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Klinische Langzeitwirksamkeit des Natrium-Glucose-Cotransporter-2 (SGLT-2)-Inhibitors bei Cystinurikern

18. September 2023 aktualisiert von: University of California, San Francisco

Cystinurie ist eine autosomal-rezessiv vererbte Nierenerkrankung, die das Ergebnis einer Unfähigkeit ist, dibasische Aminosäuren, einschließlich Cystin, aus dem Urin zu resorbieren. Eine Übersättigung von Cystin im Urin erzeugt Kristalle, die ausfallen und Steine ​​in der Niere bilden, was eine Ursache für Obstruktion, Infektion und chronische Nierenerkrankung sein kann. Cystinsteine ​​stellen eine große gesundheitliche Herausforderung für betroffene Personen mit Cystinurie dar, da schmerzhafte Symptome häufig wiederkehren und derzeit keine wirksame, patientenakzeptable Behandlung verfügbar ist.

Ein Hauptpfeiler der Therapie ist das Aufbrechen oder Verhindern der Cystinbindung auf molekularer Ebene, sodass Cystin (das aus der Verbindung von zwei Cysteinaminosäuren und ihren entsprechenden Schwefelatomen gebildet wird) nicht im Urin ausfallen kann. Es wird angenommen, dass ein Glukosemolekül dazu in der Lage sein könnte, wenn es in den Urin eingeführt wird. SGLT-2-Inhibitoren sind eine Klasse von Arzneimitteln, die von der FDA zur Behandlung von Diabetes mellitus (DM) und Herzinsuffizienz zugelassen sind, indem sie ein Enzym in der Niere hemmen, das die Reabsorption von Glukose aus dem Urin ermöglicht. Dies erhöht effektiv die Konzentration von Glukose im Urin. Die Hypothese legt nahe, dass die Verabreichung dieses Medikaments an Patienten mit Cystinurie ausreichend Glukose in den Urin einführt, um die Bildung von Cystinsteinen zu verhindern oder umzukehren. Bisher wurden keine Daten zur Wirksamkeit dieser Therapie für diese Indikation veröffentlicht, obwohl die Dosierung und Verabreichung identisch mit der bereits von der FDA für die Behandlung von DM und Herzinsuffizienz zugelassenen wäre.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive Kohortenstudie mit einem einzigen Zentrum, die darauf ausgelegt ist, die Wirkung der täglichen oralen Verabreichung von Dapagliflozin 10 mg auf die Bildung von Cystinsteinen über routinemäßige Bildgebung zu untersuchen, die während der Behandlung dieser Krankheit durchgeführt wird. Geplant sind 25 Probanden, jeweils mit zuvor diagnostizierter Cystinurie und ohne aktuelle Behandlung, außer mit Kaliumcitrat-Medikamenten.

Jeder Patient, der in der Klinik als potenzieller Teilnehmer identifiziert wird, wird überprüft, um die Eignung des Probanden zu bestimmen. Probanden, die alle Einschlusskriterien und keines der Ausschlusskriterien erfüllen, werden in die Studie aufgenommen. Die Zustimmung wird eingeholt. Die zu untersuchende Therapie, Dapagliflozin 10 mg, wird dann jedem Teilnehmer ein Jahr lang täglich oral verabreicht. Jeder Proband wird 1 Woche nach Beginn der Behandlung vom Studienteam kontaktiert, um die Einhaltung, Verträglichkeit und Nebenwirkungen der SGLT-2-Inhibitortherapie zu überprüfen. Jeder Proband wird dann alle 8 Wochen vom Studienteam zur Nachsorge und zur Fortsetzung der Überprüfung der Compliance, Verträglichkeit und Nebenwirkungen der SGLT-2-Inhibitortherapie kontaktiert. Jeder Proband wird anschließend einer Routinebehandlung ohne weitere Änderungen oder Unterbrechungen seiner typischen Behandlung mit routinemäßigen Nachsorgeterminen mit einem Studienarzt alle 3-4 Monate unterzogen.

Im Rahmen der Behandlung und des Managements der Nierensteinerkrankung jedes Teilnehmers wird auch eine routinemäßige Bildgebung zur Standardüberwachung für ihre Cystinurie und die Bildung von Cystinsteinen durchgeführt. Diese routinemäßige Versorgung wird während des Studienzeitraums fortgesetzt, wobei der einzige Unterschied darin besteht, dass bei jedem routinemäßigen bildgebenden Scan Daten in Bezug auf die anhaltende Steinbelastung für die Cystinurie-Patienten erhoben werden, die mit täglich oralem Dapagliflozin 10 mg behandelt werden. Die Verträglichkeit der Studientherapie wird bei jedem Routinebesuch während der üblichen Behandlung des Teilnehmers beurteilt. Teilnehmer, die während des Behandlungszeitraums einen operativen Eingriff für ihre Nierensteine ​​benötigen, werden aus der Studie ausgeschlossen. Während dieser Studie wird kein Placebo verwendet.

Gesamtdauer der Fachteilnahme kann bis zu 1 Jahr und 3 Monate betragen. Die Gesamtdauer der Studie wird voraussichtlich bis zu 1 Jahr und 3 Monate betragen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Marshall Stoller, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen ab 18 Jahren
  • dokumentierte Cystinurie bei vorheriger 24-Stunden-Urinsammlung und/oder Steinanalyse
  • Geschichte früherer Cystin-Nierensteine
  • einwilligen können und wollen

Ausschlusskriterien:

  • vorherige Diagnose von Diabetes mellitus (Typ I oder Typ II)
  • gefährdete Bevölkerungsgruppen, einschließlich Inhaftierungsstatus
  • Erwartung einer Schwangerschaft während der Studiendauer
  • nicht in der Lage, eine informierte Zustimmung zu geben
  • nicht-englische Hauptsprache
  • Schwangerschaft, Stillzeit oder gebärfähiges Alter ohne Verhütungsmittel
  • schwere Krankheit, die wahrscheinlich innerhalb der nächsten 5 Jahre zum Tode führt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Studienmedikament
Das Studienmedikament ist Dapagliflozin
Arzneimittel: Dapagliflozin
Dapagliflozin soll den Blutzuckerspiegel bei Erwachsenen mit Typ-2-Diabetes senken
Andere Namen:
  • FARXIGA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Cystinsteingröße im Laufe der Zeit (1 Jahr und 3 Monate)
Zeitfenster: 1 Jahr und 3 Monate
Die Veränderung der Cystinsteingröße in mm wird im Laufe der Zeit mit routinemäßiger Standard-Bildgebung gemessen, die während der Behandlung von Patienten mit Cystinurie erstellt wird.
1 Jahr und 3 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of California, San Francisco

Ermittler

  • Hauptermittler: Marshall Stoller, MD, University of California, San Francisco

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. August 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SGLT2 1 Year

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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