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Évaluation pharmacocinétique du FVIII à demi-vie standard (SHL), du FVIII à demi-vie prolongée (EHL) et de l'Efanesoctocog Alfa (BIVV001) dans l'hémophilie A sévère

1 août 2023 mis à jour par: Sanofi

Une étude ouverte de phase 1, à site unique, visant à évaluer la pharmacocinétique de l'efanesoctocog alpha (BIVV001), du FVIII à demi-vie standard et à demi-vie prolongée après chaque injection intraveineuse unique dans une séquence fixe, chez des adultes précédemment traités atteints d'hémophilie A sévère

Objectif principal

• Pour évaluer la demi-vie du BIVV001, du rFVIII à demi-vie standard (SHL) et du rFVIII à demi-vie prolongée (EHL) après une seule injection intraveineuse (IV)

Objectifs secondaires

  • Pour caractériser les paramètres pharmacocinétiques (PK) supplémentaires de BIVV001, SHL rFVIII et EHL rFVIII après une seule injection IV
  • Évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une seule injection IV de BIVV001

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 1, monocentrique, ouverte, à traitement séquentiel, à séquence fixe de 3 périodes visant à évaluer les profils pharmacocinétiques du BIVV001, SHL et EHL rFVIII après une seule injection IV chez des patients de sexe masculin précédemment traités, âgés de 18 à 65 ans. âge, avec une hémophilie A sévère (définie comme <1 UI/dL [<1%] FVIII endogène).

La durée prévue de l'étude est d'environ 67 jours, y compris

  • Dépistage et lavage jusqu'à 28 jours,
  • Dosage d'Advate®, échantillonnage PK, y compris lessivage : environ 4 jours,
  • Dosage d'Adynovi® et prélèvement PK, y compris lessivage : environ 7 jours,
  • Dosage du BIVV001 et échantillonnage PK : environ 14 jours, Reste de la période d'observation de l'innocuité : environ 14 jours.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1756
        • Investigational Site Number :1000001

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Hémophilie A sévère, définie comme < 1 UI/dL (< 1 %) d'activité du FVIII endogène.
  • Traitement antérieur de l'hémophilie A, défini comme une exposition préalable documentée d'au moins 150 jours à tout produit FVIII recombinant et/ou dérivé du plasma et/ou cryoprécipité au jour 1.
  • Numération plaquettaire ≥100 000 cellules/µL lors du dépistage.
  • Un participant connu pour être positif aux anticorps du virus de l'immunodéficience humaine (VIH), soit préalablement documenté, soit identifié à partir d'évaluations de dépistage, doit avoir les résultats suivants avant l'inscription. (Numération des lymphocytes CD4 > 200 cellules/mm³ - Charge virale < 400 copies/mL).

Critère d'exclusion:

  • Toute maladie hépatique concomitante cliniquement significative qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le participant inapte à l'inscription. Cela peut inclure, mais sans s'y limiter, la cirrhose, l'hypertension portale et l'hépatite aiguë.
  • Infection bactérienne, fongique ou virale active grave (autre que l'hépatite chronique ou le VIH) présente dans les 30 jours suivant le dépistage.
  • Autre(s) trouble(s) de la coagulation connu(s) en plus de l'hémophilie A.
  • Antécédents d'hypersensibilité ou d'anaphylaxie associés à tout produit FVIII.
  • Antécédents d'un test d'inhibiteur positif défini comme ≥0,6 BU/mL, ou toute valeur supérieure ou égale au seuil de sensibilité inférieur pour les laboratoires avec des seuils de détection d'inhibiteur entre 0,7 et 1,0 BU/mL, ou signes ou symptômes cliniques diminution de la réponse aux administrations de FVIII. Les antécédents familiaux d'inhibiteurs n'excluront pas le participant.
  • Résultat d'inhibiteur positif, défini comme ≥ 0,6 BU/mL lors du dépistage.
  • Chirurgie majeure dans les 8 semaines suivant le dépistage.
  • Sensibilité à l'une des interventions de l'étude, ou à ses composants, ou allergie médicamenteuse ou autre.

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: efanesoctocog alfa (BIVV001)
Chaque participant recevra séquentiellement trois doses intraveineuses (IV) uniques de premier rFVIII (Advate®), deuxième polyéthylène glycol (PEG)-rFVIII (Adynovi® ou Adynovate®), et enfin, BIVV001
Médicament: Éfanesoctocog alfa
Solution injectable Intraveineux
Autres noms:
  • BIVV001
Médicament: Octocog alfa
Solution injectable Intraveineux
Autres noms:
  • Advate®
Médicament: Rurioctocog alfa pégol
Solution injectable Intraveineux
Autres noms:
  • Adynovi®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Demi-vie du BIVV001
Délai: Période BIVV001 : pré-dose et post-dose de 0,17 h à 336 h et au jour 28
Période BIVV001 : pré-dose et post-dose de 0,17 h à 336 h et au jour 28
Demi-vie du SHL rFVIII
Délai: Période d'Advate® : pré-dose et post-dose de 0,17 h à 72 h
Période d'Advate® : pré-dose et post-dose de 0,17 h à 72 h
Demi-vie du rFVIII EHL
Délai: Période Adynovi® : prédose et post-dose de 0,17 h à 120 h
Période Adynovi® : prédose et post-dose de 0,17 h à 120 h

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Evaluation du paramètre pharmacocinétique (PK) : activité maximale (Cmax)
Délai: Prédose de chaque période, 0,17 h à 72 h pour Advate® ; 0,17 h à 120 h pour Adynovi® ; 0,17 h à 336 h et au jour 28 pour BIVV001
Prédose de chaque période, 0,17 h à 72 h pour Advate® ; 0,17 h à 120 h pour Adynovi® ; 0,17 h à 336 h et au jour 28 pour BIVV001
Evaluation du paramètre PK : clairance (CL)
Délai: Prédose de chaque période, 0,17 h à 72 h pour Advate® ; 0,17 h à 120 h pour Adynovi® ; 0,17 h à 336 h et au jour 28 pour BIVV001
Prédose de chaque période, 0,17 h à 72 h pour Advate® ; 0,17 h à 120 h pour Adynovi® ; 0,17 h à 336 h et au jour 28 pour BIVV001
Evaluation du paramètre PK : volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss)
Délai: Prédose de chaque période, 0,17 h à 72 h pour Advate® ; 0,17 h à 120 h pour Adynovi® ; 0,17 h à 336 h et au jour 28 pour BIVV001
Prédose de chaque période, 0,17 h à 72 h pour Advate® ; 0,17 h à 120 h pour Adynovi® ; 0,17 h à 336 h et au jour 28 pour BIVV001
Appréciation du paramètre PK : aire sous la courbe activité temps extrapolée à l'infini (AUC∞)
Délai: Prédose de chaque période, 0,17 h à 72 h pour Advate® ; 0,17 h à 120 h pour Adynovi® ; 0,17 h à 336 h et au jour 28 pour BIVV001
Prédose de chaque période, 0,17 h à 72 h pour Advate® ; 0,17 h à 120 h pour Adynovi® ; 0,17 h à 336 h et au jour 28 pour BIVV001
Évaluation du paramètre PK : temps de séjour moyen (MRT)
Délai: Prédose de chaque période, 0,17 h à 72 h pour Advate® ; 0,17 h à 120 h pour Adynovi® ; 0,17 h à 336 h et au jour 28 pour BIVV001
Prédose de chaque période, 0,17 h à 72 h pour Advate® ; 0,17 h à 120 h pour Adynovi® ; 0,17 h à 336 h et au jour 28 pour BIVV001
Évaluation du paramètre PK : récupération incrémentale (IR)
Délai: Prédose de chaque période, 0,17 h à 72 h pour Advate® ; 0,17 h à 120 h pour Adynovi® ; 0,17 h à 336 h et au jour 28 pour BIVV001
Prédose de chaque période, 0,17 h à 72 h pour Advate® ; 0,17 h à 120 h pour Adynovi® ; 0,17 h à 336 h et au jour 28 pour BIVV001
Nombre de participants avec des événements indésirables (EI), des EI graves et des EI liés au traitement (TEAE)
Délai: Du jour 1 jusqu'à 28 jours après l'administration de BIVV001 (total de 39 jours incluant la période Advate® et Adynovi®)
Du jour 1 jusqu'à 28 jours après l'administration de BIVV001 (total de 39 jours incluant la période Advate® et Adynovi®)
Développement d'inhibiteurs (anticorps neutralisants dirigés contre le FVIII)
Délai: Période Advate® : Pré-dose ; Période Adynovi® : Pré-dose ; Période BIVV001 : Pré-dose et aux jours 14 et 28 après l'administration.
Nombre de participants avec développement d'inhibiteurs
Période Advate® : Pré-dose ; Période Adynovi® : Pré-dose ; Période BIVV001 : Pré-dose et aux jours 14 et 28 après l'administration.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

  • Toshko Lissitchkov, Annemieke Willemze, Christelle Jan, Moshe Zilberstein, Suresh Katragadda, Pharmacokinetics of recombinant factor VIII in adults with severe hemophilia A: fixed-sequence single-dose study of octocog alfa, rurioctocog alfa pegol, and efanesoctocog alfa, Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis, Volume 7, Issue 4, 2023, 100176, ISSN 2475-0379, https://doi.org/10.1016/j.rpth.2023.100176

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 août 2021

Achèvement primaire (Réel)

24 novembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

24 novembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 septembre 2021

Première publication (Réel)

13 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PKM17085
  • 2021-000228-37 (Numéro EudraCT)
  • U1111-1256-9661 (Identificateur de registre: ICTRP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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