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脊髄小脳性運動失調症3型に対する漢方WT

2021年10月22日 更新者:Chiu Chung Min、Changhua Christian Hospital

脊髄小脳性運動失調症タイプ 3 の患者の IGF-1 を上昇させるための漢方薬 WT - パイロット研究

脊髄小脳性運動失調症 3 型 (SCA3) は、常染色体優性遺伝性運動失調症の 1 つです。 立っている不均衡、不安定な歩行、測定障害、疲労、およびうつ病が徐々に発生します。 現在、患者に対する効果的な治療法や緩和的な方法はありません。 ただし、低用量の成長ホルモン、またはその下流の製品であるインスリン様成長因子 I (IGF-1) は、トランスジェニック マウスの SCA3 の進行を阻止する可能性があります。 漢方薬 WT の主な生理活性成分は、SCA3 の主要な病理の 1 つであるグルタミン酸誘発毒性に対する神経保護機能を持っています。 神経新生を促進し、ラットの虚血脳におけるIGF-1のタンパク質発現を増加させます。 したがって、WTが神経保護薬の可能性がある場合、SCA3の患者を対象とした無作為化二重盲検試験を設計しました。

すべての被験者は、Changhua Christian Hospital から募集されます。 診断は、神経科医による遺伝子検査と磁気共鳴画像によって確認されます。 彼らは無作為および二重盲検で割り当てられ、WTまたはプラセボの3グラムの濃縮粉末が1日2回、12週間処方されます. 4 週間のウォッシュアウト期間の後、さらに 12 週間、プラセボまたは WT のクロスオーバーが行われます。 その後、さらに 4 週間の休息をとり、試用期間が終了します。 5つのチェックポイントのチェック項目は、1.血液検査(血清IGF-1、ニューロフィラメント軽鎖、ミトコンドリアコピー数、8_OHdG、デルタ-Ct)、2.神経学的検査(運動失調の評価と評価のためのスケール)、3.アンケート (修正疲労影響尺度、エプワース眠気尺度)、4. 握力テスト (高齢者の IGF-1 値と相関)、および 5. 血清代謝物、. すべてのデータはトライアル終了後に公開されます。 Paired-T テストまたは Wilcoxon Ranked Sign テストは SPSS で実行されます。

調査の概要

研究の種類

介入

入学 (予想される)

45

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

      • Changhua、台湾、500
        • 募集
        • Changhua Christian Hospital
        • コンタクト:
          • Chung-Min Chiu

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

20年~80年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 脊髄小脳失調症3型と診断されました

除外基準:

  • 1. 他の漢方薬や漢方薬を使用している方 2. 漢方薬や漢方薬にアレルギーのある方 3. 妊娠中または授乳中の方 4. がん、脳卒中、心不全、腎不全などの他の主要な病気にかかっている方

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:クロスオーバー割り当て
  • マスキング:4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター:プラセボ
漢方薬の WT は神経栄養性であると考えられており、その主要な成分は、動物研究または特定の健康なヒト グループで IGF-1 に利益をもたらす可能性があります。 WT はアジアでの臨床使用において安全です。
アクティブコンパレータ:漢方薬
漢方薬の WT は神経栄養性であると考えられており、その主要な成分は、動物研究または特定の健康なヒト グループで IGF-1 に利益をもたらす可能性があります。 WT はアジアでの臨床使用において安全です。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12週目、または16週目から28週目までのインスリン様成長因子1のベースラインからの変化
時間枠:ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間、32 週間
インスリン様成長因子 I は、絶対値ではなく一定期間の変化を観察するのに適しています。
ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間、32 週間
12週目、または16週目から28週目までのニューロフィラメント軽鎖のベースラインからの変化
時間枠:ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間、32 週間
ニューロフィラメント軽鎖は、絶対値ではなく一定期間の変化を観察するのに適しています
ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間、32 週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12週目、または16週目から28週目までの運動失調症(SARA)の評価および評価のためのスケールのベースラインからの変化
時間枠:ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間
SARA のスコアは 0 ~ 40 で、スコアが高いほど転帰が悪いことを意味します
ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間
12 週目、または 16 週目から 28 週目までの修正疲労影響尺度 (MFIS) のベースラインからの変化
時間枠:ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間
MFIS のスコアは 0 ~ 84 で、スコアが高いほど転帰が悪いことを意味します
ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間
12週目、または16週目から28週目までのエプワース眠気尺度(ESS)のベースラインからの変化
時間枠:ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間
ESS のスコアは 0 ~ 24 で、スコアが高いほど転帰が悪いことを意味します
ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間
12 週目、または 16 週目から 28 週目のハンドグリップ強度テスト (HST) のベースラインからの変化
時間枠:ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間
HST は、絶対値ではなく一定期間の変化を観察するのに適しています
ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間
12 週目、または 16 週目から 28 週目までのミトコンドリア DNA (mtDNA) のベースラインからの変化
時間枠:ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間
ミトコンドリアDNA HSTは、絶対値ではなく一定期間の変化を観察するのに適しています
ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間
12 週目、または 16 週目から 28 週目の 8_OHdG のベースラインからの変化
時間枠:ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間
8_OHdG は、絶対値ではなく一定期間の変化を観察するのに適しています
ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間
12 週目、または 16 週目から 28 週目までの△Ct のベースラインからの変化
時間枠:ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間
△Ctは絶対値ではなく一定期間の変化を見るのに適しています
ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間
12週目、または16週目から28週目までの血清代謝物のベースラインからの変化
時間枠:ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間
血清代謝物は、絶対値ではなく一定期間の変化を観察するのに適しています。 これまで漢方WTの代謝物について十分なデータがなかったので、漢方WTの服用前と服用後の代謝物の違いを測定したいと思います。
ベースラインと 12 週間、または 16 週間と 28 週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年5月31日

一次修了 (予想される)

2022年10月5日

研究の完了 (予想される)

2022年10月5日

試験登録日

最初に提出

2021年5月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年9月5日

最初の投稿 (実際)

2021年9月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年10月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年10月22日

最終確認日

2021年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

漢方WTの臨床試験

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