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Efficacité clinique à long terme de l'inhibiteur du cotransporteur sodium-glucose-2 (SGLT-2) chez les cystinuriques

18 septembre 2023 mis à jour par: University of California, San Francisco

La cystinurie est une maladie héréditaire autosomique récessive du rein qui est le résultat d'une incapacité à réabsorber les acides aminés dibasiques, y compris la cystine, de l'urine. La sursaturation de la cystine dans l'urine produit des cristaux qui précipitent et forment des calculs dans les reins, ce qui peut être une cause d'obstruction, d'infection et de maladie rénale chronique. Les calculs de cystine constituent un défi de santé majeur pour les personnes atteintes de cystinurie en raison de la récurrence fréquente des symptômes douloureux et de l'absence actuelle de traitement efficace et acceptable pour le patient.

L'un des piliers du traitement consiste à rompre ou à empêcher la liaison cystine au niveau moléculaire de sorte que la cystine (qui est formée à partir de la réunion de deux acides aminés cystéine et de leurs atomes de soufre correspondants) ne puisse pas précipiter dans l'urine. On suppose qu'une molécule de glucose peut être capable de le faire si elle est introduite dans l'urine. Les inhibiteurs du SGLT-2 sont une classe de médicaments approuvés par la FDA pour traiter le diabète sucré (DM) et l'insuffisance cardiaque en inhibant une enzyme dans le rein qui permet la réabsorption du glucose à partir de l'urine. Cela augmente efficacement la concentration de glucose dans l'urine. L'hypothèse suggère que l'administration de ce médicament à des patients atteints de cystinurie introduira suffisamment de glucose dans l'urine pour prévenir ou inverser la formation de calculs de cystine. A ce jour, il n'y a pas de données publiées sur l'efficacité de cette thérapie pour cette indication, bien que la posologie et l'administration seraient identiques à celles déjà approuvées par la FDA pour le traitement du DM et de l'insuffisance cardiaque.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai de cohorte prospectif monocentrique conçu pour évaluer l'effet de l'administration orale quotidienne de 10 mg de dapagliflozine sur la formation de calculs de cystine à travers l'imagerie de routine obtenue lors de la prise en charge de cette maladie. 25 sujets sont prévus, chacun avec une cystinurie déjà diagnostiquée et sans traitement actuel, sauf avec des médicaments au citrate de potassium.

Chaque patient identifié dans la clinique comme participant potentiel sera examiné pour déterminer l'éligibilité du sujet. Les sujets qui répondent à tous les critères d'inclusion et à aucun des critères d'exclusion seront inclus dans l'étude. Le consentement sera obtenu. La thérapie à l'étude, la dapagliflozine 10 mg, sera ensuite administrée par voie orale à chaque participant quotidiennement pendant un an. Chaque sujet sera contacté 1 semaine par l'équipe de l'étude après le début du traitement pour vérifier l'observance, la tolérabilité et les effets secondaires du traitement par inhibiteur du SGLT-2. Chaque sujet sera ensuite contacté toutes les 8 semaines par l'équipe de l'étude pour un suivi et pour continuer les vérifications de la conformité, de la tolérabilité et des effets secondaires avec le traitement par inhibiteur du SGLT-2. Chaque sujet subira ensuite des soins de routine sans autre modification ni interruption de ses soins habituels avec des rendez-vous de suivi de routine avec un médecin de l'étude tous les 3-4 mois.

L'imagerie de surveillance standard de routine pour leur cystinurie et la formation de calculs de cystine se produira également dans le cadre du traitement et de la gestion de la maladie des calculs rénaux de chaque participant. Ces soins de routine continueront d'être effectués pendant la période d'étude, la seule différence étant la collecte de données concernant la charge de calculs en cours pour les patients atteints de cystinurie recevant un traitement par dapagliflozine orale quotidienne à 10 mg lors de chaque examen d'imagerie de routine. La tolérabilité de la thérapie à l'étude sera évaluée à chaque visite de routine pendant les soins habituels du participant. Les participants qui nécessitent une intervention chirurgicale pour leurs calculs rénaux pendant la période de traitement seront retirés de l'étude. Aucun placebo ne sera utilisé au cours de cette étude.

La durée totale de la participation du sujet peut aller jusqu'à 1 an et 3 mois. La durée totale de l'étude devrait aller jusqu'à 1 an et 3 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California, San Francisco
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Marshall Stoller, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • hommes et femmes de 18 ans ou plus
  • cystinurie documentée lors d'une collecte d'urine antérieure de 24 heures et/ou d'une analyse des calculs
  • antécédent de calculs rénaux de cystine
  • capable et désireux de donner son consentement

Critère d'exclusion:

  • diagnostic antérieur de diabète sucré (type I ou type II)
  • populations vulnérables, y compris le statut d'incarcération
  • anticipation de grossesse pendant la durée de l'étude
  • incapable de donner son consentement éclairé
  • langue principale autre que l'anglais
  • grossesse, allaitement ou âge de procréer sans dispositifs contraceptifs
  • maladie grave susceptible de causer la mort dans les 5 prochaines années

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Médicament à l’étude
Le médicament à l'étude est la Dapagliflozine.
Médicament: Dapagliflozine
La dapagliflozine est destinée à abaisser le taux de sucre dans le sang chez les adultes atteints de diabète de type 2
Autres noms:
  • FARXIGA

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la taille des calculs de cystine au fil du temps (1 an et 3 mois)
Délai: 1 an et 3 mois
Le changement de la taille des calculs de cystine en mm sera mesuré au fil du temps à l'aide d'une imagerie de routine et standard obtenue lors de la prise en charge de patients atteints de cystinurie.
1 an et 3 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of California, San Francisco

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Marshall Stoller, MD, University of California, San Francisco

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 août 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 septembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 septembre 2021

Première publication (Réel)

28 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SGLT2 1 Year

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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