Долгосрочная клиническая эффективность ингибитора натрий-глюкозного котранспортера-2 (SGLT-2) при цистинурии
Цистинурия является наследственным аутосомно-рецессивным заболеванием почек, которое является результатом неспособности реабсорбировать двухосновные аминокислоты, включая цистин, из мочи. При перенасыщении цистина в моче образуются кристаллы, которые осаждаются и образуют камни в почках, что может быть причиной обструкции, инфекции и хронического заболевания почек. Цистиновые камни представляют серьезную проблему для здоровья пациентов с цистинурией из-за частого рецидива болезненных симптомов и отсутствия в настоящее время эффективного, приемлемого для пациента лечения.
Основой терапии является разрыв или предотвращение связи цистина на молекулярном уровне, чтобы цистин (который образуется в результате соединения двух цистеиновых аминокислот и соответствующих им атомов серы) не мог осаждаться в моче. Предполагается, что это может сделать молекула глюкозы, если ее ввести в мочу. Ингибиторы SGLT-2 представляют собой класс препаратов, одобренных FDA для лечения сахарного диабета (СД) и сердечной недостаточности путем ингибирования фермента в почках, который обеспечивает реабсорбцию глюкозы из мочи. Это эффективно увеличивает концентрацию глюкозы в моче. Гипотеза предполагает, что введение этого препарата пациентам с цистинурией приведет к попаданию в мочу достаточного количества глюкозы, чтобы предотвратить или обратить вспять образование цистиновых камней. На сегодняшний день нет опубликованных данных об эффективности этой терапии по этому показанию, хотя дозировка и введение будут идентичны уже одобренным FDA для лечения СД и сердечной недостаточности.
Обзор исследования
Подробное описание
Это одноцентровое проспективное когортное исследование, предназначенное для оценки влияния ежедневного перорального приема дапаглифлозина в дозе 10 мг на образование цистиновых камней с помощью рутинной визуализации, полученной при лечении этого заболевания. Планируется 25 субъектов, у каждого из которых ранее диагностирована цистинурия и которые не лечатся в настоящее время, за исключением препаратов цитрата калия.
Каждый пациент, идентифицированный в клинике как потенциальный участник, будет проверен для определения приемлемости субъекта. Субъекты, соответствующие всем критериям включения и ни одному из критериев исключения, не будут включены в исследование. Согласие будет получено. Исследуемая терапия, дапаглифлозин 10 мг, затем будет вводиться перорально каждому участнику ежедневно в течение одного года. Исследовательская группа свяжется с каждым субъектом через 1 неделю после начала лечения для проверки соблюдения, переносимости и побочных эффектов терапии ингибитором SGLT-2. Затем исследовательская группа будет связываться с каждым субъектом каждые 8 недель для последующего наблюдения и для продолжения проверки соблюдения, переносимости и побочных эффектов терапии ингибитором SGLT-2. Каждый субъект впоследствии будет подвергаться обычному уходу без каких-либо дальнейших изменений или перерывов в его обычном уходе с плановыми последующими встречами с врачом-исследователем каждые 3-4 месяца.
В рамках лечения и лечения почечнокаменной болезни у каждого участника также будет проводиться рутинная стандартная визуализация наблюдения за их цистинурией и образованием цистиновых камней. Эта рутинная помощь будет продолжаться в течение периода исследования, единственное отличие заключается в сборе данных в отношении продолжающегося каменного бремени у пациентов с цистинурией, получающих ежедневное пероральное лечение дапаглифлозином в дозе 10 мг при каждом обычном томографическом сканировании. Переносимость исследуемой терапии будет оцениваться при каждом плановом посещении во время обычного лечения участника. Участники, которым требуется оперативное вмешательство по поводу камней в почках в период лечения, будут исключены из исследования. В этом исследовании не будет использоваться плацебо.
Общая продолжительность предметного участия до 1 года 3 месяцев. Ожидается, что общая продолжительность исследования составит до 1 года и 3 месяцев.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Marshall Stoller, MD
- Электронная почта: Marshall.Stoller@ucsf.edu
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Victoria Hogue
- Номер телефона: 415-302-7443
- Электронная почта: victoria.hogue@ucsf.edu
Места учебы
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- University of California, San Francisco
-
Контакт:
- Victoria Hogue
- Номер телефона: 415-302-7443
- Электронная почта: victoria.hogue@ucsf.edu
-
Главный следователь:
- Marshall Stoller, MD
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- мужчины и женщины в возрасте 18 лет и старше
- подтвержденная цистинурия при предварительном 24-часовом сборе мочи и/или анализе камней
- история предыдущих цистиновых камней в почках
- способный и желающий дать согласие
Критерий исключения:
- предварительный диагноз сахарного диабета (тип I или тип II)
- уязвимые группы населения, в том числе лица, находящиеся в заключении
- ожидание беременности во время исследования
- не может дать информированное согласие
- неанглийский основной язык
- беременность, лактация или детородный возраст без противозачаточных средств
- серьезное заболевание, которое может привести к смерти в течение следующих 5 лет
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Исследуемый препарат
Исследуемый препарат – Дапаглифлозин.
|
Дапаглифлозин снижает уровень сахара в крови у взрослых с диабетом 2 типа.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение размера цистинового камня с течением времени (1 год и 3 месяца)
Временное ограничение: 1 год и 3 месяца
|
Изменение размера цистинового камня в мм будет измеряться с течением времени с использованием рутинной стандартной визуализации, полученной при лечении пациентов с цистинурией.
|
1 год и 3 месяца
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Marshall Stoller, MD, University of California, San Francisco
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания почек
- Урологические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Почечный канальцевый транспорт, врожденные ошибки
- Почечная аминоацидурия
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Урогенитальные заболевания
- Мужские мочеполовые заболевания
- Цистинурия
- Гипогликемические агенты
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы переносчика натрия-глюкозы 2
- Дапаглифлозин
Другие идентификационные номера исследования
- SGLT2 1 Year
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .