Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Farmakokinetisk vurdering av standard halveringstid (SHL) FVIII, utvidet halveringstid (EHL) FVIII og Efanesoctocog Alfa (BIVV001) ved alvorlig hemofili A

12. september 2025 oppdatert av: Sanofi

En fase 1, enkeltsteds, åpen studie for å vurdere farmakokinetikken til Efanesoctocog Alfa (BIVV001), standard halveringstid og forlenget halveringstid FVIII etter hver enkelt intravenøs injeksjon i en fast sekvens, hos tidligere behandlede voksne med alvorlig hemofili

Hovedmål

• For å vurdere halveringstiden til BIVV001, Standard Half-Life (SHL) rFVIII og Extended Half-Life (EHL) rFVIII etter en enkelt intravenøs (IV) injeksjon

Sekundære mål

  • For å karakterisere ytterligere farmakokinetiske (PK) parametere for BIVV001, SHL rFVIII og EHL rFVIII etter en enkelt IV-injeksjon
  • For å evaluere sikkerheten og toleransen til en enkelt IV-injeksjon av BIVV001

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 1, enkeltsenter, åpen, sekvensiell behandling, 3-perioders studie med fast sekvens for å vurdere PK-profiler av BIVV001, SHL og EHL rFVIII etter en enkelt IV-injeksjon hos mannlige, tidligere behandlede pasienter, 18-65 år med alder, med alvorlig hemofili A (definert som <1 IE/dL [<1 %] endogen FVIII).

Forventet varighet av studien er opptil ca. 67 dager inkludert

  • Screening og utvasking i opptil 28 dager,
  • Advate®-dosering, PK-prøvetaking, inkludert utvasking: ca. 4 dager,
  • Adynovi®-dosering og PK-prøvetaking, inkludert utvasking: ca. 7 dager,
  • BIVV001-dosering og PK-prøvetaking: ca. 14 dager, resterende sikkerhetsobservasjonsperiode: ca. 14 dager.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1756
        • Investigational Site Number :1000001

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alvorlig hemofili A, definert som <1 IE/dL (<1%) endogen FVIII-aktivitet.
  • Tidligere behandling for hemofili A, definert som minst 150 dager dokumentert tidligere eksponering for eventuelle rekombinante og/eller plasmaavledede FVIII- og/eller kryopresipitatprodukter på dag 1.
  • Blodplateantall ≥100 000 celler/µL ved screening.
  • En deltaker som er kjent for å være positiv med humant immunsviktvirus (HIV), enten tidligere dokumentert eller identifisert fra screeningsvurderinger, må ha følgende resultater før påmelding. (CD4-lymfocyttantall >200 celler/mm³ - Viral belastning på <400 kopier/ml).

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver samtidig klinisk signifikant leversykdom som, etter etterforskerens oppfatning, ville gjøre deltakeren uegnet for registrering. Dette kan inkludere, men er ikke begrenset til cirrhose, portal hypertensjon og akutt hepatitt.
  • Alvorlig aktiv bakteriell, sopp- eller virusinfeksjon (annet enn kronisk hepatitt eller HIV) tilstede innen 30 dager etter screening.
  • Andre kjente koagulasjonsforstyrrelser i tillegg til hemofili A.
  • Anamnese med overfølsomhet eller anafylaksi assosiert med ethvert FVIII-produkt.
  • Anamnese med en positiv inhibitortest definert som ≥0,6 BU/mL, eller en hvilken som helst verdi større enn eller lik den lavere sensitivitetsgrensen for laboratorier med grenseverdier for inhibitordeteksjon mellom 0,7 og 1,0 BU/ml, eller kliniske tegn eller symptomer av redusert respons på FVIII-administrasjoner. Familiehistorie med inhibitorer vil ikke ekskludere deltakeren.
  • Positivt inhibitorresultat, definert som ≥0,6 BU/ml ved screening.
  • Større operasjon innen 8 uker etter screening.
  • Følsomhet for noen av studieintervensjonene, eller komponenter derav, eller medikament eller annen allergi.

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: efanesoctocog alfa (BIVV001)
Hver deltaker vil bli sekvensielt dosert med tre enkeltstående intravenøse (IV) doser av første rFVIII (Advate®), andre polyetylenglykol (PEG)-rFVIII (Adynovi® eller Adynovate®), og til slutt, BIVV001
Legemiddel: Efanesoctocog alfa
Injeksjonsvæske, oppløsning Intravenøs
Andre navn:
  • BIVV001
Legemiddel: Octocog alfa
Injeksjonsvæske, oppløsning Intravenøs
Andre navn:
  • Advate®
Legemiddel: Rurioctocog alfa pegol
Injeksjonsvæske, oppløsning Intravenøs
Andre navn:
  • Adynovi®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Halveringstid for BIVV001
Tidsramme: BIVV001-periode: Førdose og etterdose fra 0,17 timer til 336 timer, og på dag 28
BIVV001-periode: Førdose og etterdose fra 0,17 timer til 336 timer, og på dag 28
Halveringstid for SHL rFVIII
Tidsramme: Advate®-periode: Førdose og etterdose fra 0,17 timer til 72 timer
Advate®-periode: Førdose og etterdose fra 0,17 timer til 72 timer
Halveringstid for EHL rFVIII
Tidsramme: Adynovi®-periode: Førdose og etterdose fra 0,17 timer til 120 timer
Adynovi®-periode: Førdose og etterdose fra 0,17 timer til 120 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering av farmakokinetisk (PK) parameter: maksimal aktivitet (Cmax)
Tidsramme: Forhåndsdosering for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Forhåndsdosering for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Vurdering av PK-parameter: klaring (CL)
Tidsramme: Forhåndsdosering for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Forhåndsdosering for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Vurdering av PK-parameter: distribusjonsvolum ved steady state (Vss)
Tidsramme: Forhåndsdosering for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Forhåndsdosering for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Vurdering av PK-parameter: areal under aktivitetstidskurven ekstrapolert til uendelig (AUC∞)
Tidsramme: Forhåndsdosering for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Forhåndsdosering for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Vurdering av PK-parameter: gjennomsnittlig oppholdstid (MRT)
Tidsramme: Forhåndsdosering for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Forhåndsdosering for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Vurdering av PK-parameter: inkrementell utvinning (IR)
Tidsramme: Forhåndsdosering for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Forhåndsdosering for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Antall deltakere med bivirkninger (AE), alvorlige AE og behandlingsfremkommende AE ​​(TEAE)
Tidsramme: Fra dag 1 til 28 dager etter administrering av BIVV001 (totalt 39 dager inkludert Advate® og Adynovi® periode)
Fra dag 1 til 28 dager etter administrering av BIVV001 (totalt 39 dager inkludert Advate® og Adynovi® periode)
Utvikling av inhibitorer (nøytraliserende antistoffer rettet mot FVIII)
Tidsramme: Advate® periode: Fordose; Adynovi®-periode: Fordose; BIVV001-periode: Før dose og på dag 14 og 28 etter administrering.
Antall deltakere med utvikling av inhibitorer
Advate® periode: Fordose; Adynovi®-periode: Fordose; BIVV001-periode: Før dose og på dag 14 og 28 etter administrering.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sanofi

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. august 2021

Primær fullføring (Faktiske)

24. november 2021

Studiet fullført (Faktiske)

24. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

13. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

18. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PKM17085
  • 2021-000228-37 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1256-9661 (Registeridentifikator: ICTRP)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på Efanesoctocog alfa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ukraine

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere