SPI-62 som en behandling för adrenokortikotropiskt hormonberoende Cushings syndrom (RESCUE)
2 oktober 2025 uppdaterad av: Sparrow Pharmaceuticals
Detta är en randomiserad, placebokontrollerad, crossover-studie av SPI-62 hos personer med ACTH-beroende Cushings syndrom.
Försökspersonerna kommer att få var och en av följande två behandlingar under 12 veckor: SPI-62 och matchande placebo
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, fas 2-studie för att utvärdera den farmakologiska effekten, effekten och säkerheten av SPI-62 hos patienter med ACTH-beroende Cushings syndrom.
Varje försöksperson som ger samtycke och uppfyller alla inklusions- och uteslutningskriterier kommer att delta i 3 perioder: en 28-dagars screeningperiod (dagar -35 till -8), en 7-dagars baslinjeperiod (dagar -7 till -1) och en 24-veckors behandlingsperiod (dag 1 i vecka 1 till dag 168 ± 3 dagar i vecka 24).
Upp till 26 försökspersoner kommer att registreras med målet att 18 försökspersoner med Cushings sjukdom ska slutföra studien.
Försökspersonerna kommer att få var och en av följande 2 behandlingar under 12 veckor: SPI-62 och matchande placebo.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
26
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Plovdiv, Bulgarien, 4002
- Medical University of Plovdiv
-
Sofia, Bulgarien, 1431
- Clinical Center of Endocrinology and Gerontology, University Hospital of Endocrinology, Medical University Sofia (USHATE)
-
Sofia, Bulgarien, 1431
- Medical University of Sofia
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Institute (BNI) - Pituitary Center
-
-
Florida
-
Fort Myers, Florida, Förenta staterna, 33907
- Southwest General Healthcare Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic Cancer Center (MCCC) - Rochester
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine - Center for Advanced Medicine (CAM)
-
-
Nevada
-
Henderson, Nevada, Förenta staterna, 89052
- Comprehensive and Interventional Pain Management Llp
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University (OHSU) - Northwest Pituitary Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumänien, 050474
- Carol Davila University of Medicine and Pharmacy
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller icke-menstruerande kvinna
- 18 år eller äldre
- Aktivt och konsekvent kortisolöverskott
- Dokumenterad diagnos av ACTH-beroende Cushings syndrom inklusive Cushings sjukdom, ektopisk ACTH-sekretion och ektopisk CRH-sekretion.
Exklusions kriterier:
- Nyligen (inom 6 veckor) operation för Cushings eller operation planerad inom 24 veckor efter randomisering.
- Historik med fraktionerad strålbehandling för Cushings under de senaste 2 åren eller konventionell strålbehandling inom 4 år.
- Historik med bilateral adrenalektomi eller exogent, pseudo, cykliskt eller icke-ACTH-beroende Cushings syndrom (inklusive vissa ärftliga tillstånd).
- Hög risk för akut morbiditet från tillväxt av kortikotrofa adenom (liknande den som inträffar med Nelsons syndrom) definieras som aktuella bevis på makroadenom med risk för att vitala strukturer drabbas.
- Alla nuvarande eller tidigare medicinska tillstånd, medicinska eller kirurgiska terapier eller deltagande i kliniska prövningar förväntas störa genomförandet av studien eller utvärderingen av dess resultat, inklusive men inte begränsat till dålig venös åtkomst eller nyligen mottagande eller donation av blodprodukter.
- Kvinnor som för närvarande är gravida, ammar eller planerar fertilitet och som inte är villiga att följa godkända preventivmedel eller abstinens.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: SPI-62
Aktivt läkemedel genom munnen varje morgon i upp till 12 veckor
|
11β hydroxisteroiddehydrogenas typ 1 (HSD-1) hämmare
Inaktiva tabletter identiska med SPI-62 tabletter
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo genom munnen varje morgon i upp till 12 veckor
|
11β hydroxisteroiddehydrogenas typ 1 (HSD-1) hämmare
Inaktiva tabletter identiska med SPI-62 tabletter
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i urin HSD-1-förhållande
Tidsram: Baslinje till 6 veckor
|
Urin-HSD-1-förhållandet (tetrahydrokortisol + allotetrahydrokortisol) / tetrahydrokortison kommer att användas som en biomarkör för HSD-1-aktivitet i levern.
Den primära analysen kommer endast att omfatta patienter med Cushings sjukdom.
|
Baslinje till 6 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Behandling framträdande biverkningar
Tidsram: Baslinje genom 24 veckors behandling
|
Biverkningar inklusive kliniskt signifikanta onormala värden på kliniska laboratorieutvärderingar, kontinuerlig glukosövervakning (CGM), 12-avlednings-EKG, mätningar av vitala tecken (inklusive ortostatiska mätningar av vitala tecken), fysiska undersökningar och HPA- och HPG-axelbiomarkörer
|
Baslinje genom 24 veckors behandling
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Frank Czerwiec, MD, Sparrow Pharmaceuticals (info@sparrowpharma.com)
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 september 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
1 augusti 2025
Avslutad studie (Faktisk)
1 augusti 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 mars 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 mars 2022
Första postat (Faktisk)
1 april 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
8 oktober 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 oktober 2025
Senast verifierad
1 maj 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neoplasmer
- Paraneoplastiska syndrom
- Adrenal Gland Sjukdomar
- Hypothalamus sjukdomar
- Hyperpituitarism
- Hypofyssjukdomar
- Binjurebark hyperfunktion
- Paraneoplastiska endokrina syndrom
- Hypofys ACTH Hypersekretion
- Cushings syndrom
- ACTH syndrom, ektopiskt
Andra studie-ID-nummer
- SPI-62-CL-2001
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .