Förlängningsstudie av säkerhet och effekt av cenobamat hos pediatriska försökspersoner i åldern 2-17 år med partiellt debuterande (fokala) anfall
2 september 2026 uppdaterad av: SK Life Science, Inc.
Open-label säkerhets- och effektutvidgningsstudie av cenobamat hos pediatriska försökspersoner i åldern 2-17 år med partiellt debuterande (fokala) anfall
Primärt mål: Att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av cenobamat hos pediatriska patienter i åldern 2-17 år med partiella (fokala) anfall
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Sekundära mål:
- För att utvärdera effekten av cenobamattabletter och suspension hos pediatriska patienter med partiella (fokala) anfall
- För att utvärdera farmakokinetiken för cenobamattabletter och suspension hos pediatriska patienter med partiella anfall
- För att utvärdera farmakodynamiken för cenobamat hos pediatriska patienter med partiella anfall (fokala)
- Acceptans- och smaklighetsbedömning (bestäms av en 5-gradig hedonisk skala) för den orala formuleringen och 12,5 mg tabletterna - dag 1 och dag 15
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
140
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Parkville, Australien
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
Randwick, Australien
- Sydney Children's Hospital - Randwick
-
South Brisbane, Australien
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Georgia
-
Sandy Springs, Georgia, Förenta staterna, 30328
- Clinical Integrative Research Center of Atlanta
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
- Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Förenta staterna, 10532
- Boston Children's Health Physicians - Neurology at Hawthorne
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78731
- Child Neurology Consultants of Austin
-
-
-
-
-
Kielce, Polen
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej - Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
-
Krakow, Polen
- Centrum Medyczne Plejady
-
Krakow, Polen
- Wojewódzki Specjalistyczny Szpital Dziecięcy im. św. Ludwika w Krakowie
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
-
Madrid, Spanien
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Seville, Spanien
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Cheonju, Sydkorea
- Chungbuk National University Hospital
-
Seoul, Sydkorea
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul, Sydkorea
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Sydkorea
- Severance Hospital
-
Seoul, Sydkorea
- SMG-SNU Boramae Medical Center
-
Suwon, Sydkorea
- Ajou University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite University Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern
- Servus Salvus Egészségügyi Szolgáltató Kft.
-
Budapest, Ungern
- Bethesda Gyermekkorhaz
-
Budapest, Ungern
- Országos Klinikai Idegtudományi Intézet, Neurológiai Osztály
-
Budapest, Ungern
- Semmelweis University Dept. Of Paediatrics
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 18 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har diagnosen epilepsi med partiella (fokala) anfall (POS) med eller utan sekundärt generaliserade anfall enligt International League Against Epilepsy's (ILAE) Classification of Epileptic Seizure. En diagnos bör ha fastställts minst 12 månader före besök 1 genom klinisk historia och ett elektroencefalogram (EEG) som överensstämmer med diagnosen; normala interiktala EEG kommer att tillåtas förutsatt att deltagaren uppfyller det andra diagnoskriteriet (d.v.s. klinisk historia)
- Manlig eller kvinnlig deltagare, från ålder 2 till mindre än 18 år vid tidpunkten för informerat samtycke (datum inklusive informerat samtycke i YKP3089C039)
- Ha en minimivikt på 12,5 kg (kg) (27,5 pund [lb])
- Har genomgått en hjärnavbildning (t.ex. magnetisk resonanstomografi [MRI] eller datortomografi (CT) inom 5 år före besök 1 som uteslöt en progressiv orsak till epilepsi
- För försökspersoner som är nya i studie YKP3089C040 under de 8 veckorna före besök 1 måste deltagarna ha haft minst 1 POS-anfall. Endast enkla POS med motoriska tecken, komplex POS och komplex POS med sekundär generalisering räknas mot denna inkludering för POS
- Behandlas för närvarande med stabila doser på 1 till max 3 godkända antiepileptika (AED). Doserna måste vara stabila i minst 4 veckor före besök 1; i det fall då en ny AED-kur har påbörjats för en deltagare, måste dosen vara stabil i minst 8 veckor före besök 1. En vagusnervstimulator [VNS] kommer att räknas som en av de 3 tillåtna AED:erna, med inställningarna stabila i minst 4 veckor före screening och bibehålls stabila under hela studien.
- Utredaren tror att försökspersonen kan dra nytta av ny eller fortsatt exponering för studieläkemedlet
- Försökspersoner måste fortsätta att uppfylla alla inklusionskriterier från YKP3089C039-studien
Försökspersoner som får felbamat som en samtidig AED måste uppfylla följande kriterier:
- Har en 18-månaders historia av felbamatanvändning och en historia av en fast doseringsregim i minst 60 dagar före besök 1 (screening/baslinje).
- Ingen tidigare eller känd historia av hepatotoxicitet eller hematologisk störning på grund av felbamat.
- Försökspersoner som följer en ketogen diet kommer att tillåtas så länge som kosten har varit stabil i minst 30 dagar före besök 1 (screening) och kommer att förbli stabil under hela studien
Exklusions kriterier:
- Kvinnor som ammar eller är gravida vid screening eller baslinje
- Aktuella eller tidigare pseudo-anfall (psykogena icke-epileptiska anfall) inom cirka 2 år före besök 1.
- Har en historia av status epilepticus som krävde sjukhusvård under de 6 månaderna före besök 1.
