Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фармакокинетическая оценка стандартного периода полувыведения (SHL) FVIII, продленного периода полувыведения (EHL) FVIII и эфанесоктокога альфа (BIVV001) при тяжелой гемофилии А

12 сентября 2025 г. обновлено: Sanofi

Фаза 1, одноцентровое, открытое исследование для оценки фармакокинетики эфанесоктокога альфа (BIVV001), стандартного периода полувыведения и продленного периода полувыведения FVIII после каждой однократной внутривенной инъекции в фиксированной последовательности у ранее леченных взрослых с тяжелой гемофилией А

Основная цель

• Для оценки периода полужизни BIVV001, стандартного периода полужизни (SHL) rFVIII и продленного периода полужизни (EHL) rFVIII после однократной внутривенной (в/в) инъекции.

Второстепенные цели

  • Для характеристики дополнительных фармакокинетических (ФК) параметров BIVV001, SHL rFVIII и EHL rFVIII после однократной внутривенной инъекции
  • Оценить безопасность и переносимость однократной внутривенной инъекции BIVV001.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это фаза 1, одноцентровое, открытое, последовательное лечение, 3-периодное исследование с фиксированной последовательностью для оценки фармакокинетических профилей BIVV001, SHL и EHL rFVIII после однократной внутривенной инъекции мужчинам, ранее получавшим лечение, пациентам в возрасте 18–65 лет. возраст, с тяжелой формой гемофилии А (определяемой как <1 МЕ/дл [<1%] эндогенного FVIII).

Ожидаемая продолжительность исследования составляет примерно до 67 дней, включая

  • Скрининг и вымывание до 28 дней,
  • Дозирование Advate®, отбор проб фармакокинетики, включая вымывание: приблизительно 4 дня,
  • Дозирование Adynovi® и отбор проб ФК, включая вымывание: примерно 7 дней,
  • Дозирование BIVV001 и отбор проб ФК: примерно 14 дней, оставшийся период наблюдения за безопасностью: примерно 14 дней.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

13

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1756
        • Investigational Site Number :1000001

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Тяжелая гемофилия А, определяемая как <1 МЕ/дл (<1%) эндогенной активности FVIII.
  • Предшествующее лечение гемофилии А, определяемое как не менее 150 дней, подтвержденное предшествующим воздействием любого рекомбинантного и/или полученного из плазмы FVIII и/или продуктов криопреципитата в День 1.
  • Количество тромбоцитов ≥100 000 клеток/мкл при скрининге.
  • Участник, о котором известно, что он является положительным на антитела к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ), либо ранее задокументированному, либо идентифицированному в результате скрининговых оценок, должен иметь следующие результаты до регистрации. (количество лимфоцитов CD4 >200 клеток/мм³ - вирусная нагрузка <400 копий/мл).

Критерий исключения:

  • Любое сопутствующее клинически значимое заболевание печени, которое, по мнению исследователя, может сделать участника непригодным для включения. Это может включать, помимо прочего, цирроз печени, портальную гипертензию и острый гепатит.
  • Серьезная активная бактериальная, грибковая или вирусная инфекция (кроме хронического гепатита или ВИЧ), возникшая в течение 30 дней после скрининга.
  • Другое известное(ые) нарушение(я) свертывания крови в дополнение к гемофилии А.
  • История гиперчувствительности или анафилаксии, связанных с любым продуктом FVIII.
  • Положительный результат теста на ингибиторы в анамнезе, определяемый как ≥0,6 БЕ/мл, или любое значение выше или равно нижнему пределу чувствительности для лабораторий с порогами обнаружения ингибиторов от 0,7 до 1,0 БЕ/мл, или клинические признаки или симптомы сниженного ответа на введение FVIII. Семейная история ингибиторов не исключает участника.
  • Положительный результат ингибитора, определяемый как ≥0,6 BU/мл при скрининге.
  • Серьезная операция в течение 8 недель после скрининга.
  • Чувствительность к любому из исследуемых вмешательств или их компонентов, лекарственная или другая аллергия.

Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: эфанесоктоког альфа (BIVV001)
Каждому участнику будут последовательно введены три однократные внутривенные (в/в) дозы первой дозы rFVIII (Advate®), второй дозы полиэтиленгликоля (PEG)-rFVIII (Adynovi® или Adynovate®) и, наконец, BIVV001.
Лекарство: Эфанезоктоког альфа
Раствор для инъекций Внутривенно
Другие имена:
  • БИВВ001
Лекарство: Октоког альфа
Раствор для инъекций Внутривенно
Другие имена:
  • Адват®
Лекарство: Руриоктоког альфа пегол
Раствор для инъекций Внутривенно
Другие имена:
  • Адинови®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Период полураспада BIVV001
Временное ограничение: Период BIVV001: до и после введения дозы от 0,17 до 336 часов и на 28-й день.
Период BIVV001: до и после введения дозы от 0,17 до 336 часов и на 28-й день.
Период полураспада SHL rFVIII
Временное ограничение: Период Advate®: до и после введения дозы от 0,17 до 72 часов.
Период Advate®: до и после введения дозы от 0,17 до 72 часов.
Период полураспада EHL rFVIII
Временное ограничение: Период Adynovi®: до и после введения дозы от 0,17 до 120 часов.
Период Adynovi®: до и после введения дозы от 0,17 до 120 часов.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка фармакокинетического (ФК) параметра: максимальная активность (Cmax)
Временное ограничение: Предварительная доза каждого периода, от 0,17 до 72 часов для Advate®; от 0,17 до 120 часов для Adynovi®; от 0,17 до 336 часов и на 28-й день для BIVV001
Предварительная доза каждого периода, от 0,17 до 72 часов для Advate®; от 0,17 до 120 часов для Adynovi®; от 0,17 до 336 часов и на 28-й день для BIVV001
Оценка параметра PK: клиренс (CL)
Временное ограничение: Предварительная доза каждого периода, от 0,17 до 72 часов для Advate®; от 0,17 до 120 часов для Adynovi®; от 0,17 до 336 часов и на 28-й день для BIVV001
Предварительная доза каждого периода, от 0,17 до 72 часов для Advate®; от 0,17 до 120 часов для Adynovi®; от 0,17 до 336 часов и на 28-й день для BIVV001
Оценка параметра PK: объем распределения в равновесном состоянии (Vss)
Временное ограничение: Предварительная доза каждого периода, от 0,17 до 72 часов для Advate®; от 0,17 до 120 часов для Adynovi®; от 0,17 до 336 часов и на 28-й день для BIVV001
Предварительная доза каждого периода, от 0,17 до 72 часов для Advate®; от 0,17 до 120 часов для Adynovi®; от 0,17 до 336 часов и на 28-й день для BIVV001
Оценка параметра PK: площадь под кривой времени активности, экстраполированная в бесконечность (AUC∞)
Временное ограничение: Предварительная доза каждого периода, от 0,17 до 72 часов для Advate®; от 0,17 до 120 часов для Adynovi®; от 0,17 до 336 часов и на 28-й день для BIVV001
Предварительная доза каждого периода, от 0,17 до 72 часов для Advate®; от 0,17 до 120 часов для Adynovi®; от 0,17 до 336 часов и на 28-й день для BIVV001
Оценка параметра PK: среднее время пребывания (MRT)
Временное ограничение: Предварительная доза каждого периода, от 0,17 до 72 часов для Advate®; от 0,17 до 120 часов для Adynovi®; от 0,17 до 336 часов и на 28-й день для BIVV001
Предварительная доза каждого периода, от 0,17 до 72 часов для Advate®; от 0,17 до 120 часов для Adynovi®; от 0,17 до 336 часов и на 28-й день для BIVV001
Оценка параметра PK: дополнительное извлечение (IR)
Временное ограничение: Предварительная доза каждого периода, от 0,17 до 72 часов для Advate®; от 0,17 до 120 часов для Adynovi®; от 0,17 до 336 часов и на 28-й день для BIVV001
Предварительная доза каждого периода, от 0,17 до 72 часов для Advate®; от 0,17 до 120 часов для Adynovi®; от 0,17 до 336 часов и на 28-й день для BIVV001
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), серьезными НЯ и НЯ, возникшими при лечении (ПНЯ)
Временное ограничение: С 1-го дня до 28 дней после введения BIVV001 (всего 39 дней, включая период Advate® и Adynovi®)
С 1-го дня до 28 дней после введения BIVV001 (всего 39 дней, включая период Advate® и Adynovi®)
Разработка ингибиторов (нейтрализующих антител, направленных против FVIII)
Временное ограничение: Период Advate®: перед приемом; Период Adynovi®: перед приемом; Период BIVV001: до введения дозы и на 14 и 28 день после введения.
Количество участников с развитием ингибиторов
Период Advate®: перед приемом; Период Adynovi®: перед приемом; Период BIVV001: до введения дозы и на 14 и 28 день после введения.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sanofi

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 августа 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

24 ноября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

24 ноября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 августа 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 сентября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 сентября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

18 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 сентября 2025 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PKM17085
  • 2021-000228-37 (Номер EudraCT)
  • U1111-1256-9661 (Идентификатор реестра: ICTRP)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться