Langsigtet klinisk effekt af natrium-glucose cotransporter-2 (SGLT-2) hæmmer hos cystinurika

Dette er et enkelt center, prospektivt kohorteforsøg designet til at vurdere effekten af ​​daglig oral administration af dapagliflozin 10 mg på cystinstendannelse på tværs af rutinemæssig billeddannelse opnået under behandlingen af ​​denne sygdom. Der er planlagt 25 forsøgspersoner, hver med tidligere diagnosticeret cystinuri og uden aktuel behandling undtagen med kaliumcitratmedicin.

Hver patient, der identificeres i klinikken som en potentiel deltager, vil blive screenet for at afgøre, om emnet er berettiget. Forsøgspersoner, der opfylder alle inklusionskriterier og ingen af ​​eksklusionskriterierne, indgår i undersøgelsen. Der vil blive indhentet samtykke. Behandlingen under undersøgelse, dapagliflozin 10 mg, vil derefter blive administreret oralt til hver deltager dagligt i et år. Hvert forsøgsperson vil blive kontaktet 1 uge af undersøgelsesteamet efter behandlingen er påbegyndt for at kontrollere compliance, tolerabilitet og bivirkninger med SGLT-2-hæmmerbehandling. Hvert forsøgsperson vil derefter blive kontaktet hver 8. uge af undersøgelsesteamet for opfølgning og for at fortsætte tjek af compliance, tolerabilitet og bivirkninger med SGLT-2-hæmmerbehandling. Hvert forsøgsperson vil efterfølgende gennemgå rutinemæssig behandling uden yderligere ændringer eller afbrydelser af deres typiske pleje med rutinemæssige opfølgningsaftaler med en undersøgelseslæge hver 3.-4. måned.

Rutinemæssig standard-of-care overvågningsbilleddannelse for deres cystinuri og dannelse af cystinsten vil også forekomme som en del af behandlingen og håndteringen af ​​hver deltagers nyrestenssygdom. Denne rutinemæssige pleje vil fortsat blive udført i undersøgelsesperioden, den eneste forskel er indsamlingen af ​​data med hensyn til igangværende stenbyrde for de cystinuripatienter, der modtager behandling med daglig oral dapagliflozin 10 mg på hver rutinemæssig billedscanning. Tolerabiliteten af ​​undersøgelsesterapien vil blive vurderet ved hvert rutinebesøg under deltagerens sædvanlige pleje. Deltagere, der har behov for operativ indgriben for deres nyresten i behandlingsperioden, vil blive fjernet fra undersøgelsen. Der vil ikke blive brugt placebo under denne undersøgelse.

Samlet varighed af fagdeltagelse med være op til 1 år og 3 måneder. Samlet varighed af undersøgelsen forventes at være op til 1 år og 3 måneder.