  • Niestabilna choroba układu krążenia.
  • Obecność jakichkolwiek nieprawidłowości lub warunków laboratoryjnych, które w opinii badacza mogą zakłócać lub zagrażać leczeniu, ocenie lub przestrzeganiu protokołu i/lub procedur badania przez uczestnika.
  • Każdy inny stan, który w ocenie Badacza stanowi ryzyko lub przeciwwskazanie do udziału uczestnika w badaniu lub który mógłby kolidować z celami, przebiegiem lub oceną badania.
  • Nadwrażliwość lub nietolerancja na setanaksyb lub na którąkolwiek substancję pomocniczą lub placebo.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Setanaksib 1200 mg/dzień
Uczestnikom będzie podany setanaksib w dawce 1200 mg/dzień przez 24-tygodniowy okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby.
Lek: Setanaksyb
Tabletki doustne, 400 mg na tabletkę
Eksperymentalny: Setanaksib 1600 mg/dzień
Uczestnikom będzie podany setanaksib w dawce 1600 mg/dzień przez 24-tygodniowy okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby.
Lek: Setanaksyb
Tabletki doustne, 400 mg na tabletkę
Komparator placebo: Placebo
Uczestnikom będzie podawane placebo przez 24-tygodniowy okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby.
Lek: Placebo
Tabletki doustne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana względem linii bazowej w ALP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości bazowej w zakresie zmęczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24
Oceniane przez system informacji o pomiarach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS), krótki formularz – Zmęczenie 7b Codziennie.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w globalnym odczuciu ciężkości zmęczenia pacjenta (PGIS).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24
PGIS mierzy się w 5-punktowej skali, gdzie 1 oznacza brak objawów, a 5 oznacza bardzo poważne objawy.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ogólnym odczuciu zmiany pacjenta (PGIC) zmęczenie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24
PGIC mierzy się w 7-punktowej skali, gdzie 1 oznacza znacznie lepsze objawy, a 7 oznacza znacznie gorsze objawy.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w domenie zmęczenia PBC-40
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24
Zmiana z badania przesiewowego sztywności wątroby
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe (dzień -28) i tydzień 24
Oceniane metodą elastografii przejściowej (FibroScan®).
Badanie przesiewowe (dzień -28) i tydzień 24
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali numerycznej najgorszego swędzenia (WI-NRS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24
WI-NRS mierzy się w 11-punktowej skali, gdzie 0 oznacza brak świądu, a 10 oznacza najgorszy możliwy świąd.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w domenie PBC-40 Itch
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w przypadku świądu PGIS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24
PGIS mierzy się w 5-punktowej skali, gdzie 1 oznacza brak objawów, a 5 oznacza bardzo poważne objawy.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w przypadku świądu PGIC
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24
PGIC mierzy się w 7-punktowej skali, gdzie 1 oznacza znacznie lepsze objawy, a 7 oznacza znacznie gorsze objawy.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli odpowiedź biochemiczną na setanaksib
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24

Odpowiedź biochemiczna zdefiniowana jako odsetek uczestników z:

  • Zmniejszenie ALP do <1,67× górnej granicy normy (GGN) i bilirubiny całkowitej ≤1×GGN oraz zmniejszenie ALP odpowiednio o ≥15% lub ≥30%, ≥40% lub ≥70% w porównaniu z wartością wyjściową.
  • Redukcja ALP do <1,5×GGN i bilirubiny całkowitej ≤1×GGN oraz redukcja ALP o ≥40% w stosunku do wartości wyjściowych.
  • ALP <1×GGN i bilirubina całkowita ≤1×GGN.
  • Bilirubina całkowita <0,6×GGN.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i tydzień 24
Odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia
TEAE definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestników, które ma miejsce po podaniu badanego leku. Wszelkie klinicznie istotne nieprawidłowości w zakresie parametrów życiowych, klinicznych badań laboratoryjnych (w tym biochemii, hematologii, analizy moczu i czynności tarczycy) lub wyników elektrokardiogramu 12-odprowadzeniowego (EKG) będą rejestrowane jako zdarzenia niepożądane (AE). Działania niepożądane będą oceniane przy użyciu wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych (CTCAE); Wersja 4.03.
Do 24. tygodnia
Odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 24. tygodnia
Do AESI zalicza się polekowe uszkodzenie wątroby (DILI), niedokrwistość i niedoczynność tarczycy.
Do 24. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Calliditas Therapeutics Suisse SA

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 lutego 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

6 lipca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

6 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GSN000350
  • 2021-001810-13 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malaysia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj