Avaliação farmacocinética da meia-vida padrão (SHL) FVIII, meia-vida estendida (EHL) FVIII e Efanesoctocog Alfa (BIVV001) na hemofilia A grave

Critério de inclusão:

• Hemofilia A grave, definida como <1 UI/dL (<1%) atividade endógena de FVIII.
• Tratamento anterior para hemofilia A, definido como pelo menos 150 dias documentados de exposição prévia a qualquer produto FVIII recombinante e/ou derivado de plasma e/ou crioprecipitado no Dia 1.
• Contagem de plaquetas ≥100.000 células/µL na triagem.
• Um participante conhecido por ser positivo para anticorpos contra o vírus da imunodeficiência humana (HIV), previamente documentado ou identificado a partir de avaliações de triagem, deve ter os seguintes resultados antes da inscrição. (Contagem de linfócitos CD4 >200 células/mm³ - Carga viral <400 cópias/mL).

Critério de exclusão:

• Qualquer doença hepática concomitante clinicamente significativa que, na opinião do investigador, tornaria o participante inadequado para inscrição. Isso pode incluir, mas não está limitado a cirrose, hipertensão portal e hepatite aguda.
• Infecção bacteriana, fúngica ou viral ativa grave (exceto hepatite crônica ou HIV) presente dentro de 30 dias após a triagem.
• Outro(s) distúrbio(s) de coagulação conhecido(s) além da hemofilia A.
• História de hipersensibilidade ou anafilaxia associada a qualquer produto FVIII.
• História de um teste de inibidor positivo definido como ≥0,6 BU/mL, ou qualquer valor maior ou igual ao corte de sensibilidade inferior para laboratórios com pontos de corte para detecção de inibidores entre 0,7 e 1,0 BU/mL, ou sinais ou sintomas clínicos de resposta diminuída às administrações de FVIII. O histórico familiar de inibidores não excluirá o participante.
• Resultado do inibidor positivo, definido como ≥0,6 BU/mL na triagem.
• Cirurgia de grande porte dentro de 8 semanas após a triagem.
• Sensibilidade a qualquer uma das intervenções do estudo, ou componentes das mesmas, ou alergia a medicamentos ou outras.

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um estudo clínico.