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脊髓小脑性共济失调3型中医WT

2021年10月22日 更新者:Chiu Chung Min、Changhua Christian Hospital

中药 WT 提高 3 型脊髓小脑性共济失调患者 IGF-1 的初步研究

脊髓小脑性共济失调 3 型 (SCA3) 是一种常染色体显性遗传性共济失调。 站立不平衡、步态不稳、辨距不良、疲劳和抑郁会逐渐发生。 目前对患者没有有效的治疗或姑息方法。 然而,低剂量生长激素或其下游产物胰岛素样生长因子 I (IGF-1) 可能会阻止 SCA3 在转基因小鼠中的进展。 中药WT中的主要生物活性成分对谷氨酸诱导的毒性具有神经保护作用,谷氨酸诱导的毒性是SCA3的主要病理之一。 它促进神经发生,并增加大鼠缺血脑中 IGF-1 的蛋白表达。 因此,如果 WT 是一种可能的神经保护药物,我们为 SCA3 患者设计了一项随机双盲试验。

所有受试者将从彰化基督教医院招募。 诊断由神经科医生通过基因测试和磁共振图像确认。 他们将以随机和双盲的方式分配,服用 3 克 WT 或安慰剂浓缩粉末,每天两次,持续 12 周。 在 4 周的清除期后,将交叉使用安慰剂或 WT 进行另外 12 周。 之后,将再休息 4 周,试验结束。 五个检查点的检查项目包括:1.血液检查(血清IGF-1、神经丝轻链、线粒体拷贝数、8_OHdG、delta-Ct),2.神经系统检查(共济失调评估和分级量表),3.调查问卷(改良疲劳影响量表、Epworth 嗜睡量表),4. 握力测试(与老年人 IGF-1 值相关),5. 血清代谢物,。 所有数据将在试验结束后公开。 Paired-T检验或Wilcoxon Ranked Sign Test将在SPSS中进行操作。

研究概览

研究类型

介入性

注册 (预期的)

45

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

      • Changhua、台湾、500
        • 招聘中
        • Changhua Christian Hospital
        • 接触:
          • Chung-Min Chiu

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

20年 至 80年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 诊断为脊髓小脑性共济失调3型

排除标准:

  • 1.服用其他中药或草药 2.对中药或草药过敏 3.怀孕或哺乳 4.患有其他重大疾病,如癌症、中风、心力衰竭或肾衰竭

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:交叉作业
  • 屏蔽:四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较:安慰剂
中药WT被认为具有神经营养作用,其主要成分在动物研究或某些健康人群中可能有益于IGF-1。 WT 在亚洲的临床使用是安全的。
有源比较器:中医
中药WT被认为具有神经营养作用,其主要成分在动物研究或某些健康人群中可能有益于IGF-1。 WT 在亚洲的临床使用是安全的。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 12 周或第 16 周至第 28 周时胰岛素样生长因子 1 相对于基线的变化
大体时间:基线和 12 周,或 16 周和 28 周,32 周
胰岛素样生长因子Ⅰ宜观察一段时间内的变化而不是绝对值。
基线和 12 周,或 16 周和 28 周,32 周
第 12 周或第 16 周至第 28 周神经丝轻链基线的变化
大体时间:基线和 12 周,或 16 周和 28 周,32 周
Neurofilament light Chain适合观察一段时间的变化而不是绝对值
基线和 12 周,或 16 周和 28 周,32 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在第 12 周或从第 16 周到第 28 周时,共济失调 (SARA) 评估和评级量表从基线的变化
大体时间:基线和 12 周,或 16 周和 28 周
SARA 的分数从 0 到 40,分数越高意味着结果越差
基线和 12 周,或 16 周和 28 周
第 12 周或第 16 周至第 28 周时改良疲劳影响量表 (MFIS) 相对于基线的变化
大体时间:基线和 12 周,或 16 周和 28 周
MFIS 的分数从 0 到 84,分数越高意味着结果越差
基线和 12 周,或 16 周和 28 周
第 12 周或从第 16 周到第 28 周时爱华嗜睡量表 (ESS) 相对于基线的变化
大体时间:基线和 12 周,或 16 周和 28 周
ESS的分数从0到24,分数越高意味着结果越差
基线和 12 周,或 16 周和 28 周
在第 12 周或从第 16 周到第 28 周时,握力测试 (HST) 相对于基线的变化
大体时间:基线和 12 周,或 16 周和 28 周
HST适合观察一段时间内的变化而不是绝对值
基线和 12 周,或 16 周和 28 周
第 12 周或第 16 周至第 28 周时线粒体 DNA (mtDNA) 相对于基线的变化
大体时间:基线和 12 周,或 16 周和 28 周
线粒体DNA HST适合观察一段时间内的变化而不是绝对值
基线和 12 周,或 16 周和 28 周
第 12 周或从第 16 周到第 28 周时 8_OHdG 相对于基线的变化
大体时间:基线和 12 周,或 16 周和 28 周
8_OHdG适合观察一段时间的变化而不是绝对值
基线和 12 周,或 16 周和 28 周
第 12 周或第 16 周至第 28 周时 △Ct 相对于基线的变化
大体时间:基线和 12 周,或 16 周和 28 周
△Ct宜观察一段时间内的变化而不是绝对值
基线和 12 周,或 16 周和 28 周
第 12 周或第 16 周至第 28 周时血清代谢物相对于基线的变化
大体时间:基线和 12 周,或 16 周和 28 周
血清代谢物宜观察一段时间内的变化而不是绝对值。 到目前为止,还没有足够的关于中药WT代谢物的数据,因此我们想测量服用中药WT前后代谢物的差异。
基线和 12 周,或 16 周和 28 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年5月31日

初级完成 (预期的)

2022年10月5日

研究完成 (预期的)

2022年10月5日

研究注册日期

首次提交

2021年5月27日

首先提交符合 QC 标准的

2021年9月5日

首次发布 (实际的)

2021年9月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年10月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年10月22日

最后验证

2021年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

中药WT的临床试验

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