シスチン尿症におけるナトリウム-グルコース共輸送体-2 (SGLT-2) 阻害剤の長期臨床効果

これは、この疾患の管理中に得られた定期的な画像検査で、シスチン結石形成に対するダパグリフロジン 10 mg の毎日の経口投与の効果を評価するために設計された、単一施設の前向きコホート試験です。 25 人の被験者が計画されており、それぞれが以前にシスチン尿症と診断されており、現在はクエン酸カリウムによる治療以外の治療を受けていません。

潜在的な参加者として診療所で特定された各患者は、被験者の適格性を判断するためにスクリーニングされます。 すべての包含基準を満たし、除外基準のいずれにも該当しない被験者は、研究に参加します。 同意が得られます。 調査中の治療法であるダパグリフロジン 10 mg は、1 年間毎日各参加者に経口投与されます。 SGLT-2阻害剤療法によるコンプライアンス、忍容性、および副作用を確認する治療が開始されてから1週間後、各被験者は研究チームから連絡を受けます。 その後、各被験者は、フォローアップのために研究チームから8週間ごとに連絡を受け、SGLT-2阻害剤療法のコンプライアンス、忍容性、および副作用のチェックを続けます。 その後、各被験者は、3〜4か月ごとに治験担当医師との定期的なフォローアップの予約により、通常のケアにさらに変更や中断を加えることなく、通常のケアを受けます。

シスチン尿症およびシスチン結石の形成に関するルーチンの標準的な監視画像検査も、各参加者の腎結石疾患の治療および管理の一環として行われます。 この定期的なケアは、研究期間中も引き続き実施されます。唯一の違いは、定期的なイメージング スキャンごとに毎日経口ダパグリフロジン 10 mg による治療を受けているシスチン尿症患者の進行中の結石負荷に関するデータの収集です。 試験治療の忍容性は、参加者の通常のケア中の定期的な訪問ごとに評価されます。 治療期間中に腎臓結石の手術介入が必要な参加者は、研究から除外されます。 この研究ではプラセボは使用しません。

被験者参加の合計期間は最大1年3か月です。 研究の合計期間は、最大1年3か月になると予想されます。