Medycyna chińska WT dla ataksji rdzeniowo-móżdżkowej typu 3

Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa typu 3 (SCA3) jest jedną z autosomalnych dominujących ataksji dziedzicznych. Brak równowagi w pozycji stojącej, niepewny chód, dysmetria, zmęczenie i depresja pojawiały się stopniowo. W dzisiejszych czasach nie ma skutecznych metod leczenia ani metod paliatywnych dla pacjentów. Jednak hormon wzrostu w niskiej dawce lub jego dalszy produkt, insulinopodobny czynnik wzrostu I (IGF-1), może powstrzymać postęp SCA3 u myszy transgenicznych. Główny składnik bioaktywny wśród chińskiej medycyny WT ma funkcję neuroprotekcyjną przed toksycznością indukowaną glutaminianem, która jest jedną z głównych patologii SCA3. Promuje neurogenezę i zwiększa ekspresję białka IGF-1 w niedokrwionych mózgach szczurów. Dlatego zaprojektowaliśmy randomizowaną, podwójnie ślepą próbę dla pacjentów z SCA3, jeśli WT jest możliwym lekiem neuroprotekcyjnym.

Wszyscy badani będą rekrutowani z Changhua Christian Hospital. Diagnozę potwierdza badanie genowe oraz rezonans magnetyczny wykonany przez neurologa. Zostaną przydzieleni w losowej i podwójnie ślepej próbie, z przepisanym 3 gramami skoncentrowanego proszku WT lub placebo, dwa razy dziennie, przez 12 tygodni. Po okresie wypłukiwania trwającym 4 tygodnie nastąpi przejście na placebo lub WT przez kolejne 12 tygodni. Potem nastąpi kolejny 4-tygodniowy odpoczynek, po którym nastąpi koniec okresu próbnego. Punkty kontrolne w pięciu punktach kontrolnych obejmują: 1. Badanie krwi (surowica IGF-1, lekki łańcuch neurofilamentu, liczba kopii mitochondriów, 8_OHdG, delta-Ct), 2. Badanie neurologiczne (skala oceny i oceny ataksji), 3. Kwestionariusze (zmodyfikowana skala wpływu zmęczenia, skala senności Epworth), 4. Test siły uścisku dłoni (skorelowany z wartością IGF-1 u osób starszych) oraz 5. metabolity w surowicy, . Wszystkie dane zostaną ujawnione po zakończeniu okresu próbnego. W SPSS będzie obsługiwany test sparowanych T lub test znakowy Wilcoxona.