Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av läkemedlet Selinexor med strålbehandling hos patienter med nyligen diagnostiserat diffust Intrinsic Pontine (DIPG) gliom och höggradigt gliom (HGG)

15 september 2026 uppdaterad av: National Cancer Institute (NCI)

En fas 1/2-studie av Selinexor (KPT-330) och strålbehandling vid nydiagnostiserade pediatriska diffusa intrinsiska pontinska gliom (DIPG) och höggradigt gliom (HGG)

Denna fas I/II-studie testar säkerheten, biverkningarna och den bästa dosen av selinexor som ges i kombination med standardstrålbehandling vid behandling av barn och unga vuxna med nyligen diagnostiserat diffust intrinsic pontine gliom (DIPG) eller höggradigt gliom (HGG) med en genetisk förändring som kallas H3 K27M-mutation. Den testar också om kombinationen av selinexor och standardstrålbehandling fungerar för att krympa tumörer i denna patientpopulation. Gliom är en typ av cancer som uppstår i hjärnan eller ryggraden. Gliom anses vara högrisk (eller höggradigt) när det växer och sprider sig snabbt. Termen, risk, syftar på risken för att cancern kommer tillbaka efter behandling. DIPG är en undertyp av HGG som växer i pons (en del av hjärnstammen som styr funktioner som andning, sväljning, tal och ögonrörelser). Denna rättegång har två delar. Den enda skillnaden i behandling mellan de två delarna är att vissa patienter som behandlas i del 1 kan få en annan dos av selinexor än de som behandlas i del 2. I del 1 (även kallad Dos-Finding Phase) vill utredarna fastställa dos selinexor som kan ges utan att ge biverkningar som är för allvarliga. Denna dos kallas den maximala tolererade dosen (MTD). I del 2 (även kallad Efficacy Phase) vill utredarna ta reda på hur effektiv MTD av selinexor är mot HGG eller DIPG. Selinexor blockerar ett protein som kallas CRM1, vilket kan hjälpa till att förhindra att cancerceller växer och kan döda dem. Det är en typ av små molekylhämmare som kallas selektiva hämmare av kärnkraftsexport (SINE). Strålbehandling använder hög energi för att döda tumörceller och krympa tumörer. Kombinationen av selinexor och strålbehandling kan vara effektiv vid behandling av patienter med nydiagnostiserad DIPG och H3 K27M-Mutant HGG.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PRIMÄRA MÅL:

I. Att definiera toxicitet och uppskatta den maximala tolererade dosen (MTD) och den rekommenderade fas 2-dosen (RP2D) av selinexor administrerad som en oral formulering i kombination med standardbehandling för strålbehandling (RT), till pediatriska patienter med nydiagnostiserad höggradig gliom (HGG) eller diffust intrinsiskt pontint gliom (DIPG). (Dosfinnande fas/fas I) II. För att uppskatta den händelsefria överlevnadsfördelningen (EFS) för diffusa medellinjegliom (DMG)/HGG-patienter och total överlevnadsfördelning (OS) för DIPG-patienter associerade med selinexor plus RT, följt av selinexor hos patienter med nydiagnostiserad HGG (H3 K27M mutant) DMG eller H3 K27-vildtyp HGG) eller DIPG, och för att jämföra dessa utfall med historiska kontroller. (Effektivitetsfas/fas II)

UNDERSÖKANDE MÅL:

I. Att samla tumörprover och kroppsvätskor (blod och cerebrospinalvätska) för framtida studier.

DISPLAY: Detta är en fas I-dosupptrappningsstudie av selinexor följt av en fas II-studie.

KEMORADIOTERAPI: Patienter får standardbehandling med strålbehandling 5 dagar i veckan i 5-7 veckor. Från och med dag 4 eller 5 av strålbehandlingen får patienter selinexor oralt (PO) på dagarna 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43 och 50 i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet. Efter en 2 veckors viloperiod fortsätter patienterna till underhåll. Patienter genomgår en magnetisk resonanstomografi (MRT) och kan genomgå en biopsi under screening.

UNDERHÅLL: Patienterna får selinexor PO dag 1, 8, 15 och 22 i varje cykel. Cykler upprepas var 28:e dag i upp till 24 cykler av underhållsbehandling i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet. Patienterna genomgår en MRT vid studien och under uppföljningen.

Efter avslutad studiebehandling följs patienter var tredje månad under år 1 (dvs. 3, 6, 9, 12 månader), sedan var sjätte månad under år 2-3 (d.v.s. 18, 24, 30, 36 månader), och slutligen en gång per år under år 4-5 av denna studie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

132

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Rekrytering
        • Sydney Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: (02) 9382-1721
        • Huvudutredare:
          • David S. Ziegler
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Rekrytering
        • The Children's Hospital at Westmead
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 61-2-9845 1400
        • Huvudutredare:
          • Bhavna Padhye
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekrytering
        • Queensland Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Steven A. Foresto
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 61 7 3068 1111
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekrytering
        • Royal Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Martin A. Campbell
        • Kontakt:
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6009
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Girish Dhall
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Förenta staterna, 85202
        • Rekrytering
        • Banner Children's at Desert
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 480-412-3100
        • Huvudutredare:
          • Joseph C. Torkildson
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202-3591
        • Rekrytering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Michael W. Bishop
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 501-364-7373
    • California
      • Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
        • Rekrytering
        • Loma Linda University Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 909-558-4050
        • Huvudutredare:
          • Albert Kheradpour
      • Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
        • Rekrytering
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 562-933-5600
        • Huvudutredare:
          • Jacqueline N. Casillas
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 323-361-4110
        • Huvudutredare:
          • Tom B. Davidson
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Rekrytering
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Fataneh (Fae) Majlessipour
        • Kontakt:
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94611
        • Rekrytering
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-642-4691
          • E-post: Kpoct@kp.org
        • Huvudutredare:
          • Aarati V. Rao
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Rekrytering
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Huvudutredare:
          • Caroline A. Hastings
        • Kontakt:
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Elyssa M. Rubin
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Rekrytering
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jay Michael S. Balagtas
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rekrytering
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 858-966-5934
        • Huvudutredare:
          • William D. Roberts
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Rekrytering
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alyssa T. Reddy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Adam L. Green
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
        • Rekrytering
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 860-545-9981
        • Huvudutredare:
          • Michael S. Isakoff
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
        • Rekrytering
        • Yale University
        • Huvudutredare:
          • Asher M. Marks
        • Kontakt:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Rekrytering
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sridhi Patel
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Rekrytering
        • Children's National Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Jeffrey S. Dome
        • Kontakt:
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Förenta staterna, 33908
        • Rekrytering
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Emad K. Salman
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Rekrytering
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sridhi Patel
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 305-243-2647
        • Huvudutredare:
          • Bradley Gampel
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33176
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Miami Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Rekrytering
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Zhongbo Hu
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Rekrytering
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sridhi Patel
      • St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Stacie L. Stapleton
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
        • Rekrytering
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Don E. Eslin
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Rekrytering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Huvudutredare:
          • Dolly G. Aguilera
        • Kontakt:
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Förenta staterna, 96826
        • Rekrytering
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 808-983-6090
        • Huvudutredare:
          • Wade T. Kyono
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
        • Rekrytering
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
        • Huvudutredare:
          • Martha M. Pacheco
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • Rekrytering
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Susan L. Cohn
      • Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61637
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Rekrytering
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-248-1199
        • Huvudutredare:
          • Sandeep Batra
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Förenta staterna, 50309
        • Rekrytering
