Valutazione farmacocinetica dell'emivita standard (SHL) FVIII, dell'emivita estesa (EHL) FVIII e di Efanesoctocog Alfa (BIVV001) nell'emofilia A grave

Criterio di inclusione:

• Emofilia A grave, definita come <1 UI/dL (<1%) attività del fattore VIII endogeno.
• Trattamento precedente per l'emofilia A, definito come almeno 150 giorni documentati prima dell'esposizione a qualsiasi FVIII ricombinante e/o derivato dal plasma e/o prodotti crioprecipitati al Giorno 1.
• Conta piastrinica ≥100.000 cellule/µL allo screening.
• Un partecipante noto per essere positivo agli anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV), precedentemente documentato o identificato dalle valutazioni di screening, deve avere i seguenti risultati prima dell'arruolamento. (Conta dei linfociti CD4 >200 cellule/mm³ - Carica virale <400 copie/mL).

Criteri di esclusione:

• Qualsiasi concomitante malattia epatica clinicamente significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe il partecipante non idoneo all'arruolamento. Ciò può includere, ma non è limitato a cirrosi, ipertensione portale ed epatite acuta.
• Infezione batterica, fungina o virale attiva grave (diversa da epatite cronica o HIV) presente entro 30 giorni dallo screening.
• Altri disturbi noti della coagulazione oltre all'emofilia A.
• Storia di ipersensibilità o anafilassi associata a qualsiasi prodotto a base di FVIII.
• Anamnesi di un test dell'inibitore positivo definito come ≥0,6 BU/mL, o qualsiasi valore maggiore o uguale al cut-off di sensibilità inferiore per laboratori con cut-off per il rilevamento dell'inibitore compreso tra 0,7 e 1,0 BU/mL, o segni o sintomi clinici di diminuzione della risposta alle somministrazioni di FVIII. La storia familiare di inibitori non escluderà il partecipante.
• Risultato positivo dell'inibitore, definito come ≥0,6 BU/mL allo screening.
• Chirurgia maggiore entro 8 settimane dallo screening.
• Sensibilità a uno qualsiasi degli interventi dello studio, o ai suoi componenti, o farmaci o altre allergie.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.