Eficácia clínica a longo prazo do inibidor do cotransportador de sódio-glicose-2 (SGLT-2) em cistinúricos
A cistinúria é uma doença renal autossômica recessiva hereditária que resulta da incapacidade de reabsorver aminoácidos dibásicos, incluindo a cistina, da urina. A supersaturação de cistina na urina produz cristais que precipitam e formam cálculos renais, que podem ser causa de obstrução, infecção e doença renal crônica. Os cálculos de cistina constituem um grande desafio de saúde para os indivíduos afetados com cistinúria devido à frequente recorrência de sintomas dolorosos e à atual ausência de tratamento eficaz e de aceitação do paciente.
Um dos pilares da terapia é quebrar ou impedir a ligação da cistina no nível molecular, de modo que a cistina (que é formada a partir da união de dois aminoácidos de cisteína e seus átomos de enxofre correspondentes) não possa precipitar na urina. Supõe-se que uma molécula de glicose possa fazer isso se for introduzida na urina. Os inibidores de SGLT-2 são uma classe de medicamentos aprovados pela FDA para tratar diabetes mellitus (DM) e insuficiência cardíaca, inibindo uma enzima no rim que permite a reabsorção de glicose da urina. Isso efetivamente aumenta a concentração de glicose na urina. A hipótese sugere que a administração dessa droga a pacientes com cistinúria introduzirá glicose suficiente na urina para prevenir ou reverter a formação de cálculos de cistina. Até o momento, não há dados publicados sobre a eficácia dessa terapia para essa indicação, embora a dosagem e a administração sejam idênticas às já aprovadas pelo FDA para o tratamento de DM e insuficiência cardíaca.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo de coorte prospectivo de centro único projetado para avaliar o efeito da administração oral diária de dapagliflozina 10 mg na formação de cálculos de cistina em exames de imagem de rotina obtidos durante o tratamento desta doença. Estão previstos 25 indivíduos, cada um com cistinúria previamente diagnosticada e sem tratamento atual, exceto com medicação de citrato de potássio.
Cada paciente identificado na clínica como um participante em potencial será rastreado para determinar a elegibilidade do sujeito. Os indivíduos que atenderem a todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão serão incluídos no estudo. O consentimento será obtido. A terapia sob investigação, dapagliflozina 10 mg, será então administrada por via oral a cada participante diariamente por um ano. Cada indivíduo será contatado 1 semana pela equipe do estudo após o início do tratamento para verificar a adesão, tolerabilidade e efeitos colaterais com a terapia com inibidor de SGLT-2. Cada indivíduo será contatado a cada 8 semanas pela equipe do estudo para acompanhamento e para continuar verificando a adesão, tolerabilidade e efeitos colaterais com a terapia com inibidor de SGLT-2. Cada sujeito será subseqüentemente submetido a cuidados de rotina sem mais alterações ou interrupções em seus cuidados típicos com consultas de acompanhamento de rotina com um médico do estudo a cada 3-4 meses.
A imagiologia de vigilância padrão de cuidados de rotina para a sua cistinúria e formação de cálculos de cistina também ocorrerá como parte do tratamento e gestão da doença de cálculo renal de cada participante. Este cuidado de rotina continuará a ser realizado durante o período do estudo, sendo a única diferença a coleta de dados em relação à carga de cálculos em curso para os pacientes com cistinúria recebendo tratamento com dapagliflozina oral diária 10 mg em cada exame de imagem de rotina. A tolerabilidade da terapia do estudo será avaliada em cada consulta de rotina durante o atendimento habitual do participante. Os participantes que necessitarem de intervenção cirúrgica para seus cálculos renais durante o período de tratamento serão removidos do estudo. Nenhum placebo será usado durante este estudo.
A duração total da participação na disciplina pode ser de até 1 ano e 3 meses. Espera-se que a duração total do estudo seja de até 1 ano e 3 meses.
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
California
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- homens e mulheres com 18 anos ou mais
- cistinúria documentada em coleta de urina de 24 horas e/ou análise de cálculo
- história de cálculos renais anteriores de cistina
- capaz e disposto a fornecer consentimento
Critério de exclusão:
- diagnóstico prévio de diabetes mellitus (tipo I ou tipo II)
- populações vulneráveis, incluindo estado de encarceramento
- antecipação da gravidez durante a duração do estudo
- incapaz de dar consentimento informado
- idioma principal não inglês
- gravidez, lactação ou idade fértil sem dispositivos anticoncepcionais
- doença grave que pode causar a morte nos próximos 5 anos
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Medicamento em estudo
O medicamento do estudo é a Dapagliflozina
|
Dapagliflozina é para reduzir os níveis de açúcar no sangue em adultos com diabetes tipo 2
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança no tamanho do cálculo de cistina ao longo do tempo (1 ano e 3 meses)
Prazo: 1 ano e 3 meses
|
A alteração no tamanho do cálculo de cistina em mm será medida ao longo do tempo usando imagens de rotina padrão de atendimento obtidas durante o tratamento de pacientes com cistinúria.
|
1 ano e 3 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Marshall Stoller, MD, University of California, San Francisco
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Transporte Tubular Renal, Erros Inatos
- Aminoacidúrias renais
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Cistinúria
- Hipoglicemiantes
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores do transportador de sódio-glicose 2
- dapagliflozina
Outros números de identificação do estudo
- SGLT2 1 Year
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .