Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetické hodnocení standardního poločasu (SHL) FVIII, prodlouženého poločasu (EHL) FVIII a Efanesoctocog Alfa (BIVV001) u těžké hemofilie A

12. září 2025 aktualizováno: Sanofi

Fáze 1, jednomístná, otevřená studie k posouzení farmakokinetiky efanesoctocogu Alfa (BIVV001), standardního poločasu a prodlouženého poločasu FVIII po každé jednotlivé intravenózní injekci ve fixní sekvenci u dříve léčených dospělých s těžkou hemofilií A

Primární cíl

• K posouzení poločasu BIVV001, standardního poločasu (SHL) rFVIII a prodlouženého poločasu (EHL) rFVIII po jedné intravenózní (IV) injekci

Sekundární cíle

  • Charakterizovat další farmakokinetické (PK) parametry BIVV001, SHL rFVIII a EHL rFVIII po jedné IV injekci
  • Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost jedné IV injekce BIVV001

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je fáze 1, jednocentrová, otevřená, sekvenční léčba, 3dobá studie s fixní sekvencí k posouzení PK profilů BIVV001, SHL a EHL rFVIII po jedné IV injekci u mužů, dříve léčených pacientů ve věku 18–65 let věku, s těžkou hemofilií A (definovanou jako <1 IU/dl [<1 %] endogenního FVIII).

Předpokládaná doba trvání studie je až přibližně 67 dní včetně

  • Screening a vymývání až 28 dní,
  • Dávkování Advate®, PK odběr vzorků, včetně vymývání: přibližně 4 dny,
  • Dávkování Adynovi® a odběr vzorků PK, včetně vymývání: přibližně 7 dní,
  • Dávkování BIVV001 a odběr vzorků PK: přibližně 14 dní, Zbytek období sledování bezpečnosti: přibližně 14 dní.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1756
        • Investigational Site Number :1000001

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Závažná hemofilie A, definovaná jako <1 IU/dl (<1 %) endogenní aktivity FVIII.
  • Předchozí léčba hemofilie A, definovaná jako alespoň 150 dní zdokumentovaná předchozí expozice jakémukoli rekombinantnímu a/nebo z plazmy odvozenému FVIII a/nebo kryoprecipitátovým produktům v den 1.
  • Počet krevních destiček ≥100 000 buněk/µl při screeningu.
  • Účastník, o kterém je známo, že je pozitivní na protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV), buď dříve dokumentovaný nebo identifikovaný screeningovým hodnocením, musí mít před zařazením následující výsledky. (počet lymfocytů CD4 >200 buněk/mm³ – virová zátěž <400 kopií/ml).

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli souběžné klinicky významné onemocnění jater, které by podle názoru zkoušejícího učinilo účastníka nevhodným pro zařazení. To může zahrnovat, ale není omezeno na cirhózu, portální hypertenzi a akutní hepatitidu.
  • Závažná aktivní bakteriální, plísňová nebo virová infekce (jiná než chronická hepatitida nebo HIV) přítomná do 30 dnů od screeningu.
  • Jiné známé poruchy koagulace kromě hemofilie A.
  • Anamnéza přecitlivělosti nebo anafylaxe související s jakýmkoli přípravkem FVIII.
  • Anamnéza pozitivního inhibitorového testu definovaného jako ≥0,6 BU/ml nebo jakákoliv hodnota vyšší nebo rovna dolní mezní hodnotě citlivosti pro laboratoře s hraničními hodnotami pro detekci inhibitoru mezi 0,7 a 1,0 BU/ml, nebo klinické známky nebo symptomy snížené odpovědi na podávání FVIII. Rodinná anamnéza inhibitorů nevylučuje účastníka.
  • Pozitivní výsledek inhibitoru, definovaný jako ≥0,6 BU/ml při screeningu.
  • Velká operace do 8 týdnů od screeningu.
  • Citlivost na kteroukoli ze studijních intervencí nebo jejich složek nebo na lékovou nebo jinou alergii.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: efanesoctocog alfa (BIVV001)
Každému účastníkovi budou postupně podány tři jednotlivé intravenózní (IV) dávky prvního rFVIII (Advate®), druhého polyethylenglykolu (PEG)-rFVIII (Adynovi® nebo Adynovate®) a nakonec BIVV001
Lék: Efanesoktokog alfa
Injekční roztok Intravenózní
Ostatní jména:
  • BIVV001
Lék: Octokog alfa
Injekční roztok Intravenózní
Ostatní jména:
  • Advate®
Lék: Rurioctocog alfa pegol
Injekční roztok Intravenózní
Ostatní jména:
  • Adynovi®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Poločas rozpadu BIVV001
Časové okno: Období BIVV001: Před dávkou a po dávce od 0,17 hodiny do 336 hodin a v den 28
Období BIVV001: Před dávkou a po dávce od 0,17 hodiny do 336 hodin a v den 28
Poločas SHL rFVIII
Časové okno: Období Advate®: Před dávkou a po dávce od 0,17 hodiny do 72 hodin
Období Advate®: Před dávkou a po dávce od 0,17 hodiny do 72 hodin
Poločas rozpadu EHL rFVIII
Časové okno: Období Adynovi®: Před dávkou a po dávce od 0,17 hodiny do 120 hodin
Období Adynovi®: Před dávkou a po dávce od 0,17 hodiny do 120 hodin

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení farmakokinetického (PK) parametru: maximální aktivita (Cmax)
Časové okno: Před podáním každé periody, 0,17 h až 72 h pro Advate®; 0,17 h až 120 h pro Adynovi®; 0,17 hodiny až 336 hodin a v den 28 pro BIVV001
Před podáním každé periody, 0,17 h až 72 h pro Advate®; 0,17 h až 120 h pro Adynovi®; 0,17 hodiny až 336 hodin a v den 28 pro BIVV001
Posouzení parametru PK: clearance (CL)
Časové okno: Před podáním každé periody, 0,17 h až 72 h pro Advate®; 0,17 h až 120 h pro Adynovi®; 0,17 hodiny až 336 hodin a v den 28 pro BIVV001
Před podáním každé periody, 0,17 h až 72 h pro Advate®; 0,17 h až 120 h pro Adynovi®; 0,17 hodiny až 336 hodin a v den 28 pro BIVV001
Hodnocení PK parametru: distribuční objem v ustáleném stavu (Vss)
Časové okno: Před podáním každé periody, 0,17 h až 72 h pro Advate®; 0,17 h až 120 h pro Adynovi®; 0,17 hodiny až 336 hodin a v den 28 pro BIVV001
Před podáním každé periody, 0,17 h až 72 h pro Advate®; 0,17 h až 120 h pro Adynovi®; 0,17 hodiny až 336 hodin a v den 28 pro BIVV001
Hodnocení PK parametru: plocha pod křivkou aktivity a času extrapolovaná do nekonečna (AUC∞)
Časové okno: Před podáním každé periody, 0,17 h až 72 h pro Advate®; 0,17 h až 120 h pro Adynovi®; 0,17 hodiny až 336 hodin a v den 28 pro BIVV001
Před podáním každé periody, 0,17 h až 72 h pro Advate®; 0,17 h až 120 h pro Adynovi®; 0,17 hodiny až 336 hodin a v den 28 pro BIVV001
Posouzení parametru PK: střední doba zdržení (MRT)
Časové okno: Před podáním každé periody, 0,17 h až 72 h pro Advate®; 0,17 h až 120 h pro Adynovi®; 0,17 hodiny až 336 hodin a v den 28 pro BIVV001
Před podáním každé periody, 0,17 h až 72 h pro Advate®; 0,17 h až 120 h pro Adynovi®; 0,17 hodiny až 336 hodin a v den 28 pro BIVV001
Vyhodnocení parametru PK: přírůstkové zotavení (IR)
Časové okno: Před podáním každé periody, 0,17 h až 72 h pro Advate®; 0,17 h až 120 h pro Adynovi®; 0,17 hodiny až 336 hodin a v den 28 pro BIVV001
Před podáním každé periody, 0,17 h až 72 h pro Advate®; 0,17 h až 120 h pro Adynovi®; 0,17 hodiny až 336 hodin a v den 28 pro BIVV001
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE), závažnými AE a AEs naléhavými při léčbě (TEAE)
Časové okno: Ode dne 1 do 28 dnů po podání BIVV001 (celkem 39 dnů včetně období Advate® a Adynovi®)
Ode dne 1 do 28 dnů po podání BIVV001 (celkem 39 dnů včetně období Advate® a Adynovi®)
Vývoj inhibitorů (neutralizačních protilátek namířených proti FVIII)
Časové okno: Období Advate®: Před dávkou; Období Adynovi®: Před dávkou; Období BIVV001: Před dávkou a 14. a 28. den po podání.
Počet účastníků s vývojem inhibitorů
Období Advate®: Před dávkou; Období Adynovi®: Před dávkou; Období BIVV001: Před dávkou a 14. a 28. den po podání.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. srpna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

24. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

24. listopadu 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

13. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

18. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PKM17085
  • 2021-000228-37 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1256-9661 (Identifikátor registru: ICTRP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Efanesoktokog alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit