Kinesisk medicin WT för spinocerebellär ataxi typ 3

Spinocerebellär ataxi typ 3 (SCA3) är en av autosomalt dominant ärftlig ataxi. Stående obalans, ostadig gång, dysmetri, trötthet och depression skulle inträffa gradvis. Det finns ingen effektiv behandling eller palliativa metoder för patienter i våra dagar. Emellertid kan lågdostillväxthormon, eller dess nedströmsprodukt, insulinliknande tillväxtfaktor I (IGF-1), avskräcka utvecklingen av SCA3 hos transgena möss. Den huvudsakliga bioaktiva beståndsdelen bland den kinesiska medicinen WT har neuroprotektiv funktion mot glutamatinducerad toxicitet, vilket är en viktig patologi för SCA3. Det främjar neurogenes och ökar proteinuttrycket av IGF-1 i ischemiska hjärnor hos råttor. Således utformade vi en randomiserad, dubbelblind studie för patienter med SCA3, om WT är en möjlig neuroprotektiv medicin.

Alla försökspersoner kommer att rekryteras från Changhua Christian Hospital. Diagnosen bekräftas genom gentest och magnetisk resonansbild av en neurolog. De kommer att tilldelas slumpmässigt och dubbelblindt, ordinerat med 3 gram koncentrerat pulver av WT eller placebo, två gånger om dagen, i 12 veckor. Efter tvättperioden på 4 veckor kommer det att ske en korsning av placebo eller WT i ytterligare 12 veckor. Därefter kommer ytterligare fyra veckors vila att följas av försökets slut. Kontrollpunkter i fem kontrollpunkter inkluderar: 1. Blodundersökning (serum IGF-1, Neurofilament lätt kedja, mitokondrier kopia nummer, 8_OHdG, delta-Ct), 2. Neurologisk undersökning (Skala för bedömning och bedömning av ataxi), 3. Frågeformulär (Modified Fatigue Impact Scale, Epworth Sleepiness Scale), 4. Handgreppsstyrka (vilket är korrelerat till IGF-1-värdet hos äldre) och 5. serummetaboliter, . All information kommer att avslöjas efter testperiodens slut. Paired-T-test eller Wilcoxon Ranking Sign Test kommer att köras i SPSS.