Cystinurics에서 Sodium-glucose Cotransporter-2 (SGLT-2) 억제제의 장기 임상적 효능
시스틴뇨증은 소변에서 시스틴을 포함한 이염기성 아미노산을 재흡수할 수 없는 결과인 신장의 유전성 상염색체 열성 장애입니다. 소변 내 시스틴의 과포화는 신장에 침전되어 결석을 형성하는 결정을 생성하며, 이는 폐색, 감염 및 만성 신장 질환의 원인이 될 수 있습니다. 시스틴 결석은 고통스러운 증상의 빈번한 재발과 현재 효과적이고 환자가 수용할 수 있는 치료의 부재로 인해 시스틴뇨증이 있는 개인에게 주요 건강 문제를 구성합니다.
치료의 핵심은 분자 수준에서 시스틴 결합을 끊거나 방지하여 시스틴(두 개의 시스테인 아미노산과 해당 황 원자의 결합으로 형성됨)이 소변에 침전되지 않도록 하는 것입니다. 포도당 분자가 소변으로 유입되면 이를 수행할 수 있다는 가설이 있습니다. SGLT-2 억제제는 소변에서 포도당의 재흡수를 허용하는 신장의 효소를 억제함으로써 진성 당뇨병(DM) 및 심부전을 치료하도록 FDA 승인을 받은 약물 계열입니다. 이것은 효과적으로 소변의 포도당 농도를 증가시킵니다. 이 가설은 시스틴뇨증 환자에게 이 약을 투여하면 시스틴 결석 형성을 예방하거나 역전시키기에 충분한 양의 포도당이 소변으로 유입될 것이라고 제안합니다. 현재까지 이 적응증에 대한 이 치료법의 효과에 대한 발표된 데이터는 없지만 복용량과 투여는 DM 및 심부전 치료를 위해 FDA에서 이미 승인한 것과 동일합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 단일 센터의 전향적 코호트 시험으로 이 질병을 관리하는 동안 얻은 일상적인 영상을 통해 다파글리플로진 10mg의 매일 경구 투여가 시스틴 결석 형성에 미치는 영향을 평가하기 위해 고안되었습니다. 25명의 피험자가 각각 이전에 시스틴뇨증 진단을 받았고 구연산 칼륨 약물을 제외하고는 현재 치료를 받지 않고 있습니다.
클리닉에서 잠재적 참여자로 확인된 각 환자는 피험자 적격성을 결정하기 위해 선별됩니다. 모든 포함 기준을 충족하고 제외 기준을 충족하지 않는 피험자는 연구에 입력됩니다. 동의를 얻을 것입니다. 조사 중인 요법인 dapagliflozin 10mg은 각 참가자에게 1년 동안 매일 경구 투여됩니다. SGLT-2 억제제 치료에 대한 순응도, 내약성, 부작용 등을 확인하기 위해 치료 시작 후 1주일 후 각 피험자에게 연구팀이 연락을 취할 예정이다. 각 피험자는 후속 조치를 위해 연구 팀에서 8주마다 연락하고 SGLT-2 억제제 요법에 대한 순응도, 내약성 및 부작용에 대한 점검을 계속할 것입니다. 이후 각 피험자는 3-4개월마다 연구 의사와의 일상적인 후속 약속을 통해 일반적인 치료를 더 이상 변경하거나 중단하지 않고 일상적인 치료를 받게 됩니다.
시스틴뇨증 및 시스틴 결석 형성에 대한 일상적인 관리 표준 감시 영상도 각 참가자의 신장 결석 질환의 치료 및 관리의 일부로 발생합니다. 이 일상적인 치료는 연구 기간 동안 계속 수행될 것이며 유일한 차이점은 각 일상적인 영상 스캔에서 매일 경구용 다파글리플로진 10mg으로 치료를 받는 시스틴뇨증 환자에 대한 진행 중인 결석 부담에 관한 데이터 수집입니다. 연구 요법의 내약성은 참가자의 일상적인 치료 동안 각 정기 방문에서 평가될 것입니다. 치료 기간 동안 신장 결석에 대한 수술적 개입이 필요한 참가자는 연구에서 제외됩니다. 이 연구 중에는 위약을 사용하지 않습니다.
피험자 참여의 총 기간은 최대 1년 3개월입니다. 총 연구 기간은 최대 1년 3개월로 예상됩니다.
연구 유형
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
California
-
San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상의 남녀
- 이전 24시간 소변 수집 및/또는 결석 분석에서 문서화된 시스틴뇨
- 이전 시스틴 신장 결석의 병력
- 동의를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 당뇨병의 사전 진단(유형 I 또는 유형 II)
- 수감 상태를 포함한 취약 인구
- 연구 기간 동안 임신에 대한 예상
- 정보에 입각한 동의를 할 수 없음
- 영어가 아닌 기본 언어
- 피임 장치가 없는 임신, 수유 또는 가임기
- 향후 5년 이내에 사망할 가능성이 있는 심각한 질병
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 연구 약물
연구 약물은 Dapagliflozin입니다.
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Dapagliflozin은 제2형 당뇨병을 가진 성인의 혈당 수치를 낮추는 데 사용됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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시간 경과에 따른 시스틴 결석 크기의 변화(1년 3개월)
기간: 1년 3개월
|
시스틴 결석 크기(mm)의 변화는 시스틴뇨증 환자를 관리하는 동안 얻은 일상적인 표준 치료 영상을 사용하여 시간 경과에 따라 측정됩니다.
|
1년 3개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Marshall Stoller, MD, University of California, San Francisco
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SGLT2 1 Year
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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