A cenobamát biztonságossági és hatékonysági kiterjesztési vizsgálata 2-17 éves gyermekeknél részleges (gócos) görcsrohamokkal
2026. szeptember 2. frissítette: SK Life Science, Inc.
Nyílt biztonságossági és hatékonysági kiterjesztő vizsgálat a cenobamátról 2-17 éves gyermekeknél részleges (gócos) görcsrohamokkal
Elsődleges cél: A cenobamát biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése részleges (gócos) görcsrohamokkal rendelkező, 2-17 éves gyermekeknél
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Másodlagos célok:
- A cenobamát tabletták és szuszpenzió hatékonyságának értékelése részleges (gócos) görcsrohamokkal rendelkező gyermekeknél
- A cenobamát tabletták és szuszpenzió farmakokinetikájának értékelése részleges görcsrohamokban szenvedő gyermekeknél
- A cenobamát PK/farmakodinamikájának értékelése részleges (gócos) görcsrohamokkal rendelkező gyermekeknél
- Az orális készítmény és a 12,5 mg-os tabletták elfogadhatóságának és ízletességének értékelése (5 pontos hedoni skála alapján) - 1. és 15. nap
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
140
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Parkville, Ausztrália
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
Randwick, Ausztrália
- Sydney Children's Hospital - Randwick
-
South Brisbane, Ausztrália
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
-
-
-
-
Cheonju, Dél -Korea
- Chungbuk National University Hospital
-
Seoul, Dél -Korea
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul, Dél -Korea
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Dél -Korea
- Severance Hospital
-
Seoul, Dél -Korea
- SMG-SNU Boramae Medical Center
-
Suwon, Dél -Korea
- Ajou University Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Georgia
-
Sandy Springs, Georgia, Egyesült Államok, 30328
- Clinical Integrative Research Center of Atlanta
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
- Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Egyesült Államok, 10532
- Boston Children's Health Physicians - Neurology at Hawthorne
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78731
- Child Neurology Consultants of Austin
-
-
-
-
-
Kielce, Lengyelország
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej - Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
-
Krakow, Lengyelország
- Centrum Medyczne Plejady
-
Krakow, Lengyelország
- Wojewódzki Specjalistyczny Szpital Dziecięcy im. św. Ludwika w Krakowie
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország
- Servus Salvus Egészségügyi Szolgáltató Kft.
-
Budapest, Magyarország
- Bethesda Gyermekkorhaz
-
Budapest, Magyarország
- Országos Klinikai Idegtudományi Intézet, Neurológiai Osztály
-
Budapest, Magyarország
- Semmelweis University Dept. Of Paediatrics
-
-
-
-
-
Berlin, Németország
- Charite University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanyolország
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
-
Madrid, Spanyolország
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Seville, Spanyolország
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A Nemzetközi Epilepszia Elleni Liga (ILAE) epilepsziás rohamok osztályozása szerint parciális (fokális) rohamokkal (POS) járó epilepszia diagnózisa másodlagosan generalizált rohamokkal vagy anélkül. A diagnózist legalább 12 hónappal az 1. látogatás előtt fel kell állítani a klinikai anamnézis és a diagnózisnak megfelelő elektroencefalogram (EEG) alapján; normál interiktális EEG-k engedélyezettek, feltéve, hogy a résztvevő megfelel a másik diagnosztikai kritériumnak (pl. klinikai kórtörténet)
- Férfi vagy női résztvevő, 2 éves kortól 18 év alatti korig a tájékozott beleegyezés/beleegyezés időpontjában (a dátumok, beleértve a tájékoztatáson alapuló hozzájárulást az YKP3089C039-ben)
- Minimális súlya 12,5 kilogramm (kg) (27,5 font [lb])
- Az 1. látogatás előtt 5 éven belül agyi képalkotó vizsgálaton (pl. mágneses rezonancia képalkotás [MRI] vagy számítógépes tomográfia (CT)) esett át, amely kizárta az epilepszia progresszív okát
- Az 1. látogatást megelőző 8 hét során az YKP3089C040 vizsgálatban újonnan részt vevő alanyok esetében a résztvevőknek legalább 1 POS-rohamot kellett átélniük. Csak az egyszerű POS motorjelekkel, összetett POS és összetett POS másodlagos általánosítással számít bele a POS ebbe a belefoglalásába.
- Jelenleg 1–3 engedélyezett antiepileptikus gyógyszerrel (AED) kezelik. Az adagoknak stabilnak kell lenniük legalább 4 hétig az 1. látogatás előtt; abban az esetben, ha egy résztvevőnél új AED-kezelést indítottak, az adagnak az 1. látogatás előtt legalább 8 hétig stabilnak kell lennie. A vagus idegstimulátor (VNS) a 3 engedélyezett AED egyikének számít, a beállítások stabilak legalább 4 hétig a szűrés előtt, és stabilak maradnak a vizsgálat során.
- A vizsgáló úgy véli, hogy az alany számára előnyös lehet a vizsgált gyógyszer új vagy folyamatos expozíciója
- Az alanyoknak továbbra is meg kell felelniük az YKP3089C039 vizsgálatban szereplő összes felvételi kritériumnak
A felbamátot egyidejűleg AED-ként kapó alanyoknak meg kell felelniük a következő kritériumoknak:
- 18 hónapos felbamát-használati története és rögzített adagolási rendje legalább 60 nappal az 1. látogatás előtt (Szűrés/Alapállapot).
- Nincs korábban vagy ismert felbamát okozta hepatotoxicitás vagy hematológiai rendellenesség.
- A ketogén diétát követő alanyok mindaddig engedélyezettek, amíg az étrend stabil volt legalább 30 napig az 1. vizit (szűrés) előtt, és stabil marad a vizsgálat időtartama alatt.
Kizárási kritériumok:
- Nők, akik szoptatnak vagy terhesek a szűréskor vagy az alaphelyzetben
- Jelenlegi vagy anamnézisében előforduló pszeudo-rohamok (pszichogén, nem epilepsziás rohamok) az 1. látogatás előtt körülbelül 2 éven belül.
- Az 1. látogatást megelőző 6 hónapban epilepsziás állapota van, amely kórházi kezelést igényelt.
- Instabil pszichiátriai diagnózisa van, amely megzavarhatja a résztvevőket abban, hogy részt vegyenek a vizsgálatban, vagy ami megakadályozhatja a protokollban meghatározott tesztek elvégzését (pl. jelentős öngyilkossági kockázat, beleértve az öngyilkos viselkedést és gondolatokat az 1. látogatást megelőző 6 hónapon belül, jelenlegi pszichotikus rendellenesség, akut mánia).
- Bármilyen öngyilkossági gondolat tervvel vagy anélkül a 2. látogatást megelőző 6 hónapon belül (azaz „Igen” válasz a Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) öngyilkossági gondolatok szekciójában a 4. vagy 5. kérdésre a 6 éves résztvevőknél és fölötte.
- Az 1. látogatást követő 6 hónapon belül epilepsziás műtétet terveznek és/vagy igazoltak; azonban azok, akik korábban dokumentálták a "sikertelen" epilepsziás műtétet, engedélyezve lesznek.
- Klinikailag jelentős betegség (pl. szív-, légzőszervi, gyomor-bélrendszeri, vesebetegség) bizonyítéka, amely a vizsgáló(k) véleménye szerint befolyásolhatja a résztvevő biztonságát vagy megzavarhatja a vizsgálat értékelését.
- A mérsékelt vagy súlyos veseelégtelenség bizonyítéka, amelyet a becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) határoz meg: 31 és < 60 milliliter/perc (mL/perc), illetve < 30 ml/perc.
- Jelentős aktív májbetegség bizonyítéka. A májenzimek, az alanin-aminotranszferáz (ALT) és az aszpartát-aminotranszferáz (AST) stabil emelkedése megengedett egyidejű gyógyszer(ek) miatt, ha a normálérték felső határának (ULN) kevesebb mint háromszorosa.
- Jelentős aktív hematológiai betegség bizonyítéka; fehérvérsejtszám (WBC) egyenlő vagy kevesebb, mint 2500/μL (2,50 1E+09/liter [L]), vagy az abszolút neutrofilszám egyenlő vagy kevesebb, mint 1000/μL (1,00 1E+09/L).
- Családi rövid QT-szindrómában szenvedő alanyok
- Klinikailag szignifikáns elektrokardiogram (EKG) eltérés, beleértve a 450 milliszekundumnál (msec) hosszabb korrigált QT-intervallumot (QTc) vagy a 340 ms-nál rövidebb korrigált QT-intervallumot (QTc).
- Progresszív központi idegrendszeri (CNS) betegségben szenved, beleértve a degeneratív központi idegrendszeri betegségeket és a progresszív daganatokat.
- Az alany anamnézisében szerepel bármilyen súlyos gyógyszer okozta túlérzékenységi reakció (beleértve, de nem kizárólagosan a Stevens Johnson-szindrómát, a toxikus epidermális nekrolízist vagy a DRESS-t), vagy bármilyen gyógyszerrel összefüggő kiütés, amely kórházi kezelést igényel.
- A kötőhártyát vagy nyálkahártyát érintő, AED-vel összefüggő kiütések anamnézisében.
- Egynél több, nem súlyos, gyógyszerrel összefüggő túlérzékenységi reakció a kórtörténetben, amely a gyógyszer abbahagyását tette szükségessé.
- Vigabatrin egyidejű alkalmazása. Azoknak a résztvevőknek, akik korábban vigabatrint szedtek, az 1. vizit előtt legalább 5 hónapig nem kell szedniük a vigabatrint, és olyan dokumentumokkal kell rendelkezniük, amelyek nem mutatnak vigabatrinnal összefüggő klinikailag jelentős eltérést a vizuális perimetriás vizsgálat során.
- Az 1. látogatást megelőző 30 napon belül egynél többször előfordult mentő benzodiazepinek időszakos használata (azaz 24 órás perióduson belül 1-2 adag minősül egyszeri megmentésnek) (Szűrés/Alapállapot).
- Az 1. vizit előtt kevesebb mint 5 hónappal beültetett VNS vagy a paraméterben bekövetkezett változások kevesebb mint 4 héttel az 1. látogatás előtt (vagy azt követően a vizsgálat során)
- Az anamnézisben szereplő vagy egyidejű egészségügyi állapot, amely a vizsgáló(k) véleménye szerint kizárná a résztvevő klinikai vizsgálatban való részvételét, vagy veszélyeztetné a résztvevő képességét a vizsgálat biztonságos befejezésére.
- Részt vettek egy vizsgálatban, amelyben vizsgálati gyógyszert vagy eszközt adtak be az 1. látogatást megelőző 4 héten belül, vagy az előző vizsgálati vegyület körülbelül 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
- Ritka, örökletes galaktóz intoleranciában, Lapp laktáz hiányban vagy glükóz-galaktóz felszívódási zavarban szenvedő betegek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 12 és < 18 év közöttiek
|
Korcsoportok 12-től
|
|
Kísérleti: 6-tól
|
Korcsoportok 12-től
|
|
Kísérleti: 4-től
|
Korcsoportok 12-től
|
|
Kísérleti: 2 to
|
Korcsoportok 12-től
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos események és SAE-k előfordulása
Időkeret: 3 év
|
Összefoglaló statisztikák a klinikai laboratóriumi vizsgálatok eredményeiről és az életjelekről; valamint fizikális vizsgálat, neurológiai vizsgálat és elektrokardiogram (EKG) lelet.of
életkor részleges (gócos) rohamokkal
|
3 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Cenobamát plazmaminták gyűjtése a cenobamát tabletták és szuszpenziók farmakokinetikájának értékelése céljából részleges (gócos) görcsrohamokkal rendelkező gyermekeknél
Időkeret: 3 év
|
Az Xcopri görbe alatti területe (AUC) egyszeri és többszöri Xcopri adag után
|
3 év
|
|
Az orális készítmény és a tabletták elfogadhatóságának és ízletességének értékelése (5-pontos hedonikus skála alapján)
Időkeret: 3 év
|
Tesztelés annak meghatározására, hogy a betegek hogyan reagálnak az Xcopri ízére és útjára
|
3 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Sunita Misra, MD, SK Life Science, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. január 10.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. november 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. szeptember 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. szeptember 23.
Első közzététel (Tényleges)
2021. október 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 2.
Utolsó ellenőrzés
2025. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- YKP3089C040
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .