Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание сетанаксиба у пациентов с первичным билиарным холангитом (ПБХ) и ригидностью печени (TRANSFORM)

7 апреля 2025 г. обновлено: Calliditas Therapeutics Suisse SA

TRANSFORM: 52-недельное рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое адаптивное исследование сетанаксиба фазы 2b/3 с 52-недельной дополнительной фазой у пациентов с первичным билиарным холангитом (ПБХ) и повышенной жесткостью печени

Основная цель этого исследования — оценить влияние сетанаксиба на биохимический ответ на 52-й неделе у участников с первичным билиарным холангитом (ПБХ) и с повышенной жесткостью печени и непереносимостью или неадекватным ответом на урсодеоксихолевую кислоту (УДХК).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

76

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Kingswood, Австралия, 2747
        • Nepean Hospital
      • Liverpool, Австралия, 2170
        • Liverpool Hospital
      • Melbourne, Австралия, 3004
        • The Alfred Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • New Lambton Heights, New South Wales, Австралия, 2305
        • John Hunter Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Mater Misericordiae - Hospital Brisbane
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Австралия, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Австралия, 3128
        • Eastern Health - Australia
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Австралия, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Австрия
    • Oberösterreich
      • Linz, Oberösterreich, Австрия, 4010
        • Ordensklinikum Linz GmbH Barmherzige Schwestern
      • Wels, Oberösterreich, Австрия, 4600
        • Klinikum Wels-Grieskirchen
    • Styria
      • Graz, Styria, Австрия, 8036
        • Universitaetsklinikum Graz - Universitätsklinik für Innere Medizin
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Австрия, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Бельгия
    • Brussels
      • Bruxelles, Brussels, Бельгия, 1070
        • Hopital Erasme
      • Laeken, Brussels, Бельгия, 1020
        • Centre Hospitalier Universitaire Brugmann - Site Victor Horta
    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, Бельгия, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Бельгия, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1082
        • Semmelweis Egyetem - I. Sz. Sebészeti és Intervenciós Gasztroenterológiai Klinika
  • Германия
      • Homburg, Германия, 66421
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
    • Bayern
      • Munich, Bayern, Германия, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Германия, 60590
        • Universitatsklinikum Frankfurt
      • Wiesbaden, Hessen, Германия, 65189
        • St. Josefs-Hospital Wiesbaden
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Германия, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Германия, 04103
        • Eugastro
  • Греция
      • Heraklion, Греция, 71110
        • University General Hospital of Heraklion (PAGNI)
      • Larissa, Греция, 41110
        • University General Hospital of Larissa
  • Израиль
      • Haifa, Израиль, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Израиль, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
      • Tel Aviv, Израиль, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Haifa District
      • Haifa, Haifa District, Израиль, 3436212
        • Carmel Medical Center
    • Northern District
      • Nahariya, Northern District, Израиль, 22100
        • Western Galilee Hospital-Nahariya
    • Southern District
      • Be'er Sheva, Southern District, Израиль, 84101
        • Soroka Medical Center
    • Tel Aviv
      • Petah Tikva, Tel Aviv, Израиль, 4941492
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital
  • Испания
      • Alicante, Испания, 03010
        • Hospital General Universitari d'Alicante
      • Almería, Испания, 04009
        • Complejo Hospitalario Torrecardenas
      • Barcelona, Испания, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Испания, 08003
        • Hospital del Mar - Parc de Salut Mar
      • Córdoba, Испания, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofía
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Испания, 28006
        • Hospital Universitario de la Princesa
      • Madrid, Испания, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Málaga, Испания, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Santiago, Испания, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
      • Sevilla, Испания, 41011
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • València, Испания, 46014
        • Consorci Hospital General Universitari de València
      • Zaragoza, Испания, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Испания, 08916
        • Hospital Germans Trias i Pujol
      • Sabadell, Barcelona, Испания, 08208
        • Hospital de Sabadell
    • Santa Cruz De Tenerife
      • La Laguna, Santa Cruz De Tenerife, Испания, 38320
        • Hospital Universitario de Canarias
  • Италия
      • Ancona, Италия, 60020
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
      • Messina, Италия, 98124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Gaetano Martino
      • Milano, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Италия, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Novara, Италия, 28100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore della Carità di Novara
    • Milan
      • Rozzano, Milan, Италия, 20089
        • Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) - Istituto Clinico Humanitas
    • Milano
      • Milan, Milano, Италия, 20123
        • Ospedale San Giuseppe
    • Monza And Brianza
      • Monza, Monza And Brianza, Италия, 20900
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Monza - Ospedale San Gerardo
  • Канада
      • Brampton, Канада, L6R 3J7
        • William Osler Health System - Brampton Civic Hospital
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N 4Z6
        • University of Calgary
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H 3A7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre - Victoria General
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 4A6
        • St. Joseph's Healthcare Hamilton - Charlton Campus
      • London, Ontario, Канада, N6A 2C2
        • Centricity Research (LMC Manna Research) - London
      • North Bay, Ontario, Канада, P1B 2H3
        • Office Of Stephane M. Gauthier
      • Toronto, Ontario, Канада, M6H 3M1
        • Toronto Liver Center
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H2X 3J4
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
  • Новая Зеландия
      • Dunedin, Новая Зеландия, 9016
        • Dunedin Hospital
      • Hamilton, Новая Зеландия, 3240
        • Waikato Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Новая Зеландия, 1023
        • Auckland City Hospital
    • Wellington
      • Crofton Downs, Wellington, Новая Зеландия, 6021
        • Wellington Regional Hospital
  • Польша
      • Bytom, Польша, 41-902
        • Szpital Specjalistyczny nr 1 w Bytomiu
      • Myslowice, Польша, 41-400
        • ID Clinic
      • Wrocław, Польша, 51-162
        • Centrum Badań Klinicznych Piotr Napora Lekarze Sp. p.
  • Соединенное Королевство
    • England
      • Gloucester, England, Соединенное Королевство, GL1 3NN
        • Gloucestershire Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, England, Соединенное Королевство, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, England, Соединенное Королевство, NE7 7DN
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, England, Соединенное Королевство, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals Nhs Trust
      • Sheffield, England, Соединенное Королевство, S10 2JF
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Southampton, England, Соединенное Королевство, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Соединенное Королевство, G4 0SF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
        • UA Thomas D. Boyer Liver Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Pasadena, California, Соединенные Штаты, 91105
        • California Liver Research Institute
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Florida
      • Inverness, Florida, Соединенные Штаты, 34452
        • Gastroenterology Associates - Crystal River
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32804
        • AdventHealth Transplant Institute
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32825
        • Advanced Research Institute, Inc.
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University
      • Springfield, Illinois, Соединенные Штаты, 62794-9248
        • Springfield Clinic
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Topeka, Kansas, Соединенные Штаты, 66606
        • Kansas Medical Clinic - Gastroenterology
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • A. Alfred Taubman Health Care Center
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • Summit - Southern Therapy and Advanced Research
    • New York
      • Manhasset, New York, Соединенные Штаты, 11030
        • Northwell Health
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • New York University Hepatology Associates
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267-0595
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19141
        • Einstein Medical Center
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Соединенные Штаты, 57701
        • Rapid City Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt Digestive Disease Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77099
        • Pioneer Research Solutions
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Liver Specialists of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Froedtert and Medical College of Wisconsin
  • Франция
      • Lille, Франция, 59037
        • Hôpital Claude Huriez
      • Marseille, Франция, 13008
        • Hôpital Saint Joseph Marseille
      • Nice, Франция, 06202
        • Hôpital l'Archet
      • Paris, Франция, 75012
        • Hôpital Saint-Antoine
    • Hauts-de-France
      • Lille, Hauts-de-France, Франция, 59037
        • Hôpital Claude Huriez
    • Ile-de-France
      • Créteil, Ile-de-France, Франция, 94000
        • Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
    • Isère
      • Grenoble, Isère, Франция, 38043
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
    • Limousin
      • Limoges, Limousin, Франция, 87042
        • Hopital Dupuytren
    • Lorraine
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Lorraine, Франция, 54511
        • Hopitaux de Brabois
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Франция, 31059
        • Hopital Rangueil
      • Toulouse, Occitanie, Франция, 31076
        • Clinique Pasteur - Toulouse
    • Pays De La Loire
      • Angers, Pays De La Loire, Франция, 49 933
        • Centre Hosptitalier Universitaire d'Angers
    • Picardie
      • Amiens, Picardie, Франция, 80054
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens-Picardie - Site Sud
    • Rhone-alpes
      • Lyon, Rhone-alpes, Франция, 69317
        • Hôpital de la Croix Rousse
  • Чехия
      • Hradec Králové, Чехия, 500 12
        • Hepato-Gastroenterologie HK
    • Prague
      • Praha, Prague, Чехия, 169 02
        • Ustredni vojenska nemocnice Praha
  • Швейцария
      • Sankt Gallen, Швейцария, 9007
        • Kantonsspital Sankt Gallen
    • Ticino
      • Lugano, Ticino, Швейцария, 6900
        • Fondazione Epatocentro Ticino
  • Швеция
      • Uppsala, Швеция, 751 85
        • Akademiska Sjukhuset - Uppsala

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участник мужского или женского пола в возрасте ≥18 лет включительно на момент получения информированного согласия.
  • Готовность и возможность дать письменное информированное согласие и соблюдать требования исследования.

  • Определенный или вероятный диагноз первичного билиарного холангита (ПБХ), подтвержденный наличием ≥2 из следующих 3 диагностических факторов:

    • Документально подтвержденный анамнез повышенных уровней щелочной фосфатазы (ЩФ) ≥1,67×Верхний предел нормы (ВГН) местного референтного диапазона.
    • Задокументированный анамнез положительного титра антимитохондриальных антител (АМА) или положительных специфических антител к PBC (анти-GP210 или анти-SP100 или антитела против основных компонентов М2 [PDC-E2, комплекс дегидрогеназы 2-оксоглутаровой кислоты]).
    • Биопсия печени в анамнезе соответствует ПБХ.
  • ЩФ сыворотки ≥1,67×ВГН при скрининге.
  • Жесткость печени, измеренная с помощью переходной эластографии (FibroScan®) ≥8,8 килопаскалей (кПа), и межквартильный размах по отношению к медиане (IQR/med) ≤30% при скрининге, результаты выражены в килопаскалях).
  • Применение предписанной дозы урсодезоксихолевой кислоты (УДХК) в течение последних 6 месяцев (в стабильной дозе в течение >3 месяцев до скрининга) ИЛИ непереносимость УДХК (последняя доза УДХК >3 месяцев до скрининга). Непереносимость УДХК определяется как неспособность участников переносить полную дозу УДХК при ПБХ (13-15 мг/кг) из-за часто сообщаемых желудочно-кишечных симптомов, таких как диарея и боль в животе.
  • Для участников, получающих лечение обетихолевой кислотой (ОКА), фенофибратом или безафибратом в течение не менее 6 месяцев и стабильной дозой в течение > 3 месяцев до скрининга.
  • Для участников с непереносимостью ОСА прием ОСА должен быть прекращен более чем за 3 месяца до скрининга.
  • Для участников, ранее получавших безафибрат или фенофибрат, и эти препараты были прекращены до скрининга, они должны были быть прекращены более чем за 3 месяца до скрининга.

  • Участницы женского пола детородного возраста должны использовать высокоэффективный метод контрацепции для предотвращения беременности в течение ≥4 недель до рандомизации и должны согласиться на продолжение строгой контрацепции в течение 90 дней после последней дозы исследуемого лекарственного средства (ИЛП).

    • Для целей этого исследования женщины детородного возраста определяются как «фертильные, после менархе и до наступления постменопаузы, если только они не бесплодны навсегда. Методы постоянной стерилизации включают гистерэктомию, двустороннюю сальпингэктомию и двустороннюю овариэктомию».
    • Постменопаузальное состояние определяется как отсутствие менструаций в течение 12 месяцев без альтернативной медицинской причины. У женщин-участниц, которые не используют гормональные контрацептивы или заместительную гормональную терапию, но с подозрением на менопаузу и аменореей менее 12 месяцев, при скрининге для подтверждения постменопаузального состояния потребуется высокий уровень фолликулостимулирующего гормона (ФСГ) в постменопаузальном диапазоне. Требуется подтверждение более чем одним измерением ФСГ.

