Farmacokinetische beoordeling van standaard halfwaardetijd (SHL) FVIII, verlengde halfwaardetijd (EHL) FVIII en Efanesoctocog Alfa (BIVV001) bij ernstige hemofilie A

Inclusiecriteria:

• Ernstige hemofilie A, gedefinieerd als <1 IE/dL (<1%) endogene FVIII-activiteit.
• Eerdere behandeling voor hemofilie A, gedefinieerd als ten minste 150 dagen gedocumenteerde eerdere blootstelling aan recombinant en/of plasma-afgeleide FVIII- en/of cryoprecipitaatproducten op dag 1.
• Aantal bloedplaatjes ≥100.000 cellen/µL bij screening.
• Een deelnemer waarvan bekend is dat hij positief is voor antilichamen tegen het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hetzij eerder gedocumenteerd, hetzij geïdentificeerd uit screeningbeoordelingen, moet vóór inschrijving de volgende resultaten hebben. (CD4-lymfocytentelling >200 cellen/mm³ - Virale lading van <400 kopieën/ml).

Uitsluitingscriteria:

• Elke gelijktijdige klinisch significante leverziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt zou maken voor inschrijving. Dit omvat, maar is niet beperkt tot, cirrose, portale hypertensie en acute hepatitis.
• Ernstige actieve bacteriële, schimmel- of virale infectie (anders dan chronische hepatitis of HIV) aanwezig binnen 30 dagen na screening.
• Andere bekende stollingsstoornis(en) naast hemofilie A.
• Geschiedenis van overgevoeligheid of anafylaxie geassocieerd met een FVIII-product.
• Voorgeschiedenis van een positieve remmertest gedefinieerd als ≥0,6 BE/ml, of een waarde groter dan of gelijk aan de lagere gevoeligheidsgrenswaarde voor laboratoria met grenswaarden voor detectie van remmers tussen 0,7 en 1,0 BU/ml, of klinische tekenen of symptomen verminderde respons op FVIII-toedieningen. Familiegeschiedenis van remmers zal de deelnemer niet uitsluiten.
• Positief remmerresultaat, gedefinieerd als ≥0,6 BU/ml bij screening.
• Grote operatie binnen 8 weken na screening.
• Gevoeligheid voor een van de onderzoeksinterventies, of componenten daarvan, of een medicijn- of andere allergie.

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.