Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Farmakokinetisk bedömning av standardhalveringstid (SHL) FVIII, förlängd halveringstid (EHL) FVIII och Efanesoctocog Alfa (BIVV001) vid svår hemofili A

12 september 2025 uppdaterad av: Sanofi

En öppen fas 1-studie på ett ställe för att bedöma farmakokinetiken för Efanesoctocog Alfa (BIVV001), standardhalveringstid och förlängd halveringstid FVIII efter varje enskild intravenös injektion i en fast sekvens, hos tidigare behandlade vuxna med svår blödarsjuka

Huvudmål

• Att bedöma halveringstiden för BIVV001, Standard Half-Life (SHL) rFVIII och Extended Half-Life (EHL) rFVIII efter en enda intravenös (IV) injektion

Sekundära mål

  • Att karakterisera ytterligare farmakokinetiska (PK) parametrar för BIVV001, SHL rFVIII och EHL rFVIII efter en enda IV-injektion
  • För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för en enda IV-injektion av BIVV001

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 1, singelcenter, öppen, sekventiell behandling, 3-periods studie med fast sekvens för att bedöma PK-profiler av BIVV001, SHL och EHL rFVIII efter en enda IV-injektion hos manliga, tidigare behandlade patienter, 18-65 år av ålder, med svår hemofili A (definierad som <1 IE/dL [<1 %] endogen FVIII).

Den förväntade varaktigheten av studien är upp till cirka 67 dagar inklusive

  • Screening och tvätt upp till 28 dagar,
  • Advate®-dosering, PK-provtagning, inklusive tvättning: cirka 4 dagar,
  • Adynovi®-dosering och PK-provtagning, inklusive tvättning: cirka 7 dagar,
  • BIVV001-dosering och PK-provtagning: cirka 14 dagar, återstående säkerhetsobservationsperiod: cirka 14 dagar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

13

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1756
        • Investigational Site Number :1000001

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Svår hemofili A, definierad som <1 IE/dL (<1%) endogen FVIII-aktivitet.
  • Tidigare behandling för hemofili A, definierad som minst 150 dagar dokumenterad före exponering för rekombinanta och/eller plasmahärledda FVIII- och/eller kryoprecipitatprodukter vid dag 1.
  • Trombocytantal ≥100 000 celler/µL vid screening.
  • En deltagare som är känd för att vara positiv mot humant immunbristvirus (HIV), antingen tidigare dokumenterad eller identifierad från screeningbedömningar, måste ha följande resultat före registreringen. (CD4-lymfocytantal >200 celler/mm³ - Viral belastning på <400 kopior/ml).

Exklusions kriterier:

  • Varje samtidig kliniskt signifikant leversjukdom som, enligt utredarens uppfattning, skulle göra deltagaren olämplig för inskrivning. Detta kan inkludera, men är inte begränsat till, cirros, portal hypertoni och akut hepatit.
  • Allvarlig aktiv bakteriell, svamp- eller virusinfektion (annan än kronisk hepatit eller HIV) förekommer inom 30 dagar efter screening.
  • Andra kända koagulationsstörningar utöver hemofili A.
  • Historik med överkänslighet eller anafylaxi i samband med någon FVIII-produkt.
  • Historik med ett positivt hämmartest definierat som ≥0,6 BU/ml, eller något värde som är större än eller lika med den lägre känslighetsgränsen för laboratorier med gränsvärden för inhibitordetektion mellan 0,7 och 1,0 BU/ml, eller kliniska tecken eller symtom av minskat svar på FVIII-administrationer. Familjehistoria av inhibitorer kommer inte att utesluta deltagaren.
  • Positivt hämmarresultat, definierat som ≥0,6 BU/ml vid screening.
  • Stor operation inom 8 veckor efter screening.
  • Känslighet för någon av studieinterventionerna, eller komponenter därav, eller läkemedel eller annan allergi.

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en patients potentiella deltagande i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: efanesoctocog alfa (BIVV001)
Varje deltagare kommer att doseras sekventiellt med tre enstaka intravenösa (IV) doser av första rFVIII (Advate®), andra polyetylenglykol (PEG)-rFVIII (Adynovi® eller Adynovate®), och sist, BIVV001
Läkemedel: Efanesoctocog alfa
Injektionsvätska, lösning Intravenös
Andra namn:
  • BIVV001
Läkemedel: Octocog alfa
Injektionsvätska, lösning Intravenös
Andra namn:
  • Advate®
Läkemedel: Rurioctocog alfa pegol
Injektionsvätska, lösning Intravenös
Andra namn:
  • Adynovi®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Halveringstid för BIVV001
Tidsram: BIVV001-period: Fördosering och efterdos från 0,17 timmar till 336 timmar och dag 28
BIVV001-period: Fördosering och efterdos från 0,17 timmar till 336 timmar och dag 28
Halveringstid för SHL rFVIII
Tidsram: Advate®-period: Fördosering och efterdos från 0,17 timmar till 72 timmar
Advate®-period: Fördosering och efterdos från 0,17 timmar till 72 timmar
Halveringstid för EHL rFVIII
Tidsram: Adynovi®-period: Fördosering och efterdos från 0,17 timmar till 120 timmar
Adynovi®-period: Fördosering och efterdos från 0,17 timmar till 120 timmar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bedömning av farmakokinetisk (PK) parameter: maximal aktivitet (Cmax)
Tidsram: Fördos för varje period, 0,17 timmar till 72 timmar för Advate®; 0,17 timmar till 120 timmar för Adynovi®; 0,17 timmar till 336 timmar och på dag 28 för BIVV001
Fördos för varje period, 0,17 timmar till 72 timmar för Advate®; 0,17 timmar till 120 timmar för Adynovi®; 0,17 timmar till 336 timmar och på dag 28 för BIVV001
Bedömning av PK-parameter: clearance (CL)
Tidsram: Fördos för varje period, 0,17 timmar till 72 timmar för Advate®; 0,17 timmar till 120 timmar för Adynovi®; 0,17 timmar till 336 timmar och på dag 28 för BIVV001
Fördos för varje period, 0,17 timmar till 72 timmar för Advate®; 0,17 timmar till 120 timmar för Adynovi®; 0,17 timmar till 336 timmar och på dag 28 för BIVV001
Bedömning av PK-parameter: distributionsvolym vid steady state (Vss)
Tidsram: Fördos för varje period, 0,17 timmar till 72 timmar för Advate®; 0,17 timmar till 120 timmar för Adynovi®; 0,17 timmar till 336 timmar och på dag 28 för BIVV001
Fördos för varje period, 0,17 timmar till 72 timmar för Advate®; 0,17 timmar till 120 timmar för Adynovi®; 0,17 timmar till 336 timmar och på dag 28 för BIVV001
Bedömning av PK-parameter: area under aktivitetstidskurvan extrapolerad till oändlighet (AUC∞)
Tidsram: Fördos för varje period, 0,17 timmar till 72 timmar för Advate®; 0,17 timmar till 120 timmar för Adynovi®; 0,17 timmar till 336 timmar och på dag 28 för BIVV001
Fördos för varje period, 0,17 timmar till 72 timmar för Advate®; 0,17 timmar till 120 timmar för Adynovi®; 0,17 timmar till 336 timmar och på dag 28 för BIVV001
Bedömning av PK-parameter: genomsnittlig uppehållstid (MRT)
Tidsram: Fördos för varje period, 0,17 timmar till 72 timmar för Advate®; 0,17 timmar till 120 timmar för Adynovi®; 0,17 timmar till 336 timmar och på dag 28 för BIVV001
Fördos för varje period, 0,17 timmar till 72 timmar för Advate®; 0,17 timmar till 120 timmar för Adynovi®; 0,17 timmar till 336 timmar och på dag 28 för BIVV001
Bedömning av PK-parameter: inkrementell återhämtning (IR)
Tidsram: Fördos för varje period, 0,17 timmar till 72 timmar för Advate®; 0,17 timmar till 120 timmar för Adynovi®; 0,17 timmar till 336 timmar och på dag 28 för BIVV001
Fördos för varje period, 0,17 timmar till 72 timmar för Advate®; 0,17 timmar till 120 timmar för Adynovi®; 0,17 timmar till 336 timmar och på dag 28 för BIVV001
Antal deltagare med biverkningar (AE), allvarliga biverkningar och behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från dag 1 upp till 28 dagar efter administrering av BIVV001 (totalt 39 dagar inklusive Advate® och Adynovi® period)
Från dag 1 upp till 28 dagar efter administrering av BIVV001 (totalt 39 dagar inklusive Advate® och Adynovi® period)
Utveckling av inhibitorer (neutraliserande antikroppar riktade mot FVIII)
Tidsram: Advate® period: Fördos; Adynovi® period: Fördos; BIVV001-period: Fördosering och dag 14 och 28 efter administrering.
Antal deltagare med utveckling av inhibitorer
Advate® period: Fördos; Adynovi® period: Fördos; BIVV001-period: Fördosering och dag 14 och 28 efter administrering.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sanofi

Utredare

  • Studierektor: Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 augusti 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

24 november 2021

Avslutad studie (Faktisk)

24 november 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 augusti 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 september 2021

Första postat (Faktisk)

13 september 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

18 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 september 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PKM17085
  • 2021-000228-37 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1256-9661 (Registeridentifierare: ICTRP)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera