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Efficacia clinica a lungo termine dell'inibitore del cotrasportatore sodio-glucosio-2 (SGLT-2) nei cistinurici

21 agosto 2025 aggiornato da: University of California, San Francisco

La cistinuria è una malattia ereditaria autosomica recessiva del rene che è il risultato di un'incapacità di riassorbire gli amminoacidi dibasici, inclusa la cistina, dall'urina. La sovrasaturazione della cistina nelle urine produce cristalli che precipitano e formano calcoli nel rene, che possono essere causa di ostruzione, infezione e malattia renale cronica. I calcoli di cistina costituiscono una sfida importante per la salute delle persone affette da cistinuria a causa della frequente ricorrenza di sintomi dolorosi e dell'attuale assenza di un trattamento efficace che accetti il ​​paziente.

Un cardine della terapia è la rottura o la prevenzione del legame della cistina a livello molecolare in modo tale che la cistina (che si forma dall'unione di due amminoacidi di cisteina e dei loro corrispondenti atomi di zolfo) non possa precipitare nelle urine. Si ipotizza che una molecola di glucosio possa essere in grado di farlo se introdotta nelle urine. Gli inibitori SGLT-2 sono una classe di farmaci approvati dalla FDA per il trattamento del diabete mellito (DM) e dell'insufficienza cardiaca inibendo un enzima nel rene che consente il riassorbimento del glucosio dalle urine. Ciò aumenta efficacemente la concentrazione di glucosio nelle urine. L'ipotesi suggerisce che la somministrazione di questo farmaco a pazienti con cistinuria introdurrà sufficiente glucosio nelle urine per prevenire o invertire la formazione di calcoli di cistina. Ad oggi non sono stati pubblicati dati sull'efficacia di questa terapia per questa indicazione, anche se il dosaggio e la somministrazione sarebbero identici a quelli già approvati dalla FDA per il trattamento del diabete mellito e dell'insufficienza cardiaca.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico di coorte in un unico centro progettato per valutare l'effetto della somministrazione orale giornaliera di dapagliflozin 10 mg sulla formazione di calcoli di cistina attraverso l'imaging di routine ottenuto durante la gestione di questa malattia. Sono previsti 25 soggetti, ciascuno con cistinuria precedentemente diagnosticata e senza trattamento in corso se non con farmaci a base di citrato di potassio.

Ogni paziente identificato nella clinica come potenziale partecipante verrà sottoposto a screening per determinare l'idoneità del soggetto. I soggetti che soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione verranno inseriti nello studio. Si otterrà il consenso. La terapia in esame, dapagliflozin 10 mg, verrà quindi somministrata per via orale a ciascun partecipante ogni giorno per un anno. Ogni soggetto verrà contattato 1 settimana dal team di studio dopo l'inizio del trattamento per verificare la conformità, la tollerabilità e gli effetti collaterali con la terapia con inibitori SGLT-2. Ogni soggetto verrà quindi contattato ogni 8 settimane dal team dello studio per il follow-up e per continuare i controlli sulla compliance, tollerabilità ed effetti collaterali con la terapia con inibitori SGLT-2. Ciascun soggetto sarà successivamente sottoposto a cure di routine senza ulteriori alterazioni o interruzioni delle cure tipiche con appuntamenti di follow-up di routine con un medico dello studio ogni 3-4 mesi.

L'imaging di sorveglianza standard di routine per la cistinuria e la formazione di calcoli di cistina si verificherà anche come parte del trattamento e della gestione della malattia del calcolo renale di ciascun partecipante. Questa cura di routine continuerà ad essere eseguita durante il periodo di studio, l'unica differenza è la raccolta di dati relativi al carico di calcoli in corso per i pazienti con cistinuria che ricevono un trattamento con dapagliflozin orale giornaliero 10 mg su ciascuna scansione di imaging di routine. La tollerabilità della terapia in studio sarà valutata ad ogni visita di routine durante le cure abituali del partecipante. I partecipanti che richiedono un intervento chirurgico per i loro calcoli renali durante il periodo di trattamento verranno rimossi dallo studio. Nessun placebo verrà utilizzato durante questo studio.

Durata totale della partecipazione del soggetto fino a 1 anno e 3 mesi. La durata totale dello studio dovrebbe essere fino a 1 anno e 3 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • maschi e femmine di età pari o superiore a 18 anni
  • cistinuria documentata alla precedente raccolta delle urine delle 24 ore e/o all'analisi dei calcoli
  • storia di precedenti calcoli renali di cistina
  • in grado e disponibile a fornire il consenso

Criteri di esclusione:

  • precedente diagnosi di diabete mellito (tipo I o tipo II)
  • popolazioni vulnerabili, compreso lo stato di detenzione
  • anticipazione della gravidanza durante la durata dello studio
  • impossibilitato a dare il consenso informato
  • lingua principale diversa dall'inglese
  • gravidanza, allattamento o età fertile senza dispositivi di controllo delle nascite
  • malattia grave che potrebbe causare la morte entro i prossimi 5 anni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Farmaco in studio
Il farmaco in studio è Dapagliflozin
Droga: Dapagliflozin
Dapagliflozin è quello di abbassare i livelli di zucchero nel sangue negli adulti con diabete di tipo 2
Altri nomi:
  • FARXIGA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione delle dimensioni dei calcoli di cistina nel tempo (1 anno e 3 mesi)
Lasso di tempo: 1 anno e 3 mesi
La variazione della dimensione del calcolo della cistina in mm sarà misurata nel tempo utilizzando l'imaging standard di routine ottenuto durante la gestione dei pazienti con cistinuria.
1 anno e 3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, San Francisco

Investigatori

  • Investigatore principale: Marshall Stoller, MD, University of California, San Francisco

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 settembre 2023

Completamento primario (Stimato)

31 ottobre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

28 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

29 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SGLT2 1 Year

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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