    • Высокоэффективная контрацепция определяется как методы, которые при последовательном и правильном использовании могут обеспечить частоту неудач менее 1% в год. Эти методы:

      • Комбинированные (содержащие эстрогены и прогестагены) гормональные контрацептивы, связанные с ингибированием овуляции (пероральные, интравагинальные или трансдермальные)
      • Гормональная контрацепция, содержащая только прогестаген, связанная с ингибированием овуляции (пероральная, инъекционная или имплантируемая)
      • Внутриматочная спираль
      • Внутриматочная гормон-высвобождающая система
      • Двусторонняя трубная окклюзия
      • Вазэктомированный партнер
      • Половое воздержание (воздержание от гетеросексуальных контактов в течение всего периода риска, связанного с исследуемым лечением). Надежность сексуального воздержания необходимо оценивать в зависимости от продолжительности клинического исследования и предпочтительного и обычного образа жизни участника. Периодическое воздержание (календарный, симптотермальный, постовуляционный методы), абстиненция (прерванный половой акт), только спермициды и метод лактационной аменореи не являются приемлемыми методами контрацепции. Женский презерватив и мужской презерватив нельзя использовать вместе.
  • Женщины-участницы детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность в сыворотке при скрининге и отрицательный тест на беременность в моче на исходном уровне/рандомизации перед дозированием.
  • Участники-мужчины с партнершами детородного возраста должны быть готовы использовать презерватив и требовать от своей партнерши использования высокоэффективного метода контрацепции. Это требование начинается с момента получения информированного согласия и заканчивается через 90 дней после получения последней дозы ИЛП.
  • Участники мужского пола должны быть готовы не сдавать сперму, а участники исследования женского пола должны быть готовы не сдавать яйцеклетки от исходного уровня до 90 дней после последней дозы ИЛП.

Критерий исключения:

  • Положительный тест на беременность или кормление грудью для участников женского пола.
  • Любое историческое или текущее событие декомпенсации печени, определяемое как кровотечение из варикозно расширенных вен / портальной гипертензии и / или печеночная энцефалопатия, спонтанный бактериальный перитонит, асцит, требующий лечения, или включение в список трансплантаций печени.
  • История трансплантации печени, текущее место в списке трансплантатов печени или текущая модель терминальной стадии заболевания печени (MELD) с оценкой ≥12, если участник не находится на антикоагулянтной терапии, или оценка по шкале Чайлд-Пью ≥6.
  • Цирроз печени с осложнениями, включая историю или наличие гепатоцеллюлярной карциномы.
  • Общий билирубин >2×ВГН. В случае повышения общего билирубина >ВГН альбумин сыворотки при скрининге должен быть в пределах нормы.
  • Плазменная аланинаминотрансфераза (АЛТ) >3×ВГН и/или аспартатаминотрансфераза (АСТ) >3×ВГН.
  • Международное нормализованное отношение (МНО)> 1,2, если участник не находится на антикоагулянтной терапии. Один повторный забор крови (с анализом в центральной лаборатории) может быть выполнен по усмотрению исследователя во время скринингового визита 2 для участников, которые соответствуют этому критерию исключения на скрининговом визите 1. Если этот критерий исключения не соблюдается во время скринингового визита 2, участник может иметь право на участие в исследовании.
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ)
  • Тиреотропный гормон >ВГН при скрининге. Один повторный забор крови (с анализом в центральной лаборатории) может быть выполнен по усмотрению исследователя во время скринингового визита 2 для участников, которые соответствуют этому критерию исключения на скрининговом визите 1. Если этот критерий исключения не соблюдается во время скринингового визита 2, участник может иметь право на участие в исследовании.
  • Конкурентная этиология заболевания печени (например, гепатит С [за исключением эффективного лечения гепатита С, с устойчивым вирусологическим ответом в течение как минимум 6 месяцев до скрининга], активный гепатит В [HBsAg положительный], неалкогольный стеатогепатит [НАСГ], алкогольная болезнь печени аутоиммунный гепатит, синдром перекреста аутоиммунного гепатита и ПБЦ, первичный склерозирующий холангит, синдром Жильбера).
  • Медицинские состояния, которые могут вызвать внепеченочное повышение ЩФ (например, болезнь Педжета).
  • Известная история инфекции вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).
  • Хирургическое вмешательство (например, шунтирование желудка) или заболевание, которое может существенно повлиять на всасывание лекарств (по оценке исследователя).
  • Положительный результат скрининга на наркотики в моче (если это не связано с приемом сопутствующего лекарства по рецепту, что подтверждается исследователем) при скрининге. В исследование могут быть включены участники, получавшие стабильную поддерживающую терапию метадоном или бупренорфином в течение как минимум 6 месяцев до визита для скрининга 1. Лекарственный каннабис и продукты каннабидиола не являются исключением и могут быть разрешены, если рецепт и диагноз будут проверены и одобрены исследователем.
  • Участники, получающие запрещенные лекарства в течение 3 месяцев после скринингового визита 1.
  • Лечение любым исследуемым препаратом в течение 12 недель после визита для скрининга 1 или 5 периодов полувыведения ИЛП (если известно) (в зависимости от того, что дольше) или текущее участие в интервенционном клиническом исследовании.
  • Доказательства любой из следующих аномалий сердечной проводимости: интервал QTc Fridericia > 450 миллисекунд для мужчин или > 470 миллисекунд для женщин, по расчетам центрального ридера. Участники с атриовентрикулярной блокадой второй или третьей степени должны быть исключены.
  • Для участников в США, у участников, получающих или планирующих лечение с помощью кардиостимулятора, имплантированного кардиовертера-дифибриллятора или другого имплантированного электронного устройства, оценки FibroScan® будут запрещены.

  • Злокачественное новообразование в анамнезе в течение 5 лет после скрининга со следующими исключениями:

    • Адекватно пролеченная карцинома in situ шейки матки
    • Адекватно пролеченный базальноклеточный или плоскоклеточный рак или другой локализованный немеланомный рак кожи.
  • Возникновение любой острой инфекции, требующей системной антибактериальной терапии, в течение 2 недель до визита для скрининга 1.
  • История заболевания костного мозга, включая апластическую анемию или любую текущую выраженную анемию, определяемую как гемоглобин.
  • Предшествующее лечение сетанаксибом или участие в предыдущем клиническом исследовании сетанаксиба.
  • Нестабильное сердечно-сосудистое заболевание.
  • Наличие любых лабораторных отклонений или состояний, которые, по мнению исследователя, могут помешать или поставить под угрозу лечение, оценку или соблюдение участником протокола и/или процедур исследования.
  • Любое другое состояние, которое, по мнению Исследователя, представляет собой риск или противопоказание для участия участника в исследовании или может помешать целям, проведению или оценке исследования.
  • Повышенная чувствительность или непереносимость сетанаксиба или любого из его вспомогательных веществ или соединений плацебо.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Сетанаксиб 1200 мг/день
Участникам будут назначать сетанаксиб в дозе 1200 мг/день в течение 24-недельного двойного слепого периода лечения.
Лекарство: Сетанаксиб
Таблетки для приема внутрь, 400 мг на таблетку
Экспериментальный: Сетанаксиб 1600 мг/день
Участникам будут назначать сетанаксиб в дозе 1600 мг/день в течение 24-недельного двойного слепого периода лечения.
Лекарство: Сетанаксиб
Таблетки для приема внутрь, 400 мг на таблетку
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участникам будет вводиться плацебо в течение 24-недельного периода двойного слепого лечения.
Лекарство: Плацебо
Оральные таблетки

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения в ALP на 24 неделе по сравнению с базовым уровнем
Временное ограничение: Базовый (день 1) и неделя 24
Изменение ALP на 24 неделе по сравнению с базовым уровнем, соотношение значения 24 недели к базовому значению.
Базовый (день 1) и неделя 24

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение усталости на 24 неделе по сравнению с базовой линией, как оценивается с помощью SMIS Short Form-Fatigue 7b в день
Временное ограничение: Базовый (день 1) и неделя 24
Совместная форма информационной системы измерения измерения (PROMIS), сообщенных пациентами (PROMIS). Есть 7 вопросов, каждый из которых набрал от 1 до 5, общий балл от 7 до 35. Более высокий балл указывает на худшую усталость. Эта необработанная оценка преобразуется в T -оценку (стандартизированный балл со средним значением 50 и SD 10).
Базовый (день 1) и неделя 24
Изменение усталости на 24 -й неделе по сравнению с исходной линией, оцениваемое глобальным впечатлением от усталости пациента (PGIS)
Временное ограничение: Базовый (день 1) и неделя 24
Глобальное впечатление пациента по тяжести (PGIS) -фатига является глобальным индексом, в котором субъектов просят оценить тяжесть усталости по 5-балльной шкале в течение последних 7 дней, причем выбор 1 = нет, 2 = мягкий, 3 = умеренный, 4 = тяжелый и 5 = очень тяжелый. Более высокие оценки указывают на худшую оценку усталости.
Базовый (день 1) и неделя 24
Изменение усталости на 24 неделе по сравнению с исходной линией, как оценивается глобальным впечатлением от изменений (PGIC) пациента (PGIC)
Временное ограничение: Неделя 24
Глобальное впечатление пациента по изменению (PGIC) -Патига-это 7-балльная шкала, отражающая рейтинг субъекта общего улучшения, когда субъектов просят оценить их общее улучшение с усталостью с 1 = очень улучшенным, 2 = значительно улучшенным, 3 = минимально улучшенным, 4 = не изменяются, 5 = хуже, 6 = намного хуже, 7 = намного хуже. Более высокие оценки указывают на худший результат изменения усталости.
Неделя 24
Изменение усталости на 24 неделе по сравнению с базовой линией, как оценивается в домене усталостной анкеты PBC-40 (PBC 40)
Временное ограничение: Базовый (день 1) и неделя 24
Домен усталости PBC-40 включает в себя 11 вопросов предметов, оценки элементов варьируются от 1 до 5. Оценки отдельных элементов суммируются для получения общего балла доменного домена (диапазон для усталостной области: от 11 до 55), высокие оценки представляют высокое влияние, а низкие оценки указывают на низкое влияние PBC на качество жизни.
Базовый (день 1) и неделя 24
Изменение жесткости печени на 24 неделе по сравнению с скринингом
Временное ограничение: Скрининг (день -28) и неделя 24
Изменение жесткости печени на неделе 24 по сравнению с скринингом, оцениваемое с помощью переходной эластографии (Fibroscan®)
Скрининг (день -28) и неделя 24
Изменение зуда на 24-й неделе по сравнению с базовой линией, как оценивается по наихудшему численному численному рейтингу (WI-NRS)
Временное ограничение: Базовый (день 1) и неделя 24
Wi-NRS-это ежедневная мера интенсивности зуда, сообщаемая пациентом, используя 11-балльную шкалу, где 0 = нет зуда и 10 = худший зуд. Оценка WI-NRS рассчитывается путем усреднения ежедневных результатов WI-NRS до даты посещения (включительно). Более высокие оценки указывают на худшее функционирование для зуда на Wi-NRS.
Базовый (день 1) и неделя 24
Изменение зуда на 24 неделе по сравнению с базовой линией, как оценивается в домене зуда PBC-40
Временное ограничение: Базовый (день 1) и неделя 24
Прорит был оценен путем ответа на 3 вопроса о домене зуда PBC-40 от 1 до 5, что также было суммировано для получения общей оценки домена (диапазон от 3 до 15). Высокий балл представляет собой высокий удар, а низкий балл указывает на низкое влияние зуда на качество жизни.
Базовый (день 1) и неделя 24
Изменение зуда на 24 неделе по сравнению с базовой линией, как оценивается PGIS Pruritus
Временное ограничение: Базовый (день 1) и неделя 24
PGIS-Pruritus-это глобальный индекс, в котором субъектов просят оценить тяжесть зуда по 5-балльной шкале в течение последних 7 дней, причем выбор 1 = нет, 2 = мягкий, 3 = умеренный, 4 = тяжелый и 5 = очень тяжелый. Более высокие оценки указывают на худшую оценку зуда.
Базовый (день 1) и неделя 24
Изменение зуда на 24 -й неделе по сравнению с базовой линией, как оценивается PGIC Prouritus
Временное ограничение: Неделя 24
PGIC-PRURITUS-это 7-балльная шкала, отражающая оценку субъекта общего улучшения, когда субъектов просят оценить их общее улучшение с усталостью с 1 = очень улучшенным, 2 = значительно улучшенным, 3 = минимально улучшенным, 4 = без изменений, 5 = хуже, 6 = хуже, 7 = намного хуже. Более высокие оценки указывают на худший результат изменения зуда.
Неделя 24
Изменения маркеров холестаза на 24 неделе
Временное ограничение: Базовый (день 1) и неделя 24

Изменения маркеров холестаза, оцененные по доли пациентов на 24 неделе с:

  • Снижение ALP до <1,67 × ULN и общего билирубина ≤1 × ULN и A ≥15% или ≥30% или ≥40% или ≥70% снижения ALP от исходного уровня, соответственно
  • Снижение ALP до <1,5 × ULN и общего билирубина ≤1 × ULN и ≥40% -ного ALP снижения от исходного уровня
  • Alp <1 × uln и общий билирубин ≤1 × uln
  • Общая билирубин <0,6 × Uln
Базовый (день 1) и неделя 24
Изменение ALP на 24 неделе по сравнению с базовой линией, где объединяются дозы Setanaxib
Временное ограничение: Базовый (день 1) и неделя 24
Изменение ALP на 24 неделе по сравнению с базовым уровнем, соотношение значения 24 недели к базовому значению. Дозы сетанаксаба объединяются, и изменение от исходного уровня оценивается с использованием смешанного подхода, повторяемого моделью, с фиксированными факторами для лечения, посещения, логарифмической (базовой линии), посещением обработки*и посещением log (Baseline)*, субъект включен в качестве случайного эффекта. Следовательно, матрица дисперсии-ковариации не совпадает, как в анализе трех ARM, что вызывает эффекты лечения, оцененные в плацебо для группы, отличаются от оценки в анализе с тремя руками лечения.
Базовый (день 1) и неделя 24
Изменение усталости на 24 неделе по сравнению с базовой линией, как оценивается с помощью SMIS Short Form-Fatigue 7b в день, где дозы Setanaxib объединяются
Временное ограничение: Базовый (день 1) и неделя 24

Совместная форма информационной системы измерения измерения (PROMIS), сообщенных пациентами (PROMIS). Есть 7 вопросов, каждый из которых набрал от 1 до 5, общий балл от 7 до 35. Более высокий балл указывает на худшую усталость. Эта необработанная оценка преобразуется в T -оценку (стандартизированный балл со средним значением 50 и SD 10).

Дозы сетанаксаба объединяются, и изменение от исходного уровня оценивается с использованием смешанного подхода, повторяемого моделью, с фиксированными факторами для лечения, посещения, логарифмической (базовой линии), посещением обработки*и посещением log (Baseline)*, субъект включен в качестве случайного эффекта. Следовательно, матрица дисперсии-ковариации не совпадает, как в анализе трех ARM, что вызывает эффекты лечения, оцененные в плацебо для группы, отличаются от оценки в анализе с тремя руками лечения.
Базовый (день 1) и неделя 24
Изменение усталости на 24 неделе по сравнению с базовой линией, как оценивается с доменом усталости PBC-40 (PBC 40), где комбинируются дозы сетанаксаба
Временное ограничение: Базовый (день 1) и неделя 24

Домен усталости PBC-40 включает в себя 11 вопросов предметов, оценки элементов варьируются от 1 до 5. Оценки отдельных элементов суммируются для получения общего балла доменного домена (диапазон для усталостной области: от 11 до 55), высокие оценки представляют высокое влияние, а низкие оценки указывают на низкое влияние PBC на качество жизни.

Дозы сетанаксаба объединяются, и изменение от исходного уровня оценивается с использованием смешанного подхода, повторяемого моделью, с фиксированными факторами для лечения, посещения, логарифмической (базовой линии), посещением обработки*и посещением log (Baseline)*, субъект включен в качестве случайного эффекта. Следовательно, матрица дисперсии-ковариации не совпадает, как в анализе трех ARM, что вызывает эффекты лечения, оцененные в плацебо для группы, отличаются от оценки в анализе с тремя руками лечения.
Базовый (день 1) и неделя 24
Изменение жесткости печени на 24 неделе по сравнению с скринингом, где комбинируются дозы сетанаксаба
Временное ограничение: Скрининг (день -28) и неделя 24
Изменение жесткости печени на 24 неделе по сравнению с скринингом, оцениваемые с помощью временной эластографии (Fibroscan®). Дозы сетанаксаба объединяются, и изменение от исходного уровня оценивается с использованием смешанного подхода, повторяемого моделью, с фиксированными факторами для лечения, посещения, логарифмической (базовой линии), посещением обработки*и посещением log (Baseline)*, субъект включен в качестве случайного эффекта. Следовательно, матрица дисперсии-ковариации не совпадает, как в анализе трех ARM, что вызывает эффекты лечения, оцененные в плацебо для группы, отличаются от оценки в анализе с тремя руками лечения.
Скрининг (день -28) и неделя 24

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Calliditas Therapeutics Suisse SA

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 февраля 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 мая 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

2 июля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 августа 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 апреля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 апреля 2025 г.

Последняя проверка

1 апреля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GSN000350
  • 2021-001810-13 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться