Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig klinisk effekt av natrium-glukose cotransporter-2 (SGLT-2) hemmer i cystinurika

18. september 2023 oppdatert av: University of California, San Francisco

Cystinuri er en arvelig autosomal recessiv lidelse i nyrene som er et resultat av manglende evne til å reabsorbere dibasiske aminosyrer, inkludert cystin, fra urinen. Overmetning av cystin i urinen produserer krystaller som feller ut og danner steiner i nyrene, som kan være årsak til obstruksjon, infeksjon og kronisk nyresykdom. Cystinsteiner utgjør en stor helseutfordring for berørte individer med cystinuri på grunn av hyppige tilbakefall av smertefulle symptomer og det nåværende fraværet av effektiv, pasientaksepterende behandling.

En bærebjelke i terapien er å bryte eller forhindre cystinbindingen på molekylært nivå, slik at cystin (som dannes ved sammenføyning av to cysteinaminosyrer og deres korresponderende svovelatomer) ikke kan utfelles i urinen. Det er antatt at et glukosemolekyl kan være i stand til å gjøre dette hvis det introduseres i urinen. SGLT-2-hemmere er en klasse medikamenter som er godkjent av FDA for å behandle diabetes mellitus (DM) og hjertesvikt ved å hemme et enzym i nyrene som muliggjør reabsorpsjon av glukose fra urinen. Dette øker effektivt konsentrasjonen av glukose i urinen. Hypotesen antyder at administrering av dette legemidlet til pasienter med cystinuri vil introdusere tilstrekkelig glukose i urinen for å forhindre eller reversere dannelsen av cystinstein. Til dags dato har det ikke vært publiserte data om effektiviteten av denne behandlingen for denne indikasjonen, selv om doseringen og administreringen vil være identisk med den som allerede er godkjent av FDA for behandling av DM og hjertesvikt.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er et enkeltsenter, prospektiv kohortstudie designet for å vurdere effekten av daglig oral administrering av dapagliflozin 10 mg på dannelse av cystinstein på tvers av rutinemessig avbildning oppnådd under behandling av denne sykdommen. 25 forsøkspersoner er planlagt, hver med tidligere diagnostisert cystinuri og uten nåværende behandling bortsett fra med kaliumsitratmedisin.

Hver pasient som er identifisert i klinikken som en potensiell deltaker, vil bli screenet for å bestemme emnets kvalifisering. Forsøkspersoner som oppfyller alle inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene vil bli med i studien. Samtykke vil bli innhentet. Behandlingen som undersøkes, dapagliflozin 10 mg, vil deretter bli administrert oralt til hver deltaker daglig i ett år. Hvert forsøksperson vil bli kontaktet 1 uke av studieteamet etter at behandlingen begynner for å sjekke etterlevelse, tolerabilitet og bivirkninger med SGLT-2-hemmerbehandling. Hvert forsøksperson vil deretter bli kontaktet hver 8. uke av studieteamet for oppfølging og for å fortsette å sjekke etterlevelse, tolerabilitet og bivirkninger med SGLT-2-hemmerbehandling. Hvert forsøksperson vil deretter gjennomgå rutinemessig behandling uten ytterligere endringer eller avbrudd i deres typiske omsorg med rutinemessige oppfølgingsavtaler med en studielege hver 3.-4. måned.

Rutinemessig standard-of-care overvåking avbildning for deres cystinuri og dannelse av cystinstein vil også forekomme som en del av behandlingen og håndteringen av hver deltakers nyresteinssykdom. Denne rutinemessige behandlingen vil fortsette å bli utført i løpet av studieperioden, den eneste forskjellen er innsamlingen av data med hensyn til pågående steinbelastning for cystinuripasientene som får behandling med daglig oral dapagliflozin 10 mg på hver rutinemessig bildeskanning. Tolerabiliteten av studieterapien vil bli vurdert ved hvert rutinebesøk under deltakerens vanlige pleie. Deltakere som trenger operativ intervensjon for nyrestein i løpet av behandlingsperioden vil bli fjernet fra studien. Ingen placebo vil bli brukt under denne studien.

Samlet varighet av fagdeltakelse med være inntil 1 år og 3 måneder. Total varighet av studiet forventes å være opptil 1 år og 3 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California, San Francisco
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Marshall Stoller, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • menn og kvinner 18 år eller eldre
  • dokumentert cystinuri ved tidligere 24-timers urininnsamling og/eller steinanalyse
  • historie med tidligere cystinnyrestein
  • kan og er villig til å gi samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • tidligere diagnose av diabetes mellitus (type I eller type II)
  • sårbare befolkninger inkludert fengslingsstatus
  • forventning om graviditet i løpet av studiens varighet
  • ikke kan gi informert samtykke
  • ikke-engelsk primærspråk
  • graviditet, amming eller fertil alder uten prevensjonsutstyr
  • alvorlig sykdom som kan føre til død i løpet av de neste 5 årene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Studer narkotika
Studiemedisinen er Dapagliflozin
Legemiddel: Dapagliflozin
Dapagliflozin er å senke blodsukkernivået hos voksne med type 2 diabetes
Andre navn:
  • FARXIGA

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i cystinsteinstørrelse over tid (1 år og 3 måneder)
Tidsramme: 1 år og 3 måneder
Endringen i cystinsteinstørrelse i mm vil bli målt over tid ved å bruke rutinemessig standard-of-care-avbildning oppnådd under behandling av pasienter med cystinuri.
1 år og 3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, San Francisco

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Marshall Stoller, MD, University of California, San Francisco

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. august 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

28. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SGLT2 1 Year

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystinuri

Kliniske studier på Dapagliflozin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahamas

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere