- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05038306
Medicina china WT para la ataxia espinocerebelosa tipo 3
Medicina china WT para elevar el IGF-1 de pacientes con ataxia espinocerebelosa tipo 3: estudio piloto
La ataxia espinocerebelosa tipo 3 (SCA3) es una de las ataxias hereditarias autosómicas dominantes. El desequilibrio de pie, la marcha inestable, la dismetría, la fatiga y la depresión ocurrirían gradualmente. No existen tratamientos efectivos o métodos paliativos para los pacientes en la actualidad. Sin embargo, la hormona del crecimiento en dosis bajas, o su producto derivado, el factor de crecimiento similar a la insulina I (IGF-1), puede impedir el progreso de SCA3 en ratones transgénicos. El componente bioactivo principal entre la medicina china WT posee una función neuroprotectora contra la toxicidad inducida por glutamato, que es una patología importante de SCA3. Promueve la neurogénesis y aumenta la expresión proteica de IGF-1 en cerebros isquémicos de ratas. Por lo tanto, diseñamos un ensayo aleatorizado, doble ciego para pacientes con SCA3, si WT es un posible medicamento neuroprotector.
Todos los sujetos serán reclutados del Hospital Cristiano de Changhua. El diagnóstico se confirma mediante una prueba genética y una resonancia magnética por un neurólogo. Serán asignados de forma aleatoria y doble ciego, prescritos con 3 gramos de polvo concentrado de WT o placebo, dos veces al día, durante 12 semanas. Después del período de lavado de 4 semanas, habrá un cruce de placebo o WT durante otras 12 semanas. Después de eso, otro descanso de 4 semanas será seguido por el final de la prueba. Los elementos de verificación en cinco puntos de control incluyen: 1. Examen de sangre (IGF-1 sérico, cadena ligera de neurofilamento, número de copias de mitocondrias, 8_OHdG, delta-Ct), 2. Examen neurológico (escala para la evaluación y calificación de la ataxia), 3. Cuestionarios (Escala de Impacto de Fatiga Modificada, Escala de Somnolencia de Epworth), 4. Prueba de fuerza de prensión manual (que se correlaciona con el valor de IGF-1 en ancianos), y 5. Metabolitos séricos, . Todos los datos serán divulgados después del final del juicio. La prueba T pareada o la prueba de signos clasificados de Wilcoxon se operarán en SPSS.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Chung-Min Chiu
- Número de teléfono: 886-982-506-067
- Correo electrónico: shongdiah@gmail.com
Ubicaciones de estudio
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Changhua, Taiwán, 500
- Reclutamiento
- Changhua Christian Hospital
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Contacto:
- Chung-Min Chiu
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- diagnosticado como ataxia espinocerebelosa tipo 3
Criterio de exclusión:
- 1. usando otra medicina china o medicina herbal 2. alérgico a la medicina china o medicina herbal 3. embarazo o lactancia 4. con otras enfermedades importantes, como cáncer, accidente cerebrovascular, insuficiencia cardíaca o insuficiencia renal
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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Se cree que la WT de la medicina china es neurotrófica, y su componente principal puede beneficiar al IGF-1 en estudios con animales o en ciertos grupos humanos sanos.
WT es seguro en uso clínico en Asia.
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Comparador activo: Medicina china
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Se cree que la WT de la medicina china es neurotrófica, y su componente principal puede beneficiar al IGF-1 en estudios con animales o en ciertos grupos humanos sanos.
WT es seguro en uso clínico en Asia.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en el factor de crecimiento similar a la insulina 1 en la semana 12, o de la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas, 32 semanas
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El factor de crecimiento similar a la insulina I es apropiado para observar el cambio durante un período en lugar del valor absoluto.
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línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas, 32 semanas
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Cambio desde el inicio en la cadena ligera del neurofilamento en la semana 12, o de la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas, 32 semanas
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La cadena ligera de neurofilamento es apropiada para observar el cambio durante un período en lugar del valor absoluto
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línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas, 32 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la escala para la evaluación y calificación de la ataxia (SARA) en la semana 12, o de la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
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las puntuaciones de SARA son de 0 a 40, con puntuaciones más altas significa peor resultado
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línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
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Cambio desde el inicio en la Escala de Impacto de Fatiga Modificada (MFIS) en la semana 12, o de la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
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las puntuaciones de MFIS son de 0 a 84, con puntuaciones más altas significa peor resultado
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línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
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Cambio desde el inicio en la escala de somnolencia de Epworth (ESS) en la semana 12, o de la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
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las puntuaciones de ESS son de 0 a 24, con puntuaciones más altas significa peor resultado
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línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
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Cambio desde el inicio en la prueba de fuerza de prensión manual (HST) en la semana 12, o de la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
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HST es apropiado para observar el cambio durante un período en lugar del valor absoluto
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línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
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Cambio desde el inicio en el ADN mitocondrial (ADNmt) en la semana 12, o desde la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
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ADN mitocondrial HST es apropiado para observar el cambio durante un período en lugar del valor absoluto
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línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
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Cambio desde el inicio en 8_OHdG en la semana 12, o desde la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
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8_OHdG es apropiado para observar el cambio durante un período en lugar del valor absoluto
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línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
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Cambio desde el inicio en △Ct en la semana 12, o desde la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
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△Ct es apropiado para observar el cambio durante un período en lugar del valor absoluto
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línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
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Cambio desde el inicio en los metabolitos séricos en la semana 12, o desde la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
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metabolitos séricos es apropiado observar el cambio durante un período en lugar del valor absoluto.
Hasta ahora, no había datos suficientes sobre los metabolitos de la WT china, por lo que nos gustaría medir la diferencia de metabolitos antes y después de tomar la medicina china WT.
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línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades del cerebelo
- Ataxia
- Ataxia cerebelosa
- Ataxias espinocerebelosas
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Enfermedad de Machado-Joseph
Otros números de identificación del estudio
- 200703
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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