Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A standard felezési idő (SHL) FVIII, a meghosszabbított felezési idő (EHL) FVIII és az Efanesoctocog Alfa (BIVV001) farmakokinetikai értékelése súlyos hemofíliában A

2023. augusztus 1. frissítette: Sanofi

Egy 1. fázisú, egyetlen helyszínen végzett nyílt vizsgálat az Efanesoctocog Alfa (BIVV001), a standard felezési idejű és a meghosszabbított felezési idejű FVIII farmakokinetikájának felmérésére minden egyes intravénás injekció után rögzített sorrendben, korábban súlyosan kezelt felnőtteknél

Elsődleges feladat

• A BIVV001, a Standard Half-Life (SHL) rFVIII és az Extended Half-Life (EHL) rFVIII felezési idejének értékelése egyetlen intravénás (IV) injekció után

Másodlagos célok

  • A BIVV001, SHL rFVIII és EHL rFVIII további farmakokinetikai (PK) paramétereinek jellemzése egyetlen IV injekció után
  • A BIVV001 egyszeri IV injekciójának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 1. fázisú, egyközpontú, nyílt, szekvenciális kezelésű, 3 periódusos rögzített szekvenciájú vizsgálat a BIVV001, SHL és EHL rFVIII PK-profiljának értékelésére egyetlen intravénás injekció beadása után 18-65 éves korú, korábban kezelt férfi betegeknél. életkorban súlyos hemofília A-val (<1 NE/dl [<1%] endogén VIII.

A vizsgálat várható időtartama körülbelül 67 nap, beleértve

  • Szűrés és kimosás akár 28 napig,
  • Advate® adagolás, PK mintavétel, beleértve a kimosást is: kb. 4 nap,
  • Adynovi® adagolás és PK mintavétel, beleértve a kimosást is: körülbelül 7 nap,
  • BIVV001 adagolás és PK mintavétel: kb. 14 nap, Biztonsági megfigyelési időszak hátralévő ideje: kb. 14 nap.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

13

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1756
        • Investigational Site Number :1000001

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Súlyos hemofília A, <1 NE/dl (<1%) endogén FVIII aktivitásként definiálva.
  • Korábbi hemofília A kezelés, amelyet legalább 150 napig dokumentáltak bármely rekombináns és/vagy plazmaeredetű FVIII és/vagy krioprecipitátum termékkel való érintkezést megelőzően az 1. napon.
  • Thrombocytaszám ≥100 000 sejt/µL a szűréskor.
  • A korábban dokumentált vagy a szűrési vizsgálatok során azonosított humán immundeficiencia vírus (HIV) antitest-pozitív résztvevőnek a beiratkozás előtt a következő eredményekkel kell rendelkeznie. (CD4 limfocitaszám >200 sejt/mm³ – vírusterhelés <400 kópia/ml).

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen egyidejű, klinikailag jelentős májbetegség, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi a résztvevőt a felvételre. Ez magában foglalhatja, de nem kizárólagosan, cirrózist, portális hipertóniát és akut hepatitist.
  • Súlyos aktív bakteriális, gombás vagy vírusos fertőzés (a krónikus hepatitis vagy HIV kivételével) a szűrést követő 30 napon belül jelentkezik.
  • Egyéb ismert véralvadási rendellenesség(ek) a hemofília A mellett.
  • Bármely FVIII termékkel kapcsolatos túlérzékenység vagy anafilaxia anamnézisében.
  • Az anamnézisben szereplő pozitív inhibitorteszt ≥0,6 BU/mL-nek, vagy bármely olyan értéknek, amely nagyobb vagy egyenlő, mint az alacsonyabb érzékenységi határérték olyan laboratóriumokban, ahol az inhibitor kimutatási határérték 0,7 és 1,0 BU/ml között van, vagy klinikai jelek vagy tünetek FVIII beadására adott csökkent válaszreakciót. Az inhibitorok családtörténete nem zárja ki a résztvevőt.
  • Pozitív inhibitor eredmény, ≥0,6 BU/mL a szűréskor.
  • Nagy műtét a szűrést követő 8 héten belül.
  • Érzékenység bármely vizsgálati beavatkozással vagy annak összetevőivel, vagy gyógyszerrel vagy más allergiával szemben.

A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a páciens klinikai vizsgálatban való potenciális részvételével kapcsolatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: efanezoktokog alfa (BIVV001)
Minden résztvevőnek egymás után három egyszeri intravénás (IV) adagot kell beadni az első rFVIII-ból (Advate®), a második polietilénglikol- (PEG)-rFVIII-ból (Adynovi® vagy Adynovate®), és végül a BIVV001-ből.
Drog: Efaneszoktokog alfa
Oldatos injekció Intravénás
Más nevek:
  • BIVV001
Drog: Octocog alfa
Oldatos injekció Intravénás
Más nevek:
  • Advate®
Drog: Rurioctocog alfa pegol
Oldatos injekció Intravénás
Más nevek:
  • Adynovi®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A BIVV001 felezési ideje
Időkeret: BIVV001 időszak: Adagolás előtti és adagolás utáni 0,17 órától 336 óráig, valamint a 28. napon
BIVV001 időszak: Adagolás előtti és adagolás utáni 0,17 órától 336 óráig, valamint a 28. napon
Az SHL rFVIII felezési ideje
Időkeret: Advate® időszak: adagolás előtti és adagolás utáni 0,17 órától 72 óráig
Advate® időszak: adagolás előtti és adagolás utáni 0,17 órától 72 óráig
Az EHL rFVIII felezési ideje
Időkeret: Adynovi® periódus: adagolás előtti és adagolás utáni 0,17 órától 120 óráig
Adynovi® periódus: adagolás előtti és adagolás utáni 0,17 órától 120 óráig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Farmakokinetikai (PK) paraméter értékelése: maximális aktivitás (Cmax)
Időkeret: Az egyes időszakok előadagolása 0,17-72 óra Advate® esetében; 0,17-120 óra az Adynovi® esetében; 0,17 órától 336 óráig és a 28. napon a BIVV001 esetében
Az egyes időszakok előadagolása 0,17-72 óra Advate® esetében; 0,17-120 óra az Adynovi® esetében; 0,17 órától 336 óráig és a 28. napon a BIVV001 esetében
A PK paraméter értékelése: távolság (CL)
Időkeret: Az egyes időszakok előadagolása 0,17-72 óra Advate® esetében; 0,17-120 óra az Adynovi® esetében; 0,17 órától 336 óráig és a 28. napon a BIVV001 esetében
Az egyes időszakok előadagolása 0,17-72 óra Advate® esetében; 0,17-120 óra az Adynovi® esetében; 0,17 órától 336 óráig és a 28. napon a BIVV001 esetében
A PK paraméter értékelése: eloszlási térfogat egyensúlyi állapotban (Vss)
Időkeret: Az egyes időszakok előadagolása 0,17-72 óra Advate® esetében; 0,17-120 óra az Adynovi® esetében; 0,17 órától 336 óráig és a 28. napon a BIVV001 esetében
Az egyes időszakok előadagolása 0,17-72 óra Advate® esetében; 0,17-120 óra az Adynovi® esetében; 0,17 órától 336 óráig és a 28. napon a BIVV001 esetében
A PK paraméter értékelése: az aktivitási idő görbe alatti terület a végtelenig extrapolálva (AUC∞)
Időkeret: Az egyes időszakok előadagolása 0,17-72 óra Advate® esetében; 0,17-120 óra az Adynovi® esetében; 0,17 órától 336 óráig és a 28. napon a BIVV001 esetében
Az egyes időszakok előadagolása 0,17-72 óra Advate® esetében; 0,17-120 óra az Adynovi® esetében; 0,17 órától 336 óráig és a 28. napon a BIVV001 esetében
A PK paraméter értékelése: átlagos tartózkodási idő (MRT)
Időkeret: Az egyes időszakok előadagolása 0,17-72 óra Advate® esetében; 0,17-120 óra az Adynovi® esetében; 0,17 órától 336 óráig és a 28. napon a BIVV001 esetében
Az egyes időszakok előadagolása 0,17-72 óra Advate® esetében; 0,17-120 óra az Adynovi® esetében; 0,17 órától 336 óráig és a 28. napon a BIVV001 esetében
A PK paraméter értékelése: növekményes helyreállítás (IR)
Időkeret: Az egyes időszakok előadagolása 0,17-72 óra Advate® esetében; 0,17-120 óra az Adynovi® esetében; 0,17 órától 336 óráig és a 28. napon a BIVV001 esetében
Az egyes időszakok előadagolása 0,17-72 óra Advate® esetében; 0,17-120 óra az Adynovi® esetében; 0,17 órától 336 óráig és a 28. napon a BIVV001 esetében
A nemkívánatos eseményekben (AE), súlyos nemkívánatos eseményekben és a kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Az 1. naptól a BIVV001 beadása után 28 napig (összesen 39 nap, beleértve az Advate® és Adynovi® időszakot)
Az 1. naptól a BIVV001 beadása után 28 napig (összesen 39 nap, beleértve az Advate® és Adynovi® időszakot)
Inhibitorok kifejlesztése (FVIII elleni semlegesítő antitestek)
Időkeret: Advate® időszak: adagolás előtt; Adynovi® időszak: adagolás előtt; BIVV001 időszak: Az adagolás előtt és a beadást követő 14. és 28. napon.
A résztvevők száma inhibitorok kialakulásával
Advate® időszak: adagolás előtt; Adynovi® időszak: adagolás előtt; BIVV001 időszak: Az adagolás előtt és a beadást követő 14. és 28. napon.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sanofi

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

  • Toshko Lissitchkov, Annemieke Willemze, Christelle Jan, Moshe Zilberstein, Suresh Katragadda, Pharmacokinetics of recombinant factor VIII in adults with severe hemophilia A: fixed-sequence single-dose study of octocog alfa, rurioctocog alfa pegol, and efanesoctocog alfa, Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis, Volume 7, Issue 4, 2023, 100176, ISSN 2475-0379, https://doi.org/10.1016/j.rpth.2023.100176

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. augusztus 11.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. november 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. november 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. augusztus 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. szeptember 6.

Első közzététel (Tényleges)

2021. szeptember 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 1.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PKM17085
  • 2021-000228-37 (EudraCT szám)
  • U1111-1256-9661 (Registry Identifier: ICTRP)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Efaneszoktokog alfa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel