Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa skuteczność kliniczna inhibitora kotransportera sodowo-glukozowego-2 (SGLT-2) w leczeniu cystynurii

21 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: University of California, San Francisco

Cystynuria jest dziedziczoną autosomalnie recesywnie chorobą nerek, która jest wynikiem niezdolności do ponownego wchłaniania z moczu aminokwasów dwuzasadowych, w tym cystyny. Przesycenie cystyną w moczu powoduje powstawanie kryształów, które wytrącają się i tworzą kamienie w nerkach, co może być przyczyną niedrożności, infekcji i przewlekłej choroby nerek. Kamienie cystynowe stanowią poważne wyzwanie zdrowotne dla osób dotkniętych cystynurią ze względu na częste nawroty bolesnych objawów i obecny brak skutecznego, akceptowalnego przez pacjentów leczenia.

Podstawą terapii jest zerwanie lub zapobieganie wiązaniu cystyny ​​na poziomie molekularnym, tak aby cystyna (która powstaje z połączenia dwóch aminokwasów cysteiny i odpowiadających im atomów siarki) nie mogła wytrącać się w moczu. Przypuszcza się, że cząsteczka glukozy może to zrobić, jeśli zostanie wprowadzona do moczu. Inhibitory SGLT-2 to klasa leków, które zostały zatwierdzone przez FDA do leczenia cukrzycy (DM) i niewydolności serca poprzez hamowanie enzymu w nerkach, który umożliwia ponowne wchłanianie glukozy z moczu. To skutecznie zwiększa stężenie glukozy w moczu. Hipoteza sugeruje, że podawanie tego leku pacjentom z cystynurią spowoduje wprowadzenie do moczu wystarczającej ilości glukozy, aby zapobiec lub odwrócić powstawanie kamieni cystynowych. Do tej pory nie opublikowano danych dotyczących skuteczności tej terapii w tym wskazaniu, chociaż dawkowanie i sposób podawania byłyby identyczne z zatwierdzonymi już przez FDA w leczeniu DM i niewydolności serca.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoośrodkowe, prospektywne badanie kohortowe, którego celem jest ocena wpływu codziennego doustnego podawania dapagliflozyny w dawce 10 mg na tworzenie się kamieni cystynowych w ramach rutynowych badań obrazowych uzyskanych podczas leczenia tej choroby. Planowanych jest 25 pacjentów, każdy z wcześniej rozpoznaną cystynurią i bez aktualnego leczenia z wyjątkiem cytrynianu potasu.

Każdy pacjent zidentyfikowany w klinice jako potencjalny uczestnik zostanie poddany badaniu przesiewowemu w celu ustalenia, czy kwalifikuje się do udziału w badaniu. Pacjenci, którzy spełniają wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia, zostaną włączeni do badania. Zgoda zostanie uzyskana. Badana terapia, dapagliflozyna w dawce 10 mg, będzie następnie podawana doustnie każdemu uczestnikowi przez rok. Zespół badawczy skontaktuje się z każdym pacjentem 1 tydzień po rozpoczęciu leczenia w celu sprawdzenia przestrzegania zaleceń, tolerancji i skutków ubocznych terapii inhibitorem SGLT-2. Następnie zespół badawczy będzie kontaktował się z każdym pacjentem co 8 tygodni w celu obserwacji i dalszych kontroli zgodności, tolerancji i skutków ubocznych terapii inhibitorem SGLT-2. Każdy uczestnik zostanie następnie poddany rutynowej opiece bez dalszych zmian lub przerw w typowej opiece, z rutynowymi wizytami kontrolnymi u lekarza badania co 3-4 miesiące.

Rutynowe standardowe obrazowanie kontrolne w celu wykrycia cystynurii i powstawania kamieni cystynowych będzie również miało miejsce w ramach leczenia i postępowania w przypadku choroby kamicy nerkowej każdego uczestnika. Ta rutynowa opieka będzie kontynuowana w okresie badania, a jedyną różnicą będzie gromadzenie danych dotyczących stałego obciążenia kamieniami u pacjentów z cystynurią otrzymujących codziennie doustną dawkę 10 mg dapagliflozyny podczas każdego rutynowego badania obrazowego. Tolerancja badanej terapii będzie oceniana podczas każdej rutynowej wizyty podczas zwykłej opieki nad uczestnikiem. Uczestnicy, którzy wymagają interwencji operacyjnej z powodu kamieni nerkowych w okresie leczenia, zostaną usunięci z badania. Podczas tego badania nie będzie stosowane żadne placebo.

Całkowity czas uczestnictwa w przedmiotach do 1 roku i 3 miesięcy. Oczekuje się, że całkowity czas trwania badania wyniesie do 1 roku i 3 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • mężczyźni i kobiety w wieku 18 lat lub starsi
  • udokumentowana cystynuria na podstawie wcześniejszej 24-godzinnej zbiórki moczu i/lub analizy kamieni
  • historia poprzednich cystynowych kamieni nerkowych
  • zdolny i chętny do wyrażenia zgody

Kryteria wyłączenia:

  • wcześniejsze rozpoznanie cukrzycy (typu I lub typu II)
  • szczególnie narażonych populacji, w tym status osób przebywających w więzieniach
  • przewidywanie ciąży w czasie trwania badania
  • nie jest w stanie wyrazić świadomej zgody
  • podstawowym językiem innym niż angielski
  • ciąża, laktacja lub wiek rozrodczy bez urządzeń antykoncepcyjnych
  • poważnej choroby, która może spowodować śmierć w ciągu najbliższych 5 lat

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lek do badań
Badanym lekiem jest dapagliflozyna
Lek: Dapagliflozyna
Dapagliflozyna ma obniżać poziom cukru we krwi u osób dorosłych z cukrzycą typu 2
Inne nazwy:
  • FARXIGA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana rozmiaru cystyny ​​w czasie (1 rok i 3 miesiące)
Ramy czasowe: 1 rok i 3 miesiące
Zmiana rozmiaru cystyny ​​w mm będzie mierzona w czasie przy użyciu rutynowych, standardowych badań obrazowych uzyskiwanych podczas leczenia pacjentów z cystynurią.
1 rok i 3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, San Francisco

Śledczy

  • Główny śledczy: Marshall Stoller, MD, University of California, San Francisco

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 września 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 października 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

29 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SGLT2 1 Year

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dapagliflozyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Egypt

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj