Estudio de extensión de seguridad y eficacia de cenobamato en sujetos pediátricos de 2 a 17 años de edad con convulsiones de inicio parcial (focales)
2 de septiembre de 2026 actualizado por: SK Life Science, Inc.
Estudio abierto de extensión de seguridad y eficacia de cenobamato en sujetos pediátricos de 2 a 17 años de edad con convulsiones de inicio parcial (focales)
Objetivo principal: Evaluar la seguridad y tolerabilidad del cenobamato en sujetos pediátricos de 2 a 17 años de edad con convulsiones de inicio parcial (focales)
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Objetivos secundarios:
- Evaluar la eficacia de las tabletas y la suspensión de cenobamato en sujetos pediátricos con convulsiones de inicio parcial (focales)
- Evaluar la farmacocinética de tabletas y suspensión de cenobamato en pacientes pediátricos con crisis de inicio parcial
- Evaluar la PK/farmacodinamia de cenobamato en sujetos pediátricos con convulsiones de inicio parcial (focales)
- Evaluación de aceptabilidad y palatabilidad (determinada por una escala hedónica de 5 puntos) de la formulación oral y los comprimidos de 12,5 mg - Día 1 y Día 15
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
140
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Charite University Hospital
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Parkville, Australia
- Royal Children's Hospital Melbourne
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Randwick, Australia
- Sydney Children's Hospital - Randwick
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South Brisbane, Australia
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
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Cheonju, Corea del Sur
- Chungbuk National University Hospital
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Seoul, Corea del Sur
- Korea University Guro Hospital
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Seoul, Corea del Sur
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Corea del Sur
- Severance Hospital
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Seoul, Corea del Sur
- SMG-SNU Boramae Medical Center
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Suwon, Corea del Sur
- Ajou University Hospital
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Barcelona, España
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona, España
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
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Madrid, España
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Seville, España
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Georgia
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Sandy Springs, Georgia, Estados Unidos, 30328
- Clinical Integrative Research Center of Atlanta
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
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New York
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Hawthorne, New York, Estados Unidos, 10532
- Boston Children's Health Physicians - Neurology at Hawthorne
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
- Child Neurology Consultants of Austin
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Budapest, Hungría
- Servus Salvus Egészségügyi Szolgáltató Kft.
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Budapest, Hungría
- Bethesda Gyermekkorhaz
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Budapest, Hungría
- Országos Klinikai Idegtudományi Intézet, Neurológiai Osztály
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Budapest, Hungría
- Semmelweis University Dept. Of Paediatrics
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Kielce, Polonia
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej - Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
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Krakow, Polonia
- Centrum Medyczne Plejady
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Krakow, Polonia
- Wojewódzki Specjalistyczny Szpital Dziecięcy im. św. Ludwika w Krakowie
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tener un diagnóstico de epilepsia con convulsiones de inicio parcial (focal) (POS) con o sin convulsiones secundariamente generalizadas de acuerdo con la Clasificación de Convulsiones Epilépticas de la Liga Internacional Contra la Epilepsia (ILAE). Se debe haber establecido un diagnóstico al menos 12 meses antes de la Visita 1 mediante la historia clínica y un electroencefalograma (EEG) que sea consistente con el diagnóstico; Se permitirán EEG interictales normales siempre que el participante cumpla con el otro criterio de diagnóstico (es decir, historial clínico)
- Participante masculino o femenino, de 2 años a menos de 18 años en el momento del consentimiento/asentimiento informado (fechas que incluyen el consentimiento informado en YKP3089C039)
- Tener un peso mínimo de 12,5 kilogramos (kg) (27,5 libras [lb])
- Haber tenido una imagen cerebral (p. ej., resonancia magnética nuclear [RMN] o tomografía computarizada (TC) dentro de los 5 años anteriores a la Visita 1 que descartó una causa progresiva de epilepsia
- Para sujetos nuevos en el Estudio YKP3089C040 durante las 8 semanas anteriores a la Visita 1, los participantes deben haber tenido al menos 1 convulsión POS. Solo POS simple con signos motores, POS complejo y POS complejo con generalización secundaria se cuentan para esta inclusión de POS
- Actualmente están siendo tratados con dosis estables de 1 a un máximo de 3 fármacos antiepilépticos (FAE) aprobados. Las dosis deben ser estables durante al menos 4 semanas antes de la Visita 1; en el caso de que se haya iniciado un nuevo régimen de AED para un participante, la dosis debe ser estable durante al menos 8 semanas antes de la Visita 1. Un estimulador del nervio vago [VNS] se contará como uno de los 3 AED permitidos, con la configuración estable durante al menos 4 semanas antes de la selección y manteniéndose estable durante todo el estudio.
- El investigador cree que el sujeto podría beneficiarse de una exposición nueva o continua al fármaco del estudio
- Los sujetos deben seguir cumpliendo todos los criterios de inclusión del estudio YKP3089C039
Los sujetos que reciben felbamato como FAE concomitante deben cumplir los siguientes criterios:
- Tener un historial de uso de felbamato de 18 meses y un historial de un régimen de dosificación fijo durante un mínimo de 60 días antes de la visita 1 (detección/línea de base).
- Sin antecedentes previos o conocidos de hepatotoxicidad o trastorno hematológico debido a felbamato.
- Se permitirán sujetos que siguen una dieta cetogénica siempre que la dieta haya sido estable durante al menos 30 días antes de la visita 1 (detección) y se mantendrá estable durante la duración del estudio.
Criterio de exclusión:
- Mujeres que están amamantando o embarazadas en la selección o al inicio
- Pseudoconvulsiones actuales o anteriores (convulsiones no epilépticas psicógenas) en aproximadamente 2 años antes de la visita 1.
- Tener antecedentes de estado epiléptico que requirió hospitalización durante los 6 meses anteriores a la Visita 1.
- Tener un diagnóstico psiquiátrico inestable que puede confundir la capacidad de los participantes para participar en el estudio o que puede impedir que se completen las pruebas especificadas en el protocolo (p. manía aguda).
- Cualquier ideación suicida con intención con o sin un plan dentro de los 6 meses anteriores a la Visita 2 (es decir, responder "Sí" a las preguntas 4 o 5 en la sección Ideación suicida de la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) en participantes de 6 años y por encima.
- Están programados y/o confirmados para someterse a una cirugía de epilepsia dentro de los 6 meses posteriores a la Visita 1; sin embargo, se permitirán aquellos que hayan documentado previamente una cirugía de epilepsia "fallida".
- Evidencia de enfermedad clínicamente significativa (p. ej., enfermedad cardíaca, respiratoria, gastrointestinal, renal) que, en opinión de los investigadores, podría afectar la seguridad del participante o interferir con las evaluaciones del estudio.
- Evidencia de insuficiencia renal moderada o grave definida por tasas de filtración glomerular estimadas (TFGe) de 31 a < 60 "mililitros por minuto (ml/min)" y < 30 ml/min, respectivamente.
- Evidencia de enfermedad hepática activa significativa. Se permitirá la elevación estable de las enzimas hepáticas, alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) debido a medicamentos concomitantes, si son menos de 3 veces el límite superior normal (LSN).
- Evidencia de enfermedad hematológica activa significativa; recuento de glóbulos blancos (WBC) igual o inferior a 2500/μL (2,50 1E+09/litro [L]) o un recuento absoluto de neutrófilos igual o inferior a 1000/μL (1,00 1E+09/L).
- Sujetos con síndrome de QT corto familiar
- Anomalía del electrocardiograma (ECG) clínicamente significativa, incluido el intervalo QT corregido prolongado (QTc) definido como mayor de 450 milisegundos (mseg) o el intervalo QT corregido (QTc) acortado definido como inferior a 340 ms.
- Tiene una enfermedad progresiva del sistema nervioso central (SNC), incluidas enfermedades degenerativas del SNC y tumores progresivos.
- El sujeto tiene antecedentes de cualquier reacción grave de hipersensibilidad inducida por fármacos (incluidos, entre otros, síndrome de Stevens Johnson, necrólisis epidérmica tóxica o DRESS) o cualquier erupción cutánea relacionada con fármacos que requiera hospitalización.
- Antecedentes de erupción cutánea asociada con el DEA que involucró la conjuntiva o las mucosas.
- Antecedentes de más de una reacción de hipersensibilidad no grave relacionada con el fármaco que requirió la suspensión del medicamento.
- Uso concomitante de vigabatrina. Los participantes que tomaron vigabatrina en el pasado deben estar sin vigabatrina durante al menos 5 meses antes de la Visita 1 y con documentación que no muestre evidencia de una anomalía clínicamente significativa asociada con vigabatrina en una prueba de perimetría visual.
- Un historial de uso intermitente de benzodiazepinas de rescate (es decir, 1 a 2 dosis durante un período de 24 horas se considera un rescate de 1 vez) más de una vez dentro de los 30 días anteriores a la Visita 1 (detección/línea de base).
- Un VNS implantado menos de 5 meses antes de la Visita 1 o cambios en el parámetro menos de 4 semanas antes de la Visita 1 (o posteriormente durante el estudio)
- Antecedentes o una afección médica concomitante que, en opinión de los investigadores, impediría la participación del participante en un estudio clínico o comprometería la capacidad del participante para completar el estudio de manera segura.
- Haber participado en un estudio que implique la administración de un fármaco o dispositivo en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la Visita 1, o dentro de aproximadamente 5 semividas del compuesto en investigación anterior, lo que sea más largo.
- Participantes con problemas hereditarios raros de intolerancia a la galactosa, deficiencia de lactasa de Lapp o malabsorción de glucosa o galactosa.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: 12 a < 18 años
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Grupos de edad de 12 a
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Experimental: 6 a
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Grupos de edad de 12 a
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Experimental: 4 a
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Grupos de edad de 12 a
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Experimental: 2 a
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Grupos de edad de 12 a
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de Eventos Adversos y EAG
Periodo de tiempo: 3 años
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Estadísticas resumidas de resultados de pruebas de laboratorio clínico y signos vitales; y examen físico, examen neurológico y hallazgo de electrocardiograma (ECG).
edad con convulsiones de inicio parcial (focales)
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3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Recolectar muestras de plasma de cenobamato para respaldar la evaluación de la farmacocinética de las tabletas y la suspensión de cenobamato en pacientes pediátricos con convulsiones de inicio parcial (focales).
Periodo de tiempo: 3 años
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El área bajo la curva (AUC) de Xcopri después de una dosis única y múltiples de Xcopri
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3 años
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Evaluación de aceptabilidad y palatabilidad (determinada por una escala hedónica de 5 puntos) de la formulación oral y las tabletas
Periodo de tiempo: 3 años
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Pruebas para determinar cómo responden los pacientes al sabor y vía de Xcopri
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Sunita Misra, MD, SK Life Science, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de enero de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de noviembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de noviembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
5 de octubre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- YKP3089C040
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .