Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena farmakokinetyczna standardowego okresu półtrwania (SHL) FVIII, przedłużonego okresu półtrwania (EHL) FVIII i Efanesoctocog Alfa (BIVV001) w ciężkiej hemofilii A

1 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Sanofi

Jednoośrodkowe, otwarte badanie fazy 1 w celu oceny farmakokinetyki efanezoktokogu alfa (BIVV001), standardowego i przedłużonego okresu półtrwania FVIII po każdym pojedynczym wstrzyknięciu dożylnym w ustalonej kolejności u wcześniej leczonych osób dorosłych z ciężką hemofilią A

Podstawowy cel

• Aby ocenić okres półtrwania BIVV001, standardowy okres półtrwania (SHL) rFVIII i wydłużony okres półtrwania (EHL) rFVIII po pojedynczym wstrzyknięciu dożylnym (IV)

Cele drugorzędne

  • Aby scharakteryzować dodatkowe parametry farmakokinetyczne (PK) BIVV001, SHL rFVIII i EHL rFVIII po pojedynczym wstrzyknięciu dożylnym
  • Ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczego wstrzyknięcia dożylnego BIVV001

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoośrodkowe, otwarte, 3-okresowe badanie fazy 1, z zastosowaniem leczenia sekwencyjnego, z ustaloną sekwencją, mające na celu ocenę profili PK BIVV001, SHL i EHL rFVIII po pojedynczym wstrzyknięciu dożylnym u wcześniej leczonych mężczyzn w wieku 18-65 lat wieku, z ciężką postacią hemofilii A (zdefiniowanej jako <1 j.m./dl [<1%] endogennego czynnika VIII).

Przewidywany czas trwania badania wynosi do około 67 dni włącznie

  • Ekranowanie i wypłukiwanie do 28 dni,
  • Dawkowanie Advate®, pobieranie próbek PK, w tym wypłukiwanie: około 4 dni,
  • Dawkowanie Adynovi® i pobieranie próbek PK, w tym wypłukiwanie: około 7 dni,
  • Dawkowanie BIVV001 i pobieranie próbek PK: około 14 dni, Pozostały okres obserwacji bezpieczeństwa: około 14 dni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1756
        • Investigational Site Number :1000001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ciężka hemofilia A, zdefiniowana jako <1 j.m./dl (<1%) endogennej aktywności czynnika VIII.
  • Wcześniejsze leczenie hemofilii A, zdefiniowane jako udokumentowana wcześniejsza ekspozycja na rekombinowany i/lub pochodzący z osocza FVIII i/lub produkty krioprecypitatu w ciągu co najmniej 150 dni w dniu 1.
  • Liczba płytek krwi ≥100 000 komórek/µl podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnik, o którym wiadomo, że ma przeciwciała przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV), wcześniej udokumentowane lub zidentyfikowane na podstawie ocen przesiewowych, musi mieć następujące wyniki przed włączeniem. (Liczba limfocytów CD4 >200 komórek/mm³ - miano wirusa <400 kopii/ml).

Kryteria wyłączenia:

  • Jakakolwiek współistniejąca klinicznie istotna choroba wątroby, która w opinii badacza sprawi, że uczestnik nie będzie się nadawał do włączenia. Może to obejmować między innymi marskość wątroby, nadciśnienie wrotne i ostre zapalenie wątroby.
  • Poważna aktywna infekcja bakteryjna, grzybicza lub wirusowa (inna niż przewlekłe zapalenie wątroby lub HIV) występująca w ciągu 30 dni od badania przesiewowego.
  • Inne znane zaburzenia krzepnięcia oprócz hemofilii A.
  • Historia nadwrażliwości lub anafilaksji związanej z jakimkolwiek produktem FVIII.
  • Historia dodatniego testu na obecność inhibitora zdefiniowana jako ≥0,6 BU/ml lub dowolna wartość większa lub równa dolnej wartości granicznej czułości dla laboratoriów z wartościami granicznymi wykrywania inhibitora między 0,7 a 1,0 BU/ml lub kliniczne objawy przedmiotowe lub podmiotowe zmniejszonej odpowiedzi na podanie czynnika VIII. Historia rodzinna inhibitorów nie wyklucza uczestnika.
  • Dodatni wynik inhibitora, zdefiniowany jako ≥0,6 BU/ml podczas badania przesiewowego.
  • Poważna operacja w ciągu 8 tygodni od badania przesiewowego.
  • Wrażliwość na którąkolwiek interwencję badaną lub jej składniki lub lek lub inną alergię.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: efanezoktokog alfa (BIVV001)
Każdemu uczestnikowi zostaną kolejno podane trzy pojedyncze dawki dożylne (IV) pierwszego rFVIII (Advate®), drugiego glikolu polietylenowego (PEG)-rFVIII (Adynovi® lub Adynovate®), a na koniec BIVV001
Lek: Efanesoktokog alfa
Roztwór do wstrzykiwań Dożylnie
Inne nazwy:
  • BIVV001
Lek: Octocog alfa
Roztwór do wstrzykiwań Dożylnie
Inne nazwy:
  • Advate®
Lek: Rurioktokog alfa pegol
Roztwór do wstrzykiwań Dożylnie
Inne nazwy:
  • Adynovi®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Okres półtrwania BIVV001
Ramy czasowe: Okres BIVV001: przed i po podaniu dawki od 0,17 godz. do 336 godz. oraz w 28. dniu
Okres BIVV001: przed i po podaniu dawki od 0,17 godz. do 336 godz. oraz w 28. dniu
Okres półtrwania SHL rFVIII
Ramy czasowe: Okres Advate®: przed i po podaniu od 0,17 godz. do 72 godz.
Okres Advate®: przed i po podaniu od 0,17 godz. do 72 godz.
Okres półtrwania EHL rFVIII
Ramy czasowe: Okres Adynovi®: przed i po podaniu od 0,17 godz. do 120 godz.
Okres Adynovi®: przed i po podaniu od 0,17 godz. do 120 godz.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena parametru farmakokinetycznego (PK): maksymalna aktywność (Cmax)
Ramy czasowe: Dawka przed każdym okresem, 0,17 godz. do 72 godz. dla Advate®; 0,17 godz. do 120 godz. dla Adynovi®; 0,17 godziny do 336 godzin iw dniu 28 dla BIVV001
Dawka przed każdym okresem, 0,17 godz. do 72 godz. dla Advate®; 0,17 godz. do 120 godz. dla Adynovi®; 0,17 godziny do 336 godzin iw dniu 28 dla BIVV001
Ocena parametru PK : klirens (CL)
Ramy czasowe: Dawka przed każdym okresem, 0,17 godz. do 72 godz. dla Advate®; 0,17 godz. do 120 godz. dla Adynovi®; 0,17 godziny do 336 godzin iw dniu 28 dla BIVV001
Dawka przed każdym okresem, 0,17 godz. do 72 godz. dla Advate®; 0,17 godz. do 120 godz. dla Adynovi®; 0,17 godziny do 336 godzin iw dniu 28 dla BIVV001
Ocena parametru PK: objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss)
Ramy czasowe: Dawka przed każdym okresem, 0,17 godz. do 72 godz. dla Advate®; 0,17 godz. do 120 godz. dla Adynovi®; 0,17 godziny do 336 godzin iw dniu 28 dla BIVV001
Dawka przed każdym okresem, 0,17 godz. do 72 godz. dla Advate®; 0,17 godz. do 120 godz. dla Adynovi®; 0,17 godziny do 336 godzin iw dniu 28 dla BIVV001
Ocena parametru PK: powierzchnia pod krzywą czasu aktywności ekstrapolowana do nieskończoności (AUC∞)
Ramy czasowe: Dawka przed każdym okresem, 0,17 godz. do 72 godz. dla Advate®; 0,17 godz. do 120 godz. dla Adynovi®; 0,17 godziny do 336 godzin iw dniu 28 dla BIVV001
Dawka przed każdym okresem, 0,17 godz. do 72 godz. dla Advate®; 0,17 godz. do 120 godz. dla Adynovi®; 0,17 godziny do 336 godzin iw dniu 28 dla BIVV001
Ocena parametru PK : średni czas przebywania (MRT)
Ramy czasowe: Dawka przed każdym okresem, 0,17 godz. do 72 godz. dla Advate®; 0,17 godz. do 120 godz. dla Adynovi®; 0,17 godziny do 336 godzin iw dniu 28 dla BIVV001
Dawka przed każdym okresem, 0,17 godz. do 72 godz. dla Advate®; 0,17 godz. do 120 godz. dla Adynovi®; 0,17 godziny do 336 godzin iw dniu 28 dla BIVV001
Ocena parametru PK : odzysk przyrostowy (IR)
Ramy czasowe: Dawka przed każdym okresem, 0,17 godz. do 72 godz. dla Advate®; 0,17 godz. do 120 godz. dla Adynovi®; 0,17 godziny do 336 godzin iw dniu 28 dla BIVV001
Dawka przed każdym okresem, 0,17 godz. do 72 godz. dla Advate®; 0,17 godz. do 120 godz. dla Adynovi®; 0,17 godziny do 336 godzin iw dniu 28 dla BIVV001
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi i zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 28 dni po podaniu BIVV001 (łącznie 39 dni wliczając okresy Advate® i Adynovi®)
Od dnia 1 do 28 dni po podaniu BIVV001 (łącznie 39 dni wliczając okresy Advate® i Adynovi®)
Rozwój inhibitorów (przeciwciał neutralizujących skierowanych przeciwko FVIII)
Ramy czasowe: Okres Advate®: Przed dawkowaniem; Okres Adynovi®: Przed dawkowaniem; Okres BIVV001: Przed podaniem dawki oraz w 14 i 28 dniu po podaniu.
Liczba uczestników z rozwojem inhibitorów
Okres Advate®: Przed dawkowaniem; Okres Adynovi®: Przed dawkowaniem; Okres BIVV001: Przed podaniem dawki oraz w 14 i 28 dniu po podaniu.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

  • Toshko Lissitchkov, Annemieke Willemze, Christelle Jan, Moshe Zilberstein, Suresh Katragadda, Pharmacokinetics of recombinant factor VIII in adults with severe hemophilia A: fixed-sequence single-dose study of octocog alfa, rurioctocog alfa pegol, and efanesoctocog alfa, Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis, Volume 7, Issue 4, 2023, 100176, ISSN 2475-0379, https://doi.org/10.1016/j.rpth.2023.100176

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 listopada 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 listopada 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PKM17085
  • 2021-000228-37 (Numer EudraCT)
  • U1111-1256-9661 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na Efanesoktokog alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj