Eficacia clínica a largo plazo del inhibidor del cotransportador de sodio-glucosa-2 (SGLT-2) en cistinúricos

Este es un ensayo de cohorte prospectivo de un solo centro diseñado para evaluar el efecto de la administración oral diaria de dapagliflozina 10 mg en la formación de cálculos de cistina a través de imágenes de rutina obtenidas durante el tratamiento de esta enfermedad. Se planean 25 sujetos, cada uno con cistinuria previamente diagnosticada y sin tratamiento actual excepto con medicación con citrato de potasio.

Cada paciente identificado en la clínica como posible participante será evaluado para determinar la elegibilidad del sujeto. Los sujetos que cumplan con todos los criterios de inclusión y ninguno de los criterios de exclusión se incluirán en el estudio. Se obtendrá el consentimiento. La terapia bajo investigación, dapagliflozina 10 mg, luego se administrará por vía oral a cada participante diariamente durante un año. El equipo del estudio se comunicará con cada sujeto 1 semana después de que comience el tratamiento para verificar el cumplimiento, la tolerabilidad y los efectos secundarios con la terapia con inhibidores de SGLT-2. Luego, el equipo del estudio se comunicará con cada sujeto cada 8 semanas para realizar un seguimiento y continuar con los controles sobre el cumplimiento, la tolerabilidad y los efectos secundarios con la terapia con inhibidores de SGLT-2. Posteriormente, cada sujeto se someterá a atención de rutina sin más alteraciones o interrupciones a su atención típica con citas de seguimiento de rutina con un médico del estudio cada 3-4 meses.

Las imágenes de vigilancia estándar de atención de rutina para la cistinuria y la formación de cálculos de cistina también se realizarán como parte del tratamiento y manejo de la enfermedad de cálculos renales de cada participante. Esta atención de rutina continuará realizándose durante el período de estudio, la única diferencia será la recopilación de datos con respecto a la carga de cálculos en curso para los pacientes con cistinuria que reciben tratamiento con dapagliflozina oral diaria 10 mg en cada exploración de imágenes de rutina. La tolerabilidad de la terapia del estudio se evaluará en cada visita de rutina durante la atención habitual del participante. Los participantes que requieran intervención quirúrgica para sus cálculos renales durante el período de tratamiento serán eliminados del estudio. No se utilizará ningún placebo durante este estudio.

La duración total de la participación del sujeto puede ser de hasta 1 año y 3 meses. Se espera que la duración total del estudio sea de hasta 1 año y 3 meses.