        • Blank Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Samantha L. Mallory
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Rekrytering
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-237-1225
        • Huvudutredare:
          • Andrew P. Groves
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • Rekrytering
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 859-257-3379
        • Huvudutredare:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Rekrytering
        • Norton Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Michael J. Ferguson
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
        • Rekrytering
        • Children's Hospital New Orleans
        • Huvudutredare:
          • Maria C. Velez-Yanguas
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 504-894-5377
    • Maine
      • Bangor, Maine, Förenta staterna, 04401
        • Rekrytering
        • Eastern Maine Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 207-973-4274
        • Huvudutredare:
          • Daniel L. Callaway
      • Scarborough, Maine, Förenta staterna, 04074
        • Rekrytering
        • Maine Children's Cancer Program
        • Huvudutredare:
          • Nadav L. Kastle
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kenneth J. Cohen
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Rekrytering
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-442-3324
        • Huvudutredare:
          • Karen D. Wright
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • C S Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-865-1125
        • Huvudutredare:
          • Carl J. Koschmann
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Rekrytering
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kathleen Y. Butler
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Rekrytering
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
        • Huvudutredare:
          • Michael K. Richards
        • Kontakt:
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Rekrytering
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 612-624-2620
        • Huvudutredare:
          • Robert T. Galvin
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • Rekrytering
        • University of Mississippi Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 601-815-6700
        • Huvudutredare:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Rekrytering
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Huvudutredare:
          • Keith J. August
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Andrew S. Cluster
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
        • Rekrytering
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 314-251-7066
        • Huvudutredare:
          • Robin D. Hanson
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Rekrytering
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 314-268-4000
        • Huvudutredare:
          • William S. Ferguson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
        • Rekrytering
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 402-955-3949
        • Huvudutredare:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • Rekrytering
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jill C. Beck
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Rekrytering
        • Hackensack University Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Derek R. Hanson
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 551-996-2897
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
        • Rekrytering
        • Morristown Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 973-971-5900
        • Huvudutredare:
          • Kathryn L. Laurie
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08903
        • Rekrytering
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 732-235-8675
        • Huvudutredare:
          • Nehal S. Parikh
      • Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07112
        • Rekrytering
        • Newark Beth Israel Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Teena Bhatla
      • Paterson, New Jersey, Förenta staterna, 07503
        • Rekrytering
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alissa Kahn
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Rekrytering
        • Albany Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 518-262-5513
        • Huvudutredare:
          • Lauren R. Weintraub
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14263
        • Rekrytering
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Clare J. Twist
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • Rekrytering
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 718-470-3460
        • Huvudutredare:
          • Julie I. Krystal
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Rekrytering
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Huvudutredare:
          • Nobuko Hijiya
        • Kontakt:
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Rekrytering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 212-639-7592
        • Huvudutredare:
          • Sameer Farouk Sait
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Upphängd
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • Rekrytering
        • State University of New York Upstate Medical University
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 315-464-5476
        • Huvudutredare:
          • Melanie A. Comito
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Rekrytering
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alice Lee
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
        • Rekrytering
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Holly Edington
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • Rekrytering
        • East Carolina University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Andrea R. Whitfield
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Rekrytering
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 336-713-6771
        • Huvudutredare:
          • Sarah Supples
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Förenta staterna, 58122
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 330-543-3193
        • Huvudutredare:
          • Erin Wright
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Rekrytering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Peter M. de Blank
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Rekrytering
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 216-844-5437
        • Huvudutredare:
          • Duncan S. Stearns
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
      • Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
        • Rekrytering
        • Dayton Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-228-4055
        • Huvudutredare:
          • Jordan M. Wright
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
        • Rekrytering
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jamie L. Dargart
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • Rekrytering
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Rene Y. McNall-Knapp
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97227
        • Rekrytering
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 503-413-2560
        • Huvudutredare:
          • Jason M. Glover
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Linda C. Stork
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Förenta staterna, 17822
        • Rekrytering
        • Geisinger Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Jagadeesh Ramdas
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Cassie Kline
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19134
        • Rekrytering
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 215-427-8991
        • Huvudutredare:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • James T. Felker
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
        • Rekrytering
        • Rhode Island Hospital
        • Huvudutredare:
          • Bradley DeNardo
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 401-444-1488
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
        • Rekrytering
        • Prisma Health Richland Hospital
        • Huvudutredare:
          • Stuart L. Cramer
        • Kontakt:
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29605
        • Rekrytering
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
        • Huvudutredare:
          • Aniket Saha
        • Kontakt:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57117-5134
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37916
        • Rekrytering
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 865-541-8266
        • Huvudutredare:
          • Susan E. Spiller
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • Rekrytering
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kelsey Bertrand
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
        • Rekrytering
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 615-342-1919
        • Huvudutredare:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
      • Corpus Christi, Texas, Förenta staterna, 78411
        • Rekrytering
        • Driscoll Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Nkechi I. Mba
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Rekrytering
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Laura J. Klesse
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
        • Rekrytering
        • Medical City Dallas Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 972-566-5588
        • Huvudutredare:
          • Maurizio L. Ghisoli
      • El Paso, Texas, Förenta staterna, 79905
        • Rekrytering
        • El Paso Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Benjamin Carcamo
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 713-798-1354
          • E-post: burton@bcm.edu
        • Huvudutredare:
          • Patricia A. Baxter
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • UT MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Najat C. Daw
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78207
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of San Antonio
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Julie Voeller
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Rekrytering
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Shafqat Shah
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Rekrytering
        • Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 801-585-5270
        • Huvudutredare:
          • Priya Chan
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Melissa S. Mark
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Rekrytering
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 866-987-2000
        • Huvudutredare:
          • Sarah E. Leary
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • Rekrytering
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Judy L. Felgenhauer
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
        • Rekrytering
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Robert G. Irwin
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • Rekrytering
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Nicholas J. Pytel
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sarah Rumler
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4G2
        • Rekrytering
        • CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
        • Huvudutredare:
          • Bruno Michon
        • Kontakt:
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Rekrytering
        • University of Alberta Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sarah J. McKillop
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Upphängd
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • Rekrytering
        • CancerCare Manitoba
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Stephanie M. Villeneuve
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • Rekrytering
        • IWK Health Centre
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Chelsea Ash
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Upphängd
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Upphängd
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Rekrytering
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Stephanie Mourad
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Huvudutredare:
          • Monia Marzouki
        • Kontakt:
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Stephanie Vairy
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8011
        • Rekrytering
        • Christchurch Hospital
        • Huvudutredare:
          • Andrew J. Dodgshun
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 03 364 0640
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nya Zeeland, 1145
        • Rekrytering
        • Starship Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 0800 728 436
        • Huvudutredare:
          • Karen K. Tsui

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • STEG 0: Patienterna måste vara >= 12 månader och =< 21 år gamla vid tidpunkten för inskrivningen på steg 0.

    • Vänligen notera:

      • Denna åldersgrupp inkluderar förundersökning för alla HGG-patienter. Individuella behandlingsprotokoll kan ha olika ålderskriterier.
      • Icke-DIPG-patienter med tumörer som inte har en H3K27M-mutation och är >= 18 år kommer inte att vara berättigade att registrera sig på ACNS1821 (steg 1).
  • STEG 0: Patienten misstänks ha lokaliserad, nydiagnostiserad HGG, exklusive metastaserande sjukdom, ELLER patienten har en institutionell diagnos av DIPG

  • STEG 0:

    • För patienter med icke-pontinska tumörer: Patient och/eller deras föräldrar eller vårdnadshavare har undertecknat informerat samtycke för kvalificeringsscreening på APEC14B1 del A.
    • För patienter med DIPG: Patient och/eller deras föräldrar eller vårdnadshavare har undertecknat informerat samtycke för ACNS1821.

  • STEG 0:

    • Endast för patienter med icke-pontinska tumörer måste proverna som erhållits vid tidpunkten för diagnostisk biopsi eller operation lämnas in via APEC14B1 ASAP, helst inom 5 kalenderdagar efter den definitiva operationen
  • STEG 1: Patienterna måste vara >= 12 månader och =< 21 år gamla vid tidpunkten för inskrivningen
  • STEG 1: Patienter måste ha nydiagnostiserad DIPG eller HGG (inklusive DMG).

  • STEG 1: Stratum DIPG

    • Patienter med nydiagnostiserad typisk DIPG, definierad som tumörer med ett pontiniskt epicentrum och diffus involvering av minst 2/3 av pons på minst en axiell T2-viktad bild, är berättigade. Ingen histologisk bekräftelse krävs.
    • Patienter med pontintumörer som inte uppfyller röntgenkriterier för typiska DIPG (t.ex. fokala tumörer eller de som involverar mindre än 2/3 av den pontinska tvärsnittsarean med eller utan extrapontinextension) är berättigade om tumörerna är biopsierade och visat sig vara höggradiga gliom (såsom anaplastiskt astrocytom, glioblastom, höggradigt gliom ej annat specificerat [NOS] och/eller H3 K27M-mutant) genom institutionell diagnos.

  • STEG 1: Stratum DMG (med H3 K27M-mutation)

    • Patienter måste ha nydiagnostiserad icke-pontin H3 K27M-mutant HGG utan BRAF V600- eller IDH1-mutationer, vilket bekräftats av Rapid Central Pathology and Molecular Screening Reviews utförda på APEC14B1
    • Obs: Patienter behöver inte ha vare sig mätbar eller evaluerbar sjukdom, d.v.s. DMG-patienter kan få fullständig resektion av sin tumör innan inskrivningen. Primära spinaltumörer är berättigade till inskrivning. För sällsynt H3 K27M-mutant HGG i icke-mittlinjestrukturer (t.ex. cerebrala hemisfärer), kommer dessa patienter att betraktas som en del av Stratum DMG.

  • STEG 1: Stratum HGG (utan H3 K27M-mutation)

    • Patienter måste ha nydiagnostiserad icke-pontin H3 K27M-vildtyp HGG utan BRAF V600- eller IDH1-mutationer, vilket bekräftats av Rapid Central Pathology and Molecular Screening Reviews utförda på APEC14B1

    • Vänligen notera:

      • Patienter som faller i denna kategori och som är >= 18 år är inte kvalificerade på grund av en annan standardbehandling (strålning/temozolomid) som är tillgänglig
      • Patienter behöver inte ha vare sig mätbar eller evaluerbar sjukdom, det vill säga HGG-patienter kan få fullständig resektion av sin tumör före inskrivningen. Primära spinaltumörer är berättigade till inskrivning
  • STEG 1: Patienter måste ha en prestationsstatus som motsvarar Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) poäng på 0, 1 eller 2. Använd Karnofsky för patienter > 16 år och Lansky för patienter =
  • STEG 1: Perifert absolut neutrofilantal (ANC) >= 1000/uL (inom 7 dagar före steg 1-registrering)
  • STEG 1: Trombocytantal >= 100 000/uL (transfusionsoberoende) (inom 7 dagar före steg 1-registrering)
  • STEG 1: Hemoglobin >= 8,0 g/dL (kan få transfusioner av röda blodkroppar [RBC]) (inom 7 dagar före steg 1-registrering)
  • STEG 1: Kreatininclearance eller radioisotop glomerulär filtrationshastighet (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 (inom 7 dagar före steg 1-registrering) eller

Ett serumkreatinin baserat på ålder/kön enligt följande (inom 7 dagar före steg 1-registrering):

  • Ålder/maximal serumkreatinin (mg/dL)

