Långsiktig klinisk effekt av natrium-glukos cotransporter-2 (SGLT-2) hämmare i cystinurika

Detta är en prospektiv kohortstudie med ett enda centrum utformat för att bedöma effekten av daglig oral administrering av dapagliflozin 10 mg på cystinstenbildning genom rutinmässig bildtagning som erhålls under behandlingen av denna sjukdom. 25 försökspersoner är planerade, var och en med tidigare diagnostiserad cystinuri och utan aktuell behandling förutom med kaliumcitratmedicin.

Varje patient som identifieras på kliniken som en potentiell deltagare kommer att screenas för att avgöra ämnesberättigande. Försökspersoner som uppfyller alla inklusionskriterier och inget av uteslutningskriterierna kommer att ingå i studien. Samtycke kommer att erhållas. Behandlingen som undersöks, dapagliflozin 10 mg, kommer sedan att administreras oralt till varje deltagare dagligen under ett år. Varje försöksperson kommer att kontaktas 1 vecka av studieteamet efter att behandlingen påbörjats för att kontrollera följsamhet, tolerabilitet och biverkningar med SGLT-2-hämmare. Varje försöksperson kommer sedan att kontaktas var 8:e vecka av studiegruppen för uppföljning och för att fortsätta kontroller av följsamhet, tolerabilitet och biverkningar med SGLT-2-hämmarebehandling. Varje patient kommer därefter att genomgå rutinvård utan ytterligare förändringar eller avbrott i sin typiska vård med rutinmässiga uppföljningsmöten med en studieläkare var 3-4:e månad.

Rutinmässig standard-of-care övervakning avbildning för deras cystinuri och bildning av cystinstenar kommer också att ske som en del av behandlingen och hanteringen av varje deltagares njurstenssjukdom. Denna rutinvård kommer att fortsätta att utföras under studieperioden, den enda skillnaden är insamlingen av data med avseende på pågående stenbelastning för cystinuripatienter som får behandling med daglig oral dapagliflozin 10 mg vid varje rutinmässig bildundersökning. Toleransen av studieterapin kommer att bedömas vid varje rutinbesök under deltagarens vanliga vård. Deltagare som behöver operativ intervention för sina njursten under behandlingsperioden kommer att tas bort från studien. Ingen placebo kommer att användas under denna studie.

Total längd för ämnesdeltagande med vara upp till 1 år och 3 månader. Studiens totala varaktighet förväntas vara upp till 1 år och 3 månader.