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Pharmakokinetische Bewertung von FVIII mit Standardhalbwertszeit (SHL), FVIII mit verlängerter Halbwertszeit (EHL) und Efanesoctocog Alfa (BIVV001) bei schwerer Hämophilie A

12. September 2025 aktualisiert von: Sanofi

Eine offene Single-Site-Studie der Phase 1 zur Bewertung der Pharmakokinetik von Efanesoctocog Alfa (BIVV001), der Standardhalbwertszeit und der verlängerten Halbwertszeit von FVIII nach jeder einzelnen intravenösen Injektion in einer festgelegten Reihenfolge bei zuvor behandelten Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A

Primäres Ziel

• Zur Beurteilung der Halbwertszeit von BIVV001, der Standardhalbwertszeit (SHL) von rFVIII und der verlängerten Halbwertszeit (EHL) von rFVIII nach einer einzelnen intravenösen (IV) Injektion

Sekundäre Ziele

  • Charakterisierung zusätzlicher pharmakokinetischer (PK) Parameter von BIVV001, SHL rFVIII und EHL rFVIII nach einer einzelnen IV-Injektion
  • Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer einzelnen IV-Injektion von BIVV001

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine monozentrische, offene, sequentielle Behandlung, 3-Phasen-Studie der Phase 1 mit fester Sequenz zur Bewertung der PK-Profile von BIVV001, SHL und EHL rFVIII nach einer einzelnen IV-Injektion bei männlichen, vorbehandelten Patienten im Alter von 18 bis 65 Jahren Alter, mit schwerer Hämophilie A (definiert als < 1 IE/dl [< 1 %] endogenes FVIII).

Die voraussichtliche Dauer der Studie beträgt bis zu etwa 67 Tage einschließlich

  • Screening und Auswaschung bis zu 28 Tage,
  • Advate®-Dosierung, PK-Probenahme, einschließlich Auswaschung: ca. 4 Tage,
  • Adynovi®-Dosierung und PK-Probenahme, einschließlich Auswaschung: ca. 7 Tage,
  • BIVV001-Dosierung und PK-Probenahme: ca. 14 Tage, verbleibender Sicherheitsbeobachtungszeitraum: ca. 14 Tage.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1756
        • Investigational Site Number :1000001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schwere Hämophilie A, definiert als endogene FVIII-Aktivität < 1 IE/dl (< 1 %).
  • Vorherige Behandlung von Hämophilie A, definiert als mindestens 150 Tage dokumentierte vorherige Exposition gegenüber rekombinanten und/oder aus Plasma gewonnenen FVIII- und/oder Kryopräzipitatprodukten an Tag 1.
  • Thrombozytenzahl ≥ 100.000 Zellen/µl beim Screening.
  • Ein Teilnehmer, von dem bekannt ist, dass er positiv auf Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus (HIV) ist, entweder zuvor dokumentiert oder durch Screening-Bewertungen identifiziert, muss vor der Anmeldung die folgenden Ergebnisse aufweisen. (CD4-Lymphozytenzahl >200 Zellen/mm³ - Viruslast von <400 Kopien/ml).

Ausschlusskriterien:

  • Jede gleichzeitige klinisch signifikante Lebererkrankung, die den Teilnehmer nach Ansicht des Ermittlers für die Einschreibung ungeeignet machen würde. Dies kann umfassen, ist aber nicht beschränkt auf Zirrhose, portale Hypertension und akute Hepatitis.
  • Schwerwiegende aktive Bakterien-, Pilz- oder Virusinfektion (außer chronischer Hepatitis oder HIV), die innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening vorliegt.
  • Andere bekannte Gerinnungsstörung(en) neben Hämophilie A.
  • Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder Anaphylaxie im Zusammenhang mit einem FVIII-Produkt.
  • Vorgeschichte eines positiven Hemmstofftests, definiert als ≥0,6 BU/ml oder irgendein Wert, der größer oder gleich dem unteren Sensitivitätsgrenzwert für Labors mit Grenzwerten für den Inhibitornachweis zwischen 0,7 und 1,0 BU/ml ist, oder klinische Anzeichen oder Symptome einer verminderten Reaktion auf FVIII-Verabreichungen. Die Familiengeschichte von Inhibitoren schließt den Teilnehmer nicht aus.
  • Positives Inhibitorergebnis, definiert als ≥0,6 BU/ml beim Screening.
  • Größere Operation innerhalb von 8 Wochen nach dem Screening.
  • Empfindlichkeit gegenüber einer der Studieninterventionen oder Komponenten davon oder Arzneimittel- oder andere Allergien.

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Efanesoctocog alfa (BIVV001)
Jedem Teilnehmer werden nacheinander drei einzelne intravenöse (IV) Dosen von erstens rFVIII (Advate®), zweitens Polyethylenglykol (PEG)-rFVIII (Adynovi® oder Adynovate®) und zuletzt BIVV001 verabreicht
Arzneimittel: Efanesoctocog alfa
Injektionslösung Intravenös
Andere Namen:
  • BIVV001
Arzneimittel: Octocog alfa
Injektionslösung Intravenös
Andere Namen:
  • Advate®
Arzneimittel: Rurioctocog alfa pegol
Injektionslösung Intravenös
Andere Namen:
  • Adynovi®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Halbwertszeit von BIVV001
Zeitfenster: BIVV001-Zeitraum: Prädosis und Postdosis von 0,17 h bis 336 h und am Tag 28
BIVV001-Zeitraum: Prädosis und Postdosis von 0,17 h bis 336 h und am Tag 28
Halbwertszeit von SHL rFVIII
Zeitfenster: Advate®-Periode: Prädosis und Postdosis von 0,17 h bis 72 h
Advate®-Periode: Prädosis und Postdosis von 0,17 h bis 72 h
Halbwertszeit von EHL rFVIII
Zeitfenster: Adynovi®-Periode: Prädosis und Postdosis von 0,17 h bis 120 h
Adynovi®-Periode: Prädosis und Postdosis von 0,17 h bis 120 h

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung des pharmakokinetischen (PK) Parameters: maximale Aktivität (Cmax)
Zeitfenster: Vordosierung jeder Periode, 0,17 h bis 72 h für Advate®; 0,17 h bis 120 h für Adynovi®; 0,17 h bis 336 h und am Tag 28 für BIVV001
Vordosierung jeder Periode, 0,17 h bis 72 h für Advate®; 0,17 h bis 120 h für Adynovi®; 0,17 h bis 336 h und am Tag 28 für BIVV001
Bewertung des PK-Parameters: Clearance (CL)
Zeitfenster: Vordosierung jeder Periode, 0,17 h bis 72 h für Advate®; 0,17 h bis 120 h für Adynovi®; 0,17 h bis 336 h und am Tag 28 für BIVV001
Vordosierung jeder Periode, 0,17 h bis 72 h für Advate®; 0,17 h bis 120 h für Adynovi®; 0,17 h bis 336 h und am Tag 28 für BIVV001
Beurteilung des PK-Parameters: Verteilungsvolumen im Steady State (Vss)
Zeitfenster: Vordosierung jeder Periode, 0,17 h bis 72 h für Advate®; 0,17 h bis 120 h für Adynovi®; 0,17 h bis 336 h und am Tag 28 für BIVV001
Vordosierung jeder Periode, 0,17 h bis 72 h für Advate®; 0,17 h bis 120 h für Adynovi®; 0,17 h bis 336 h und am Tag 28 für BIVV001
Bewertung des PK-Parameters: Fläche unter der Aktivitäts-Zeit-Kurve extrapoliert auf unendlich (AUC∞)
Zeitfenster: Vordosierung jeder Periode, 0,17 h bis 72 h für Advate®; 0,17 h bis 120 h für Adynovi®; 0,17 h bis 336 h und am Tag 28 für BIVV001
Vordosierung jeder Periode, 0,17 h bis 72 h für Advate®; 0,17 h bis 120 h für Adynovi®; 0,17 h bis 336 h und am Tag 28 für BIVV001
Bewertung des PK-Parameters: mittlere Verweilzeit (MRT)
Zeitfenster: Vordosierung jeder Periode, 0,17 h bis 72 h für Advate®; 0,17 h bis 120 h für Adynovi®; 0,17 h bis 336 h und am Tag 28 für BIVV001
Vordosierung jeder Periode, 0,17 h bis 72 h für Advate®; 0,17 h bis 120 h für Adynovi®; 0,17 h bis 336 h und am Tag 28 für BIVV001
Bewertung des PK-Parameters: inkrementelle Wiederfindung (IR)
Zeitfenster: Vordosierung jeder Periode, 0,17 h bis 72 h für Advate®; 0,17 h bis 120 h für Adynovi®; 0,17 h bis 336 h und am Tag 28 für BIVV001
Vordosierung jeder Periode, 0,17 h bis 72 h für Advate®; 0,17 h bis 120 h für Adynovi®; 0,17 h bis 336 h und am Tag 28 für BIVV001
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AE), schwerwiegenden UE und behandlungsbedingten UE (TEAEs)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis zu 28 Tagen nach Verabreichung von BIVV001 (insgesamt 39 Tage einschließlich Advate®- und Adynovi®-Periode)
Von Tag 1 bis zu 28 Tagen nach Verabreichung von BIVV001 (insgesamt 39 Tage einschließlich Advate®- und Adynovi®-Periode)
Entwicklung von Inhibitoren (neutralisierende Antikörper gegen FVIII)
Zeitfenster: Advate®-Zeitraum: Vordosierung; Adynovi®-Zeitraum: Vordosis; BIVV001-Periode: Vor der Dosisgabe und am Tag 14 und 28 nach der Verabreichung.
Anzahl der Teilnehmer mit Entwicklung von Inhibitoren
Advate®-Zeitraum: Vordosierung; Adynovi®-Zeitraum: Vordosis; BIVV001-Periode: Vor der Dosisgabe und am Tag 14 und 28 nach der Verabreichung.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. August 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. November 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. November 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

18. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PKM17085
  • 2021-000228-37 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1256-9661 (Registrierungskennung: ICTRP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

Klinische Studien zur Efanesoctocog alfa

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