Estudo de extensão de segurança e eficácia do cenobamato em pacientes pediátricos de 2 a 17 anos de idade com convulsões de início parcial (focal)
2 de setembro de 2026 atualizado por: SK Life Science, Inc.
Estudo aberto de extensão de segurança e eficácia do cenobamato em pacientes pediátricos de 2 a 17 anos de idade com convulsões de início parcial (focais)
Objetivo primário: Avaliar a segurança e a tolerabilidade do cenobamato em pacientes pediátricos de 2 a 17 anos de idade com crises parciais (focais)
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Objetivos secundários:
- Avaliar a eficácia dos comprimidos e suspensão de cenobamato em pacientes pediátricos com crises parciais (focais)
- Avaliar a farmacocinética dos comprimidos e suspensão de cenobamato em pacientes pediátricos com crises parciais
- Avaliar a farmacocinética/farmacodinâmica do cenobamato em pacientes pediátricos com crises parciais (focais)
- Avaliação da aceitabilidade e palatabilidade (determinada por uma escala hedônica de 5 pontos) da formulação oral e dos comprimidos de 12,5 mg - Dia 1 e Dia 15
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
140
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Berlin, Alemanha
- Charite University Hospital
-
-
-
-
-
Parkville, Austrália
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
Randwick, Austrália
- Sydney Children's Hospital - Randwick
-
South Brisbane, Austrália
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
-
-
-
-
Cheonju, Coréia do Sul
- Chungbuk National University Hospital
-
Seoul, Coréia do Sul
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul, Coréia do Sul
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Coréia do Sul
- Severance Hospital
-
Seoul, Coréia do Sul
- SMG-SNU Boramae Medical Center
-
Suwon, Coréia do Sul
- Ajou University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanha
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Espanha
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
-
Madrid, Espanha
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
-
Seville, Espanha
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Georgia
-
Sandy Springs, Georgia, Estados Unidos, 30328
- Clinical Integrative Research Center of Atlanta
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Estados Unidos, 10532
- Boston Children's Health Physicians - Neurology at Hawthorne
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
- Child Neurology Consultants of Austin
-
-
-
-
-
Budapest, Hungria
- Servus Salvus Egészségügyi Szolgáltató Kft.
-
Budapest, Hungria
- Bethesda Gyermekkorhaz
-
Budapest, Hungria
- Országos Klinikai Idegtudományi Intézet, Neurológiai Osztály
-
Budapest, Hungria
- Semmelweis University Dept. Of Paediatrics
-
-
-
-
-
Kielce, Polônia
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej - Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
-
Krakow, Polônia
- Centrum Medyczne Plejady
-
Krakow, Polônia
- Wojewódzki Specjalistyczny Szpital Dziecięcy im. św. Ludwika w Krakowie
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter um diagnóstico de epilepsia com convulsões de início parcial (focal) (POS) com ou sem convulsões secundariamente generalizadas de acordo com a Classificação de Convulsões Epilépticas da Liga Internacional Contra a Epilepsia (ILAE). Um diagnóstico deve ter sido estabelecido pelo menos 12 meses antes da Visita 1 pela história clínica e um eletroencefalograma (EEG) que seja consistente com o diagnóstico; EEGs interictais normais serão permitidos desde que o participante atenda ao outro critério de diagnóstico (ou seja, história clínica)
- Participante do sexo masculino ou feminino, de 2 a menos de 18 anos no momento do consentimento/consentimento informado (datas incluindo consentimento informado em YKP3089C039)
- Ter um peso mínimo de 12,5 kg (kg) (27,5 libras [lb])
- Tiveram uma imagem cerebral (por exemplo, ressonância magnética [MRI] ou tomografia computadorizada (TC) dentro de 5 anos antes da visita 1 que descartou uma causa progressiva de epilepsia
- Para indivíduos novos no Estudo YKP3089C040 durante as 8 semanas anteriores à Visita 1, os participantes devem ter tido pelo menos 1 convulsão POS. Apenas POS simples com sinais motores, POS complexos e POS complexos com generalização secundária são contados para esta inclusão para POS
- Estão atualmente sendo tratados com doses estáveis de 1 a um máximo de 3 drogas antiepilépticas (DAEs) aprovadas. As doses devem permanecer estáveis por pelo menos 4 semanas antes da Visita 1; no caso de um novo regime de AED ter sido iniciado para um participante, a dose deve ser estável por pelo menos 8 semanas antes da Visita 1. Um estimulador de nervo vago [VNS] será contado como um dos 3 AEDs permitidos, com as configurações estáveis por pelo menos 4 semanas antes da triagem e mantidas estáveis durante todo o estudo.
- O investigador acredita que o sujeito pode se beneficiar da exposição nova ou contínua ao medicamento do estudo
- Os indivíduos devem continuar a atender a todos os critérios de inclusão do estudo YKP3089C039
Indivíduos recebendo felbamato como um AED concomitante devem atender aos seguintes critérios:
- Ter um histórico de 18 meses de uso de felbamato e um histórico de um regime de dosagem fixa por no mínimo 60 dias antes da Visita 1 (Triagem/Linha de base).
- Sem história prévia ou conhecida de hepatotoxicidade ou distúrbio hematológico devido ao felbamato.
- Os indivíduos que seguem uma dieta cetogênica serão permitidos desde que a dieta tenha sido estável por pelo menos 30 dias antes da Visita 1 (Triagem) e permanecerá estável durante o estudo
Critério de exclusão:
- Mulheres que estão amamentando ou grávidas na triagem ou na linha de base
- Atual ou história de pseudoconvulsões (convulsões não epilépticas psicogênicas) dentro de aproximadamente 2 anos antes da visita 1.
- Ter um histórico de estado de mal epiléptico que exigiu hospitalização durante os 6 meses anteriores à Visita 1.
- Ter um diagnóstico psiquiátrico instável que pode confundir a capacidade dos participantes de participar do estudo ou que pode impedir a conclusão dos testes especificados no protocolo (por exemplo, risco significativo de suicídio, incluindo comportamento suicida e ideação dentro de 6 meses antes da Visita 1, transtorno psicótico atual, mania aguda).
- Qualquer ideação suicida com intenção com ou sem um plano dentro de 6 meses antes da Visita 2 (ou seja, respondendo "Sim" às perguntas 4 ou 5 na seção de Ideação Suicida da Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS) em participantes com 6 anos e acima.
- Estão programados e/ou confirmados para cirurgia de epilepsia dentro de 6 meses após a Visita 1; no entanto, aqueles que documentaram anteriormente a cirurgia de epilepsia "falhada" serão permitidos.
- Evidência de doença clinicamente significativa (por exemplo, doença cardíaca, respiratória, gastrointestinal, renal) que, na opinião do(s) investigador(es), poderia afetar a segurança do participante ou interferir nas avaliações do estudo.
- Evidência de insuficiência renal moderada ou grave, conforme definido por taxas de filtração glomerular estimadas (eGFRs) de 31 a < 60 "mililitros por minuto (mL/min)" e < 30 mL/min, respectivamente.
- Evidência de doença hepática ativa significativa. A elevação estável das enzimas hepáticas, alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) devido a medicação(ões) concomitante(s), será permitida se estiverem abaixo de 3 vezes o limite superior do normal (ULN).
- Evidência de doença hematológica ativa significativa; contagem de glóbulos brancos (WBC) igual ou inferior a 2500/μL (2,50 1E+09/litro [L]) ou uma contagem absoluta de neutrófilos igual ou inferior a 1000/μL (1,00 1E+09/L).
- Indivíduos com síndrome do QT curto familiar
- Anormalidade clinicamente significativa do eletrocardiograma (ECG), incluindo prolongamento do intervalo QT corrigido (QTc) definido como superior a 450 milissegundos (ms) ou encurtamento do intervalo QT corrigido (QTc) definido como inferior a 340 ms.
- Tem uma doença progressiva do sistema nervoso central (SNC), incluindo doenças degenerativas do SNC e tumores progressivos.
- O sujeito tem um histórico de qualquer reação grave de hipersensibilidade induzida por drogas (incluindo, mas não se limitando a, síndrome de Stevens Johnson, necrólise epidérmica tóxica ou DRESS) ou qualquer erupção cutânea relacionada a drogas que exija hospitalização.
- História de erupção cutânea associada a DAE envolvendo conjuntiva ou mucosas.
- História de mais de uma reação de hipersensibilidade não grave relacionada a medicamentos que exigiu a interrupção do medicamento.
- Uso concomitante de vigabatrina. Os participantes que tomaram vigabatrina no passado devem estar sem vigabatrina por pelo menos 5 meses antes da Visita 1 e com documentação mostrando nenhuma evidência de anormalidade clinicamente significativa associada à vigabatrina em um teste de perimetria visual.
- Um histórico de uso intermitente de benzodiazepínicos de resgate (ou seja, 1 a 2 doses em um período de 24 horas é considerado um resgate único) mais de uma vez nos 30 dias anteriores à Visita1 (Triagem/Linha de base).
- Um VNS implantado menos de 5 meses antes da Visita 1 ou alterações no parâmetro menos de 4 semanas antes da Visita 1 (ou posteriormente durante o estudo)
- Histórico ou condição médica concomitante que, na opinião do(s) investigador(es), impediria a participação do participante em um estudo clínico ou comprometeria a capacidade do participante de concluir o estudo com segurança.
- Ter participado de um estudo envolvendo a administração de um medicamento ou dispositivo experimental dentro de 4 semanas antes da Visita 1 ou dentro de aproximadamente 5 meias-vidas do composto experimental anterior, o que for mais longo.
- Participantes com problemas hereditários raros de intolerância à galactose, deficiência de Lapp lactase ou má absorção de glicose-galactose.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: 12 a < 18 anos
|
Faixas etárias de 12 a
|
|
Experimental: 6 a
|
Faixas etárias de 12 a
|
|
Experimental: 4 a
|
Faixas etárias de 12 a
|
|
Experimental: 2 a
|
Faixas etárias de 12 a
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Incidência de Eventos Adversos e SAEs
Prazo: 3 anos
|
Estatísticas resumidas para resultados de exames laboratoriais clínicos e sinais vitais; e exame físico, exame neurológico e achados de eletrocardiograma (ECG).
idade com convulsões de início parcial (focal)
|
3 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Coletar amostras de plasma de cenobamato para apoiar a avaliação da farmacocinética dos comprimidos e suspensão de cenobamato em pacientes pediátricos com convulsões parciais (focais)
Prazo: 3 anos
|
A área sob a curva (AUC) de Xcopri após doses únicas e múltiplas de Xcopri
|
3 anos
|
|
Avaliação da aceitabilidade e palatabilidade (determinada por uma escala hedônica de 5 pontos) da formulação oral e comprimidos
Prazo: 3 anos
|
Teste para determinar como os pacientes respondem ao sabor e à via do Xcopri
|
3 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Sunita Misra, MD, SK Life Science, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de janeiro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de novembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de novembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de setembro de 2021
Primeira postagem (Real)
5 de outubro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- YKP3089C040
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .