Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Standardin puoliintumisajan (SHL) FVIII:n, pidennetyn puoliintumisajan (EHL) FVIII:n ja Efanesoctocog Alfan (BIVV001) farmakokineettinen arvio vaikeassa hemofilia A:ssa

perjantai 12. syyskuuta 2025 päivittänyt: Sanofi

Vaihe 1, yksipaikkainen, avoin tutkimus Efanesoctocog Alfan (BIVV001), normaalin puoliintumisajan ja pidennetyn puoliintumisajan FVIII:n farmakokinetiikkaa arvioimiseksi jokaisen yksittäisen laskimonsisäisen injektion jälkeen kiinteässä järjestyksessä, aiemmin vakavasti hoidetuilla aikuisilla

Ensisijainen tavoite

• Arvioida BIVV001:n, Standard Half-Life (SHL) rFVIII:n ja Extended Half-Life (EHL) rFVIII:n puoliintumisaika yhden suonensisäisen (IV) injektion jälkeen

Toissijaiset tavoitteet

  • BIVV001:n, SHL rFVIII:n ja EHL rFVIII:n muiden farmakokineettisten (PK) parametrien karakterisoimiseksi yhden IV-injektion jälkeen
  • Arvioida yhden BIVV001-injektion turvallisuutta ja siedettävyyttä

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaihe 1, yksikeskus, avoin, peräkkäinen hoito, 3-jaksoinen kiinteä sekvenssitutkimus BIVV001:n, SHL:n ja EHL:n rFVIII:n PK-profiilien arvioimiseksi yhden IV-injektion jälkeen 18–65-vuotiailla miespotilailla. iässä, vaikea hemofilia A (määritelty <1 IU/dl [<1 %] endogeeniseksi FVIII:ksi).

Tutkimuksen arvioitu kesto on noin 67 päivää mukaan lukien

  • Seulonta ja pesu jopa 28 päivää,
  • Advate®-annostelu, PK-näytteenotto, mukaan lukien pesu: noin 4 päivää,
  • Adynovi®-annostelu ja PK-näytteenotto, mukaan lukien pesu: noin 7 päivää,
  • BIVV001-annostelu ja PK-näytteenotto: noin 14 päivää, jäljellä oleva turvallisuuden tarkkailujakso: noin 14 päivää.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1756
        • Investigational Site Number :1000001

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vaikea hemofilia A, määritellään <1 IU/dl (<1 %) endogeeniseksi FVIII-aktiivisuudeksi.
  • Aiempi hemofilia A:n hoito, joka määritellään vähintään 150 päiväksi, joka on dokumentoitu ennen altistusta jollekin rekombinantille ja/tai plasmasta johdetuille FVIII- ja/tai kryopresipitaattituotteille päivänä 1.
  • Verihiutalemäärä ≥100 000 solua/µL seulonnassa.
  • Osallistujan, jonka tiedetään olevan ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-ainepositiivinen, joko aiemmin dokumentoidulla tai seulonta-arvioinneilla tunnistettuna, on oltava seuraavat tulokset ennen ilmoittautumista. (CD4-lymfosyyttien määrä >200 solua/mm³ - Virusmäärä <400 kopiota/ml).

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa samanaikainen kliinisesti merkittävä maksasairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan tekisi osallistujan sopimattomaksi ilmoittautumiseen. Näitä voivat olla kirroosi, portaaliverenpainetauti ja akuutti hepatiitti, mutta eivät rajoitu niihin.
  • Vakava aktiivinen bakteeri-, sieni- tai virusinfektio (muu kuin krooninen hepatiitti tai HIV) esiintyy 30 päivän sisällä seulonnasta.
  • Muut tunnetut hyytymishäiriöt hemofilia A:n lisäksi.
  • Aiempi yliherkkyys tai anafylaksia, joka liittyy mihin tahansa FVIII-valmisteeseen.
  • Positiivinen inhibiittoritesti, joka on määritetty arvoksi ≥0,6 BU/ml tai mikä tahansa arvo, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin alempi herkkyysraja laboratorioissa, joiden inhibiittorin havaitsemisen raja-arvot ovat välillä 0,7 - 1,0 BU/ml, tai kliiniset merkit tai oireet vähentynyt vaste FVIII-annoksille. Inhibiittoreiden sukuhistoria ei sulje pois osallistujaa.
  • Positiivinen inhibiittoritulos, määritelty ≥0,6 BU/ml seulonnassa.
  • Suuri leikkaus 8 viikon sisällä seulonnasta.
  • Yliherkkyys jollekin tutkimusinterventiolle tai sen komponenteille tai lääkkeelle tai muulle allergialle.

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: efanesoktokogialfa (BIVV001)
Jokaiselle osallistujalle annetaan peräkkäin kolme yksittäistä suonensisäistä (IV) annosta ensimmäistä rFVIII:a (Advate®), toista polyetyleeniglykoli (PEG)-rFVIII:a (Adynovi® tai Adynovate®) ja lopuksi BIVV001:ta.
Lääke: Efanesoktokogialfa
Injektioneste, liuos Suonensisäinen
Muut nimet:
  • BIVV001
Lääke: Octocog alfa
Injektioneste, liuos Suonensisäinen
Muut nimet:
  • Advate®
Lääke: Rurioctocog alfa pegol
Injektioneste, liuos Suonensisäinen
Muut nimet:
  • Adynovi®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
BIVV001:n puoliintumisaika
Aikaikkuna: BIVV001-jakso: Ennen annosta ja annoksen jälkeen 0,17 - 336 tuntia ja päivänä 28
BIVV001-jakso: Ennen annosta ja annoksen jälkeen 0,17 - 336 tuntia ja päivänä 28
SHL rFVIII:n puoliintumisaika
Aikaikkuna: Advate®-jakso: Ennen annostusta ja annoksen jälkeen 0,17–72 tuntia
Advate®-jakso: Ennen annostusta ja annoksen jälkeen 0,17–72 tuntia
EHL rFVIII:n puoliintumisaika
Aikaikkuna: Adynovi®-jakso: Ennen annosta ja annoksen jälkeen 0,17–120 tuntia
Adynovi®-jakso: Ennen annosta ja annoksen jälkeen 0,17–120 tuntia

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokineettisen (PK) parametrin arviointi: maksimiaktiivisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Jokaisen jakson ennakkoannostus, 0,17 - 72 tuntia Advate®:lle; 0,17 - 120 tuntia Adynovi®:lle; 0,17 h - 336 h ja päivänä 28 BIVV001:lle
Jokaisen jakson ennakkoannostus, 0,17 - 72 tuntia Advate®:lle; 0,17 - 120 tuntia Adynovi®:lle; 0,17 h - 336 h ja päivänä 28 BIVV001:lle
PK-parametrin arviointi: välys (CL)
Aikaikkuna: Jokaisen jakson ennakkoannostus, 0,17 - 72 tuntia Advate®:lle; 0,17 - 120 tuntia Adynovi®:lle; 0,17 h - 336 h ja päivänä 28 BIVV001:lle
Jokaisen jakson ennakkoannostus, 0,17 - 72 tuntia Advate®:lle; 0,17 - 120 tuntia Adynovi®:lle; 0,17 h - 336 h ja päivänä 28 BIVV001:lle
PK-parametrin arviointi: jakautumistilavuus vakaassa tilassa (Vss)
Aikaikkuna: Jokaisen jakson ennakkoannostus, 0,17 - 72 tuntia Advate®:lle; 0,17 - 120 tuntia Adynovi®:lle; 0,17 h - 336 h ja päivänä 28 BIVV001:lle
Jokaisen jakson ennakkoannostus, 0,17 - 72 tuntia Advate®:lle; 0,17 - 120 tuntia Adynovi®:lle; 0,17 h - 336 h ja päivänä 28 BIVV001:lle
PK-parametrin arviointi: aktiivisuusaikakäyrän alla oleva pinta-ala ekstrapoloituna äärettömään (AUC∞)
Aikaikkuna: Jokaisen jakson ennakkoannostus, 0,17 - 72 tuntia Advate®:lle; 0,17 - 120 tuntia Adynovi®:lle; 0,17 h - 336 h ja päivänä 28 BIVV001:lle
Jokaisen jakson ennakkoannostus, 0,17 - 72 tuntia Advate®:lle; 0,17 - 120 tuntia Adynovi®:lle; 0,17 h - 336 h ja päivänä 28 BIVV001:lle
PK-parametrin arviointi: keskimääräinen viipymäaika (MRT)
Aikaikkuna: Jokaisen jakson ennakkoannostus, 0,17 - 72 tuntia Advate®:lle; 0,17 - 120 tuntia Adynovi®:lle; 0,17 h - 336 h ja päivänä 28 BIVV001:lle
Jokaisen jakson ennakkoannostus, 0,17 - 72 tuntia Advate®:lle; 0,17 - 120 tuntia Adynovi®:lle; 0,17 h - 336 h ja päivänä 28 BIVV001:lle
PK-parametrin arviointi: inkrementaalinen palautuminen (IR)
Aikaikkuna: Jokaisen jakson ennakkoannostus, 0,17 - 72 tuntia Advate®:lle; 0,17 - 120 tuntia Adynovi®:lle; 0,17 h - 336 h ja päivänä 28 BIVV001:lle
Jokaisen jakson ennakkoannostus, 0,17 - 72 tuntia Advate®:lle; 0,17 - 120 tuntia Adynovi®:lle; 0,17 h - 336 h ja päivänä 28 BIVV001:lle
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE), vakavia haittavaikutuksia ja hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 28 päivään BIVV001:n annon jälkeen (yhteensä 39 päivää Advate®- ja Adynovi®-jakso mukaan lukien)
Päivästä 1 28 päivään BIVV001:n annon jälkeen (yhteensä 39 päivää Advate®- ja Adynovi®-jakso mukaan lukien)
Inhibiittoreiden (FVIII:aa vastaan ​​suunnattujen neutraloivien vasta-aineiden) kehittyminen
Aikaikkuna: Advate®-jakso: Ennen annosta; Adynovi®-jakso: Ennen annosta; BIVV001-jakso: Ennen annosta ja 14. ja 28. päivänä annon jälkeen.
Osallistujien lukumäärä, joilla on kehittynyt inhibiittoreita
Advate®-jakso: Ennen annosta; Adynovi®-jakso: Ennen annosta; BIVV001-jakso: Ennen annosta ja 14. ja 28. päivänä annon jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sanofi

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 11. elokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 24. marraskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 24. marraskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. syyskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 13. syyskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 18. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PKM17085
  • 2021-000228-37 (EudraCT-numero)
  • U1111-1256-9661 (Rekisterin tunniste: ICTRP)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset Efanesoktokogialfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa