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Medicina china WT para la ataxia espinocerebelosa tipo 3

22 de octubre de 2021 actualizado por: Chiu Chung Min, Changhua Christian Hospital

Medicina china WT para elevar el IGF-1 de pacientes con ataxia espinocerebelosa tipo 3: estudio piloto

La ataxia espinocerebelosa tipo 3 (SCA3) es una de las ataxias hereditarias autosómicas dominantes. El desequilibrio de pie, la marcha inestable, la dismetría, la fatiga y la depresión ocurrirían gradualmente. No existen tratamientos efectivos o métodos paliativos para los pacientes en la actualidad. Sin embargo, la hormona del crecimiento en dosis bajas, o su producto derivado, el factor de crecimiento similar a la insulina I (IGF-1), puede impedir el progreso de SCA3 en ratones transgénicos. El componente bioactivo principal entre la medicina china WT posee una función neuroprotectora contra la toxicidad inducida por glutamato, que es una patología importante de SCA3. Promueve la neurogénesis y aumenta la expresión proteica de IGF-1 en cerebros isquémicos de ratas. Por lo tanto, diseñamos un ensayo aleatorizado, doble ciego para pacientes con SCA3, si WT es un posible medicamento neuroprotector.

Todos los sujetos serán reclutados del Hospital Cristiano de Changhua. El diagnóstico se confirma mediante una prueba genética y una resonancia magnética por un neurólogo. Serán asignados de forma aleatoria y doble ciego, prescritos con 3 gramos de polvo concentrado de WT o placebo, dos veces al día, durante 12 semanas. Después del período de lavado de 4 semanas, habrá un cruce de placebo o WT durante otras 12 semanas. Después de eso, otro descanso de 4 semanas será seguido por el final de la prueba. Los elementos de verificación en cinco puntos de control incluyen: 1. Examen de sangre (IGF-1 sérico, cadena ligera de neurofilamento, número de copias de mitocondrias, 8_OHdG, delta-Ct), 2. Examen neurológico (escala para la evaluación y calificación de la ataxia), 3. Cuestionarios (Escala de Impacto de Fatiga Modificada, Escala de Somnolencia de Epworth), 4. Prueba de fuerza de prensión manual (que se correlaciona con el valor de IGF-1 en ancianos), y 5. Metabolitos séricos, . Todos los datos serán divulgados después del final del juicio. La prueba T pareada o la prueba de signos clasificados de Wilcoxon se operarán en SPSS.

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

45

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Chung-Min Chiu
  • Número de teléfono: 886-982-506-067
  • Correo electrónico: shongdiah@gmail.com

Ubicaciones de estudio

      • Changhua, Taiwán, 500
        • Reclutamiento
        • Changhua Christian Hospital
        • Contacto:
          • Chung-Min Chiu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

20 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • diagnosticado como ataxia espinocerebelosa tipo 3

Criterio de exclusión:

  • 1. usando otra medicina china o medicina herbal 2. alérgico a la medicina china o medicina herbal 3. embarazo o lactancia 4. con otras enfermedades importantes, como cáncer, accidente cerebrovascular, insuficiencia cardíaca o insuficiencia renal

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Se cree que la WT de la medicina china es neurotrófica, y su componente principal puede beneficiar al IGF-1 en estudios con animales o en ciertos grupos humanos sanos. WT es seguro en uso clínico en Asia.
Comparador activo: Medicina china
Se cree que la WT de la medicina china es neurotrófica, y su componente principal puede beneficiar al IGF-1 en estudios con animales o en ciertos grupos humanos sanos. WT es seguro en uso clínico en Asia.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el factor de crecimiento similar a la insulina 1 en la semana 12, o de la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas, 32 semanas
El factor de crecimiento similar a la insulina I es apropiado para observar el cambio durante un período en lugar del valor absoluto.
línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas, 32 semanas
Cambio desde el inicio en la cadena ligera del neurofilamento en la semana 12, o de la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas, 32 semanas
La cadena ligera de neurofilamento es apropiada para observar el cambio durante un período en lugar del valor absoluto
línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas, 32 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la escala para la evaluación y calificación de la ataxia (SARA) en la semana 12, o de la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
las puntuaciones de SARA son de 0 a 40, con puntuaciones más altas significa peor resultado
línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
Cambio desde el inicio en la Escala de Impacto de Fatiga Modificada (MFIS) en la semana 12, o de la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
las puntuaciones de MFIS son de 0 a 84, con puntuaciones más altas significa peor resultado
línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
Cambio desde el inicio en la escala de somnolencia de Epworth (ESS) en la semana 12, o de la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
las puntuaciones de ESS son de 0 a 24, con puntuaciones más altas significa peor resultado
línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
Cambio desde el inicio en la prueba de fuerza de prensión manual (HST) en la semana 12, o de la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
HST es apropiado para observar el cambio durante un período en lugar del valor absoluto
línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
Cambio desde el inicio en el ADN mitocondrial (ADNmt) en la semana 12, o desde la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
ADN mitocondrial HST es apropiado para observar el cambio durante un período en lugar del valor absoluto
línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
Cambio desde el inicio en 8_OHdG en la semana 12, o desde la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
8_OHdG es apropiado para observar el cambio durante un período en lugar del valor absoluto
línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
Cambio desde el inicio en △Ct en la semana 12, o desde la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
△Ct es apropiado para observar el cambio durante un período en lugar del valor absoluto
línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
Cambio desde el inicio en los metabolitos séricos en la semana 12, o desde la semana 16 a la semana 28
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas
metabolitos séricos es apropiado observar el cambio durante un período en lugar del valor absoluto. Hasta ahora, no había datos suficientes sobre los metabolitos de la WT china, por lo que nos gustaría medir la diferencia de metabolitos antes y después de tomar la medicina china WT.
línea de base y 12 semanas, o 16 semanas y 28 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de mayo de 2021

Finalización primaria (Anticipado)

5 de octubre de 2022

Finalización del estudio (Anticipado)

5 de octubre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de mayo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de septiembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

9 de septiembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de octubre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de octubre de 2021

Última verificación

1 de octubre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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