Evaluación farmacocinética de FVIII de vida media estándar (SHL), FVIII de vida media extendida (EHL) y Efanesoctocog alfa (BIVV001) en hemofilia A grave

Criterios de inclusión:

• Hemofilia A grave, definida como <1 UI/dl (<1 %) de actividad endógena de FVIII.
• Tratamiento previo para la hemofilia A, definido como una exposición previa documentada de al menos 150 días a cualquier FVIII recombinante y/o derivado de plasma y/o productos crioprecipitados en el Día 1.
• Recuento de plaquetas ≥100 000 células/µl en la selección.
• Un participante que se sepa que es positivo para anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), ya sea previamente documentado o identificado a partir de evaluaciones de detección, debe tener los siguientes resultados antes de la inscripción. (Recuento de linfocitos CD4 >200 células/mm³ - Carga viral <400 copias/mL).

Criterio de exclusión:

• Cualquier enfermedad hepática concurrente clínicamente significativa que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apto para la inscripción. Esto puede incluir, entre otros, cirrosis, hipertensión portal y hepatitis aguda.
• Infección bacteriana, fúngica o viral activa grave (que no sea hepatitis crónica o VIH) presente dentro de los 30 días posteriores a la selección.
• Otros trastornos de la coagulación conocidos además de la hemofilia A.
• Antecedentes de hipersensibilidad o anafilaxia asociada con cualquier producto de FVIII.
• Antecedentes de una prueba de inhibidor positiva definida como ≥0,6 UB/mL, o cualquier valor mayor o igual que el límite inferior de sensibilidad para laboratorios con límites para la detección de inhibidores entre 0,7 y 1,0 UB/mL, o signos o síntomas clínicos de disminución de la respuesta a las administraciones de FVIII. Los antecedentes familiares de inhibidores no excluirán al participante.
• Resultado positivo del inhibidor, definido como ≥0,6 BU/ml en la selección.
• Cirugía mayor dentro de las 8 semanas previas a la selección.
• Sensibilidad a cualquiera de las intervenciones del estudio, o componentes de las mismas, o medicamentos u otra alergia.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.