- Har en instabil psykiatrisk diagnos som kan förvirra deltagarnas förmåga att delta i studien eller som kan förhindra slutförandet av de protokollspecificerade testen (t.ex. betydande självmordsrisk, inklusive självmordsbeteende och självmordstankar inom 6 månader före besök 1, aktuell psykotisk störning, akut mani).
- Alla självmordstankar med avsikt med eller utan en plan inom 6 månader före besök 2 (d.v.s. att svara "Ja" på frågorna 4 eller 5 i avsnittet Suicidal Ideation i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) hos deltagare i åldern 6 och ovan.
- Är schemalagd och/eller bekräftad att ha epilepsioperation inom 6 månader efter besök 1; dock kommer de som tidigare har dokumenterat "misslyckad" epilepsioperation att tillåtas.
- Bevis på kliniskt signifikant sjukdom (t.ex. hjärt-, luftvägs-, gastrointestinal, njursjukdom) som enligt utredarens eller utredarnas uppfattning kan påverka deltagarens säkerhet eller störa studiens bedömningar.
- Bevis på måttlig eller svår njurinsufficiens definierad av uppskattade glomerulära filtrationshastigheter (eGFR) på 31 till < 60 "milliliter per minut (mL/min)" respektive < 30 mL/min.
- Bevis på signifikant aktiv leversjukdom. Stabil förhöjning av leverenzymer, alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) på grund av samtidig medicinering kommer att tillåtas om de är mindre än 3 gånger den övre normalgränsen (ULN).
- Bevis på signifikant aktiv hematologisk sjukdom; antal vita blodkroppar (WBC) lika med eller mindre än 2500/μL (2,50 1E+09/liter [L]) eller ett absolut antal neutrofiler lika med eller mindre än 1000/μL (1,00 1E+09/L).
- Personer med familjärt kort QT-syndrom
- Kliniskt signifikant elektrokardiogram (EKG) abnormitet, inklusive förlängt korrigerat QT-intervall (QTc) definierat som större än 450 millisekunder (ms) eller förkortat korrigerat QT-intervall (QTc) definierat som mindre än 340 ms.
- Har en progressiv sjukdom i centrala nervsystemet (CNS), inklusive degenerativa CNS-sjukdomar och progressiva tumörer.
- Personen har en historia av någon allvarlig läkemedelsinducerad överkänslighetsreaktion (inklusive, men inte begränsat till, Stevens Johnsons syndrom, toxisk epidermal nekrolys eller DRESS) eller något läkemedelsrelaterat utslag som kräver sjukhusvistelse.
- Historik med AED-associerade utslag som involverade bindhinna eller slemhinnor.
- Historik med mer än en icke-allvarlig läkemedelsrelaterad överkänslighetsreaktion som krävde utsättning av medicineringen.
- Samtidig användning av vigabatrin. Deltagare som tagit vigabatrin tidigare måste vara avstängda med vigabatrin i minst 5 månader före besök 1 och med dokumentation som inte visar några tecken på en vigabatrin-associerad kliniskt signifikant abnormitet i ett visuellt perimetritest.
- En historia av intermittent användning av räddningsbensodiazepiner (dvs. 1 till 2 doser under en 24-timmarsperiod anses vara en 1-gångs räddning) mer än en gång inom 30 dagar före besök1 (screening/baslinje).
- En VNS implanterad mindre än 5 månader före besök 1 eller förändringar i parameter mindre än 4 veckor före besök 1 (eller därefter under studien)
- Historik av eller ett samtidigt medicinskt tillstånd som enligt utredarens(erna) åsikt skulle utesluta deltagarens deltagande i en klinisk studie eller äventyra deltagarens förmåga att på ett säkert sätt slutföra studien.
- Har deltagit i en studie som involverade administrering av ett prövningsläkemedel eller enhet inom 4 veckor före besök 1, eller inom cirka 5 halveringstider av den tidigare prövningssubstansen, beroende på vilket som är längre.
- Deltagare med sällsynta ärftliga problem med galaktosintolerans, Lapp-laktasbrist eller glukos-galaktosmalabsorption.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 12 till <18 åringar
|
Åldersgrupper 12 till
|
|
Experimentell: 6 till
|
Åldersgrupper 12 till
|
|
Experimentell: 4 till
|
Åldersgrupper 12 till
|
|
Experimentell: 2 till
|
Åldersgrupper 12 till
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av biverkningar och SAE
Tidsram: 3 år
|
Sammanfattande statistik för kliniska laboratorietestresultat och vitala tecken; och fysisk undersökning, neurologisk undersökning och elektrokardiogram (EKG) fynd.av
ålder med partiella (fokala) anfall
|
3 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Att samla in plasmaprover av cenobamat för att stödja utvärderingen av farmakokinetiken för cenobamattabletter och suspension hos pediatriska patienter med partiella (fokala) anfall
Tidsram: 3 år
|
Arean under kurvan (AUC) för Xcopri efter en enstaka och flera doser av Xcopri
|
3 år
|
|
Acceptans- och smaklighetsbedömning (bestäms av en 5-gradig hedonisk skala) för den orala formuleringen och tabletterna
Tidsram: 3 år
|
Testning för att fastställa hur patienter svarar på smaken och vägen av Xcopri
|
3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Sunita Misra, MD, SK Life Science, Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 januari 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
1 november 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 november 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 september 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 september 2021
Första postat (Faktisk)
5 oktober 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
9 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 september 2026
Senast verifierad
1 september 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- YKP3089C040
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .