Una prova di Setanaxib in pazienti con colangite biliare primitiva (PBC) e rigidità epatica (TRANSFORM)
7 aprile 2025 aggiornato da: Calliditas Therapeutics Suisse SA
TRANSFORM: uno studio di fase 2b/3 adattivo, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, di 52 settimane su setanaxib con una fase di estensione di 52 settimane in pazienti con colangite biliare primitiva (CBP) e rigidità epatica elevata
L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'effetto di setanaxib sulla risposta biochimica alla settimana 52 nei partecipanti con colangite biliare primaria (PBC) e con rigidità epatica elevata e intolleranza o risposta inadeguata all'acido ursodesossicolico (UDCA).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
76
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Kingswood, Australia, 2747
- Nepean Hospital
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Liverpool, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
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Melbourne, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
- John Hunter Hospital
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Mater Misericordiae - Hospital Brisbane
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South Australia
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Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
- Flinders Medical Centre
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Victoria
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Box Hill, Victoria, Australia, 3128
- Eastern Health - Australia
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Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Medical Centre
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Western Australia
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Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Fiona Stanley Hospital
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Oberösterreich
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Linz, Oberösterreich, Austria, 4010
- Ordensklinikum Linz GmbH Barmherzige Schwestern
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Wels, Oberösterreich, Austria, 4600
- Klinikum Wels-Grieskirchen
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Styria
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Graz, Styria, Austria, 8036
- Universitaetsklinikum Graz - Universitätsklinik für Innere Medizin
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Tyrol
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Innsbruck, Tyrol, Austria, 6020
- Medizinische Universitat Innsbruck
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Brussels
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Bruxelles, Brussels, Belgio, 1070
- Hopital Erasme
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Laeken, Brussels, Belgio, 1020
- Centre Hospitalier Universitaire Brugmann - Site Victor Horta
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Flemish Brabant
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Leuven, Flemish Brabant, Belgio, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
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Oost-Vlaanderen
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Gent, Oost-Vlaanderen, Belgio, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Brampton, Canada, L6R 3J7
- William Osler Health System - Brampton Civic Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
- University of Calgary
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
- Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Victoria General
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8N 4A6
- St. Joseph's Healthcare Hamilton - Charlton Campus
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London, Ontario, Canada, N6A 2C2
- Centricity Research (LMC Manna Research) - London
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North Bay, Ontario, Canada, P1B 2H3
- Office Of Stephane M. Gauthier
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Toronto, Ontario, Canada, M6H 3M1
- Toronto Liver Center
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canada, H2X 3J4
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
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Hradec Králové, Cechia, 500 12
- Hepato-Gastroenterologie HK
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Prague
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Praha, Prague, Cechia, 169 02
- Ustredni vojenska nemocnice Praha
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Lille, Francia, 59037
- Hopital Claude Huriez
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Marseille, Francia, 13008
- Hôpital Saint Joseph Marseille
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Nice, Francia, 06202
- Hôpital l'Archet
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Paris, Francia, 75012
- Hopital Saint-Antoine
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Hauts-de-France
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Lille, Hauts-de-France, Francia, 59037
- Hopital Claude Huriez
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Ile-de-France
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Créteil, Ile-de-France, Francia, 94000
- Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
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Isère
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Grenoble, Isère, Francia, 38043
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
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Limousin
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Limoges, Limousin, Francia, 87042
- Hôpital Dupuytren
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Lorraine
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Vandœuvre-lès-Nancy, Lorraine, Francia, 54511
- Hopitaux de Brabois
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Occitanie
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Toulouse, Occitanie, Francia, 31059
- Hopital Rangueil
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Toulouse, Occitanie, Francia, 31076
- Clinique Pasteur - Toulouse
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Pays De La Loire
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Angers, Pays De La Loire, Francia, 49 933
- Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
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Picardie
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Amiens, Picardie, Francia, 80054
- Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie - Site Sud
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Rhone-alpes
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Lyon, Rhone-alpes, Francia, 69317
- Hopital de La Croix Rousse
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Homburg, Germania, 66421
- Universitätsklinikum des Saarlandes
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Bayern
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Munich, Bayern, Germania, 81675
- Klinikum Rechts Der Isar Der Technischen Universität München
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Hessen
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Frankfurt, Hessen, Germania, 60590
- Universitatsklinikum Frankfurt
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Wiesbaden, Hessen, Germania, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
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Niedersachsen
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Hannover, Niedersachsen, Germania, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Sachsen
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Leipzig, Sachsen, Germania, 04103
- EUGASTRO
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Heraklion, Grecia, 71110
- University General Hospital of Heraklion (PAGNI)
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Larissa, Grecia, 41110
- University General Hospital of Larissa
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Haifa, Israele, 3109601
- Rambam Health Care Campus
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Jerusalem, Israele, 9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
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Tel Aviv, Israele, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Haifa District
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Haifa, Haifa District, Israele, 3436212
- Carmel Medical Center
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Northern District
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Nahariya, Northern District, Israele, 22100
- Western Galilee Hospital-Nahariya
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Southern District
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Be'er Sheva, Southern District, Israele, 84101
- Soroka Medical Center
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Tel Aviv
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Petah Tikva, Tel Aviv, Israele, 4941492
- Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
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Ancona, Italia, 60020
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
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Messina, Italia, 98124
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Gaetano Martino
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Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Napoli, Italia, 80131
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
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Novara, Italia, 28100
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore della Carità di Novara
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Milan
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Rozzano, Milan, Italia, 20089
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Istituto Clinico Humanitas
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Milano
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Milan, Milano, Italia, 20123
- Ospedale San Giuseppe
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Monza And Brianza
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Monza, Monza And Brianza, Italia, 20900
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Monza - Ospedale San Gerardo
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Dunedin, Nuova Zelanda, 9016
- Dunedin Hospital
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Hamilton, Nuova Zelanda, 3240
- Waikato Hospital
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Auckland
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Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1023
- Auckland City Hospital
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Wellington
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Crofton Downs, Wellington, Nuova Zelanda, 6021
- Wellington Regional Hospital
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Bytom, Polonia, 41-902
- Szpital Specjalistyczny nr 1 w Bytomiu
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Myslowice, Polonia, 41-400
- ID Clinic
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Wrocław, Polonia, 51-162
- Centrum Badań Klinicznych Piotr Napora Lekarze Sp. p.
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England
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Gloucester, England, Regno Unito, GL1 3NN
- Gloucestershire Hospitals NHS Foundation Trust
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London, England, Regno Unito, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne, England, Regno Unito, NE7 7DN
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Nottingham, England, Regno Unito, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Sheffield, England, Regno Unito, S10 2JF
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Southampton, England, Regno Unito, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Scotland
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Glasgow, Scotland, Regno Unito, G4 0SF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
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Alicante, Spagna, 03010
- Hospital General Universitari d'Alicante
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Almería, Spagna, 04009
- Complejo Hospitalario Torrecárdenas
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Barcelona, Spagna, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Barcelona, Spagna, 08003
- Hospital del Mar - Parc de Salut Mar
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Córdoba, Spagna, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
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Madrid, Spagna, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Madrid, Spagna, 28006
- Hospital Universitario de la Princesa
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Madrid, Spagna, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
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Málaga, Spagna, 29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Santiago, Spagna, 15706
- Hospital Clínico Universitario de Santiago
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Sevilla, Spagna, 41011
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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València, Spagna, 46014
- Consorci Hospital General Universitari de València
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Zaragoza, Spagna, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
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Barcelona
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Badalona, Barcelona, Spagna, 08916
- Hospital Germans Trias i Pujol
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Sabadell, Barcelona, Spagna, 08208
- Hospital de Sabadell
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Santa Cruz De Tenerife
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La Laguna, Santa Cruz De Tenerife, Spagna, 38320
- Hospital Universitario de Canarias
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Arizona
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Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
- UA Thomas D. Boyer Liver Institute
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
- California Liver Research Institute
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Florida
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Inverness, Florida, Stati Uniti, 34452
- Gastroenterology Associates - Crystal River
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32804
- AdventHealth Transplant Institute
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32825
- Advanced Research Institute, Inc.
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
- Tampa General Hospital
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Illinois
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Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern University
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Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62794-9248
- Springfield Clinic
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Topeka, Kansas, Stati Uniti, 66606
- Kansas Medical Clinic - Gastroenterology
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- Tulane Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- A. Alfred Taubman Health Care Center
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Henry Ford Hospital
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
- Summit - Southern Therapy and Advanced Research
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New York
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Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
- Northwell Health
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New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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New York, New York, Stati Uniti, 10016
- New York University Hepatology Associates
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267-0595
- University of Cincinnati
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19141
- Einstein Medical Center
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South Dakota
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Rapid City, South Dakota, Stati Uniti, 57701
- Rapid City Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt Digestive Disease Center
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77099
- Pioneer Research Solutions
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Liver Specialists of Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Froedtert And Medical College Of Wisconsin
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Uppsala, Svezia, 751 85
- Akademiska Sjukhuset - Uppsala
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Sankt Gallen, Svizzera, 9007
- Kantonsspital Sankt Gallen
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Ticino
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Lugano, Ticino, Svizzera, 6900
- Fondazione Epatocentro Ticino
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Budapest, Ungheria, 1082
- Semmelweis Egyetem - I. Sz. Sebészeti és Intervenciós Gasztroenterológiai Klinika
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipante maschio o femmina di età ≥18 anni, compreso al momento del consenso informato.
- - Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e di soddisfare i requisiti dello studio.
Diagnosi certa o probabile di colangite biliare primitiva (PBC) come dimostrata dalla presenza di ≥2 dei seguenti 3 fattori diagnostici:
- Storia documentata di livelli elevati di fosopatasi alcalina (ALP) ≥1,67 × limite superiore della norma (ULN) dell'intervallo di riferimento locale.
- Anamnesi documentata di titolo anticorpale antimitocondriale positivo (AMA) o anticorpi specifici PBC positivi (anti-GP210 o anti-SP100 o anticorpi contro i principali componenti M2 [PDC-E2, complesso 2-osso-glutarico acido deidrogenasi]).
- Biopsia epatica storica compatibile con CBP.
- ALP sierica ≥1,67×ULN allo screening.
- La rigidità epatica misurata mediante elastografia transitoria (FibroScan®) di ≥8,8 kilopascal (kPa) e un intervallo interquartile rispetto al rapporto mediano (IQR/med) di ≤30% allo screening, sono presi con i risultati espressi in kilopascal).
- Uso della dose prescritta di acido ursodesossicolico (UDCA) negli ultimi 6 mesi (a una dose stabile per> 3 mesi prima dello screening) OPPURE intolleranza all'UDCA (ultima dose di UDCA> 3 mesi prima dello screening). L'intolleranza all'UDCA è definita come i partecipanti incapaci di tollerare la dose completa di UDCA nella PBC (13-15 mg/kg) a causa di sintomi gastrointestinali frequentemente riportati come diarrea e dolore addominale.
- Per i partecipanti che ricevono un trattamento con acido obeticolico (OCA), fenofibrato o bezafibrato per almeno 6 mesi e dose stabile per> 3 mesi prima dello screening.
- Per i partecipanti intolleranti all'OCA, l'OCA deve essere stato interrotto >3 mesi prima dello screening.
- Per i partecipanti precedentemente trattati con bezafibrato o fenofibrato e questi agenti sono stati interrotti prima dello screening, devono essere stati interrotti >3 mesi prima dello screening.
Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per prevenire la gravidanza per ≥4 settimane prima della randomizzazione e devono accettare di continuare la contraccezione rigorosa fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del medicinale sperimentale (IMP).
- Ai fini di questo studio, le donne in età fertile sono definite come "fertili, dopo il menarca e fino alla postmenopausa, a meno che non siano permanentemente sterili. I metodi di sterilizzazione permanente comprendono l'isterectomia, la salpingectomia bilaterale e l'ooforectomia bilaterale".
- Lo stato postmenopausale è definito come assenza di mestruazioni per 12 mesi senza una causa medica alternativa. Nelle partecipanti di sesso femminile che non utilizzano contraccettivi ormonali o terapia ormonale sostitutiva ma con sospetta menopausa e meno di 12 mesi di amenorrea, allo Screening sarà richiesto un livello elevato di ormone follicolo-stimolante (FSH) nell'intervallo postmenopausale per confermare uno stato postmenopausale. È richiesta la conferma con più di una misurazione di FSH.
La contraccezione altamente efficace è definita come metodi che possono raggiungere un tasso di fallimento inferiore all'1% all'anno se usati in modo coerente e corretto. Questi metodi sono:
- Contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni e progestinici) associata all'inibizione dell'ovulazione (orale, intravaginale o transdermica)
- Contraccezione ormonale a base di solo progestinico associata all'inibizione dell'ovulazione (orale, iniettabile o impiantabile)
- Dispositivo intrauterino
- Sistema intrauterino di rilascio degli ormoni
- Occlusione tubarica bilaterale
- Partner vasectomizzato
- Astinenza sessuale (astensione da rapporti eterosessuali durante l'intero periodo di rischio associato ai trattamenti in studio). L'affidabilità dell'astinenza sessuale deve essere valutata in relazione alla durata della sperimentazione clinica e allo stile di vita preferito e abituale del partecipante. L'astinenza periodica (calendario, sintotermico, metodi post-ovulazione), l'astinenza (coitus interruptus), i soli spermicidi e il metodo dell'amenorrea durante l'allattamento non sono metodi contraccettivi accettabili. Preservativo femminile e preservativo maschile non devono essere usati insieme.
- Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo al basale/randomizzazione prima della somministrazione.
- I partecipanti di sesso maschile con partner femminili in età fertile devono essere disposti a utilizzare un preservativo e richiedere al proprio partner di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace. Questo requisito inizia al momento del consenso informato e termina 90 giorni dopo aver ricevuto l'ultima dose di IMP.
- I partecipanti di sesso maschile devono essere disposti a non donare lo sperma e le partecipanti allo studio di sesso femminile devono essere disposte a non donare ovuli, dal basale fino a 90 giorni dopo l'ultima dose di IMP.
Criteri di esclusione:
- Un test di gravidanza positivo o allattamento al seno per le partecipanti di sesso femminile.
- Qualsiasi evento di scompenso epatico storico o attuale definito come sanguinamento da ipertensione portale/varici e/o encefalopatia epatica, peritonite batterica spontanea, ascite che richiede trattamento o inclusione nell'elenco dei trapianti di fegato.
- Storia di trapianto di fegato, posizionamento attuale in un elenco di trapianti di fegato o modello attuale per il punteggio MELD (end stage liver disease) ≥12 a meno che il partecipante non sia in terapia anticoagulante o un punteggio Child-Pugh ≥6.
- Cirrosi con complicanze, compresa la storia o la presenza di carcinoma epatocellulare.
- Bilirubina totale > 2 × ULN. In caso di aumento della bilirubina totale >ULN, l'albumina sierica di screening deve rientrare nell'intervallo di riferimento.
- Alanina aminotransferasi plasmatica (ALT) >3×ULN e/o aspartato aminotransferasi (AST) >3×ULN.
- Rapporto internazionale normalizzato (INR) > 1,2 a meno che il partecipante non sia in terapia anticoagulante. Un prelievo di sangue ripetuto (con analisi da parte del laboratorio centrale) può essere eseguito a discrezione dell'investigatore alla visita di screening 2 per i partecipanti che soddisfano questo criterio di esclusione alla visita di screening 1. Se questo criterio di esclusione non viene soddisfatto alla visita di screening 2, il partecipante può essere idoneo per lo studio.
- Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
- Ormone stimolante la tiroide >ULN allo screening. Un prelievo di sangue ripetuto (con analisi da parte del laboratorio centrale) può essere eseguito a discrezione dell'investigatore alla visita di screening 2 per i partecipanti che soddisfano questo criterio di esclusione alla visita di screening 1. Se questo criterio di esclusione non viene soddisfatto alla visita di screening 2, il partecipante può essere idoneo per lo studio.
- Eziologia competitiva per la malattia del fegato (p. es., epatite C [a meno che non sia stata curata efficacemente dall'epatite C, con una risposta virologica sostenuta per almeno 6 mesi prima dello screening], epatite B attiva [HBsAg positiva], steatoepatite non alcolica [NASH], malattia epatica alcolica , epatite autoimmune, sindrome da sovrapposizione epatite autoimmune-PBC, colangite sclerosante primitiva, sindrome di Gilbert).
- Condizioni mediche che potrebbero causare aumenti non epatici di ALP (p. es., morbo di Paget).
- Storia nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
- Chirurgia (p. es., bypass gastrico) o condizione medica che potrebbe influenzare in modo significativo l'assorbimento dei medicinali (a giudizio dello sperimentatore).
- Screening positivo per farmaci nelle urine (se non dovuto all'uso prescritto di un farmaco concomitante, come confermato dallo sperimentatore) allo screening. I partecipanti in trattamento di mantenimento stabile con metadone o buprenorfina per almeno 6 mesi prima della visita di screening 1 possono essere inclusi nello studio. I prodotti medicinali a base di cannabis e cannabidiolo non sono esclusivi e possono essere consentiti se la prescrizione e la diagnosi vengono riviste e approvate dallo sperimentatore.
- Partecipanti che ricevono farmaci proibiti entro 3 mesi dalla visita di screening 1.
- Trattamento con qualsiasi agente sperimentale entro 12 settimane dalla visita di screening 1 o 5 emivita dell'IMP (se nota) (qualunque sia più lunga) o iscrizione corrente a uno studio clinico interventistico.
- Evidenza di una qualsiasi delle seguenti anomalie della conduzione cardiaca: Un intervallo di Fridericia QTc >450 millisecondi per i maschi o >470 millisecondi per le femmine, come calcolato dal lettore centrale. I partecipanti con un blocco atrioventricolare di secondo o terzo grado devono essere esclusi.
- Per i partecipanti negli Stati Uniti, nei partecipanti trattati con o per un trattamento pianificato con pacemaker, defibrillatore cardioverter impiantato o altro dispositivo elettronico impiantato, le valutazioni FibroScan® saranno vietate.
Storia di un tumore maligno entro 5 anni dallo screening con le seguenti eccezioni:
- Carcinoma in situ della cervice adeguatamente trattato
- Cancro a cellule basali o squamose adeguatamente trattato o altro cancro della pelle non melanoma localizzato.
- Il verificarsi di qualsiasi infezione acuta che richieda una terapia antibiotica sistemica nelle 2 settimane precedenti la visita di screening 1.
- Una storia di disturbo del midollo osseo inclusa l'anemia aplastica o qualsiasi anemia marcata corrente definita come emoglobina
- Precedente trattamento con setanaxib o partecipazione a una precedente sperimentazione clinica con setanaxib.
- Malattia cardiovascolare instabile.
- Presenza di qualsiasi anomalia o condizione di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe interferire o compromettere il trattamento, la valutazione o la conformità di un partecipante al protocollo e/o alle procedure dello studio.
- Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello Sperimentatore, costituisca un rischio o una controindicazione per la partecipazione del partecipante allo studio, o che possa interferire con gli obiettivi, la condotta o la valutazione dello studio.
- Ipersensibilità o intolleranza al setanaxib o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti o composti placebo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Setanaxib 1200 mg/die
Ai partecipanti verrà somministrato setanaxib alla dose di 1200 mg/giorno per il periodo di trattamento in doppio cieco di 24 settimane.
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Compresse orali, 400 mg per compressa
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Sperimentale: Setanaxib 1600 mg/die
Ai partecipanti verrà somministrato setanaxib alla dose di 1600 mg/giorno per il periodo di trattamento in doppio cieco di 24 settimane.
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Compresse orali, 400 mg per compressa
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Comparatore placebo: Placebo
Ai partecipanti verrà somministrato un placebo per il periodo di trattamento in doppio cieco di 24 settimane.
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Compresse orali
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamento dell'ALP alla settimana 24 rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimana 24
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Modifica dell'ALP alla settimana 24 rispetto al basale, rapporto tra valore 24 e valore basale.
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Basale (giorno 1) e settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamento dell'affaticamento alla settimana 24 rispetto al basale, come valutato dal Promis Short Form-Faague 7b Daily
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimana 24
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Il sistema informativo di misurazione di misurazione dei risultati riportati dal paziente (Promis) Short Form 7b misura la gravità della fatica dal risveglio.
Ci sono 7 domande, ciascuna segnale tra 1 e 5, con un punteggio totale tra 7 e 35.
Un punteggio più alto indica una fatica peggiore.
Questo punteggio grezzo viene convertito in un punteggio T (un punteggio standardizzato con una media di 50 e una DS di 10).
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Basale (giorno 1) e settimana 24
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Cambiamento dell'affaticamento alla settimana 24 rispetto al basale, come valutato dalla fatica globale della gravità dell'impressione del paziente (PGIS)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimana 24
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L'impressione globale del paziente di gravità (PGIS) -Figue è un indice globale in cui ai soggetti viene chiesto di valutare la gravità della fatica su una scala a 5 punti negli ultimi 7 giorni, con scelte di 1 = nessuna, 2 = lieve, moderata, 4 = grave e 5 = molto grave.
I punteggi più alti indicano una valutazione peggiore per la fatica.
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Basale (giorno 1) e settimana 24
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Cambiamento dell'affaticamento alla settimana 24 rispetto al basale, come valutato dalla fatica globale dell'impressione globale del cambiamento (PGIC)
Lasso di tempo: Settimana 24
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L'impressione globale del paziente del cambiamento (PGIC) -Fage è una scala a 7 punti che riflette la valutazione di un soggetto di miglioramento complessivo in cui i soggetti sono invitati a valutare il loro miglioramento complessivo con la fatica con 1 = molto migliorato, 2 = molto migliorato, 3 = minimamente migliorato, 4 = nessun cambiamento, 5 = peggio, 6 = molto peggio, 7 = molto peggio.
I punteggi più alti indicano un risultato peggiore per il cambiamento di affaticamento.
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Settimana 24
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Cambiamento dell'affaticamento alla settimana 24 rispetto al basale, come valutato dal questionario PBC-40 (PBC 40) Dominio di fatica
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimana 24
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Il dominio di fatica PBC-40 include 11 domande sugli articoli, i punteggi degli articoli vanno da 1 a 5. I singoli punteggi degli articoli sono sommati per ottenere un punteggio di dominio totale (intervallo per il dominio della fatica: da 11 a 55), i punteggi elevati rappresentano un impatto elevato e punteggi bassi indicano un basso impatto della PBC sulla qualità della vita.
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Basale (giorno 1) e settimana 24
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Cambiamento della rigidità epatica alla settimana 24 rispetto allo screening
Lasso di tempo: Screening (giorno -28) e settimana 24
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Cambiamento della rigidità epatica alla settimana 24 rispetto allo screening, come valutato dall'elastografia transitoria (Fibroscan®)
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Screening (giorno -28) e settimana 24
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Cambiamento del prurito alla settimana 24 rispetto al basale, come valutato dal peggior prurito di valutazione numerica (WI-NRS)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimana 24
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Wi-NRS è una misura quotidiana riportata dal paziente dell'intensità del prurito usando una scala di 11 punti in cui 0 = nessun prurito e 10 = impatto peggiore immaginabile.
Il punteggio WI-NRS viene calcolato mediante la media dei punteggi Wi-NRS giornalieri prima della data di visita (inclusiva).
I punteggi più alti indicano un funzionamento peggiore per il prurito sui Wi-NRS.
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Basale (giorno 1) e settimana 24
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Modifica del prurito alla settimana 24 rispetto al basale, come valutato dal dominio ITCH PBC-40
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimana 24
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Il prurito è stato valutato rispondendo a 3 domande sul dominio ITCH PBC-40 da 1 a 5, che è stato anche sommato per ottenere un punteggio di dominio totale (intervallo da 3 a 15).
Un punteggio elevato rappresenta un impatto elevato e un punteggio basso indica un basso impatto dei prurito sulla qualità della vita.
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Basale (giorno 1) e settimana 24
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Cambiamento di prurito alla settimana 24 rispetto al basale, valutato dal prurito PGIS
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimana 24
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PGIS-Pruritus è un indice globale in cui ai soggetti viene chiesto di valutare la gravità del prurito su una scala a 5 punti negli ultimi 7 giorni, con scelte di 1 = nessuna, 2 = lieve, 3 = moderata, 4 = grave e 5 = molto grave.
I punteggi più alti indicano una valutazione peggiore per il prurito.
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Basale (giorno 1) e settimana 24
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Cambiamento di prurito alla settimana 24 rispetto al basale, come valutato dal prurito PGIC
Lasso di tempo: Settimana 24
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Il PGIC-Pruritus è una scala a 7 punti che riflette la valutazione del miglioramento complessivo di un soggetto in cui i soggetti sono invitati a valutare il loro miglioramento complessivo con la fatica con 1 = molto migliorato, 2 = molto migliorato, 3 = minimamente migliorato, 4 = nessun cambiamento, 5 = peggio, 6 = molto peggio, 7 = molto peggio.
I punteggi più alti indicano un risultato peggiore per il cambiamento nei prurito.
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Settimana 24
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Cambiamenti nei marcatori della colestasi alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimana 24
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Cambiamenti nei marker di colestasi valutati dalla percentuale di pazienti alla settimana 24 con:
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Basale (giorno 1) e settimana 24
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Cambiamento dell'ALP alla settimana 24 rispetto al basale, dove sono combinate le dosi di senaxib
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimana 24
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Modifica dell'ALP alla settimana 24 rispetto al basale, rapporto tra valore 24 e valore basale.
Le dosi di Setanaxib sono combinate e la variazione dal basale viene stimata utilizzando un approccio misure di misure corrette al modello misto con fattori fissi per trattamento, visita, registro (linea di base), trattamento*Visita e registro (linea di base)*La visita, il soggetto è incluso come effetto casuale.
La matrice di varianza-covarianza non è quindi la stessa dell'analisi a tre braccia, che causa gli effetti del trattamento stimati nel placebo al gruppo differiscono da quelli stimati nell'analisi con tre bracci di trattamento.
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Basale (giorno 1) e settimana 24
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Cambiamento dell'affaticamento alla settimana 24 rispetto al basale, come valutato dal Promis Short Form-Faague 7b ogni giorno, dove sono combinate le dosi di Setanaxib
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimana 24
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Il sistema informativo di misurazione di misurazione dei risultati riportati dal paziente (Promis) Short Form 7b misura la gravità della fatica dal risveglio. Ci sono 7 domande, ciascuna segnale tra 1 e 5, con un punteggio totale tra 7 e 35. Un punteggio più alto indica una fatica peggiore. Questo punteggio grezzo viene convertito in un punteggio T (un punteggio standardizzato con una media di 50 e una DS di 10). Le dosi di Setanaxib sono combinate e la variazione dal basale viene stimata utilizzando un approccio misure di misure corrette al modello misto con fattori fissi per trattamento, visita, registro (linea di base), trattamento*Visita e registro (linea di base)*La visita, il soggetto è incluso come effetto casuale. La matrice di varianza-covarianza non è quindi la stessa dell'analisi a tre braccia, che causa gli effetti del trattamento stimati nel placebo al gruppo differiscono da quelli stimati nell'analisi con tre bracci di trattamento. |
Basale (giorno 1) e settimana 24
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Cambiamento dell'affaticamento alla settimana 24 rispetto al basale, come valutato dal questionario PBC-40 (PBC 40) dominio di fatica, dove sono combinate le dosi di senaxib
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimana 24
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Il dominio di fatica PBC-40 include 11 domande sugli articoli, i punteggi degli articoli vanno da 1 a 5. I singoli punteggi degli articoli sono sommati per ottenere un punteggio di dominio totale (intervallo per il dominio della fatica: da 11 a 55), i punteggi elevati rappresentano un impatto elevato e punteggi bassi indicano un basso impatto della PBC sulla qualità della vita. Le dosi di Setanaxib sono combinate e la variazione dal basale viene stimata utilizzando un approccio misure di misure corrette al modello misto con fattori fissi per trattamento, visita, registro (linea di base), trattamento*Visita e registro (linea di base)*La visita, il soggetto è incluso come effetto casuale. La matrice di varianza-covarianza non è quindi la stessa dell'analisi a tre braccia, che causa gli effetti del trattamento stimati nel placebo al gruppo differiscono da quelli stimati nell'analisi con tre bracci di trattamento. |
Basale (giorno 1) e settimana 24
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Cambiamento della rigidità epatica alla settimana 24 rispetto allo screening, dove sono combinate le dosi di senaxib
Lasso di tempo: Screening (giorno -28) e settimana 24
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Cambiamento della rigidità epatica alla settimana 24 rispetto allo screening, come valutato dall'elastografia transitoria (Fibroscan®).
Le dosi di Setanaxib sono combinate e la variazione dal basale viene stimata utilizzando un approccio misure di misure corrette al modello misto con fattori fissi per trattamento, visita, registro (linea di base), trattamento*Visita e registro (linea di base)*La visita, il soggetto è incluso come effetto casuale.
La matrice di varianza-covarianza non è quindi la stessa dell'analisi a tre braccia, che causa gli effetti del trattamento stimati nel placebo al gruppo differiscono da quelli stimati nell'analisi con tre bracci di trattamento.
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Screening (giorno -28) e settimana 24
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
14 febbraio 2022
Completamento primario (Effettivo)
31 maggio 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
2 luglio 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 agosto 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 agosto 2021
Primo Inserito (Effettivo)
20 agosto 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 aprile 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 aprile 2025
Ultimo verificato
1 aprile 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GSN000350
- 2021-001810-13 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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