    • 1 till < 2 år / man: 0,6; hona: 0,6
    • 2 till < 6 år / man: 0,8; hona: 0,8
    • 6 till < 10 år / man: 1; hona: 1
    • 10 till < 13 år / man: 1,2; hona: 1,2
    • 13 till < 16 år / man: 1,5; hona: 1,4

    • >= 16 år / man: 1,7; hona: 1,4

      • STEG 1: Totalt bilirubin =< 1,5 x övre normalgräns (ULN) för ålder
      • STEG 1: Serumglutamatpyruvattransaminas (SGPT) (alaninaminotransferas [ALT]) =< 135 U/L. För syftet med denna studie är ULN för SGPT 45 U/L.
      • STEG 1: Serumamylas =< 1,5 x ULN
      • STEG 1: Serumlipas =< 1,5 x ULN
      • STEG 1: Inga tecken på dyspné i vila, ingen träningsintolerans och en pulsoximetri > 94 % om det finns klinisk indikation för bestämning.
      • STEG 1: Patienter med anfallsstörning kan registreras om de får antikonvulsiva och välkontrollerade.
      • STEG 1: Patienter måste inskrivas och protokollbehandling måste påbörjas senast 31 dagar efter datumet för radiografisk diagnos (endast för icke-biopsierade DIPG-patienter) eller definitiv operation, beroende på vilket som är det senare datumet (dag 0).

För patienter som har en biopsi följt av resektion, kommer resektionsdatumet att anses vara datumet för definitiv diagnostisk operation. Om en biopsi endast utfördes kommer biopsidatumet att betraktas som datumet för den definitiva diagnostiska operationen.

Exklusions kriterier:

  • STEG 1: Patienter får inte ha fått någon tidigare terapi för malignitet i centrala nervsystemet (CNS) förutom kirurgi och steroidmediciner.
  • STEG 1: Patienter som för närvarande får ett annat prövningsläkemedel är inte berättigade.
  • STEG 1: Patienter som för närvarande får andra anti-cancermedel är inte berättigade.
  • STEG 1: Patienter >=18 år som har H3 K27M-vildtyp HGG.
  • STEG 1: Patienter som har en okontrollerad infektion.
  • STEG 1: Patienter som tidigare har fått en solid organtransplantation.
  • STEG 1: Patienter med grad > 1 extrapyramidal rörelsestörning.
  • STEG 1: Patienter med känd makuladegeneration, okontrollerad glaukom eller grå starr.
  • STEG 1: Patienter med metastaserande sjukdom är inte berättigade; MRT av ryggrad med och utan kontrast måste utföras om metastaserande sjukdom misstänks av behandlande läkare.
  • STEG 1: Patienter med gliomatosis cerebri typ 1 eller 2 är inte berättigade, med undantag för H3 K27M-muterade bitalamustumörer.
  • STEG 1: Patienter som inte kan få protokollspecificerad strålbehandling.

  • STEG 1:

    • Kvinnliga patienter som är gravida är inte berättigade eftersom det ännu inte finns någon tillgänglig information om humana foster- eller teratogena toxiciteter.
    • Ammande kvinnor är inte berättigade om de inte har gått med på att inte amma sina spädbarn. Det är inte känt om selinexor utsöndras i modersmjölk.
    • Kvinnliga patienter i fertil ålder är inte behöriga om inte ett negativt graviditetstestresultat har erhållits.
    • Sexuellt aktiva patienter med reproduktionspotential är inte kvalificerade såvida de inte har gått med på att använda två effektiva preventivmetoder (inklusive en medicinskt accepterad preventivmetod, t.ex. manlig eller kvinnlig kondom) under hela studiens deltagande och i 90 dagar efter den sista dosen av selinexor. Avhållsamhet är en acceptabel metod för preventivmedel.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling (selinexor och strålbehandling)

KEMORADIOTERAPI: Patienter får standardbehandling med strålbehandling 5 dagar i veckan i 5-7 veckor. Från och med dag 4 eller 5 av strålbehandlingen får patienter selinexor PO på 1, 8, 15, 22, 29, 36, 43 och 50 i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet. Efter en 2 veckors viloperiod fortsätter patienterna till underhåll. Patienter genomgår en MRT och kan genomgå en biopsi under screening.

UNDERHÅLL: Patienterna får selinexor PO dag 1, 8, 15 och 22 i varje cykel. Cykler upprepas var 28:e dag i upp till 24 cykler av underhållsbehandling i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet. Patienterna genomgår en MRT vid studien och under uppföljningen.
Strålning: Strålterapi
Genomgå strålbehandling
Andra namn:
  • Cancer Strålbehandling
  • ENERGY_TYPE
  • Bestråla
  • Bestrålat
  • Bestrålning
  • Strålning
  • Strålterapi, NOS
  • Radioterapeutika
  • Strålbehandling
  • RT
  • Terapi, strålning
  • Energityp
Procedur: Magnetisk resonanstomografi
Genomgå en MR
Andra namn:
  • MRI
  • Magnetisk resonans
  • Magnetic Resonance Imaging Scan
  • Medicinsk bildbehandling, magnetisk resonans / kärnmagnetisk resonans
  • HERR
  • MR-avbildning
  • MRI-skanning
  • NMR-avbildning
  • NMRI
  • Kärnmagnetisk resonanstomografi
  • Magnetisk resonanstomografi (MRT)
  • sMRI
  • Magnetisk resonanstomografi (förfarande)
  • Strukturell MRI
Läkemedel: Selinexor
Ges oralt
Andra namn:
  • ATG-010
  • CRM1 Nuclear Export Inhibitor KPT-330
  • KPT-330
  • Selektiv hämmare av kärnkraftsexport KPT-330
  • SINE KPT-330
  • Xpovio
  • Nexpovio
  • KPT 330
  • KPT330
Procedur: Biopsiförfarande
Genomgå en biopsi
Andra namn:
  • Bx
  • BIOPSY_TYPE
  • Biopsi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximum tolerated dose
Tidsram: From day 1 of selinexor treatment until the start of maintenance therapy, assessed up to 10 weeks from treatment start date
Defined as the highest dose of selinexor in combination with standard of care radiation therapy that does not cause unacceptable side effects.
From day 1 of selinexor treatment until the start of maintenance therapy, assessed up to 10 weeks from treatment start date
Event free survival (EFS)
Tidsram: From the date of enrollment until disease progression date, secondary malignant neoplasm occurrence date, death date of any cause, or last follow-up date, assessed up to 5 years
Will be calculated for diffuse midline glioma/ high grade glioma patients. EFS curve will be estimated by Kaplan Meier estimates.
From the date of enrollment until disease progression date, secondary malignant neoplasm occurrence date, death date of any cause, or last follow-up date, assessed up to 5 years
Overall Survival (OS)
Tidsram: From the date of enrollment until death date of any cause or last follow-up date, assessed up to 5 years
Will be calculated for diffuse intrinsic pontine glioma patients. The OS curve will be estimated by Kaplan Meier estimates.
From the date of enrollment until death date of any cause or last follow-up date, assessed up to 5 years
Overall response rate
Tidsram: Up to 5 years
Defined as the proportion of patients whose best response is partial response or complete response.
Up to 5 years

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Utredare

  • Huvudutredare: Adam L Green, Children's Oncology Group

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 maj 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

30 juni 2027

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 oktober 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 oktober 2021

Första postat (Faktisk)

29 oktober 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 september 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NCI-2021-11337 (Registeridentifierare: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • ACNS1821 (Annan identifierare: CTEP)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

NCI har åtagit sig att dela data i enlighet med NIHs policy. För mer information om hur data från kliniska prövningar delas, gå till länken till NIH:s policysida för datadelning

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera