Medicina Chinesa WT para Ataxia Espinocerebelar Tipo 3

A ataxia espinocerebelar tipo 3 (SCA3) é uma das ataxias hereditárias autossômicas dominantes. Desequilíbrio em pé, marcha instável, dismetria, fadiga e depressão ocorreriam gradualmente. Não há tratamento eficaz ou métodos paliativos para os pacientes nos dias atuais. No entanto, o hormônio de crescimento de baixa dose, ou seu produto a jusante, fator de crescimento semelhante à insulina I (IGF-1), pode impedir o progresso de SCA3 em camundongos transgênicos. Principal constituinte bioativo da medicina chinesa, o WT possui função neuroprotetora contra a toxicidade induzida pelo glutamato, que é uma das principais patologias da SCA3. Promove a neurogênese e aumenta a expressão da proteína IGF-1 em cérebros isquêmicos de ratos. Assim, projetamos um estudo duplo-cego randomizado para pacientes com SCA3, se o WT for um possível medicamento neuroprotetor.

Todos os indivíduos serão recrutados no Changhua Christian Hospital. O diagnóstico é confirmado por teste genético e imagem de ressonância magnética por um neurologista. Eles serão distribuídos de forma aleatória e duplo-cego, prescritos com 3 gramas de pó concentrado de WT ou placebo, duas vezes ao dia, por 12 semanas. Após o período de washout de 4 semanas, haverá um crossover de placebo ou WT por mais 12 semanas. Depois disso, outro descanso de 4 semanas será seguido pelo final do teste. Os itens de verificação em cinco pontos de verificação incluem: 1. Exame de sangue (IGF-1 sérico, cadeia leve de neurofilamento, número de cópias mitocondriais, 8_OHdG, delta-Ct), 2. Exame neurológico (escala para avaliação e classificação de ataxia), 3. Questionários (Escala Modificada de Impacto da Fadiga, Escala de Sonolência de Epworth), 4. Teste de força de preensão manual (que está correlacionado com o valor de IGF-1 em idosos) e 5. metabólitos séricos, . Todos os dados serão divulgados após o término do trial. O teste T pareado ou teste de sinal ranqueado de Wilcoxon será operado no SPSS.