重症血友病 A における標準半減期 (SHL) FVIII、延長半減期 (EHL) FVIII、およびエファネソクトコグ アルファ (BIVV001) の薬物動態評価

包含基準:

• 1 IU/dL未満（1%未満）の内因性FVIII活性と定義される重度の血友病A。
• -血友病Aの以前の治療は、1日目に組換えおよび/または血漿由来のFVIIIおよび/またはクリオプレシピテート製品への以前の暴露が少なくとも150日間記録されていると定義されています。
• -スクリーニング時の血小板数≥100,000細胞/μL。
• -以前に文書化されているか、スクリーニング評価から特定されている、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体陽性であることが知られている参加者は、登録前に次の結果を持っている必要があります。 (CD4 リンパ球数 >200 細胞/mm³ - ウイルス量 <400 コピー/mL)。

除外基準:

• -治験責任医師の意見では、参加者を不適当にするであろう同時の臨床的に重要な肝疾患 登録。 これには、肝硬変、門脈圧亢進症、および急性肝炎が含まれますが、これらに限定されません。
• -深刻なアクティブな細菌、真菌、またはウイルス感染（慢性肝炎またはHIV以外）は、スクリーニングから30日以内に存在します。
• 血友病Aに加えて、他の既知の凝固障害。
• -FVIII製品に関連する過敏症またはアナフィラキシーの病歴。
• -0.6 BU / mL以上、または0.7〜1.0 BU / mLの阻害剤検出のカットオフを持つ検査室の下限感度カットオフ以上の値、または臨床的徴候または症状として定義される陽性阻害剤試験の履歴FVIII 投与に対する反応の低下について。 阻害剤の家族歴は参加者を除外しません。
• -スクリーニング時に≥0.6 BU / mLとして定義される陽性阻害剤の結果。
• -スクリーニングから8週間以内の大手術。
• -いずれかの研究介入、またはその構成要素、または薬物またはその他のアレルギーに対する感受性。

上記の情報は、患者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。