A nátrium-glükóz kotranszporter-2 (SGLT-2) inhibitor hosszú távú klinikai hatékonysága cisztinurikákban
A cisztinuria a vese öröklött autoszomális recesszív rendellenessége, amely a kétbázisú aminosavak, köztük a cisztin vizeletből történő visszaszívásának az eredménye. A cisztin túltelítettsége a vizeletben kristályokat termel, amelyek kicsapódnak és köveket képeznek a vesében, ami elzáródást, fertőzést és krónikus vesebetegséget okozhat. A cisztinkövek jelentős egészségügyi kihívást jelentenek a cystinuriában szenvedő betegek számára a fájdalmas tünetek gyakori kiújulása és a hatékony, betegek által elfogadott kezelés hiánya miatt.
A terápia alappillére a cisztinkötés molekuláris szintű megszakítása vagy megakadályozása, hogy a cisztin (amely két cisztein aminosav és a megfelelő kénatomok összekapcsolódásából keletkezik) ne tudjon kicsapódni a vizeletben. Feltételezik, hogy egy glükózmolekula képes lehet erre, ha a vizeletbe kerül. Az SGLT-2 gátlók egy olyan gyógyszercsoport, amelyet az FDA jóváhagyott a diabetes mellitus (DM) és a szívelégtelenség kezelésére azáltal, hogy gátolja a vesében egy enzimet, amely lehetővé teszi a glükóz visszaszívódását a vizeletből. Ez hatékonyan növeli a glükóz koncentrációját a vizeletben. A hipotézis azt sugallja, hogy ennek a gyógyszernek a cisztinuriás betegeknek történő beadása elegendő glükózt juttat a vizeletbe a cisztinkövek képződésének megelőzéséhez vagy visszafordításához. A mai napig nem jelentek meg publikált adatok ennek a terápiának az erre az indikációra való hatásosságáról, bár az adagolás és a beadás megegyezik az FDA által a DM és a szívelégtelenség kezelésére már jóváhagyottal.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy egyközpontú, prospektív kohorsz-vizsgálat, amelynek célja a 10 mg dapagliflozin napi orális adagolásának a cisztinkőképződésre gyakorolt hatásának felmérése a betegség kezelése során nyert rutin képalkotás során. 25 alanyt terveznek, mindegyiknél korábban diagnosztizált cisztinuria, és jelenleg nincs kezelés, kivéve a kálium-citrát gyógyszeres kezelést.
Minden olyan beteget, akit a klinikán potenciális résztvevőként azonosítanak, átvizsgálnak az alany alkalmasságának megállapítása érdekében. Azok az alanyok, akik megfelelnek minden felvételi feltételnek és egyik kizárási feltételnek sem, bekerülnek a vizsgálatba. A beleegyezés meg fog történni. A vizsgált terápiát, a 10 mg dapagliflozint ezután minden résztvevőnek szájon át adják egy éven keresztül. A vizsgálati csoport a kezelés megkezdése után 1 héttel minden alannyal felveszi a kapcsolatot, hogy ellenőrizze az SGLT-2 inhibitor terápia megfelelőségét, tolerálhatóságát és mellékhatásait. Ezután a vizsgálati csoport 8 hetente felveszi a kapcsolatot az alanyokkal a nyomon követés, valamint az SGLT-2 inhibitor terápia megfelelőségének, tolerálhatóságának és mellékhatásainak ellenőrzése céljából. Ezt követően minden vizsgálati alany rutinkezelésen esik át, anélkül, hogy a szokásos ellátásban további változtatások vagy megszakítások következnének be, és 3-4 havonta rutinszerű nyomon követési találkozókat kell végezni egy vizsgálati orvossal.
Az egyes résztvevők vesekőbetegségének kezelésének és kezelésének részeként a cisztinuria és a cisztin kövek képződése miatti rutin, standard gondozási felügyeleti képalkotás is megtörténik. Ezt a rutinszerű ellátást a vizsgálati időszak alatt is folytatni fogják, az egyetlen különbség a napi 10 mg orális dapagliflozinnal kezelt cisztinuria-betegek folyamatos kőterhelésére vonatkozó adatok gyűjtése minden rutin képalkotó vizsgálat alkalmával. A vizsgálati terápia tolerálhatóságát a résztvevő szokásos ellátása során minden rutinlátogatás alkalmával értékelik. Azokat a résztvevőket, akiknek a kezelési időszak alatt vesekőjük miatt műtéti beavatkozásra van szükségük, eltávolítják a vizsgálatból. A vizsgálat során nem alkalmaznak placebót.
A tantárgyi részvétel teljes időtartama legfeljebb 1 év és 3 hónap. A vizsgálat teljes időtartama várhatóan legfeljebb 1 év és 3 hónap.
Tanulmány típusa
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 éves vagy idősebb férfiak és nők
- dokumentált cisztinuria korábbi 24 órás vizeletgyűjtés és/vagy kőelemzés alapján
- korábbi cisztin vesekövek anamnézisében
- képes és hajlandó beleegyezést adni
Kizárási kritériumok:
- diabetes mellitus (I-es vagy II-es típusú) előzetes diagnosztizálása
- veszélyeztetett népességcsoportok, beleértve a bebörtönzött állapotot
- terhességre való várakozás a vizsgálat időtartama alatt
- nem tud tájékozott beleegyezést adni
- nem angol elsődleges nyelv
- terhesség, szoptatás vagy fogamzóképes kor, fogamzásgátló eszközök nélkül
- súlyos betegség, amely a következő 5 éven belül valószínűleg halált okoz
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Tanulmányi gyógyszer
A vizsgált gyógyszer a Dapagliflozin
|
A dapagliflozin csökkenti a vércukorszintet 2-es típusú cukorbetegségben szenvedő felnőtteknél
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A cisztin kő méretének változása az idő múlásával (1 év és 3 hónap)
Időkeret: 1 év és 3 hónap
|
A cisztinkő méretének mm-ben kifejezett változását a cystinuriában szenvedő betegek kezelése során nyert rutin, standard gondozási képalkotással mérik az idő múlásával.
|
1 év és 3 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Marshall Stoller, MD, University of California, San Francisco
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Urogenitális betegségek
- Férfi urogenitális betegségek
- Vesebetegségek
- Urológiai betegségek
- Női urogenitális betegségek
- Női urogenitális betegségek és terhességi szövődmények
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Vesetubuláris transzport, veleszületett hibák
- Vese aminoaciduriák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Cisztinuria
- Hipoglikémiás szerek
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Nátrium-glükóz transzporter 2 inhibitorok
- dapagliflozin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SGLT2 1 Year
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .