Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Farmakokinetisk vurdering af standard halveringstid (SHL) FVIII, forlænget halveringstid (EHL) FVIII og Efanesoctocog Alfa (BIVV001) ved svær hæmofili A

12. september 2025 opdateret af: Sanofi

Et fase 1, enkeltsteds, åbent-label undersøgelse til vurdering af farmakokinetik af Efanesoctocog Alfa (BIVV001), standardhalveringstid og forlænget halveringstid FVIII efter hver enkelt intravenøs injektion i en fast sekvens hos tidligere behandlede voksne med svær hæmofili

Primært mål

• At vurdere halveringstiden for BIVV001, Standard Half-Life (SHL) rFVIII og Extended Half-Life (EHL) rFVIII efter en enkelt intravenøs (IV) injektion

Sekundære mål

  • At karakterisere yderligere farmakokinetiske (PK) parametre for BIVV001, SHL rFVIII og EHL rFVIII efter en enkelt IV-injektion
  • For at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt IV-injektion af BIVV001

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1, enkeltcenter, åbent, sekventiel behandling, 3-perioders studie med fast sekvens til vurdering af PK-profiler af BIVV001, SHL og EHL rFVIII efter en enkelt IV-injektion hos mandlige, tidligere behandlede patienter, 18-65 år med alder, med svær hæmofili A (defineret som <1 IE/dL [<1 %] endogen FVIII).

Den forventede varighed af undersøgelsen er op til ca. 67 dage inklusive

  • Screening og udvaskning i op til 28 dage,
  • Advate® dosering, PK prøvetagning, inklusive udvaskning: ca. 4 dage,
  • Adynovi®-dosering og PK-prøvetagning, inklusive udvaskning: ca. 7 dage,
  • BIVV001-dosering og PK-prøvetagning: ca. 14 dage, resterende sikkerhedsobservationsperiode: ca. 14 dage.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1756
        • Investigational Site Number :1000001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Svær hæmofili A, defineret som <1 IE/dL (<1%) endogen FVIII-aktivitet.
  • Tidligere behandling for hæmofili A, defineret som mindst 150 dages dokumenteret forudgående eksponering for enhver rekombinant og/eller plasma-afledt FVIII og/eller kryopræcipitat-produkter på dag 1.
  • Blodpladeantal ≥100.000 celler/µL ved screening.
  • En deltager, der vides at være positiv med human immundefektvirus (HIV) antistof, enten tidligere dokumenteret eller identificeret fra screeningsvurderinger, skal have følgende resultater før tilmelding. (CD4-lymfocyttal >200 celler/mm³ - Viral belastning på <400 kopier/ml).

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver samtidig klinisk signifikant leversygdom, der efter investigatorens mening ville gøre deltageren uegnet til tilmelding. Dette kan omfatte, men er ikke begrænset til, skrumpelever, portal hypertension og akut hepatitis.
  • Alvorlig aktiv bakteriel, svampe- eller viral infektion (bortset fra kronisk hepatitis eller HIV) til stede inden for 30 dage efter screening.
  • Andre kendte koagulationsforstyrrelser ud over hæmofili A.
  • Anamnese med overfølsomhed eller anafylaksi forbundet med ethvert FVIII-produkt.
  • Anamnese med en positiv inhibitortest defineret som ≥0,6 BU/mL eller en hvilken som helst værdi større end eller lig med den lavere følsomhedsgrænse for laboratorier med cut-offs for inhibitordetektion mellem 0,7 og 1,0 BU/ml eller kliniske tegn eller symptomer af nedsat respons på FVIII-administrationer. Familiehistorie med inhibitorer vil ikke udelukke deltageren.
  • Positivt inhibitorresultat, defineret som ≥0,6 BU/ml ved screening.
  • Større operation inden for 8 uger efter screening.
  • Følsomhed over for nogen af ​​undersøgelsesinterventionerne eller komponenter deraf eller lægemidler eller anden allergi.

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: efanesoctocog alfa (BIVV001)
Hver deltager vil blive sekventielt doseret med tre enkelt intravenøse (IV) doser af den første rFVIII (Advate®), den anden polyethylenglycol (PEG)-rFVIII (Adynovi® eller Adynovate®), og til sidst, BIVV001
Medicin: Efanesoctocog alfa
Injektionsvæske, opløsning Intravenøs
Andre navne:
  • BIVV001
Medicin: Octocog alfa
Injektionsvæske, opløsning Intravenøs
Andre navne:
  • Advate®
Medicin: Rurioctocog alfa pegol
Injektionsvæske, opløsning Intravenøs
Andre navne:
  • Adynovi®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Halveringstid af BIVV001
Tidsramme: BIVV001-periode: Før dosis og efter dosis fra 0,17 timer til 336 timer og på dag 28
BIVV001-periode: Før dosis og efter dosis fra 0,17 timer til 336 timer og på dag 28
Halveringstid af SHL rFVIII
Tidsramme: Advate®-periode: Før dosis og efter dosis fra 0,17 timer til 72 timer
Advate®-periode: Før dosis og efter dosis fra 0,17 timer til 72 timer
Halveringstid af EHL rFVIII
Tidsramme: Adynovi® periode: Før dosis og efter dosis fra 0,17 timer til 120 timer
Adynovi® periode: Før dosis og efter dosis fra 0,17 timer til 120 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af farmakokinetisk (PK) parameter: maksimal aktivitet (Cmax)
Tidsramme: Foruddosis for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Foruddosis for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Vurdering af PK-parameter: clearance (CL)
Tidsramme: Foruddosis for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Foruddosis for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Vurdering af PK-parameter: fordelingsvolumen ved steady state (Vss)
Tidsramme: Foruddosis for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Foruddosis for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Vurdering af PK-parameter: areal under aktivitetstidskurven ekstrapoleret til uendelig (AUC∞)
Tidsramme: Foruddosis for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Foruddosis for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Vurdering af PK-parameter: gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: Foruddosis for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Foruddosis for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Vurdering af PK-parameter: inkrementel genopretning (IR)
Tidsramme: Foruddosis for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Foruddosis for hver periode, 0,17 timer til 72 timer for Advate®; 0,17 timer til 120 timer for Adynovi®; 0,17 timer til 336 timer og på dag 28 for BIVV001
Antal deltagere med bivirkninger (AE), alvorlige AE'er og behandlings-emergent AE'er (TEAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 op til 28 dage efter administration af BIVV001 (i alt 39 dage inklusive Advate® og Adynovi® periode)
Fra dag 1 op til 28 dage efter administration af BIVV001 (i alt 39 dage inklusive Advate® og Adynovi® periode)
Udvikling af inhibitorer (neutraliserende antistoffer rettet mod FVIII)
Tidsramme: Advate® periode: Præ-dosis; Adynovi® periode: Præ-dosis; BIVV001 periode: Før dosis og på dag 14 og 28 efter administration.
Antal deltagere med udvikling af inhibitorer
Advate® periode: Præ-dosis; Adynovi® periode: Præ-dosis; BIVV001 periode: Før dosis og på dag 14 og 28 efter administration.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. august 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

24. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. september 2021

Først opslået (Faktiske)

13. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

18. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PKM17085
  • 2021-000228-37 (EudraCT nummer)
  • U1111-1256-9661 (Registry Identifier: ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Efanesoctocog alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner